随着全球人口老龄化加剧,神经退行性疾病如帕金森病(Parkinson’s Disease, PD)的影响愈发显著。PD是一种渐进性的神经系统疾病,主要特征是大脑中产生多巴胺的神经元逐渐丧失,导致运动功能持续下降及其他非运动症状。
尽管现有药物治疗和深脑刺激疗法可以在一定程度上缓解症状,但它们往往无法阻止疾病的进展,并且长期使用后可能出现副作用。
面对这一挑战,拜耳集团及其旗下的BlueRock Therapeutics LP公司正致力于开发一种全新的治疗方法——bemdaneprocel,这是一种基于诱导性多能干细胞(iPSCs)的研究性细胞疗法,旨在通过移植多巴胺能神经元来恢复患者的神经网络和功能。
拜耳突破性干细胞治疗帕金森病III期临床试验启动,开启治疗新纪元!
当地时间2025年1月13日,拜耳集团及其旗下子公司BlueRock Therapeutics LP宣布,将启动针对帕金森病的研究性细胞疗法bemdaneprocel的III期临床试验。
这项名为 exPDite-2的注册临床试验预计于2025年上半年启动,这将是神经退行性疾病同种异体细胞疗法开发的一个重要里程碑。
什么是bemdaneprocel?
bemdaneprocel(BRT-DA01),作为一款由iPSCs分化而来的多巴胺能神经元组成的实验性疗法,其工作原理是在手术过程中将这些细胞植入患者大脑特定区域。
一旦成功定植,这些新引入的神经元有望替代那些因疾病而失去功能的原有细胞,从而重塑受损的神经连接并改善运动控制。与传统的药物治疗不同,bemdaneprocel提供的可能是更加持久有效的解决方案。
从I期到III期:迈向关键一步
自2023年起,bemdaneprocel已经完成了初步的安全性和可行性测试,在2024年国际帕金森病和运动障碍大会(MDS)上公布的数据来自bemdaneprocel的I期临床试验,该试验共纳入了12名受试者。
数据显示,在术后长达24个月的时间内,所有受试者均显示出良好的耐受性,并未报告任何与药物相关的严重不良事件。此外,研究还观察到,在术后18个月及24个月时,与运动障碍相关的次要终点指标呈现出积极的趋势,进一步验证了这一疗法的安全性和潜在疗效。
- 特别是在高剂量治疗组中,移植后18个月时,患者的MDS-UPDRS第三部分评分(用于评估运动症状严重程度)相较于基线水平平均下降了23.0分,这表明患者运动功能得到了显著改善。(见图1)
- 同时,患者报告称,“开”期——即症状得到有效控制的状态——时间平均增加了2.7小时,而“关”期——即经历恶化症状的状态——时间则相应减少了2.7小时。(见图1)
这些变化不仅反映了持续的临床获益趋势,也意味着患者日常生活的质量有所提升。
对于高剂量治疗组而言,除了运动评分外,MDS-UPDRS第二部分(日常生活活动)和PDQ-39综合指数(生活质量问卷)的评分也分别平均改善了2.7分和4.2分,显示了多方面的积极影响。相比之下,低剂量治疗组的结果则表现为稳定或轻微改善。(见图2)
基于这些令人鼓舞的结果,拜耳和BlueRock决定进一步推进这项技术的发展,计划于2025年上半年启动名为exPDite-2的III期注册临床试验。这将是神经退行性疾病领域首个进入III期阶段的同种异体细胞疗法研究。
三期临床试验exPDite-2:评估疗效与安全性
exPDite-2是一项双盲临床试验,将评估bemdaneprocel与对照组相比的有效性、安全性,以及对疾病的总体影响。
本次三期exPDite-2临床试验将招募约102名患有中度帕金森病的受试者。
- 该研究的主要目标是从基线到第78周测量“开启”状态下的时间变化,即患者处于无明显运动障碍的状态下能够保持正常活动的时间长度。
- 研究的次要终点还包括评估运动功能、安全性和耐受性、日常生活及生活质量相关指标。
为了确保结果的可靠性,参与者将被随机分配接受bemdaneprocel或假手术处理,以此比较两者之间的差异。
该试验在2024年5月获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的再生医学先进疗法(RMAT)认定,并在与美国FDA讨论后开始推进。
未来展望
如果exPDite-2能够证实bemdaneprocel的有效性和安全性,那么它不仅标志着拜耳在细胞和基因治疗领域的重大突破,也为数百万深受PD困扰的人们带来了新的希望。
拜耳处方药部门全球研发负责人Christian Rommel博士强调:“随着III期临床试验的启动,我们致力于更快地将bemdaneprocel带给有需要的患者。这不仅是拜耳推进细胞和基因治疗管线的一个重要里程碑,也是我们在该领域成为行业领导者努力的一部分。
小结
尽管前方的道路充满不确定性,但bemdaneprocel III期临床试验的启动无疑是帕金森病治疗史上一个重要的转折点。对于许多正在寻找更好治疗选择的家庭来说,这代表着科学界对他们需求的关注和支持。随着更多数据的积累和技术的进步,或许有一天我们可以见证这种创新疗法真正改变患者的生活质量,为他们带来光明的未来。
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