一支定价仅为美国同类产品七十分之一的干细胞注射液，正从实验室液氮罐走向医院病房，为曾经无药可用的移植并发症患者开启生命新通道。

19800元干细胞药物首张处方落地！到底能治疗什么病？哪些患者受益？

2025年6月5日，北京大学人民医院血液科诊室，黄晓军院士开出了一张意义非凡的处方——中国首款获批上市的干细胞药物“艾米迈托赛注射液”（商品名：睿铂生）正式进入临床应用。

第二天下午13点32分，首支药物成功注入患者体内，标志着中国细胞治疗从实验室研究迈入标准化药物时代。

这款由铂生卓越生物科技研发的干细胞药物单次治疗定价19800元，8次为一个完整疗程，总费用约15.8万元。而就在半年前，美国FDA批准的同类适应症干细胞药物Ryoncil单剂价格高达19.4万美元（约139万元人民币），中国患者的治疗成本仅为美国的1/10到1/70。

01 首款干细胞药物落地中国，价格体系重构

2025年1月2日，国家药监局通过优先审评审批程序，附条件批准艾米迈托赛注射液上市。这款药物核心成分是人脐带间充质干细胞，符合严格的药品生产质量管理规范（GMP）标准。

从获批到首张处方开出仅五个月时间，彰显了中国在细胞治疗领域的审批效率。药物研发方铂生卓越生物科技（北京）有限公司（简称“铂生生物”）也由此成为中国首家成功将干细胞药物推向市场的企业。

干细胞治疗的高昂成本曾是横亘在患者与医疗体系之间的“经济鸿沟”。此次国产干细胞药物的普惠定价，使原本需卖房借贷的“天价治疗”首次进入工薪家庭可筹款范围。

横向对比国际市场：

• 美国Ryoncil：单剂19.4万美元，完整疗程约155万美元（1114万元人民币）
• 日本治疗aGVHD的骨髓间充质干细胞Temcell：7700美元/袋，标准疗程总费用12.3万-18.5万美元
• 韩国Cartistem（退行性关节炎）：每剂1.9万-2.1万美元

中国首款干细胞药物以不足2万元的单次治疗费用，打破了国际市场的价格天花板，展现出“中国智造”的成本控制优势与创新实力。

02 明确适应症：拯救移植并发症患者

艾米迈托赛注射液获批的适应症明确而精准：用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植后的一种严重并发症。当患者（如白血病、淋巴瘤患者）接受他人造血干细胞移植后，供者的淋巴细胞会攻击受者组织，引发一类多器官综合征。

这种疾病主要累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面，表现为组织炎症、纤维化等。其中消化道受累尤为凶险，患者可能出现严重腹泻、腹痛和消化道出血，每天腹泻量可达2000毫升以上，严重影响营养吸收和生活质量。

此前，这类患者在激素治疗失败后生存率极低，面临无药可用的困境。临床试验数据显示，接受艾米迈托赛治疗的54名接受异基因造血干细胞移植后患SR-aGVHD的儿童患者中，16名（30%）达到完全缓解，22名（41%）达到部分缓解。

干细胞治疗机制在于间充质干细胞具有强大免疫调节功能。它们通过抑制过度激活的免疫细胞，调控炎症因子释放，重建免疫平衡，从而缓解移植物抗宿主病的症状。

03 精准覆盖：谁将受益？

艾米迈托赛的受益人群明确而集中：

• 年龄要求：14岁以上患者
• 疾病阶段：接受异基因造血干细胞移植后出现急性移植物抗宿主病
• 治疗经历：激素治疗失败且消化道症状为主

实际受益人群主要为血液肿瘤患者。根据北京大学人民医院血液科数据，中国每年约有1万名患者接受异基因造血干细胞移植，其中30%-50%会发生急性GVHD，约半数对一线激素治疗反应不佳。

除直接疗效外，这款药物的落地还带来了治疗效率的革命。从药物出库到患者给药，全程仅需32小时：

1. 智能追溯系统：全程扫码记录清洗、质检、包装等27道工序；
2. 专业冷链运输：采用-80℃温控箱配送，12小时内直达医院；
3. 精准医疗闭环：患者家属通过专属APP扫码验证药品信息；

这种效率使急需患者无需漫长等待或海外奔波，国内三甲医院即可获得及时救治。

04 正在开发的适应症？

近日，301医院已启动三项以艾米迈托赛注射液为研究对象的临床试验，标志着其适应症范围正从罕见病（aGVHD）向更常见的重大疾病拓展，包括：

血管抗衰老研究：评价艾米迈托赛在改善血管内皮功能和延缓动脉硬化进程方面的疗效，促进健康老龄化，计划招募140人，进行4-7次静脉输注；

糖尿病肾病研究：通过降低蛋白尿、改善肾功能指标，探讨干细胞疗法对肾脏长期保护的有效性；

急性肾损伤研究：针对住院重症患者，研究干细胞治疗对急性肾损伤后肾功能快速恢复影响及安全性。

301医院这三项研究的选择建立在坚实的科学基础之上。MSC（间充质干细胞）最被验证的机制是同步实现抗炎与促血管生成——这既优化了炎症环境，又促进了VEGF等因子的分泌，直接关联血管老化和肾脏微循环障碍等关键病理过程。选择急性肾损伤（AKI）作为研究对象同样基于其独特的临床特性：作为进展迅速、治疗窗口期短且当前方案匮乏的疾病，AKI的快速演变使得干细胞治疗的潜在效果能在较短时间内显现，极大便利于临床试验中对干细胞有效性的明确观察。

04 价格普惠背后的技术革命

19800元的单次治疗定价背后，是一场干细胞生产技术的革命性突破：

• 三维微载体培养技术：应用清华大学生物医学工程学院基于3D微载体的干细胞规模化培养技术
• 自动化封闭式生产线：实现自动化、连续性、密闭式的三维细胞制备工艺管线
• 规模化生产突破：单批次即可完成百亿甚至千亿量级的细胞生产制备

传统细胞培养生产方式面临人工成本高、生产空间需求大、细胞产品批次生产数量有限的问题。而华龛生物的三维培养技术解决了这些瓶颈，极大提升了研发及生产效率，显著降低细胞生产制备过程中的耗材、人力和时间成本。

这种技术突破带来的成本优势显而易见。2025年3月海南博鳌乐城干细胞大会公布的三项干细胞治疗官方定价中：

• 膝骨关节炎：脂肪间充质干细胞单次注射3.6万元
• COPD：气道基底层干细胞治疗单次15万元
• 心力衰竭：脐带来源间充质干细胞总费用18万元

而艾米迈托赛注射液以19800元/6000万单位的定价，将同适应症治疗成本降至博鳌技术服务价格的25%。

05 支付创新与可及性挑战

尽管艾米迈托赛的定价显著低于国际水平，但15.8万元的完整疗程费用仍超出许多中国家庭的经济承受能力。由于干细胞疗法适应症多为罕见病，患者基数较小，医保谈判面临较大阻力。

2025年6月19日，众安保险宣布重要突破：旗下核心健康险产品系列尊享e生、众民保，均可对符合适应症要求的艾米迈托赛注射液使用进行理赔，责任内最高赔付比例100%。

“我们作为铂生生物的战略合作伙伴，期待通过保险创新提升药物可及性。”众安保险相关负责人表示。阿里健康也将在药品全生命周期信息化追溯、全渠道独家经销、数字化患者健康管理等方面提供支持。

对于医保纳入路径，行业预测未来3-5年干细胞治疗将呈阶梯式发展：

• 2025-2026年：关键技术突破，国产培养基替代进口节省25%成本，部分省市将特定适应症纳入大病保险
• 2027-2028年：通用型干细胞技术成熟，建成5大区域制备中心，国家医保目录纳入3-5种干细胞疗法
• 2029年后：3D生物打印实现个性化定制，治疗费用稳定在1-3万元/疗程，基本医保报销比例达50-70%

鉴于国内CAR-T疗法尚未纳入医保目录的现状，业内正在探索“商保先行+分期支付”等创新模式，提升患者可及性。

06 国际视野下的中国突破

中国首款干细胞药物的上市恰逢全球细胞治疗加速发展期：

• 欧洲：2025年6月20日，欧洲药品管理局（EMA）建议为Zemcelpro（多罗库贝细胞/未扩增脐带血细胞）授予有条件上市许可，用于治疗成年血液恶性肿瘤患者
• 澳大利亚：Cynata Therapeutics公司的iPSC衍生的间充质干细胞产品CYP-001已进入临床II期，治疗移植物抗宿主病
• 美国：2024年12月18日，FDA批准首款MSC疗法Ryoncil上市，用于治疗儿童SR-aGVHD

全球干细胞治疗格局中，间充质干细胞因其来源广泛、免疫原性低、多向分化能力及强大免疫调节功能等特点，成为海内外干细胞疗法的研究核心。据统计，全球范围内已有超过1300项MSCs相关临床试验，覆盖骨科疾病、心血管疾病、免疫性疾病等多个治疗领域。

在这一全球竞争中，中国以价格优势和技术创新开辟了独特发展路径。铂生卓越生物科技采用的3D微载体悬浮培养的自动化、连续性、密闭式的干细胞制备工艺，实现了单批次百亿/千亿量级干细胞生产，为全球干细胞疗法的研发与商业化应用开辟了新道路。

07 未来已来：通向治愈的新路径

随着艾米迈托赛注射液首张处方的开出，中国干细胞治疗正式从科研探索迈入标准化药物治疗时代。目前国内已有超过20款干细胞药物处于临床试验阶段，适应症覆盖GVHD、骨关节炎、心力衰竭等。

中国人民解放军总医院（301医院）正针对艾米迈托赛注射液治疗更多适应症招募临床受试患者，包括急性肾损伤、糖尿病肾病、血管衰老3。这些研究有望进一步拓展干细胞药物的应用边界。

在政策层面，中国也在全面加速干细胞技术临床转化：

• 2024年初：CDE发布《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》
• 2024年2月：新修订《产业结构调整指导目录》将细胞治疗药物列入鼓励类产业
• 2024年5月：北京药监局核发全国首张干细胞《药物生产许可证》
• 2025年6月：CDE发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》

这些政策红利直接带动产业资本活跃。2024年国内细胞治疗行业共发生53起融资事件，50家企业合计融资超35亿元。

总结

从移植物抗宿主病到糖尿病，从血液肿瘤到自身免疫疾病，中国细胞治疗版图正加速扩展。随着自动化培养系统全面替代人工操作，国产培养基替代进口产品，未来三年干细胞治疗费用有望降至5-8万元。当技术创新与支付体系共同突破，曾经遥不可及的“治愈”正逐步成为现实。

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