自闭症谱系障碍（ASD）是一种日益多发的神经发育性疾病。数据显示，其发病率从2000年的每150名儿童中1例，上升至2020年的每50名儿童中就有1例，呈明显增长趋势。更令人担忧的是，在25岁的自闭症人群中，近一半患者从未从事过有薪工作，显示出ASD对患者社会功能的长期影响。

近年来，许多研究指出免疫调节异常可能是自闭症发生的重要机制之一（REF）。这也为具有免疫调节功能的间充质干细胞（MSCs）应用于ASD治疗提供了理论依据。例如，与健康儿童相比，自闭症患儿血液中的C反应蛋白（CRP）水平显著升高，提示全身性炎症状态的存在。

干细胞治疗自闭症：30天改善率100%，6个月后88%患者显著改善 | 临床研究

最近，国外Prodromos团队在权威期刊《Journal of Autism Research》发表了一项关于间充质干细胞治疗自闭症的小型临床研究，结果显示：干细胞输注后可持续、显著缓解ASD症状，且效果至少维持6个月。

研究设计概况

该研究共纳入8例符合标准的自闭症患者，年龄跨度为6至29岁，包括6名男性和2名女性，其中1人合并有长期失神性癫痫。

研究方法方面，所有患者或其家长均签署知情同意书。治疗前后采用自闭症评定量表（ASRS）进行评估（每位患者细胞用量见表1），家属同时提交整体改善情况的评价。部分配合度高的患者还接受了治疗前后2–3个月的脑电图（EEG）跟踪检查。

疗效数据亮点

在ASRS评分方面，除1例患者仅在1个月内有改善外，其余7例（占比88%）在6个月时仍显示显著进步。ASRS总分平均提高10.5分（总分为60分），显示临床症状明显缓解。

具体改善涵盖多个方面：

• 语言能力：50%的患者报告语言交流明显提升；
• 睡眠质量：38%的患者睡眠更加平稳（表6）；
• 癫痫控制：1例长期失神性癫痫患者，在治疗后两年内发作几乎消失；
• 其他参数如情绪平静、社交意愿等也有不同程度好转。

所有患儿家长均认为这些改善具有明确的临床意义。

脑电图变化佐证疗效

共有3例患者完成了脑电图评估。研究人员测量了九个大脑区域，发现其中八个区域的Theta波活动在干细胞治疗后显著增加。同时，副交感神经活动增强，这些生理改善至少持续3个月，与行为症状缓解相一致。

安全性与治疗满意度

研究期间未发生任何不良事件，所有家属均认为治疗值得肯定，大多数人表示已经或计划再次接受干细胞治疗。

总结

该项临床实验表明，间充质干细胞输注可显著减轻自闭症核心症状，有效率达88%，并伴随脑电活动的正向调节，且治疗安全性良好。

尽管该研究样本量有限，但其结果为干细胞治疗自闭症提供了令人鼓舞的初步证据，也为未来大样本临床试验奠定了基础。

参考资料：

Prodromos C, Royer T, Hirmiz M, Jabbarzadeh K. Mesenchymal Stem Cell Infusion is Consistently Effective in Improving Autism Behavioral Parameters and EEG Metrics. J Autism Res. 2024; 2(1): 1004.

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