刚刚！第11批生物医学新技术临床研究备案项目公布

作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队

• 内容声明：本文基于中国生物技术发展中心官方公告（2026年9月30日）及公开信息撰写，仅供科普参考，不构成任何临床或注册申报建议
• 利益相关声明：杭吉干细胞科技与中国生物技术发展中心及其关联机构无商业合作或利益关联

核心速读：2026年9月30日，中国生物技术发展中心公布 《生物医学新技术临床研究备案完成项目清单（第11批）》 。2026年9月22日至9月30日期间，共有9项临床研究项目完成备案^[1]。随着本批清单公布，备案流水号已达MR-N-XX-2026-000126，累计备案项目达到126项。

本批看点：①干细胞与再生医学项目3项——自体骨髓MSC修复四肢长管状骨缺损（存量平移）、人骨髓MSC治疗儿童青少年孤独症谱系障碍、脐带MSC治疗肝衰竭；②免疫细胞与疫苗项目3项——个性化HPV抗原特异性免疫激活、代谢增强型自体CD19 CAR-T治疗自身免疫性溶血性贫血、个性化mRNA疫苗联合PD-1抑制剂用于胰腺癌术后辅助治疗；③基因治疗与基因修饰细胞项目2项——YOLT-202治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症、慢病毒载体转导β-珠蛋白基因改造自体CD34⁺造血干细胞治疗输血依赖型β-地中海贫血；④另有1项为GBP-213治疗常染色体显性多囊肾病。本批项目覆盖骨科、生殖与感染、神经发育、肾病、遗传病、血液病、肝病、肿瘤等多个疾病领域，体现了生物医学新技术从“单点突破”向“多赛道并行”的转化格局。

刚刚！第11批生物医学新技术临床研究备案项目公布

一、备案背景与制度依据

《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》 （国务院第818号令）已经2025年9月12日国务院第68次常务会议通过，自2026年5月1日起正式施行。根据《条例》第十五条规定，临床研究机构应当自生物医学新技术临床研究通过学术审查、伦理审查之日起5个工作日内向国务院卫生健康部门备案。

中国生物技术发展中心作为直属国家卫生健康委员会的事业单位，承担生物医学新技术临床研究备案的具体管理工作。自《条例》施行以来，中国生物技术发展中心已先后公布多批备案完成项目清单，备案工作逐步进入常态化、规范化运行阶段。

二、第11批9项备案项目总览

序号	备案号	项目名称	临床研究发起机构	临床研究机构
1	#MR-N-41-2026-000118	自体骨髓间充质干细胞体外构建骨修复四肢长管状骨缺损的临床转化研究	河南医药大学第一附属医院	河南医药大学第一附属医院
2	MR-N-33-2026-000119	个性化HPV抗原特异性免疫激活治疗在HPV感染及宫颈LSIL患者中的安全性与有效性研究	海南省大健康医学集团有限公司	树兰（杭州）医院
3	MR-N-11-2026-000120	一项评估人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）注射液多次给药治疗儿童青少年孤独症谱系障碍（ASD）安全性和初步疗效的探索性研究	首都医科大学附属北京安定医院	首都医科大学附属北京安定医院
4	MR-N-31-2026-000121	一项评估GBP-213治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者的安全性、耐受性、药代动力学、药效动力学及初步有效性的临床研究	上海交通大学医学院附属仁济医院	上海交通大学医学院附属仁济医院
5	MR-N-31-2026-000122	YOLT-202治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床探索研究	上海尧唐生物科技股份有限公司	上海交通大学医学院附属仁济医院
6	MR-N-12-2026-000123	代谢增强型自体CD19 CAR-T细胞注射液治疗复发/难治性自身免疫性溶血性贫血的I期临床研究	杭州莱芒生物科技有限公司	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）
7	MR-N-31-2026-000124	脐带间充质干细胞（UC-MSCs）治疗肝衰竭的安全性及有效性探索研究	上海甘翼生物医药科技有限公司	上海交通大学医学院附属仁济医院
8	MR-N-31-2026-000125	XP-004个性化mRNA疫苗联合PD-1抑制剂用于胰腺癌术后辅助治疗的临床研究	上海信谱生物医药科技有限公司	上海交通大学医学院附属瑞金医院
9	MR-N-31-2026-000126	慢病毒载体转导β-珠蛋白基因改造自体CD34⁺造血干细胞（BD211）静脉输注治疗输血依赖型β-地中海贫血患者的安全性和有效性研究	上海倍导基因技术有限公司	上海交通大学医学院附属瑞金医院

注：# 表示曾按《干细胞临床研究管理办法（试行）》备案，现按《条例》第五十七条要求进行备案。

三、第11批项目深度解读

3.1 干细胞与再生医学项目

（1）自体骨髓MSC体外构建骨修复四肢长管状骨缺损（存量平移）

由河南医药大学第一附属医院发起并开展。该项目聚焦四肢长管状骨缺损这一骨科难题，探索自体骨髓间充质干细胞体外构建骨修复材料的临床转化路径。该备案为存量平移项目，曾按《干细胞临床研究管理办法（试行）》备案，现按818号令要求重新完成备案。

（2）人骨髓MSC治疗儿童青少年孤独症谱系障碍（ASD）

由首都医科大学附属北京安定医院发起并开展，是一项多次给药的探索性研究，评估人骨髓间充质干细胞注射液治疗儿童青少年ASD的安全性和初步疗效。ASD全球患病率约为1/36（2.8%），目前针对核心症状的获批药物极为有限，干细胞疗法通过免疫调节和微环境重塑为该领域提供了新思路。

（3）脐带MSC治疗肝衰竭

由上海甘翼生物医药科技有限公司发起，上海交通大学医学院附属仁济医院开展。该项目探索脐带间充质干细胞治疗肝衰竭的安全性及有效性。肝衰竭是临床危重症，现有内科治疗手段有限，MSC通过免疫调节、抗炎和促肝细胞再生等机制，为肝衰竭治疗提供了潜在新策略。

3.2 免疫细胞与疫苗项目

（4）个性化HPV抗原特异性免疫激活治疗HPV感染及宫颈LSIL

由海南省大健康医学集团有限公司发起，树兰（杭州）医院开展。该项目针对HPV感染及宫颈低级别鳞状上皮内病变（LSIL），采用个性化抗原特异性免疫激活策略，探索在HPV清除和病变逆转方面的安全性与有效性。

（5）代谢增强型自体CD19 CAR-T治疗复发/难治性自身免疫性溶血性贫血

由杭州莱芒生物科技有限公司发起，中国医学科学院血液病医院开展。这是一项I期临床研究，评估代谢增强型自体CD19 CAR-T细胞注射液治疗复发/难治性自身免疫性溶血性贫血（AIHA） 的安全性。CAR-T疗法从肿瘤领域向自身免疫性疾病拓展，是当前细胞治疗的重要方向。

（6）个性化mRNA疫苗联合PD-1抑制剂用于胰腺癌术后辅助治疗

由上海信谱生物医药科技有限公司发起，上海交通大学医学院附属瑞金医院开展。该项目探索个性化mRNA疫苗联合PD-1抑制剂在胰腺癌术后辅助治疗中的临床价值。胰腺癌术后复发率高，个性化mRNA疫苗有望通过激活肿瘤特异性免疫应答，降低复发风险。

3.3 基因治疗与基因修饰细胞项目

（7）YOLT-202治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）

由上海尧唐生物科技股份有限公司发起，上海交通大学医学院附属仁济医院开展。α-1抗胰蛋白酶缺乏症是一种遗传性代谢病，可导致肺气肿和肝病。YOLT-202为该领域的临床探索研究，代表基因编辑/基因治疗技术在遗传病领域的应用。

（8）慢病毒载体转导β-珠蛋白基因改造自体CD34⁺造血干细胞治疗输血依赖型β-地中海贫血

由上海倍导基因技术有限公司发起，上海交通大学医学院附属瑞金医院开展。该项目采用慢病毒载体转导β-珠蛋白基因改造自体CD34⁺造血干细胞，静脉输注治疗输血依赖型β-地中海贫血。β-地中海贫血是一种遗传性血红蛋白病，患者需长期输血，基因治疗有望提供一次性治愈可能。

3.4 其他项目

（9）GBP-213治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）

由上海交通大学医学院附属仁济医院发起并开展，评估GBP-213在常染色体显性多囊肾病患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效动力学及初步有效性。ADPKD是最常见的遗传性肾病之一，现有治疗手段有限。

四、本批突出看点

第一，多赛道并行，覆盖疾病谱广：第11批9项备案覆盖骨科、感染与生殖、神经发育、肾病、遗传病、血液病、肝病、肿瘤等多个领域，体现了生物医学新技术从肿瘤、血液病向遗传病、神经发育障碍、慢性肝病、骨科修复等方向持续拓展。

第二，干细胞与再生医学仍是重点方向：3项干细胞相关项目分别针对骨缺损、孤独症、肝衰竭，涵盖自体骨髓MSC、人骨髓MSC和脐带MSC等不同来源。

第三，基因治疗与基因修饰细胞加速入场：本批包含α-1抗胰蛋白酶缺乏症和输血依赖型β-地中海贫血两个遗传病基因治疗项目，代表基因编辑、慢病毒载体转导等技术在遗传病领域的临床转化加速。

第四，CAR-T向自身免疫性疾病拓展：代谢增强型自体CD19 CAR-T治疗自身免疫性溶血性贫血，是CAR-T从肿瘤向自身免疫病延伸的又一案例。

第五，个性化疫苗与免疫联合治疗成为新方向：个性化HPV抗原特异性免疫激活、个性化mRNA疫苗联合PD-1抑制剂，体现了个体化免疫治疗在感染性疾病和肿瘤辅助治疗中的探索。

五、备案完成≠审批通过：核心概念澄清

根据818号令配套形成的管理路径是 “非临床研究→临床研究备案→临床转化应用审批” 三步走：

• 临床研究备案：项目通过学术审查、伦理审查后，向国家卫健委备案，属于 “研究阶段”的合规准入
• 临床转化应用审批：研究完成、证明安全有效后，才能申请 “转化应用” ，获批后才可在限定条件下向患者收费

备案阶段的核实确认侧重于材料的完整性、合规性，属于形式审查范畴。备案完成不代表技术本身已被验证安全有效。根据《条例》规定，备案完成后，专业机构仍会开展事后的动态评估与持续监管。

六、合规实施要求

中国生物技术发展中心在公告中明确要求：

各完成备案的临床研究机构、临床研究发起机构及项目团队需严格按照《条例》及相关规定要求实施研究，落实主体责任，加强内部质量管理与人员培训，确保研究过程规范、数据真实可溯、受试者权益和安全得到充分保障。

关于临床研究项目技术方面的咨询（如主要适应症、入组条件、研究开展地点等），请直接联系项目组或查找招募信息。中国生物技术发展中心不接受此类咨询。

七、常见问题解答（FAQ）

参考资料

[1] 中国生物技术发展中心. 生物医学新技术临床研究备案完成项目清单（第11批）[EB/OL]. 2026-09-30.

[2] 国务院. 生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例（第818号令）. 2025-09-28.

[3] 中国生物技术发展中心. 生物医学新技术临床研究备案服务指南[EB/OL]. 2026-04-30.

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