吸入干细胞治疗慢性阻塞性肺病：哪些因素能证明其具有持久疗效?

作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队

• 内容声明：本文基于《Pharmacy Times》（2026年10月8日）对SMSbiotech联合创始人Abdulkader Rahmo博士的专访、FDA公开信息及AABB药房标准撰写，仅供科普参考，不构成任何临床诊疗建议
• 利益相关声明：杭吉干细胞科技与SMSbiotech及其关联企业无商业合作或利益关联

核心速读：SMSbiotech公司正在研究小型移动干细胞（SMS细胞） ——一种专有的、源自血液的异体细胞疗法，通过雾化吸入给药。2026年9月，FDA对其IND发出 “研究可进行”通知，允许在美国开展1b期临床试验。获得研究许可并不等同于获得治疗批准——FDA指出，再生医学疗法尚未获准用于治疗COPD。

核心问题在于：这种方法能否产生持久疗效？产品能否可靠递送？SMSbiotech联合创始人Abdulkader Rahmo博士在接受《Pharmacy Times》采访时，详细阐述了SMS细胞的作用机制、剂量选择逻辑以及活细胞产品在药房管理中的特殊挑战。

关键观点：①SMS细胞旨在选择性结合参与肺修复的内源性细胞（包括肺泡2型祖细胞），影响其基因活性和增殖，而非替换受损肺细胞；②最高耐受剂量不一定是应该自动采取的剂量——增加剂量时应评估生物活性，如果活性没有增加，增加暴露量并不一定能证明选择更高剂量的合理性；③对于活细胞气雾剂，雾化器可能影响产品本身——需评估雾化后细胞的活力和效力，以及实际释放的活性药物剂量和残留在雾化器中的药物量；④AABB《药房细胞和基因治疗标准》（2025年10月1日生效）规定了药房管理下已批准产品的接收、储存、处理和分发，不涵盖临床给药，也没有针对研究性SMS细胞制定具体要求。

吸入干细胞治疗慢性阻塞性肺病：哪些因素能证明其具有持久疗效？

一、研究背景：COPD的治疗困境与吸入式细胞疗法的探索

COPD是全球第三大死因，每年夺去超过350万人的生命。其特征是肺组织进行性、不可逆的破坏，导致数亿患者出现严重的呼吸困难，最终发展为呼吸衰竭。目前COPD仍缺乏获批的疾病改善疗法，现有治疗手段仅限于缓解症状，而无法改变疾病的根本进程。

SMSbiotech公司正在研究小型移动干细胞（SMS细胞） ——一种专有的、源自人血液的异体成体干细胞群。这些细胞被设计为“现成即用” 的疗法，可通过标准雾化器直接吸入肺部。

2026年9月，FDA对SMSbiotech的研究性新药（IND）申请完成了审查，并发出 “研究可进行”通知。该IND在FDA 30天审查后生效。公司称，这是美国首个获得IND批准、用于治疗COPD的吸入式干细胞疗法。

但必须明确区分：获得研究许可并不等同于获得治疗批准。FDA指出，再生医学疗法尚未获准用于治疗COPD。SMS细胞仍处于研究阶段，其安全性和有效性尚未确定。

二、拟议的修复机制：刺激内源性修复，而非替换受损细胞

据Rahmo博士介绍，SMS细胞旨在选择性地与参与修复的内源性肺细胞结合，并影响基因活性和增殖。该假说的核心在于刺激现有的修复通路，而非替换受损的肺细胞。

2.1 SMS细胞与间充质干细胞的区别

对比维度	间充质干细胞（MSCs）	SMS细胞
作用机制	旁分泌和免疫调节信号	细胞间选择性结合和直接信号传导
核心靶点	分泌细胞因子、生长因子、细胞外囊泡	选择性结合肺泡2型祖细胞和间充质细胞，诱导基因表达和增殖改变
细胞大小	较大	显著更小，可从循环血液中自然获得
潜在优势	广泛研究，机制相对明确	尺寸和运动性使其能通过肺微循环避免血管截留

SMS细胞被定位为一种多靶点再生信号细胞，而非主要作为替代细胞。其声称的差异化不在于“替换组织”，而在于物理性接触多个内源性再生细胞群体并改变其基因活性，可能同时协调肺修复的多个环节。临床前报告描述了与肺泡祖细胞、间充质细胞和内皮细胞的相互作用，以及血管生成和细胞外基质效应。

2.2 机制假设仍需临床验证

Rahmo博士明确指出，SMS细胞与间充质干细胞的相互作用能否转化为临床获益仍有待证实。该假说的核心在于刺激现有的修复通路，而非替换受损的肺细胞。这种区别并不意味着SMS细胞优于间充质干细胞，后者的作用机制也包括信号传导。

三、早期临床数据：有限的监测期，不能证明长期疗效

公司报告称，澳大利亚首批受试者完成了28天的安全监测，未出现与治疗相关的不良事件。目前，澳大利亚1b期临床试验正在递增剂量队列中评估雾化SMS细胞。美国1b期临床试验预计于2026年第四季度启动。

但需要审慎解读这一观察结果：该观察结果仅涉及有限的早期监测期，并不能证明长期安全性和有效性。对于解读初步结果的药师来说，这种区别很实际：早期耐受性可以支持进一步研究，而疾病改善的说法则需要初步反应之外的证据。

四、剂量选择：最高耐受剂量不一定是应自动采取的剂量

Rahmo博士强调了一个关键原则： “重要的一点是，最高耐受剂量并不一定是应该自动采取的剂量。”

他解释说，增加剂量时，应评估其生物活性，同时还要观察肺部反应和其他不良事件。如果活性没有增加，那么增加暴露量并不一定能证明选择更高剂量的合理性。

这一原则对吸入式细胞疗法尤为重要——剂量选择不仅仅是找到最大耐受剂量，而是需要同时评估生物活性、肺部反应和不良事件之间的平衡。

五、什么可以证明疾病有所改善？——再生医学的终点挑战

呼吸功能的短期改善本身并不能证明肺部再生。Rahmo博士强调，需要通过长期随访研究来发现生物学变化与患者获益之间的联系。“最终，结构和分子方面的发现需要转化为对患者有意义的益处，” 他说。

5.1 值得研究的潜在指标

评估维度	具体指标
影像学	定量CT影像的变化提示肺组织保存完好
功能	气体交换持续改善、肺功能恶化速度减缓
临床结局	减少急性加重次数、运动能力的持久改善
患者获益	生活质量改善、症状负担减轻

5.2 FEV₁作为替代终点的局限性

FDA将一秒用力呼气容积（FEV₁） 列为COPD药物审批中使用的替代终点指标之一。然而，其在特定研发项目中的适用性取决于具体情况，既往使用经验并不能自动验证其在再生疗法中的有效性。

因此，短暂的FEV₁升高不应等同于结构修复。 对于再生疗法而言，需要证明的不仅仅是肺功能的暂时改善，而是疾病进程的真正改变。

六、雾化给药：熟悉的设备，但活细胞产品带来特殊挑战

雾化给药可能为门诊给药创造机会，但活细胞产品带来的挑战比传统吸入药物还要多。

6.1 雾化器对活细胞产品的影响

Rahmo博士指出： “对于普通药物，雾化器可能会影响气雾剂的性能。而对于活细胞气雾剂，雾化器则有可能影响产品本身。”

需要评估的关键因素包括：

评估维度	具体内容
细胞活力	雾化后细胞的活力是否保持
细胞效力	雾化后细胞的功能活性是否维持
实际递送剂量	实际释放的活性药物剂量
残留量	残留在雾化器中的药物量

这些因素使得产品和指定的雾化器成为一体化给药流程的一部分。

6.2 药剂师的潜在角色

药剂师可在配药前协助核实储存历史和产品放行状态。其职责还可能包括：

• 剂量核对
• 批次追溯
• 在给药中断或设备故障时与呼吸治疗师协调

6.3 AABB药房标准：适用于已批准产品，不涵盖研究性产品

AABB《药房细胞和基因治疗标准》 （2025年10月1日生效）规定了药房管理下已批准产品的接收、储存、处理和分发。该标准不涵盖临床给药，也没有针对研究性SMS细胞制定具体要求。

Rahmo博士总结道： “关键在于，熟悉这种设备本身并不能使治疗变得简单：活细胞产品引入了传统吸入药物所没有的要求。”

七、将治疗方案引入肺科门诊的前提条件

将治疗方案引入肺科门诊取决于经过验证的操作流程和与已证实风险相适应的监测措施。在雾化干细胞疗法被视为一种切实可行的COPD治疗方法之前，临床证据和治疗流程必须同步发展。

前提条件	具体要求
临床证据	需要超越早期耐受性的持久疗效数据
操作流程	雾化器与活细胞产品的兼容性验证
人员培训	药剂师和呼吸治疗师的专业培训
质量控制	细胞活力、效力和递送剂量的标准化评估
监管路径	从IND到BLA的完整临床开发

八、总结

SMSbiotech的吸入式干细胞疗法代表了一种创新的COPD治疗探索方向——通过雾化吸入活细胞直接递送至肺部，旨在刺激内源性修复机制而非替换受损细胞。2026年9月，FDA对其IND发出 “研究可进行”通知，允许在美国开展1b期临床试验，预计于2026年第四季度启动。

然而，该疗法仍面临双重核心挑战：

第一，疗效持久性。 呼吸功能的短期改善不能证明肺部再生。需要通过长期随访研究，将结构和分子层面的发现转化为对患者有意义的获益——包括定量CT影像的变化、气体交换的持续改善、肺功能恶化速度的减缓、急性加重次数的减少以及运动能力的持久改善。短暂的FEV₁升高不应等同于结构修复。

第二，药房控制。 对于活细胞气雾剂，雾化器可能影响产品本身——需要评估雾化后细胞的活力和效力、实际释放的活性药物剂量以及残留在雾化器中的药物量。AABB药房标准（2025年10月1日生效）适用于已批准产品的接收、储存、处理和分发，不涵盖临床给药，也没有针对研究性SMS细胞制定具体要求。

核心结论：获得研究许可并不等同于获得治疗批准。再生医学疗法尚未获准用于治疗COPD。在雾化干细胞疗法被视为一种切实可行的COPD治疗方法之前，临床证据和治疗流程必须同步发展。

九、常见问题解答（FAQ）

参考

1. SMSbiotech. SMSbiotech 的 COPD 项目获得美国 FDA IND 批准，推进项目进展。2026 年 9 月 16 日。访问日期：2026 年 10 月 8 日。https://www.smsbiotech.com/blog/smsbiotech-advances-copd-program-with-us-fda-clearance-of-ind

2. 关于再生医学疗法的重要患者和消费者信息。FDA。发布日期：2024年4月8日。访问日期：2026年10月8日。https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/consumers-biologics/important-patient-and-consumer-information-about-regenerative-medicine-therapies

3. 药物批准或许可所依据的替代终点表。FDA。发布日期：2026年4月29日。访问日期：2026年10月8日。https://www.fda.gov/drugs/development-resources/table-surrogate-endpoints-were-basis-drug-approval-or-licensure

4. 药房细胞和基因治疗标准。血液与生物疗法促进协会。2025年10月1日发布。2026年10月8日访问。https://www.aabb.org/standards-accreditation/standards/cell-and-gene-therapy-standards-for-pharmacy

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