全球超过280万人患有多发性硬化症，脐带间充质干细胞治疗为这一难治性自身免疫疾病提供了新的治疗方向。

脐带间充质干细胞治疗多发性硬化(MS)：I/II期试验35例患者残疾量表显著改善

近期，约旦大学细胞治疗中心在《细胞移植》(Cell Transplantation)发表了了一项重要的I/II期临床试验，评估了脐带间充质干细胞(UC-MSCs)治疗多发性硬化症(MS)的安全性和有效性。该试验已在ClinicalTrials.gov注册，结果显示所有患者都能耐受UC-MSCs疗法，治疗后6个月残疾量表和健康状况均显著改善。

多发性硬化症是一种中枢神经系统的慢性自身免疫性疾病，特征为炎症、脱髓鞘和神经退行性变。尽管现有疗法可调节免疫系统，但阻止疾病进展和促进修复仍是巨大挑战。干细胞治疗为此提供了新思路。

01 多发性硬化症的治疗挑战

多发性硬化症是全球最常见的非创伤性神经系统残疾性疾病，尤其影响年轻成人。目前治疗方法主要针对免疫调节，但对于已经发生的神经损伤修复效果有限。

MS病理特征包括血脑屏障破坏、炎症细胞浸润、髓鞘破坏和轴索损伤，最终导致神经功能障碍。传统治疗难以实现髓鞘再生和神经修复，而间充质干细胞因其免疫调节和神经修复特性成为有前景的治疗选择。

脐带来源的间充质干细胞更具优势：增殖能力强、免疫原性低、伦理争议少，且具有强大的旁分泌能力和免疫调节特性。

02 研究设计与患者特征

共有35名MS患者参加了该研究，分为A组（20名患者）和B组（15名患者），表1显示了参与者的统计数据和临床基线特征。

给药方法：A组接受两剂，每剂共150*106个UC-MSCs，分为两次注射(50*106通过静脉内给药，100*106通过鞘内注射)，1个月后，使用相似的剂量再次给药；B组仅接受一剂，共150*106个UC-MSCs，采用A组相同的方式给药。在每次鞘内治疗之前，抽取与脑脊液相同的注射量，以维持CNS压力并减少潜在的注射后头痛。

03 安全性表现良好

安全性结果分析：没有发现严重的不良反应，部分患者表现出轻微症状，如头痛、微热和局部腰痛，患者均未报告高烧（>40°C），脑脊液样本的革兰氏阴性检测均为阴性，反映不存在细菌性脑膜炎。

04 残疾状况与生活质量显著改善

残疾评估和一般健康结果：两组患者在治疗后3个月时均表现出改善趋势，并在治疗后6个月时变得显著，在主要评估活动能力的10分EDSS量表中下降了1分，B组患者在12个月时才保持显著改善(图3)。

相比之下，A组患者在3个月和6个月的时间点表现出总体健康状况(SF-36)的显著改善，而B组自我报告在12个月时才出现积极趋势。A组的这一积极结果与治疗后3个月SF-36测试的自身精力和疲劳程度的显著改善同时发生，如图3所示。

05 运动与视觉功能改善

运动功能结果：9孔钉测试(9HPT)检查的上肢精细运动技能显示出良好的结果，A组使用惯用手和非惯用手填补孔洞所需的时间减少(图4)。相比之下，B组的改善较小，12个月时优势手有轻微改善。此外，A组患者对非惯用手的精细运动技能有更高且更可变的积极结果，而B组没有。

眼科结果：不良眼的视觉诱发电位(VEP)检查显示，12个月时，两组信号传输延迟均有显著改善。两组的右眼和左眼视网膜神经纤维层(RNFL)变化均不显著，但与3个月时观察到的神经纤维厚度减少相比，A组在6个月和12个月时发现左眼视神经厚度有改善趋势(图5)。

06 放射学与认知心理改善

放射学结果：A组扫描结果显示没有显著的形态变化，但表现出了积极趋势；1年后，大脑皮质厚度显示增加，皮质面积和体积减少。除左侧苍白球外，所有深部灰质结构的体积均减少。检查病变负荷的趋势发现，A组病变在12个月时减少，而B组则相反(图6)。

认知和心理结果：使用SDMT测试的患者信息处理速度显示，A组的信息处理速度显著持续改善，平均为10分，B组结果出现波动，3个月时无变化，6个月时有改善趋势。BDI的数据表明，两组的抑郁评分都有类似的改善趋势，A组的平均值为17.3，B组为11.1，各自的平均SD值为11.3和7.4(图7)。

07 睡眠质量提升

睡眠质量结果：治疗后3个月和6个月，两组患者的积极结果均较小，B组患者的差异较大；12个月时，A组患者睡眠障碍有显著改善，B组患者有改善趋势，如图8所示。

08 研究意义与临床价值

这项研究通过综合评估工具证明了UC-MSCs治疗MS的安全性和有效性，表明：

• UC-MSCs治疗可阻止和逆转MS症状
• 多次治疗比单次治疗更有优势
• 联合给药途径(鞘内+静脉)安全可行

特别是放射学上观察到的大脑病变减少和皮质厚度增加，提示UC-MSCs可能促进了神经修复过程，而不仅仅是免疫调节。

总 结：本研究通过综合评估工具证明了两种治疗方案的安全性和有效性，表明使用UC-MSCs疗法可以阻止和逆转MS症状。与单次相比，多次治疗更有优势，未来需要对大量MS患者进行更广泛的研究以验证这一结轮。

参考资料：

Fatima Jamali,Mayis Aldughmi,Serin Atiani,Ali Al-Radaideh, Said Dahbour,Dana Alhattab,Hind Khwaireh, Sally Arafat,Joud Al Jaghbeer,Reem Rahmeh, Kawthar Abu Moshref, Hisham Bawaneh,Mona R. Hassuneh, Bayan Hourani,Osameh Ababneh,Alia Alghwiri,and Abdalla Awidi. Human Umbilical Cord–Derived Mesenchymal Stem Cells in the Treatment of Multiple Sclerosis Patients: Phase I/II Dose-Finding Clinical Study. https://doi.org/10.1177/0963689724123304.

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