全球8-13%育龄女性受多囊卵巢综合征困扰，干细胞治疗为这一难治性疾病带来突破性希望。

干细胞逆转月经不调：1.3亿细胞输注，14年荷尔蒙失衡持久改善，卵巢囊肿消失

近期，《美国干细胞杂志》（Am J Stem Cells）发表一项里程碑研究：一位28岁多囊卵巢综合征（PCOS）患者经过2次脐带来源干细胞治疗后，长达14年的月经不调和荷尔蒙失衡症状完全恢复，卵巢囊肿消失。这是首次报道间充质干细胞治疗人类PCOS并获得显著疗效的案例，为全球数百万患者带来新希望。

据调查，PCOS影响全世界8-13%育龄妇女，高达70%受影响女性仍未得到诊断。PCOS是不排卵常见原因，也是不孕的主要因素。目前医学界还没有治愈PCOS的方法，只能进行症状管理。

01 PCOS的治疗困境与挑战

多囊卵巢综合征（PCOS）是一种复杂的内分泌代谢紊乱疾病，影响全球数亿育龄女性。其临床特征包括：

• 月经不规律或闭经
• 雄激素过高表现（多毛、痤疮）
• 卵巢多囊样改变
• 胰岛素抵抗和代谢异常

传统治疗方法局限：

• 口服避孕药调节月经周期
• 抗雄激素药物改善多毛和痤疮
• 胰岛素增敏剂改善代谢
• 促排卵治疗解决不孕问题

但这些方法只能缓解症状，无法从根本上治愈PCOS，且需要长期用药，伴随各种副作用。

02 干细胞治疗PCOS的理论基础

近年研究发现，PCOS患者存在长期低度炎症状态，这种炎症反应导致卵巢微环境异常，进而引起：

• 卵泡发育障碍
• 雄激素分泌过多
• 胰岛素抵抗
• 卵巢多囊样改变

间充质干细胞（MSCs）具有多重治疗机制：

免疫调节作用：抑制过度炎症反应，调节T淋巴细胞功能，促进抗炎因子分泌。

组织修复功能：促进受损卵巢组织修复，改善卵巢微环境，恢复正常卵泡发育。

内分泌调节：改善胰岛素敏感性，调节下丘脑-垂体-卵巢轴功能，恢复激素平衡。

03 临床前研究证据

在一项研究中，Kalhori等将正常小鼠诱导为PCOS小鼠后输注MSCs。与PCOS小鼠相比，输注MSCs的PCOS小鼠卵巢总体积、皮层、窦卵泡数量、卵母细胞体积和透明带厚度增加，血清FSH和TAC水平显著升高，血清睾酮、LH和MDA水平显著降低。

04 突破性个案详情

据Chadwick Prodromos等分析，此前还没有研究使用MSCs治疗PCOS患者。本文报道案例是一位28岁年轻女性，主诉头发稀疏，经超声诊断患有PCOS，黄体期激素水平异常，黄体酮水平为1.6（正常值2-25），自14岁初潮以来，月经就不规律，通常每年9次。

05 创新性治疗方案

方  法：治疗方案经过精心设计，采用脐带来源的AlloRx干细胞，经过严格质量控制和筛选。治疗方法包括口服10毫克地西泮预处理，然后通过静脉输注1.3亿个干细胞和皮下注射2000万个干细胞进行联合给药，并在第一次治疗后4个月重复治疗一次。这种联合给药方式确保了干细胞能够通过多种途径到达靶组织，最大化治疗效应。

06 显著临床效果

治疗效果令人振奋：

在月经周期方面：治疗后第一个月开始就完全恢复正常，患者表示这是她一生中第一次出现规律月经，且在18个月随访期间保持稳定；

激素水平方面：黄体酮水平恢复到正常范围，激素平衡得到重建；

卵巢结构方面：治疗后10个月超声检查显示原有卵巢囊肿完全消失，卵巢形态恢复正常；

临床症状方面：第四个月就观察到明显的新毛发生长和增厚，头皮毛发持续增厚，皮肤痘痘完全消失，整体外观显著改善（图1）。

07 持久性治疗效果

最令人鼓舞的是治疗的持久性效果。在第一次治疗后18个月和第二次治疗后14个月的长期随访中，患者头发明显变浓密，月经持续保持规律，所有改善效果保持稳定。这表明干细胞治疗不仅有效，而且可能产生长期持久的治疗效果，这是传统治疗方法无法实现的。在安全性方面，治疗过程中表现出良好的耐受性，无严重不良事件报告，无免疫排斥反应，无治疗相关并发症。

08 安全性表现

治疗过程中表现出良好的安全性：

• 无严重不良事件报告
• 无免疫排斥反应
• 无治疗相关并发症
• 患者耐受性良好

这种安全性特征为干细胞治疗PCOS的临床应用提供了重要保障。

09 临床意义与未来展望

这个案例报告具有重要临床意义：这是首次报道MSCs治疗人类PCOS并获得成功，证明了干细胞治疗PCOS的可行性，为大规模临床研究奠定了基础。其治疗优势体现在针对病因治疗而非单纯症状缓解，效果持久且无需长期用药，能够产生多重获益并改善整体状况。未来研究方向包括开展更大规模临床试验，优化细胞剂量和给药方案，探索最佳治疗时机，建立长期随访体系。

10 患者启示与就医建议

对于PCOS患者，这个案例带来了新的希望。干细胞治疗可能成为PCOS的新选择，特别是对那些传统治疗无效的患者。建议患者选择正规医疗机构，充分了解治疗风险和益处，建立合理治疗预期，同时配合生活方式干预，保持健康饮食和适当运动，并定期进行监测和随访。

总结：这个突破性案例表明，干细胞治疗可能从根本上逆转PCOS的病理改变，恢复月经周期和激素平衡，甚至消除卵巢囊肿。虽然目前只是单个案例，但结果为干细胞治疗PCOS提供了概念验证和希望。

随着进一步研究的深入，干细胞治疗有望成为PCOS的重要治疗选择，特别是对于那些传统治疗效果不佳的患者。这项研究为再生医学在内分泌代谢疾病中的应用开辟了新的道路，预示着PCOS治疗模式可能发生革命性变化。

参考资料：

Chadwick Prodromos, Keanne Jabbarzadeh, Mark Hirmiz.Complete lasting reversal of polycystic ovary syndrome from intravenous umbilical cord derived mesenchymal stem cell infusion. Am J Stem Cells 2024;13(4):222-224.

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