精神分裂症是一种严重且复杂的精神障碍，其临床症状广泛多样，常有幻觉和妄想，记忆和注意力也会受损，人会越来越回避社交。多数人在青春期后期或成年早期发病，这对患者和家属来说都是长久的负担。
现在的药物和心理治疗能帮到不少人，但并不能治愈，约三成患者的症状难以控制。近几年，干细胞治疗被提出来作为一种新的希望，研究者希望它能修复受损的大脑回路，带来更持久的改善。
本文结合全球最新研究动态，系统梳理2025年1月到12月干细胞治疗精神分裂症的核心技术突破以及临床案例，为患者呈现最前沿科学动态与临床突破。
2025年1-12月干细胞治疗精神分裂症临床进展汇总
2025年1月干细胞治疗精神分裂症最新临床进展
1月7日，拉巴斯医院健康研究所牵头在《精神病学前沿》上发表了一篇名为《干细胞疗法治疗精神疾病：未来几十年的真正希望》的研究成果。[1]
本综述评估了干细胞疗法在改善双相情感障碍、重度抑郁症、精神分裂症和自闭症症状方面的应用进展。
在精神分裂症的治疗研究里，干细胞开始露出希望的端倪。动物实验显示，单次静脉注入人脐带干细胞能改善苯丙胺诱导的小鼠异常行为，这可能和干细胞调节免疫、抑制神经炎症、影响小胶质细胞活性、修复突触受损有关。
另一类研究发现，把间充质干细胞移植到颅内，或将其衍生的外泌体通过鼻腔递送，同样能减轻药物诱导的行为异常和一些生化指标的缺陷。
转到人体的初步试验里，15名患者接受了4次（每次间隔2周、每次约2.5×108个）脐带血细胞静脉注射，随访到最后一次注射后3个月时，功能性磁共振显示负责言语工作记忆的前后皮层活动都有所增加，研究者推测这反映了干细胞诱导的神经可塑性；该小规模研究同时也没有发现明显的安全性问题。
总体上，这些结果是早期且鼓舞人的，但仍需要更大规模、随机对照的临床试验来确认疗效与长期安全性。
2025年2月干细胞治疗精神分裂症最新临床进展
2月18日，印度科研人员在《BRS》期刊上发表了一篇名为《干细胞治疗精神分裂症：颠覆性技术还是遥不可及的科学》的研究成果。[2]
在精神分裂症的研究中，干细胞疗法呈现出多方面的治疗潜力，临床前工作的进展尤其明显。
研究表明，通过将神经干细胞或诱导多能干细胞（iPSC）定向分化为神经元或神经胶质细胞，可以补充受损脑区的细胞，恢复海马和前额叶等关键区域的神经发生，从而改善记忆与情绪功能。干细胞还可促进少突胶质细胞前体的分化，有助修复髓鞘缺陷、增强白质通路的完整性，改善神经传导。
与此同时，把患者来源的iPSC衍生神经元移植到啮齿动物脑内的实验表明，这些细胞能够融入回路、建立功能性突触并恢复长时程增强（LTP），进而改善工作记忆与决策表现。
免疫调节也是重要机制之一：例如在人类母体免疫激活的动物模型中，脐带来源的间充质干细胞可以抑制小胶质细胞过度活化、降低炎症因子、修复血脑屏障的完整性，从而减轻神经炎症与突触损伤。将基因编辑与细胞疗法结合，则为纠正致病突变、实现个性化治疗提供了可能。
2025年3月干细胞治疗精神分裂症最新临床进展
3月初，日惹加查马达大学医学系牵头在《Jurnal Kedokteran Brawijaya》杂志上发表了一篇名为《人类诱导多能干细胞用于精神分裂症治疗的潜力：文献综述》的研究成果。[3]
本研究旨在通过查阅过去十年间在Springer、Elsevier、Science Direct、Nature和Pubmed等知名数据库中发表的相关科学期刊，评估HiPSC在精神分裂症治疗中的潜力。
体外模型和动物实验显示：
用患者来源的iPSC衍生神经细胞或神经干细胞移植到小鼠/大鼠脑中，能融入回路、促进突触形成并恢复部分学习记忆和行为功能；干细胞也被证实能刺激少突胶质细胞成熟、改善髓鞘化并减轻神经炎症，这些改变在动物模型中与认知和行为改善相关联。
体外的hiPSC模型还被用于药物筛选与“个性化”药物反应评估，帮助发现或验证可能对患者有效的药物候选。
但在人类层面诱导多能干细胞当前更多是转化研究与早期探索——包括用于体外药物测试、基因修正的个体化模型，以及若干正在推进的临床前/早期临床项目。
2025年4月干细胞治疗精神分裂症最新临床进展
4月30日，《精神分裂症研究》期刊上发表了一篇名为《基于诱导多能干细胞的精神分裂症综合转录组分析及lncRNA-miRNA-mRNA构建》的研究成果。[4]
研究对5例精神分裂症患者和5例健康对照的iPSC进行了测序，发现了139个差异表达的 mRNA、154个lncRNA和19个miRNA，并据此构建了lncRNA–miRNA–mRNA调控网络。
富集分析显示这些差异基因主要涉及细胞凋亡、炎症反应、缺氧应答，以及KRAS和IL6_JAK_STAT3等信号通路。研究进一步筛选出10个枢纽基因，并将这些分子特征与患者的阳性/阴性症状和认知表现做了相关性分析。
总体来看，诱导多能干细胞在分子层面为精神分裂症的发病机制提供了新的线索，所鉴定的枢纽基因与ceRNA网络有望成为潜在生物标志物或治疗靶点，未来需更大样本与功能验证来确认临床价值。
2025年5月干细胞治疗精神分裂症最新临床进展
5月7日，匈牙利布达佩斯研究所在《国际分子科学杂志》上发表了一篇名为《抗精神病药物在基于人类 iPSC的神经祖细胞2D和3D精神分裂症模型中的功能分析》的研究成果。探索了二维和三维神经祖细胞培养的进展，以及不同抗精神病药物对精神分裂症模型的影响。[5]
研究用到四株人iPSC系列，其中两株带有与精神分裂症相关的ZMYND11新发突变，分化为海马NPC后分别在单层或三维球体中培养。
结果显示，尽管单层培养中突变型与野生型NPC的增殖差异不大，但在三维球体里，突变株在散在细胞数量和球体生长尺寸上表现出明显不同。
研究还测试了三种代表性抗精神病药物分子在这两种模型中的作用，发现细胞粘附相关过程可能在精神分裂症的分子病理中占有重要地位。
作者认为，三维球状体诱导多能干细胞模型对揭示疾病机制和药物开发尤其有价值，有助于理解精神分裂症如何影响神经发育以及祖细胞对药物的反应。
2025年7月干细胞治疗精神分裂症最新临床进展
7月26日，印度精神病学实验室牵头在《世界干细胞杂志》上发表了一篇名为《儿童胰岛素抵抗和神经干细胞功能障碍在精神疾病中的作用：从头脂肪生成和治疗前景》的研究成果。本文讨论了干细胞疗法在治疗包括精神分裂症和抑郁症在内的帕金森病 (PD) 方面的初步临床结果和未来前景。[6]
研究提到，在精神分裂症研究中，间充质干细胞（MSC）疗法已在动物实验中展现出多方面的积极作用。比如：
- 把骨髓来源的MSC移植到氯胺酮模型小鼠脑内，不仅能长期存活，还能提升社交和认知表现，并促进海马神经新生；
- 静脉输注脐带MSC也能通过诱导调节性T细胞、分泌IL-10来减轻炎症，改善行为异常；
- MSC衍生的外泌体同样表现出促进神经发生、提升认知功能的潜力。
更有意思的是，MSC还可能通过改善代谢紊乱间接帮助缓解精神分裂症。与此同时，它们还能分泌多种生长因子，支持神经干细胞增殖和突触修复。
整体来看，MSC疗法为精神分裂症的症状改善、炎症调控和认知恢复提供了多条可能的干预途径。
2025年8月干细胞治疗精神分裂症最新临床进展
8月16日，德国慕尼黑大学医院牵头在国际期刊《nature》上发表了一篇名为《诱导多能干细胞模型揭示精神分裂症患者少突胶质细胞的遗传关联和形态改变》的研究成果。[7]
团队把诱导多能干细胞（hiPSC）分化为少突胶质细胞前体（iOPC）和成熟少突胶质细胞（iOL），并把这些细胞的转录组与人类死后样本的单细胞RNA数据做了比较，发现二者高度一致。
研究还在一个包含112人的队列里用扩散张量成像按白质损伤程度把人分组，然后重点在白质受损的患者子集（8人）与健康对照（7人）中验证细胞模型。
结果显示，来自精神分裂症患者的iOPC/iOL在形态上有明显变化：成熟iOL的分支更长、连接更多；转录组分析也提示少突胶质细胞的信号传导与增殖存在失衡。
总体结论表示，hiPSC模型能捕捉到与精神分裂症遗传风险密切相关的少突胶质细胞特征，为理解疾病如何影响白质和胶质细胞提供了直接的细胞学证据。
2025年9月干细胞治疗精神分裂症最新临床进展
9月初，美国马里兰州脑发育研究所牵头在《Stem Cell Res》上发表了一篇名为《从8名具有精神分裂症遗传风险升高的神经正常个体中生成诱导多能干细胞》的研究成果。[8]
研究指出，诱导多能干细胞（hiPSC）技术正在成为解析精神分裂症发病机制、开发新型治疗策略的重要工具。研究团队利用携带不同风险基因的供体细胞构建了8条高多基因风险评分（PRS）的神经型干细胞系，通过这些 hiPSC 模型，可以模拟患者神经细胞状态，深入探讨基因变异在 SCZ 发病中的作用机制。
通过基因编辑和定向分化实验，研究人员成功建立了能分化为中胚层、外胚层和内胚层的多能干细胞平台。这些模型可用于筛选潜在靶点、验证特定基因（如 PTV）在疾病进展中的影响，甚至开发基于细胞或基因的精准疗法。
同时，在临床上，干细胞治疗类风湿关节炎已展现出良好的疗效和安全性，还在调节免疫与修复神经方面显示出潜力，或将为精神分裂症等复杂疾病提供新的治疗路径。总体来看，干细胞技术正推动从“症状缓解”向“病因干预”转变，为多种顽疾带来创新性的精准治疗方案。
2025年11月干细胞治疗精神分裂症最新临床进展
11月10日，《National Stem Cell Foundationof Australia》上发表了一篇名为《研究睡眠脑干细胞；在实验室中重现精神分裂症——2025年梅特卡夫奖公布》的研究成果。[9]
两位致力于干细胞在脑部疾病应用的研究人员荣获澳大利亚“梅特卡夫干细胞研究奖”。
墨尔本大学的玛丽亚·迪·比亚斯博士创建了“精神分裂症脑库”，将患者的血液细胞转化为脑类器官，用于在实验室中重现每位患者独特的精神分裂症病理特征。这一策略有望加快诊断速度，并帮助医生为患者选择更精准、首选的治疗方案，避免当前漫长且副作用显著的试错过程。
同时，QIMR Berghofer研究所的拉赫兰·哈里斯博士研究大脑干细胞的休眠机制，发现健康脑干细胞通过休眠维持活性，而致命脑癌干细胞也利用类似机制逃避治疗。他的研究旨在调控这一开关，为未来治疗脑癌及神经退行性疾病提供新思路。
两位科学家的基础研究不仅为精神分裂症干细胞疗法提供了重要实验模型，也有望推动心理健康和脑部疾病治疗的创新发展。
2025年干细胞治疗精神分裂症临床总结
2025年的多项研究显示，干细胞在精神分裂症治疗上展现出不少新可能。无论是间充质干细胞（MSC）、诱导多能干细胞（iPSC），还是它们的外泌体，都能通过调节神经炎症、修复突触、促进神经新生以及改善白质结构，在动物实验中有效缓解行为异常和认知问题。
临床前的结果进一步证实，干细胞可以作用于海马、前额叶等关键脑区，提升神经可塑性，同时通过免疫调节（比如抑制小胶质细胞过度活化、分泌抗炎因子）来减轻病理损伤。
在人体试验方面，干细胞输注已被证实具有一定的安全性，并观察到部分神经功能改善的迹象。不过，目前的数据仍有限，还需要更大规模、严格设计的临床试验来确认其真正疗效。
未来，干细胞疗法若能结合基因编辑、药物筛选等新技术，可能会进一步加快从基础研究到临床应用的转化。
结语
2025年以来，干细胞在精神分裂症治疗方面的探索逐渐取得进展。研究发现，不同类型的干细胞不仅能够调节炎症反应，还能促进神经修复，改善认知功能，这为传统药物难以解决的部分问题带来了新的可能。
虽然目前的临床证据还不够充分，需要更大规模、长期的随访来确认疗效，但已有的实验结果已经释放出积极信号。随着基因编辑、精准医疗等新技术的发展，未来干细胞疗法有望与这些手段结合，加速从实验室走向临床应用，为精神分裂症的治疗开辟新的方向。
参考资料：
[1]Villanueva R (2025) Stem cell therapy for the treatment of psychiatric disorders: a real hope for the next decades. Front. Psychiatry 15:1492415. doi: 10.3389/fpsyt.2024.1492415
[2]Chakrabarti S K, Chattopadhyay D. (2025). Stem Cells in Schizophrenia: A Game-Changer or Science Beyond Reach. Addiction Research and Behavioural Therapies, BioRes Scientia Publishers. 4(1):1-12. DOI: 10.59657/2837-8032.brs.25.035
[3]https://jkb.ub.ac.id/index.php/jkb/article/view/3629
[4]Ningning Jia, Xuyuan Yin, Zhenhua Zhu, Wenlong Hou, Qing Yang, Hongliang Zhu, Huiping Zhang, Xin Yu, Qiong Yu, Li Hui,Comprehensive transcriptome analysis and lncRNA-miRNA-mRNA establishment of schizophrenia based on induced pluripotent stem cells,Schizophrenia Research,Volume 281,2025,Pages 22-29,ISSN 0920-9964,https://doi.org/10.1016/j.schres.2025.04.027.
[5]Farkas, K.G.; Vincze, K.; Tordai, C.; Özgen, E.İ.; Gürler, D.; Deli, V.; Lilienberg, J.; Erdei, Z.; Sarkadi, B.; Réthelyi, J.M.; et al. Functional Analysis of Antipsychotics in Human iPSC-Based Neural Progenitor 2D and 3D Schizophrenia Models. Int. J. Mol. Sci. 2025, 26, 4444. https://doi.org/10.3390/ijms26094444
[6]Khan MM, Khan ZA, Khan MA, Pandey G. Childhood insulin resistance and neural stem cell dysfunction in psychiatric disorders: Role of de novo lipogenesis and treatment perspectives. World J Stem Cells. 2025 Jul 26;17(7):106194. doi: 10.4252/wjsc.v17.i7.106194. PMID: 40740530; PMCID: PMC12305165.
[7]Chang, MH., Waldeck, J.B., Stephan, M. et al. iPSC-modelling reveals genetic associations and morphological alterations of oligodendrocytes in schizophrenia. Transl Psychiatry 15, 287 (2025). https://doi.org/10.1038/s41398-025-03509-x
[8]Myung SS, Sripathy SR, Maher BJ. Generation of induced pluripotent stem cells from 8 neurotypical individuals with elevated genetic risk for schizophrenia. Stem Cell Res. 2025 Sep;87:103791. doi: 10.1016/j.scr.2025.103791. Epub 2025 Jul 28. PMID: 40749619; PMCID: PMC12490714.
[9]https://www.stemcellfoundation.net.au/2025_metcalf_prizes?utm_source=chatgpt.com
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