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2025年中国临床试验注册中心新增四项干细胞临床试验:开启医学研究新篇章

回首过去几十年,干细胞研究从最初的基础理论探索到如今逐渐走向临床应用,经历了漫长而曲折的历程。中国在干细胞领域的研究也从未止步,不断加大投入和支持力度,积极推动干细胞技术的临床转化。

据统计,截至2025年1月,中国临床试验注册中心已有771项干细胞临床研究项目,2025年开年之际,中国临床试验注册中心又迎来了4项干细胞治疗的临床试验,这是我国在干细胞研究道路上的又一座里程碑,标志着我国在该领域的持续深入探索和积极实践。

2025年中国临床试验注册中心新增四项临床试验:开启医学研究新篇章

1、北京大学第一医院:抗人T淋巴细胞兔免疫球蛋白(ATLG)对比抗胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)用于恶性血液疾病的异基因造血干细胞移植预处理后对免疫重建影响的探索性非随机对照研究

北京大学第一医院

2025年1月7号,北京大学第一医院血液内科开展了一项抗人T淋巴细胞兔免疫球蛋白(ATLG)对比抗胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)用于恶性血液疾病的异基因造血干细胞移植预处理后对免疫重建影响的探索性非随机对照研究。

抗人T淋巴细胞兔免疫球蛋白(ATLG)对比抗胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)用于恶性血液疾病的异基因造血干细胞移植预处理后对免疫重建影响的探索性非随机对照研究

研究背景概述:恶性血液疾病严重威胁人类健康,异基因造血干细胞移植是重要治疗手段。预处理方案中的免疫抑制剂ATLG和ATG虽常用,但对移植后免疫重建影响尚无定论。免疫重建对移植预后极为关键,临床医生选择二者缺乏有力证据,故开展此探索性研究,旨在明确差异,为临床用药提供依据。

临床试验概况

本次研究的注册号为ChiCTR:2500095404,属于干预性研究的非随机对照试验,主要目的评价抗人T淋巴细胞兔免疫球蛋白(ATLG)对比抗胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)对恶性血液病异基因造血干细胞移植预处理后免疫重建的影响。  

试验设计

入组并收集符合入排标准的异基因造血干细胞移植患者,预处理中给予ATLG替代ATG。ATLG输注:剂量5mg/kg/d,造血干细胞移植前在-4、-3、-2、-1天静脉输注,常规用药前给予抗过敏药物。观察ATLG/ATG的输注反应,动态监测移植后相关免疫重建指标及病毒再活化、移植物抗宿主病等发生情况,与同期接受ATG的预处理方案的匹配队列比较。 

纳入标准:

1、受试者年龄>=18岁,性别不限;

2、经组织学或细胞学确诊为恶性血液系统疾病;

3、接受首次异基因造血干细胞移植;

4、ECOG评分0-2分;

5、肝肾功能、心肺功能满足以下要求: 1)肌酐<=1.5 ULN;2)左室射血分数>=45%;3)血氧饱和度>91%;4)总胆红素<=2×ULN;ALT和AST<=3×ULN;研究者判断由于疾病导致的(例如肝浸润或胆管阻塞)引起的ALT和AST异常,其指标可放宽至<=5×ULN;

6、预期生存时间超过12周;

7、受试者自愿并严格遵守研究方案要求并签订书面知情同意书。

该项研究的意义

临床实践指导意义

优化预处理方案选择:在异基因造血干细胞移植的预处理阶段,目前临床医生对于使用ATLG还是ATG缺乏明确的循证医学依据。这项研究通过对比两者对免疫重建的影响,能够为临床医生在选择合适的免疫抑制剂时提供有力的数据支持。

个性化医疗推进:不同患者的身体状况和疾病特征各不相同,对免疫重建的需求也存在差异。该研究结果有助于根据患者的具体情况,如年龄、疾病类型、免疫状态等,个性化地选择ATLG或ATG。对于那些免疫功能较弱或对免疫重建要求较高的患者,能够更精准地确定最适合他们的预处理药物,提高患者的治疗效果和生活质量。

改善移植预后方面的意义

降低感染风险:异基因造血干细胞移植后,免疫重建的快慢和质量直接关系到患者的抗感染能力。通过研究ATLG和ATG对免疫重建的影响,了解哪种药物能使患者更快地建立起有效的免疫系统,从而降低感染相关并发症的发生率。

平衡移植物抗白血病(GVL)和GVHD效应:在移植后,理想的情况是既能发挥GVL效应来抑制恶性血液疾病的复发,又能避免严重的 GVHD。ATLG和ATG 对免疫重建的不同影响可能会改变GVL和GVHD 之间的平衡。如果研究发现某种药物能够在促进免疫重建的同时,更好地维持GVL和GVHD的平衡,如增强免疫细胞对白血病细胞的识别和杀伤能力,同时减少对宿主组织的攻击,那么就可以显著改善患者的长期生存率和预后。

2、佛山市第二人民医院:人脐带间充质干细胞来源的凋亡囊泡(MSC-apoVs)联合透明质酸钠治疗膝骨关节炎的临床研究

佛山市第二人民医院

2025年1月7号,佛山市第二人民医院开展了一项人脐带间充质干细胞来源的凋亡囊泡(MSC-apoVs)联合透明质酸钠治疗膝骨关节炎的临床研究。

人脐带间充质干细胞来源的凋亡囊泡(MSC-apoVs)联合透明质酸钠治疗膝骨关节炎的临床研究

研究背景:膝骨关节炎是全球最常见的退行性关节疾病之一,尤其在老年群体中更为普遍。由于膝骨关节炎患者数量庞大,且传统治疗效果有限,患者对于更有效、更安全的治疗方法有着迫切的需求。干细胞治疗膝骨关节炎作为一种新兴的治疗手段,有望为膝骨关节炎患者提供新的治疗选择,改善患者的症状和生活质量。

临床试验概况

本次研究的注册号为:ChiCTR2500095410,属于干预性研究的随机平行对照临床试验。

主要目的:评价人脐带间充质干细胞凋亡囊泡(MSC-apoVs)联合透明质酸钠治疗膝骨关节炎的安全性;评价人脐带间充质干细胞来源的凋亡囊泡(MSC-apoVs)联合透明质酸钠治疗膝骨关节炎的有效性。  

试验设计

纳入标准:

1.符合美国风湿病协会(American College of Rheumatology, ACR)KOA临床分类标准;

2.年龄≥18周岁,男女不限;

3.18.5kg/m2≤体重指数(BMI)≤35kg/m2,且男性体重≥50kg,女性体重≥45kg;

4.VAS(共100mm)评估的膝关节疼痛≥20mm;

5.自愿签署受试者知情同意书。

安全性与有效性评估

有效性指标评估:将采用VAS和WOMAC评分量表评估膝关节疼痛、僵硬感、功能受限程度,膝关节负重正侧位X线评估软骨磨损程度、关节稳定性和功能状态,膝关节MRI评估膝关节软骨病变分级、滑膜炎、关节腔积液情况,以及关节液炎症指标检测评估关节腔炎症水平。

安全性指标评估:每次访视时评估安全性。安全性指标包括不良事件、严重不良事件、实验室检查(血常规、C反应蛋白、ESR、肝肾功能)、生命体征、体格检查、合并用药等。不良事件和严重不良事件按照CTC AE5.0分级。

研究意义

此次临床试验,研究人员开展MSC-apoVs联合透明质酸钠的治疗骨关节炎的方案,有望突破传统治疗的局限。间充质干细胞具有免疫调节、抗炎、促进组织修复等多种生物学特性,其来源的凋亡囊泡可能继承并放大了这些优势,能够更精准地作用于病变关节,促进软骨再生和修复。透明质酸钠则可润滑关节、减少摩擦,二者联合使用,有望实现协同增效,为膝骨关节炎患者提供一种更有效、更安全的治疗新选择。

3、华中科技大学同济医学院附属同济医院:人脐带间充质干细胞移植治疗亚急性期脑出血的临床研究

华中科技大学同济医学院附属同济医院

2025年1月15号,华中科技大学同济医学院附属同济医院在中国临床试验注册中心注册了一项人脐带间充质干细胞移植治疗亚急性期脑出血的临床研究。

人脐带间充质干细胞移植治疗亚急性期脑出血的临床研究

研究背景:脑出血是常见的具有高发病率、高致死率及高致残率的疾病。目前脑出血的治疗主要包括手术治疗及药物治疗。当出血量较大时可进行开颅血肿清除术、去骨瓣减压术、微创穿刺血肿抽吸术等手术治疗。药物治疗则主要为对症治疗。

整体而言,脑出血患者即使经过及时、规范的手术或者药物治疗,不少仍遗留有明显的后遗症,严重影响患者的生活质量,给社会及家庭造成沉重的负担。且当前治疗脑出血的药物种类有限,缺乏特异性针对脑出血治疗的药物。

干细胞疗法是近年来研究较多且被认为是一种很有前途的神经系统疾病治疗方法。人脐带间充质干细胞是一类具有自我更新和多向分化潜能、组织修复、免疫调节和抗炎等多种特性的多功能干细胞。研究表明,静脉移植人脐带间充质干细胞是安全的,应用干细胞治疗脑出血可减少血肿体积、减轻脑水肿和炎症反应等,促进脑出血后神经功能的恢复,为脑出血提供了新的治疗策略。

临床试验概况

本研究的注册号为:ChiCTR2500095990,属于干预性研究的随机平行对照的临床试验。

主要目的:本研究拟进一步在临床上采用人脐带间充质干细胞移植治疗亚急性期(3天-10天)脑出血患者,观察干细胞移植治疗后的安全性、耐受性和有效性。

试验设计:该试验分为八个组别

组别:Ⅰ期临床试验剂量组1(低剂量组)

干预措施:低剂量人脐带间充质干细胞静脉输注1次

组别:Ⅰ期临床试验剂量组2(中剂量组)

干预措施:中剂量人脐带间充质干细胞静脉输注1次

组别:Ⅰ期临床试验剂量组3(中剂量组)

干预措施:中剂量人脐带间充质干细胞静脉输注1次

组别:Ⅰ期临床试验剂量组4(中剂量组)

干预措施:中剂量人脐带间充质干细胞静脉输注1次

组别:Ⅰ期临床试验剂量组5(高剂量组)

干预措施:高剂量人脐带间充质干细胞静脉输注1次

组别:Ⅱ期临床试验中剂量组 I

干预措施:人脐带间充质干细胞静脉输注3次

组别:Ⅱ期临床试验中剂量组II

干预措施:人脐带间充质干细胞静脉输注3次

组别:Ⅱ期临床试验中剂量组III

干预措施:人脐带间充质干细胞静脉输注3次

纳入标准:

1.年龄18-65岁,性别不限;

2.临床确诊为亚急性期内(发病后3天-10天)脑出血;

3.CT证实为基底节区(主要包括尾状核、豆状核、屏状核和杏仁核)脑出血,ABC/2法计算幕上出血量15-30mL(ABC/2法血肿体积计算公式V(cm3) =A×B×C×1/2, A是CT平扫水平位时血肿最大层面的最长径(cm)、B是该平面垂直于A的血肿最宽径(cm),C是CT片中出现血肿的厚度(cm));

4.血液生化指标满足以下条件:

  • 1)凝血功能良好,国际标准化比值(INR)<2;
  • 2)谷草转氨酶(AST)和谷丙转氨酶(ALT)≤3倍正常值上限,总胆红素<2倍正常值上限;
  • 3)肌酐清除率>50mL/min;
  • 4)血红蛋白>90g/L;5)中性粒细胞绝对值(ANC)≥1.5×10^9/L,淋巴细胞绝对值计数≥0.4×10^9/L,血小板计数≥80×10^9/L,白蛋白>25g/L;6)降钙素原(PCT)≤2ng/mL;

5.美国国立卫生研究院脑卒中量表评分(NIHSS)≥5分且≤20分;

6.发病前改良Ranking量表评分(mRS)≤1;
7.格拉斯哥昏迷评分(GCS)≥9分,单项≥3分;
8.依从性好,由本人和/或法定监护人签署知情同意书并能按规定时间接受随访。

研究意义

在该项研究间充质干细胞移植治疗过程中,可以深入观察干细胞在脑出血亚急性期脑组织中的分化、迁移和旁分泌等行为,以及这些行为对神经组织修复的影响。这有助于进一步阐明脑出血后神经组织的自我修复机制和干细胞在其中的作用机制。

间充质干细胞移植治疗亚急性期脑出血的研究是再生医学在脑血管疾病领域的重要应用。成功的研究结果将为再生医学在其他神经系统疾病的治疗中提供经验和理论基础,促进再生医学的发展,拓展其应用范围。

4、西安交通大学第一附属医院:基于PPK-PD模型优化来特莫韦在异基因造血干细胞移植患者的给药方案

西安交大一附院

2025年1月16号,西安交通大学第一附属医院在中国临床试验注册中心注册了一项基于PPK-PD模型优化来特莫韦在异基因造血干细胞移植患者的给药方案的临床研究。

基于PPK-PD模型优化来特莫韦在异基因造血干细胞移植患者的给药方案

研究疾病:异基因造血干细胞移植患者

研究类型:观察性研究

研究目的:本研究构建来特莫韦PPK-PD模型,从而根据每个患者的生理病理特点优化莱特莫韦的给药方案,以改善临床疗效,促进精准医疗和个性化治疗的发展。 

纳入标准:

1.异基因造血干细胞移植受者;
2.受者CMV血清学阳性;
3.口服来特莫韦;
4.收集至少一个用药后的临床血液样本;

研究意义:

提高治疗效果方面

  • 精准给药提升抗病毒疗效:来特莫韦是用于预防巨细胞病毒(CMV)感染的药物,在异基因造血干细胞移植患者中十分关键。基于 PPK – PD 模型优化给药方案,可以更精准地使药物达到有效浓度,增强对 CMV 的预防和抑制效果,降低病毒再激活和疾病发生的风险,更好地保障移植患者的健康。
  • 改善患者预后:精准的给药有助于减少因 CMV 感染导致的移植物抗宿主病(GVHD)加重、器官功能损害等并发症,提高患者的生存率和生活质量,使移植后的恢复过程更加顺利。

药物合理使用方面

  • 避免药物毒性风险:通过模型优化给药方案,可以避免药物剂量过高导致的不良反应,如药物相关的毒性作用。这样能在保证药效的同时,最大程度地降低药物对患者身体的潜在伤害。
  • 合理资源分配:有助于合理使用来特莫韦,避免药物浪费。这对于医疗资源的有效分配和成本控制也具有重要的现实意义,使药物的使用更加科学高效。

临床研究拓展方面

  • 推动个体化医疗:为异基因造血干细胞移植患者的个体化给药提供范例和理论支持。每个患者的生理状态、移植情况等因素不同,PPK-PD模型的应用可以根据个体差异优化给药,推动临床向个体化医疗模式进一步发展。
  • 方法学借鉴价值:该研究的方法对于其他药物在类似复杂临床场景下的给药方案优化具有借鉴意义,能够拓宽临床药理学的研究思路和应用范围。

写在最后

2025年开年之际,中国临床试验注册中心又新增的4项干细胞治疗临床试验,再次凸显了干细胞治疗在医学领域的重要性和潜力。然而,我们也要清醒地认识到,干细胞治疗的研究之路依然漫长,需要政府、科研机构、企业以及社会各界的共同关注和支持。

加大对干细胞研究的投入,完善相关法律法规和监管机制,培养更多专业人才,是我们当前亟待解决的问题。只有这样,才能让干细胞治疗真正实现从实验室到临床应用的跨越,为广大患者带来切实的利益。

参考资料:中国临床试验注册中心

https://www.chictr.org.cn/index.html

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