脑瘫（Cerebral Palsy, CP）是儿童期最常见的运动障碍之一，由发育中大脑的非进行性损伤引起，主要表现为运动功能障碍和姿势控制困难。该病目前无法治愈，患者常需长期依赖康复训练及多种辅助治疗以改善生活质量。

干细胞治疗脑瘫新进展：152例患者临床数据公布，运动功能显著改善 | 研究解读

近年来，干细胞疗法为脑瘫治疗带来新希望。近日，国际期刊《Stem Cell Reviews and Reports》发表一项临床研究，显示人脐带间充质干细胞（hUC-MSCs）在改善脑瘫患儿运动功能及病情严重程度方面表现出良好效果。该研究共纳入152例患者，结果令人鼓舞。

为什么选择脐带间充质干细胞？

人脐带中的沃顿氏胶（Wharton’s Jelly）富含间充质干细胞，这类细胞具有获取方便、免疫原性低、免疫调节能力强等优势，逐渐成为再生医学领域的理想选择。自2009年首例自体干细胞成功治疗脑瘫病例被报道后，多项研究均显示干细胞对脑瘫具有潜在治疗价值，但针对hUC-MSCs的大样本临床研究仍较为有限。

研究方法概述

患者情况：共152名脑瘫患儿参与，平均年龄5岁，其中男性84人，女性68人。多数伴有合并症，如自闭症、智力障碍、早产、脑积水等。

治疗方式：每位患儿接受两个疗程的hUC-MSCs治疗，每疗程包括5次输注（静脉或鞘内注射），每次细胞剂量根据体重调整（范围10–40×10⁶），输注间隔为每两月一次，全程严密随访。

治疗结果亮点汇总

1. 粗大运动功能（GMFM）显著提高

①粗大运动功能测量（GMFM）：GMFM从基线到第5次访视的中位变化为1.9分（表2）。GMFM评分变化与患者年龄显著相关，但与性别和是否患有癫痫无关，GMFM所有评估领域都出现了统计学上的显著变化（表3）。

2. 行走能力明显增强

②6分钟步行测试（6-MWT）：该测试是在满足测试条件的26名儿童的亚组进行，在该亚组中，使用6-MWT评估的功能活动度中位增加了75m（表4），并且实现了统计学上显著改善。6-MWT结果的增加与 GMFM评分变化相关，但与基线、年龄、性别或癫痫时的GMFM无关。

3. 移动速度与敏捷性改善

③计时和测试（该测试涉及测量患者从椅子上站起来、步行3 m的距离、转身、回来并再次坐在椅子上所需的时间）：对26名能够满足测试条件的儿童进行了分组，在该亚组中，中位变化为2秒（表5），这种改善具有统计学意义。这种改善与年龄相关，但与癫痫或性别无关。测试的改善与第一次就诊时GMFM以及6-MWT差异相关，但与总GMFM差异无关。

4. 疾病严重程度整体减轻

④临床整体印象测试（CGI）：该测试结果适用于151名患者。在第一次就诊时（治疗前），大多数患儿病情严重（VI级，n=70）或病情明显（V级，n=44），18例患儿为中度疾病 （IV级），少数患者病情较轻（III级，n=9），几乎没有病情（II级，n=7） 或病情最严重（VII级，n=3）。

第5次就诊时，60名患者取得了较小改善（III级），28名患者达到较大改善（II级），8名患者达到显著改善（I级），1名患者的健康状况略有下降（V级），没有患者病情恶化或明显恶化。记录的改善与性别或癫痫诊断无关。基线CGI和治疗后CGI如表6所示。

5. 肌力提升

⑥肌肉力量变化：在该测试63名患者中，两名患者的肱二头肌力量提高了1个单位，三名患者的股四头肌发生了1个单位的变化，一名患者的股四头肌发生了2个单位的变化，8名患者的臀大肌力量提高了1个单位，并且这种改善具有统计学意义（见表7）。

安全性良好，未发生严重不良反应

在整个治疗及随访过程中，所有患儿均未出现与干细胞输注相关的严重不良事件，表明hUC-MSCs治疗具有良好的临床安全性。

总结与展望

该项研究表明，重复输注hUC-MSCs可显著改善脑瘫患儿的运动功能、肌力和整体疾病严重程度，疗效在多方面评估中均具备统计显著性，且治疗安全性良好。

尽管仍需更大样本和更长随访的研究进一步验证，当前结果无疑为干细胞治疗脑瘫提供了令人信服的临床证据，也为患者家庭带来了新的治疗希望。

 参考资料：

Magdalena Chrościńska‑Kawczyk · Izabela Zdolińska‑Malinowska· Dariusz Boruczkowski. The Impact of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells on Motor Function in Children with Cerebral Palsy: Results of a Real-world, Compassionate use Study.https://doi.org/10.1007/s12015-024-10742-2.

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