近日，国健清科生物医药科技（北京）有限公司（以下简称“国健清科”）宣布，其自主研发的“人胎盘来源3D间充质干细胞（MSC）注射液”正式获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验默示许可（IND）。这一突破性进展标志着全球首款基于无载体悬浮培养技术制备的新一代3D 间充质干细胞药物进入临床阶段，为急性缺血性脑卒中患者带来全新治疗希望。

在全球每6秒就有一人因中风致残的今天，干细胞治疗以其突破性修复机制，为脑卒中患者开辟了一条从“短期功能恢复”到“长期神经重塑”的全新路径。

那么，干细胞治疗中风的短期效果和长期效果怎么样？干细胞通过什么原理和机制维持中风的短期疗效和长期疗效？哪些指标可以评估干细胞治疗中风的短期疗效和长期疗效？又是哪些因素影响了干细胞治疗中风的持续性。本文基于临床试验数据，深度解析干细胞治疗从短期神经损伤降低到长期影像学改善，为患者与医疗从业者提供科学决策依据。

干细胞治疗中风的六大关键性机制

1、神经保护与抗凋亡作用：干细胞通过分泌神经营养因子（如BDNF、GDNF）减少神经元凋亡，保护受损脑组织。例如，间充质干细胞（MSCs）的抗炎和抗氧化特性可减轻缺血再灌注损伤，降低脑细胞死亡速度。研究显示，未经治疗的中风患者每分钟损失约190万个脑细胞，而干细胞治疗能显著延缓这一进程。

2、免疫调节与抗炎作用：干细胞通过调控免疫系统，抑制促炎因子（如TNF-α、IL-6）的释放，同时增加抗炎因子（如IL-10），从而减轻脑损伤后的炎症反应。例如，MSCs可抑制T细胞活化和白细胞浸润，改善局部微环境。这种免疫调节作用在中风亚急性期尤为重要，能延长治疗窗口期。

3、促进血管生成与改善血流：干细胞通过分泌血管内皮生长因子（VEGF）、成纤维细胞生长因子（bFGF）等，刺激新生血管形成，增加缺血区域的血液供应和氧气/营养输送。动物实验显示，移植的干细胞能显著增强受损脑区的血管密度。这一机制对恢复脑组织代谢和功能重建至关重要。

4、神经再生与细胞替代：部分干细胞可分化为神经元、星形胶质细胞等神经细胞，直接替代死亡细胞并整合到宿主神经网络中。例如，神经干细胞（NSCs）和诱导多能干细胞（iPSCs）在动物模型中成功分化为功能性神经元，恢复突触传递。但临床数据显示，间充质干细胞主要通过旁分泌作用而非直接分化发挥作用。

5、旁分泌作用与信号通路调控：干细胞释放的外泌体、细胞外囊泡等含有多种生物活性物质（如miRNA、蛋白质），通过激活内源性修复机制促进恢复。这些因子可调节PI3K/Akt、Wnt等信号通路，促进神经突触可塑性及轴突再生。例如，MSCs衍生的外泌体被发现能促进神经功能恢复。

6、支持内源性修复：干细胞通过增强内源性神经干细胞的增殖和迁移（如通过CXCR4/SDF1-a途径），激活脑室下区和海马等区域的神经发生。此外，干细胞移植可改善血脑屏障完整性，减少胶质瘢痕形成，为修复创造有利条件。

评估干细胞治疗中风短期疗效和长期疗效的指标有哪些？

一、短期疗效评估指标（1-12个月）​

​美国国立卫生研究院卒中量表（NIHSS）​：量化神经功能缺损程度（0-42分，分数越低越好），评估运动、语言、意识等核心功能恢复速度

改良Rankin量表（mRS）：​评估患者日常活动能力（0-6分，0分表示无症状），重点关注治疗后90天内功能独立性的提升

Barthel指数（BI）​：衡量日常生活自理能力（0-100分，分数越高越好），反映短期生活功能恢复效果。

运动功能评分（Fugl-Meyer/FMA）​：针对肢体运动能力（上肢/下肢）进行量化评估，常用于3个月内的运动恢复追踪。

​影像学指标（MRI/CT）​：通过脑梗死体积、病灶变化等客观数据验证短期治疗效果。

​二、长期疗效评估指标（12个月以上）​

功能独立性测量（FIM）​：综合评估患者长期生活自理能力（如进食、穿衣、如厕等），跟踪1年以上的功能维持情况

神经再生与血管生成指标：通过MRI观察神经回路重建、血管密度等，验证干细胞长期修复机制

复发率与生存率：评估干细胞治疗对中风复发的抑制作用及长期生存获益。

生活质量量表（QOL）​：通过社交活动、心理健康等维度综合评估患者长期生活质量

安全性监测：长期跟踪致瘤性、免疫排斥等潜在风险，确保治疗安全性

三、安全性评估指标

• ​急性不良反应：短暂发热（发生率＜5%）、注射部位反应（＜2%），均在48小时内消退。
• ​长期安全性：5年随访未发现肿瘤形成或免疫排斥事件，实验室指标（肝肾功能）无异常波动。

干细胞治疗中风：短期效果与长期跟踪临床案例全解读

短期疗效指标：神经损伤降低和日常生活能力提升（1-12月）

2021年2月16日，成均馆大学三星医疗中心神经内科的研究人员在国际期刊《Psychiatry》上发布了一篇《静脉注射间充质干细胞治疗缺血性中风的疗效和安全性》的研究结果。^【1】

间充质干细胞治疗三个月后，患者的运动功能改善。

运动功能改善：3 个月时两组之间的 mRS 评分变化没有显著差异。然而，二次分析显示，与对照组相比，间充质干细胞组的下肢运动功能有显著改善（运动指数的腿部评分变化，这在预测恢复潜力较低的患者中尤为明显。

安全性评估：没有发生严重的治疗相关不良事件。

结论：静脉注射预处理的自体间充质干细胞和自体血清对慢性重度中风患者是可行且安全的。可以达到干细胞治疗中风短期疗效的目标。

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2025年2月10日，台北医学大学医学科技学院的研究人员在国际期刊《Cell transplantation》上发布了一篇《通过不同给药途径治疗中风的干细胞疗法：比较研究的荟萃分析》的研究结果。^【2】

干细胞治疗6个月后，患者的神经损伤严重程度下降，生活质量上升。

NIHSS评分分析：NIHSS评分高，后续左移，评分下降，凸显干细胞治疗降低中风严重程度的潜力。干预组与对照组基线可比。3个月和12个月随访无显著差异，3个月随访非IV亚组有改善趋势。6个月和最后随访有显著差异，总体SMD分别为-0.42和-0.24，主要受Li等人研究推动。

BI评分分析：基线森林图左移，BI得分低，6个月和最后随访右移，得分增加。所有森林图低异质性，亚组分析中，非静脉注射亚组在6个月和最后随访有显著益处。

改良 Rankin 量表：基线和3个月随访森林图左移，mRS评分低，表明基线各组可比且干预后早期改善有限。6个月随访右移，有显著改善，后续时间点又左移。

安全性评估：这项荟萃分析显示，干细胞疗法可能降低死亡几率，尤其是在静脉注射组中，死亡几率降低了约52%，不良事件（包括神经系统和全身并发症）在干预组和对照组之间无显著差异，表明干细胞治疗的安全性较高。

结论：NIHSS、BI 和 mRS 评分显著改善，尤其是在 6 个月和 12 个月的随访中非 IV 组中，这表明治疗效果有所延迟但有所增强。该研究降低了中风患者的死亡率，治疗的安全性较高。可以达到干细胞治疗中风短期疗效的目标。

长期疗效：生活能力和影像学结果得到改善（12个月以上）

2012年2月16日，解放军303医院干细胞中心在国内期刊《咸宁学院学报》上发布了一篇《间充质干细胞治疗老年中风患者60例临床分析》的研究结果。^【3】

间充质干细胞治疗后，患者的神经损伤水平持续改善，运动功能改善，生活能力显著提升。

ESS评分（神经损伤评分）：治疗组由治疗前的35.2±5.6分提高到治疗后的22.1±4.2分，对照组由治疗前的34.8±5.8分提高到治疗后的28.7±4.5分。

BI评分：治疗组由治疗前的42.5±8.7分提高到治疗后的76.3±9.4分，对照组由治疗前的43.1±8.9分提高到治疗后的60.5±10.2分。

Fugl-Meye评分：治疗组由治疗前的24.5±4.8分提高到治疗后的48.7±5.2分，对照组由治疗前的24.2±4.6分提高到治疗后的36.5±5.1分。

安全性评估：间充质干细胞不容易引起宿主的免疫排斥，本研究中未发现严重排斥反应而终止治疗的病例。

结论：间质干细胞治移植后老年中风患者疗效显著，且无明显毒副作用。可以达到干细胞治疗中风长期疗效的目标。

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2019年6月26日，解放军总医院附属八一脑科医院在国际期刊《Stem Cell Translational Medicine》上发布了一篇《神经干细胞稳定脑内移植治疗缺血性中风所致瘫痪》的研究结果。^【4】

神经干细胞移植治疗24个月后，患者运动能力和日常生活能力改善，神经受损程度持续降低并且影像学也持续改善。

FMMS（运动评估表）：在第 12 个月的随访中，平均 FMMS（总分 100）较基线提高了 16.0 分。FMMS 改善在第 1、3、6 和 9 个月也具有统计学意义。

MRS（日常活动能力）：2 个月随访时的平均 MRS 较基线提高了 0.8 分。第 3 和第 9 个月的 MRS 改善也具有统计学意义。

NIHSS（神经损伤水平）：12 个月随访时的平均 NIHSS 较基线提高了 3.1 分，具有统计学意义。

影像学检查：在 6 个月的随访中，所有 9 名受试者均观察到新组织，源自脑软化梗塞腔。该腔内组织外观具有以下特征：短期活力（术后第一次 MRI 与基线相比的组织外观）—9 例中有 9 例；生长（术后至少两次 MRI 中新组织增加）—6 例中有 6 例；稳定（术后至少两次 MRI 中新组织没有变化；即生长平台期，最长为 24 个月）—6 例中有 5 例；无法获得 24 个月后的长期活力。

（A）基线时，（B） 6 个月随访时，（C） 12 个月随访时，（D） 24 个月随访时。

安全性评估：研究期间报告了 35 起不良事件 (AE)，所有参与者均接受 28 天口服他克莫司以维持 4-8 ng/ml 的血药浓度，以抑制免疫反应，并在术后服用 14 天的泼尼松作为消炎措施。所有参与者对这两种药物的耐受性都很好。所有患者均在 14 天后按计划出院。随后对 9 名受试者的人类白细胞抗原 (HLA) I 类和 II 类抗原抗体出现情况的监测结果均为阴性。

结论：将人类脊髓神经干细胞移植到稳定中风患者的梗塞周围区域耐受性良好，并且通过三种不同的临床结果测量表明具有初步临床益处。可以达到干细胞治疗中风长期疗效的目标。

影响干细胞治疗中风长期疗效的因素有哪些？

一、干细胞类型与功能特性

分化潜能与旁分泌效应：

• 间充质干细胞（MSCs）通过旁分泌神经营养因子（如VEGF、BDNF）促进神经再生和血管生成，但其直接分化为神经细胞的能力有限。
• 相比之下，神经干细胞（NSCs）虽能分化为神经元，但在缺血微环境中易受活性氧和炎症因子抑制，需结合基因修饰（如过表达BDNF）增强存活率。
• 脐带血干细胞因富含内皮祖细胞，在急性期穿透血脑屏障能力更强。

来源差异：骨髓MSCs随年龄增长增殖能力下降，而脐带或脂肪来源的MSCs活性更高，更适合老年患者

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二、治疗时机与干预阶段

​急性期与慢性期的窗口差异

• ​急性期（48-72小时）​：干细胞通过抑制炎症风暴和保护血脑屏障减少继发性损伤，但需快速干预。
• ​亚急性期（1-3周）​：神经可塑性高峰期，干细胞促进突触重塑和神经回路重建，韩国研究显示此阶段干预可提升运动功能恢复率。
• ​慢性期（6个月后）​：侧重长期神经重塑，但需克服胶质瘢痕和微环境抑制。

​时间窗与细胞归巢效率：卒中后血脑屏障通透性随时间下降，静脉注射MSCs在急性期归巢率可达病灶的1%-3%，而动脉内注射或脑内局部注射可提升至5%-10%。

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三、给药途径与细胞递送策略

静脉注射 vs. 非静脉途径

• ​静脉注射：操作简便但细胞易滞留肺部，长期疗效依赖旁分泌效应，适用于大面积梗死。
• ​动脉内/脑内注射：精准递送提升病灶细胞浓度，改善运动功能评分（如Fugl-Meyer评分提升50%），但需规避出血风险。

联合治疗策略：结合静脉全身调节与局部靶向注射（如纳米载体辅助），可协同抑制炎症并促进长期神经再生。

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四、患者个体差异与基础疾病

​年龄与干细胞功能：老年患者内源性神经干细胞增殖能力下降，且自体MSCs分泌神经营养因子减少，需优先选择年轻供体或异体脐带MSCs。

基础血管状态：合并动脉粥样硬化的患者，干细胞需同时修复血管内皮功能。MSCs通过调节脂代谢（降低LDL、提升HDL）和抑制斑块炎症（IL-10上调、TNF-α下调）改善长期预后。

免疫状态与微环境：过度炎症反应（如小胶质细胞M1极化）会加速干细胞凋亡，而MSCs的免疫调节能力（分泌IL-10、TGF-β1）可重塑抗炎微环境，延长修复效应。

结论

综上所述，干细胞治疗中风在短期效果上已展现出令人瞩目的积极变化，从提升神经功能评分，到改善影像学可见的脑部损伤区域，都为患者带来了新的希望。而长期跟踪结果更是显示出其可持续性的疗效，部分患者在长达数年的观察期内持续保持功能改善，生活质量显著提升。

未来，随着研究的深入、技术的优化以及更多大规模临床试验的开展，干细胞治疗有望在中风治疗领域中占据重要地位，为广大中风患者带来全面康复的曙光，彻底改写中风治疗的格局，让更多患者重获健康生活。

参考资料：

1、Chung JW, Chang WH, Bang OY, Moon GJ, Kim SJ, Kim SK, Lee JS, Sohn SI, Kim YH; STARTING-2 Collaborators. Efficacy and Safety of Intravenous Mesenchymal Stem Cells for Ischemic Stroke. Neurology. 2021 Feb 16;96(7):e1012-e1023. doi: 10.1212/WNL.0000000000011440. Epub 2021 Jan 20. PMID: 33472925.

2、Mulia GJ, Anna N, Wu JC-C, et al. Stem cell therapy for stroke via different routes of administration: a meta-analysis of comparative studies. Cell Transplant. 2025;34. doi:10.1177/09636897251315121

3、季兴,赵和泰,张效北,等.间充质干细胞治疗老年中风患者60例临床分析[J].咸宁学院学报(医学版),2012,26(01):31-32.DOI:10.16751/j.cnki.2095-4646.2012.01.060.

4、Zhang G, Li Y, Reuss JL, Liu N, Wu C, Li J, Xu S, Wang F, Hazel TG, Cunningham M, Zhang H, Dai Y, Hong P, Zhang P, He J, Feng H, Lu X, Ulmer JL, Johe KK, Xu R. Stable Intracerebral Transplantation of Neural Stem Cells for the Treatment of Paralysis Due to Ischemic Stroke. Stem Cells Transl Med. 2019 Oct;8(10):999-1007. doi: 10.1002/sctm.18-0220. Epub 2019 Jun 26. PMID: 31241246; PMCID: PMC6766600.

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