全球每1000名儿童中约有3名患有脑瘫，干细胞治疗为这一难治性疾病带来了新的希望。

脑瘫(CP)又称”脑性瘫痪”，是一种非进行性中枢神经系统疾病，也是导致儿童身体残疾的主要原因。其症状主要包括中枢性运动障碍以及姿势异常，还常伴有智力低下、癫痫、感知觉障碍、语言障碍及精神行为异常等。

据估计，全球CP患病率高达3‰。传统治疗方法对中重度CP患儿收效甚微，虽然手术及药物可以对症治疗，但很难从根源上解决问题。近年来，干细胞治疗为脑瘫患儿带来了新的曙光。

干细胞治疗脑瘫：36例患者6个月后临床与影像学结果双改善 | 研究速递

Amanat等研究团队在《Stem Cell Research & Therapy》发表了一项关于鞘内注射脐带间充质干细胞(UC-MSCs)治疗CP的临床试验（NCT03795974），结果显示36名接受治疗的患者在运动功能、肌张力、生活质量和脑成像方面均获得显著改善。

01 脑瘫的治疗困境与挑战

脑瘫是最常见的儿童身体残疾原因，其特征是运动和姿势发育障碍，常伴有多种并发症。全球范围内，脑瘫影响着数百万儿童及其家庭的生活质量。

传统治疗方法包括康复训练、肌肉松弛剂、肉毒杆菌注射和骨科手术等，但这些手段主要针对症状缓解，无法解决根本的神经损伤问题。

干细胞治疗因其具有神经修复、抗炎和神经营养特性，成为治疗脑瘫的新策略。特别是间充质干细胞，能够通过多种机制促进神经修复和功能恢复。

02 研究设计与患者特征

这项随机对照试验共纳入了72名痉挛性脑瘫患者：

分组情况：

• 按1:1比例随机分为治疗组(n=36)和对照组(n=36)
• 治疗组：女性15名，男性21名，平均年龄101.7个月
• 对照组：女性17名，男性19名

纳入标准：

• 确诊为痉挛性脑瘫
• 年龄2-12岁
• 符合GMFCS分级I-IV级

所有患者家属均签署知情同意书，试验获得当地伦理委员会批准。

03 创新性治疗方法

研究方法具有重要创新性：

细胞来源：脐带捐赠者选自正常分娩且无并发症的足月健康母亲，经过严格筛选和质量控制。

给药方式：

• 治疗组：在镇静情况下，采用腰椎穿刺方式将2mL的UC-MSCs缓慢注入患者体内。
• 对照组：进行假手术（模拟操作但不注射细胞）

治疗特点：单次鞘内注射，固定细胞剂量，盲法评估结果。

鞘内注射可直接将干细胞递送至中枢神经系统，提高细胞在病变部位的浓度，增强治疗效果。

04 运动功能显著改善

粗大运动功能测量(GMFM-66)评分：

• 从基线到干预后6个月，治疗组评分显著增加
• 12个月时略有下降但仍明显高于治疗前水平
• 对照组变化不显著（图1A）

改良阿什沃思量表(MAS)评分：

• 从基线到UC-MSCs注射后12个月，平均MAS评分显著下降
• 治疗组评分改善明显高于对照组（图1B）

MAS评分的改善表明，干细胞治疗能有效降低肌张力，减轻肌肉痉挛，这对改善患儿的运动功能至关重要。

05 日常生活能力提升

儿科残疾量表评估(PEDI)数据显示：

自我护理能力：治疗组自我护理维度显著改善，患儿在日常生活中更加独立。

活动能力：活动能力维度显著提高，移动和转移能力得到增强。

总分变化：PEDI总分显著增加，改善程度显著高于对照组（图1C）。

这些改善表明，干细胞治疗不仅提高了患儿的运动能力，还显著提升了他们的日常生活自理能力和独立性。

06 生活质量与影像学改善

脑瘫生活质量(CP-QoL)评估：

• 朋友和家人、活动参与、沟通和总分在内的领域平均变化高于对照组
• 但组内无差异，说明变化无临床意义(图1D)

弥散张量成像(DTI)分析：

• 干预12个月后，治疗组的平均各向异性分数(FA)显著增加
• CST平均变化：+0.032，95%CI 0.02-0.03
• PTR平均变化：+0.024，95%CI 0.020-0.028
• 效应量较大，统计学上高于对照组（表5）

平均扩散率(MD)变化：鞘内注射细胞12个月后，治疗组的平均扩散率（MD）显著下降（CST平均变化-0.035×10-3，95%CI-0.04×10-3至-0.02×10-3；丘脑后辐射(PTR)平均变化−0.045 × 10-3，95%CI −0.05 × 10-3至 −0.03 × 10-3)，并且在统计学上低于对照组（表1）。

DTI结果的改善表明白质微结构完整性提高，为临床功能改善提供了客观的影像学证据。

07 安全性表现良好

不良事件记录：

• 部分患者在鞘内注射UC-MSCs后24小时内出现轻微症状
• 包括发热（38~38.7℃）、头痛、腰痛、恶心
• 所有症状均未经处理自行恢复
• 随访期间未报告严重不良事件

安全性数据表明，鞘内注射UC-MSCs耐受性良好，安全性可控，为临床推广应用提供了重要依据。

总  结：这项发表在《Stem Cell Research & Therapy》上的研究表明，鞘内注射脐带间充质干细胞治疗脑瘫安全有效，能显著改善运动功能、肌张力和日常生活能力，并提供影像学改善证据。

随着进一步研究的深入，干细胞治疗有望成为脑瘫综合管理的重要组成部分，特别是对于那些传统治疗效果有限的中重度患儿。该研究为再生医学在儿科神经系统疾病中的应用开辟了新的道路。

参考资料：

Man Amanat, Anahita Majmaa, Morteza Zarrabi, Masoumeh Nouri, Masood Ghahvechi Akbari,Ali Reza Moaiedi, Omid Ghaemi, Fatemeh Zamani, Sharif Najafi, Reza Shervin Badv, Massoud Vosough Amir Ali Hamidieh, Mona Salehi, Hadi Montazerlotfelahi, Ali Reza Tavasoli, Morteza Heidari, Hossein Mohebi,Ali Fatemi, Amir Garakani and Mahmoud Reza Ashrafi. Clinical and imaging outcomes after intrathecal injection of umbilical cord tissue mesenchymal stem cells in cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial. DOI:10.1186/s13287-021-02513-4.

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