一支透明液体缓缓注入患者静脉，中国干细胞药物的商业化时代就此开启。

干细胞新药正式进医院！19800元一针，到底能治什么病？哪些人将最先受益？

2025年6月5日，北京大学人民医院血液科诊室，黄晓军院士签发了中国首张干细胞药物处方——艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）。24小时后，这支承载着生命希望的药剂，通过专业冷链运输跨越半个北京城，于6月6日13时32分精准注入一位单倍体移植患者的体内。

这标志着我国自主研发的干细胞药物正式开启商业化临床应用，从实验室研究迈向普惠医疗的新纪元。

“首张处方落地不仅是一次商业销售，更是干细胞治疗技术从科研成果向临床可及治疗的突破性跨越。”铂生卓越生物科技研发负责人表示。这款定价19800元/针的“中国智造”，正在改写全球干细胞治疗的天价规则。

一、历史性突破：首款干细胞药的诞生之路

国家药监局2025年1月2日通过优先审评审批程序，附条件批准了这款国产干细胞新药上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。作为国内首个获批上市的干细胞治疗药品，睿铂生从研发到上市历经了12年的科学攻坚。

早在2013年3月，该药物就提交了IND（研究性新药申请），却直至2020年6月才启动首次临床试验公示。2024年6月，国家药监局药品审评中心将其纳入优先审评审批程序，同年6月25日正式提交NDA（新药上市申请），最终在2025年初获批。

国家药监局药品审评中心副主任王涛透露：“自2017年至今，我国已有超过120款干细胞治疗产品获批进入临床试验阶段，适应症覆盖血液系统、呼吸系统、心血管系统以及自身免疫性疾病。”

二、破解致命困境：aGVHD患者的生死博弈

对普通人而言陌生的“急性移植物抗宿主病”，却是数万造血干细胞移植患者的噩梦。这种疾病是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的 多器官综合征，主要累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面，引发严重组织炎症和纤维化。

“在睿铂生上市前，国内缺乏专门针对耐药性aGVHD的干细胞药物，治疗主要依靠免疫抑制剂，但这些药物疗效有限且副作用明显。”一位华东地区临床专家向21世纪经济报道记者解释。

传统治疗面临三重困境：

• 高发生率：每年我国约2万例造血干细胞移植患者中，30%-50%会发生aGVHD
• 激素抵抗：约30%-40%患者对一线糖皮质激素治疗无反应
• 死亡威胁：重度aGVHD患者死亡率高达80%

这款源自人脐带间充质干细胞的新药，通过其独特的免疫调节功能，为这些陷入绝境的患者点亮了新的治疗曙光。

03、国产首款干细胞药破圈！301医院启动血管抗衰、肾病三大临床，招募进行中

1. 适应症拓展：从罕见病迈向广阔天地

关注行业动态的您可能已留意到，中国人民解放军总医院（301医院）近期启动了三项以艾米迈托赛注射液为核心的新临床试验。这标志着这款国产首创的间充质干细胞药物，正将其应用潜力从获批的罕见适应症——激素难治性急性移植物抗宿主病（aGVHD），系统性地探索至更普遍的疾病领域：血管衰老、糖尿病肾病以及急性肾损伤。目前，这些具有重要临床意义的研究项目已面向社会公开招募受试者。

2. 聚焦三大战场：研究目标与设计

这三项研究各有侧重：

对抗血管衰老：评估艾米迈托赛在改善血管内皮功能、延缓动脉硬化进程方面的效果，目标是助力健康老龄化。研究计划招募140名受试者，接受4-7次静脉输注治疗。

守护肾脏健康（糖尿病肾病）：探究该药物是否能通过显著降低蛋白尿、改善关键肾功能指标，为糖尿病患者提供长期的肾脏保护。

阻击急性肾损伤：针对住院危重患者，研究干细胞治疗对促进急性肾损伤后肾功能快速恢复的作用及其安全性。此类疾病进展迅猛，亟需有效干预手段。

3. 科学选点的深层逻辑：机制与临床需求的精准匹配

301医院选择这三大方向绝非偶然，而是基于坚实的科学机制与迫切的临床需求：

核心机制契合：间充质干细胞（MSC）公认的核心作用机制之一是 “抗炎 + 促血管生成”。这意味着它们既能调节有害的炎症微环境，又能刺激产生如VEGF（血管内皮生长因子）等关键因子，促进新生血管形成。这一双重特性，使其天然成为应对血管功能退化（衰老） 和肾脏微循环障碍（肾病） 的理想候选者。

急性肾损伤的独特优势：急性肾损伤（AKI）病情凶险、进展快速，现有治疗手段有限且效果常不理想。然而，正因为其病程短、变化快，在临床试验中反而更容易在相对短时间内观察到干细胞治疗是否产生明确、可衡量的积极效果，为验证药物有效性提供了高效的“窗口”。

四、如何理性看待这款全新干细胞药物？

01、疗效：聚焦明确适应症，填补临床空白

精准靶向难治性疾病：该药获批适应症为激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）——这是造血干细胞移植后由供体免疫细胞攻击受体器官引发的致命并发症，传统激素治疗有效率仅50%，耐药患者生存率不足20%48。临床试验显示，间充质干细胞通过免疫调节机制，对多重耐药aGVHD总有效率提升至57%-73%，显著优于二线单药治疗。

起效时间与疗程设计：探索性II期临床表明，药物在输注后平均2周逐渐显现疗效，完成8次输注（标准疗程）的肠道受累患者获益更显著。完整疗程是疗效保障的关键，单次使用可能无法达到预期效果。

02、安全性：附条件批准下的风险监控

短期风险可控：当前临床试验中“未观察到重要安全性风险”，但作为中国首个附条件批准的干细胞药物，需持续完成上市后研究，尤其关注长期潜在风险（如异常增殖、免疫失衡等）。

严格使用场景限制：该药为处方药，仅限正规医院在医生监督下使用。国家药监局明确警示：非医疗机构使用所谓“干细胞产品”可能导致感染、炎症甚至获得性疾病风险。

03、费用解析：普惠定价背后的技术革命

治疗费用对比	睿铂生(中国)	Ryoncil(美国)	价格比例
单次治疗费用	1.98万元	19.4万美元(约138万元)	1.4%
完整疗程费用	15.84万元(8次)	155.2万美元(约1100万元)	1.4%
适用人群	14岁以上aGVHD患者	2个月以上儿童患者

低价实现的三大支柱

• 技术突破：依托华龛生物3D微载体自动化生产技术，单批次产能达百亿级细胞，人力与耗材成本降低60%；
• 支付创新：探索“疗效分期付款”——无效可申请部分退款，降低患者经济风险；
• 政策支持：国家研发补贴+海南乐城真实世界数据加速审批，缩短30%研发周期。

04、公众关切：理性看待希望与局限

适应症拓展需科学验证：虽301医院已启动血管衰老、糖尿病肾病等新临床试验，但现阶段仅aGVHD为获批适应症。其他用途仍处研究阶段，公众需警惕“万能干细胞”误导宣传。

支付能力与医保困境

• 现状：15.8万疗程费对普通家庭仍属高负担，参考CAR-T疗法（120万元未进医保），短期纳入国家医保可能性低；
• 解决方案：地方医保试点（如北京已覆盖造血移植）、商保合作、慈善援助等多层次支付体系正在构建。

行业监管与“黑市”风险：截至2023年12月，全国仅141家机构获干细胞研究备案。市面上“干细胞美容”“口服干细胞”等均为非法产品，存在严重安全隐患。

05、总结：理性看待的四个关键点

疗效明确但有限：当前仅推荐用于aGVHD，其他适应症待验证；

安全性需长期监测：附条件批准要求持续风险评估；

价格革命≠全民可及：技术突破实现全球最低价，但支付创新仍需推进；

行业里程碑意义：标志着中国干细胞治疗从实验室迈向规范化医疗，为糖尿病、心衰等大病种药物研发铺路。

总体来看，艾米迈托赛的上市，是干细胞药物从“罕见病治疗”向“多适应症拓展”的关键一步。这背后不仅考验产品生产和质量控制的一致性，更需要真实世界数据的支撑，以及支付体系的逐步完善，才能真正扩大临床受益人群。

未来一年，随着301医院等权威机构的研究数据陆续发布，我们或许将见证它在血管衰老、糖尿病肾病、急性肾损伤等高发慢病领域的潜在突破。

写在最后：随着艾米迈托赛注射液首张处方落地，中国干细胞治疗正式进入“双轨时代”：一轨是当下——19800元/针的普惠定价让1500名年新增耐药aGVHD患者免于绝望；另一轨通向未来：301医院血管衰老研究的140个招募名额，海南博鳌乐城正在加速审批的糖尿病足适应症，以及细胞治疗费用进入医保的倒计时推演（2027年降至5-8万元）。当救命药从“天价孤品”蜕变为“民生选项”，这场始于aGVHD的生命救援，终将重塑14亿人的健康未来。

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