脊髓损伤（Spinal Cord Injury, SCI）是中枢神经系统最严重的致残性疾病之一，其引发的突发性瘫痪和不可逆性神经功能丧失，导致全球超1500万患者面临永久性运动/感觉功能障碍。

脊髓损伤的急性期治疗存在争议：脊髓损伤（SCI）的急性期管理包括血流动力学稳定、手术固定及甲基强的松龙注射，旨在减轻炎症和脊柱保护。

然而，类固醇疗法的有效性仍存争议：早期研究支持其获益，但近期荟萃分析表明其无法改善神经功能预后，且与胃肠道出血、肺炎及高血糖等并发症风险显著增加相关，高剂量方案亦未证实能促进运动或感觉恢复。

长期康复面临固有挑战：脊髓损伤后的功能恢复主要依赖物理治疗，但因中枢神经系统再生能力有限而收效受限。

其根本原因包括：损伤区复杂的神经连接难以重建、抑制性微环境阻碍修复、胶质瘢痕形成物理屏障，以及内源性干细胞匮乏导致自我修复能力低下。

细胞移植提供新治疗方向：鉴于上述局限，细胞移植疗法已成为极具前景的研究热点。

移植的细胞（如干细胞）可能通过多重机制改善预后：促进轴突再生与髓鞘修复以重建神经通路，同时释放神经营养因子保护存活神经元，从而为突破当前治疗瓶颈带来新希望。

间充质干细胞和胚胎干细胞治疗脊髓损伤的效果怎么样，能改善ASIA分级、感觉、运动功能吗？

近期，国际权威期刊杂志《Global Spine Journal》刊发了一项有关干细胞治疗脊髓损伤的人体研究的系统评价和荟萃分析的研究[1]。

研究结果表明：共纳入30项研究，涉及656例患者，其中43.3%的患者ASIA分级改善，49.4%的患者运动功能改善，73.6%的患者感觉功能改善。膀胱和肠道结局的定性分析表明感觉和控制功能总体改善。未报告严重不良事件。最常见的副作用较轻，可在数小时至数周内缓解，无需额外治疗。

目前治疗脊髓损伤的干细胞类型有哪些？为何胚胎干细胞和间充质干细胞更具有潜力？

当前研究治疗脊髓损伤的干细胞类型：目前探索用于治疗脊髓损伤的干细胞主要包括间充质干细胞 (MSC)。此外，研究中也常涉及神经干细胞 (NSC)、少突胶质前体细胞 (OPC)、诱导多能干细胞 (iPSC) 和胚胎干细胞 (ESC) 等。

间充质干细胞 (MSC) 的潜力：间充质干细胞 (MSC) 因其在创伤性脊髓损伤 (SCI) 治疗中的潜力而成为研究最广泛的干细胞类型之一。主要源于其来源广泛多样（脐带、胎盘、骨髓、脂肪等）、易于分离扩增、移植后免疫原性极低，以及关键的治疗机制——强大的旁分泌作用（抑制炎症、促进血管生成、提供神经保护和抗凋亡环境），能有效改善损伤微环境，而非单纯依赖细胞替代。

胚胎干细胞 (ESC) 的潜力：目前，普遍认为其潜力在于真正的多能性（全能性），理论上能分化为包括神经元和少突胶质细胞在内的所有神经细胞类型，为损伤脊髓提供最全面的细胞替换可能性，这是其他类型干细胞（如MSC）通常难以完全实现的。

间充质和胚胎干细胞治疗脊髓损伤的疗效：人体研究的系统评价和荟萃分析

目的：本研究旨在对胚胎干细胞和间充质干细胞治疗人类创伤性脊髓损伤 (SCI) 的文献进行系统综述和荟萃分析。主要结局指标包括美国脊髓损伤协会 (ASIA) 总体评分、ASIA运动和感觉评分、排尿和排便功能、疼痛以及不良事件。

方法：纳入接受胚胎干细胞、诱导性多能干细胞或间充质干细胞治疗SCI的18-80岁患者。研究质量分别使用Cochrane偏倚风险2工具和纽卡斯尔渥太华量表 (Newcastle Ottawa scale) 进行评估，其中随机研究为18-80岁。

本系统综述初始从PubMed和Embase共检索到788项研究，去除114项重复后，对674项独立研究进行筛选。经过标题/摘要评估和全文资格审查，最终纳入30项符合条件的研究进行分析（详见图1PRISMA流程图）。这些研究共涉及656名脊髓损伤患者，平均年龄约34岁，男性占主导（约79%）。患者在干细胞治疗前平均已患病约52个月，治疗后平均随访约8个月。损伤部位以颈椎（39.5%）和胸椎（32.6%）最为常见。

在纳入的研究中，间充质干细胞 (MSC) 是绝对主流的细胞类型，被28项（90.3%）研究使用；而胚胎干细胞 (ESC) 仅被3项（9.7%）研究采用，诱导多能干细胞 (iPSC) 则未被任何纳入的研究使用。干细胞的主要给药途径是硬膜内注射（18项研究），其次是病灶内注射（4项）和多种方法联合应用（7项），静脉注射和经皮注射各仅有1项研究使用。表1提供了纳入研究的详细特征。

ASIA总体评分改善情况：在报告总体ASIA评分的22项研究（578例患者）中，治疗前70.6%患者为损伤最严重的A级（408例），B级、C级和D级分别占14.2%、13.3%和1.9%。

图2A汇总的改善发生率为0.433 (0.384, 0.483)，这意味着43.3%的患者治疗后ASIA评分获得整体改善（改善率0.433，95%CI: 0.384-0.483）。

具体而言，在报告平均等级变化的18项研究中，绝大多数（13项）实现≥1级的平均提升，仅2项提升<1级，3项无变化，且无任何研究出现评分下降（详见表2）。

对照组改善率显著低于干细胞组：四项研究的对照组数据（68例患者）显示，基线时98.5%为ASIA A级（67例），仅1例为B级。对照组ASIA改善的汇总发生率仅为9.6%（95%CI: 0.030-0.185），显著低于干细胞治疗组的43.3%（P<0.001），凸显干细胞干预的潜在效果（图2B）。

感觉与运动功能改善差异：感觉功能改善更为显著。12项研究（129例患者）报告ASIA感觉评分改善，汇总发生率高达73.6%（0.736, 95%CI: 0.648-0.816）。而运动功能改善率相对较低，16项研究（209例患者）的汇总发生率为49.4%（0.494, 95%CI: 0.421-0.567），表明感觉恢复可能优于运动恢复（图3、图4）。

膀胱功能改善显著：19项研究通过膀胱容量、残余尿量、顺应性等指标评估干细胞治疗对脊髓损伤患者膀胱功能的影响。多数研究（如Cheng、Vaquero、Dai等团队）报告膀胱控制能力提升，具体表现为最大充盈容量增加、残余尿量减少及顺应性提高。其中Pal和Vaquero团队分别观察到2/24例和5/12例患者膀胱功能完全恢复。但Albu和Vaquero的个别研究未发现尿动力学参数显著变化（表3）。

肠道功能积极改善：15项研究中，9项报告患者肠道感觉与控制能力整体提升。Vaquero团队在三项独立试验中证实神经源性肠功能障碍（NBD）评分改善（7/11例、4/6例、7/10例），Hur团队发现2/14例患者肛门收缩功能增强。仅Albu团队报告治疗组与对照组肠道功能无显著差异（表3）。

疼痛缓解效果明确：7项研究采用视觉模拟量表（VAS）评估疼痛变化。Larocca（3/5例）、Oh（9/16例）、Vaquero（7/8例）等团队均观察到VAS评分下降，其他研究也报告VAS评分平均降低1-4分（表3），表明干细胞治疗对缓解脊髓损伤相关疼痛具有积极效果。

安全性：所有研究均未报告死亡、严重感染、永久性神经损伤、呼吸窘迫或肿瘤等严重不良事件。其中11项研究明确声明无任何不良事件发生，19项研究仅观察到轻微或中度不良反应。唯一记录的严重不良事件来自Mendonça团队：1例患者出现脑脊液漏，但经非手术治疗后未遗留后遗症；另Zhao团队报告1例患者在二次干细胞输注后出现脑脊液颜色异常（清黄色），但生化检测结果正常，未造成严重后果（详见表3）。

通过三个方面结果总结干细胞治疗脊髓损伤的疗效和安全性到底怎么样？

本系统综述纳入2009-2024年30项研究（656例脊髓损伤患者），间充质干细胞（MSC）是绝对主流疗法（27项研究），其优势在于来源广泛（骨髓、脂肪、胎盘等）、操作便捷（局麻下可注射、易培养储存）。胚胎干细胞（ESC）仅用于3项研究，受限伦理争议；诱导多能干细胞（iPSC）未被采用，反映其技术新颖性、分化复杂性及潜在致瘤性担忧。

神经功能改善显著

荟萃分析显示：43.3%患者ASIA总体损伤等级提升（显著高于对照组的9.6%，P<0.001），其中72%研究实现平均≥1级改善。感觉功能改善率（73.6%）高于运动功能（49.4%）。该结果与既往研究一致（如Mototo-Meijide报告7-100%改善率，Chen证实间充质干细胞优于单纯康复治疗），表明干细胞疗法可促进具有临床意义的感觉与运动恢复。

膀胱与肠道功能获益明确但需标准化评估

19项膀胱功能研究中，17项报告改善（如膀胱容量增加、残余尿减少、顺应性提升）；15项肠道功能研究中，14项证实控制能力增强或神经源性肠功能障碍评分降低。然而，评估指标异质性（涵盖主观报告与尿动力学等客观数据）阻碍了荟萃分析。需注意：虽近半数患者获益（如Shang研究），但改善程度可能未完全满足患者预期，突显未来需建立标准化评估体系。

安全性总体良好

30项研究中，11项报告零不良事件，19项仅出现轻微至中度短暂反应（头痛、发热等，24小时-2周内自愈）。仅两例严重事件报告：一例脑脊液漏经非手术治愈，一例脑脊液变色无后遗症。此安全性与既往研究一致（Chen未发现严重并发症，Shang在2439例中仅28例轻微反应），可能归因于广泛采用自体MSC，显著降低免疫排斥风险。

写在最后：脊髓损伤 (SCI) 患者接受干细胞移植似乎可在一定程度上改善其整体ASIA分级、运动、感觉、膀胱和肠道功能，并伴有相对轻微且短暂的副作用。

本综述发现，43.3%的患者ASIA分级改善，49.4%的患者运动功能改善，73.6%的患者感觉功能改善。虽然这些结果表明MSC移植可能是SCI的一种可行治疗选择，但进一步的研究，尤其是高质量的盲法RCT，对于优化治疗方案并实现更一致、更佳的临床疗效至关重要。

主要参考资料：

[1]Troiani Z, Chipman DE, Ryan TJ, et al. Efficacy of Mesenchymal and Embryonic Stem Cell Therapy for the Treatment of Spinal Cord Injury: A Systematic Review and Meta-Analysis of Human Studies. Global Spine Journal. 2025 May:21925682251345450. DOI: 10.1177/21925682251345450. PMID: 40407042; PMCID: PMC12102082.

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