近年来，干细胞疗法在1型糖尿病（T1D）治疗中展现出前所未有的潜力，为患者实现“功能性治愈”带来了新的希望。这种疗法通过修复受损的胰岛β细胞、恢复体内胰岛素分泌能力，为长期依赖外源性胰岛素的患者提供了全新的治疗思路。

作为全球医疗创新的前沿阵地，美国在干细胞治疗1型糖尿病领域不断取得突破，不仅推动了相关技术从实验室走向临床，也为全球研究提供了宝贵经验。

本文将带领大家回顾美国在干细胞治疗1型糖尿病这一领域的发展历程、最新临床进展，并结合中美两国在研究策略和技术路线上的差异，帮助读者全面了解干细胞疗法在1型糖尿病中的应用前景。

美国干细胞治疗1型糖尿病的临床转化：25年发展历程与技术突破

一、美国干细胞治疗1型糖尿病25年的发展历程

美国在干细胞治疗1型糖尿病的探索始于20世纪末，其发展可大致分为四个阶段，每一阶段都为下一步的突破奠定了基础。

1.基础研究阶段（2000s–2010s）

在这一阶段，美国实验室率先实现了将胚胎干细胞（ESC）或诱导多能干细胞（iPSC）分化为胰岛/β细胞的技术。这些基础性研究不仅揭示了β细胞再生的可行路径，也为后续的临床转化提供了科学依据。

2.产业化与临床前探索（2010s）

随着技术逐渐成熟，产业化探索开始兴起。Semma Therapeutics 开发出完全分化的干细胞胰岛，并在2019年被 Vertex 收购，将实验室成果推向临床化应用。同时，ViaCyte 开发了结合封装装置的干细胞胰岛前体方案，开始在人体中进行临床验证。这一阶段标志着干细胞疗法从理论走向实践的关键转折。

3.早期临床信号（2018–2024）

在早期临床试验中，封装装置和自体 iPSC 衍生胰岛显示出积极的治疗信号。部分患者餐后 C-肽水平显著升高，血糖控制得到改善，胰岛素需求下降。这些初步成果证明了干细胞疗法在恢复胰岛功能方面的潜力，也为大规模临床试验提供了依据。

4.里程碑性试验与产业化（2024–2025）

近年来，Vertex 的 Zimislecel（VX-880）在 FORWARD-101 试验中取得突破性进展，多数患者恢复自身胰岛素分泌，血糖稳定，部分患者完全脱离外源胰岛素。同时，ViaCyte、Sernova 等公司在封装器设计和细胞功能稳定性方面持续优化，为干细胞疗法的广泛临床应用奠定了坚实基础。

这一阶段标志着美国在干细胞治疗1型糖尿病领域已从实验室研究进入临床可行性阶段，也为全球相关研究提供了宝贵经验。

二、政策与环境：美国干细胞研究的推动力

美国在干细胞研究与应用方面形成了多层次支持体系。

联邦层面，FDA 自 2017 年起建立再生医学监管框架，对创新疗法如 Zimislecel（VX-880）提供快速通道资格，并探索“第三路径”规范干细胞产品标准化与规模化应用。

各州也出台资金和激励政策，形成地方支持网络。同时，美国重视伦理监管与科学创新平衡，设立伦理咨询机制确保研究合规。

结合NIH的持续资金投入和“突破性疗法”认定，这种政策与资本环境为干细胞治疗1型糖尿病的快速发展提供了坚实保障。

也正因为这种政策环境和资本支持，为美国在干细胞治疗1型糖尿病领域的快速发展提供了坚实保障。

三、最新临床进展与技术突破

Lantidra（donislecel）治疗1型糖尿病：FDA第一个批准的同种异体胰岛细胞疗法

2023年6月28日，美国Food and Drug Administration（FDA）正式批准美国芝加哥生物公司CellTrans, Inc.产品Lantidra用于成人1型糖尿病患者，这也是FDA首个批准的同种异体胰岛细胞疗法。适用于那些尽管已接受强化治疗教育，仍反复出现严重低血糖（SHE）且血糖控制目标难以达成的个体。

临床研究基于两项开放标签单臂试验（UIH‑001 和 UIH‑002），共30名患者接受供体胰岛移植。其中，21名患者至少一年无需外源性胰岛素，10名患者超过五年仍维持独立使用胰岛素。移植物来源于已故供体胰腺，通过肝门静脉注入，首次剂量为每公斤体重≥5,000相当胰岛数量（EIN/kg）。

安全性方面，移植仍存在一定风险，包括血管压力升高、出血、微栓塞，以及免疫抑制相关的感染或血液异常。因此，严格筛选患者和术后管理至关重要。

技术进展方面，供体胰岛细胞制备和质量控制已实现标准化，移植物注入技术也已制度化。未来研究正探索干细胞来源的胰岛样细胞或诱导多能干细胞（iPSC）分化，以替代供体细胞，缓解供体资源受限问题。

封装干细胞衍生β细胞：VC‑02（PEC‑Direct）

在1型糖尿病治疗领域，恢复β细胞功能一直是科学家追求的核心目标。美国加州圣地亚哥公司ViaCyte Inc. 开发的VC‑02（PEC‑Direct）提供了一种创新方案：它将人胚胎干细胞或诱导多能干细胞（hPSC）分化为胰岛前体（PEC‑01），再装入可血管化、具有免疫隔离功能的封装器械中植入体内，为患者体内重建胰岛功能创造条件。

这一疗法的临床价值在2023年得到了明确验证。11月27日，比利时布鲁塞尔糖尿病研究中心在国际期刊《nature》发表了题为《封装的干细胞衍生β细胞在1型糖尿病患者中发挥血糖控制作用》的研究成果。该研究基于 I/II期、多中心开放标签临床试验（NCT03163511），通过提高细胞剂量并优化装置膜穿孔，系统评估了β细胞功能及血糖控制效果。

1年随访显示，在10例基线C肽不可检测的患者中，有3例从第6个月起C肽水平达到≥0.1 nmol/L，并伴随持续血糖改善和胰岛素剂量下降。

其中表现最好的患者，C肽水平在第12个月达到0.23 nmol/L，连续血糖监测（CGM）显示目标血糖范围时间从基线的55%升至85%，胰岛素用量明显减少。其他患者也出现不同程度的血糖稳定性提升和低血糖事件减少。

此外，哨兵装置中的β细胞存活量在第6个月约为初始量的4%，提示尽管细胞存活率有限，但仍能产生显著的临床信号。整体来看，优化后的封装装置在提高β细胞功能和改善血糖控制方面显示出可观潜力，为后续大规模应用和疗效优化提供了方向。目前暂无最新的临床进展。

Vertex的VX-880：从1/2期到3期的飞跃

2025年6月，福泰制药（Vertex）公司在美国糖尿病协会（ADA）科学年会上震撼发布FORWARD-101临床试验的1/2/3期的最新研究结果，并更新了1/2期试验的最新临床数据。

该研究聚焦于zimislecel（原名VX-880），一种基于干细胞的完全分化胰岛细胞疗法，旨在治疗伴有低血糖意识障碍和严重低血糖事件（SHE）的1型糖尿病（T1D）患者。

在FORWARD-101最新临床试验中，12名接受单次全剂量Zimislecel输注的患者接受了至少1年的随访，结果显示：

所有12名参与者均表现出内源性胰岛素分泌（通过C肽评估）的恢复，严重低血糖事件的消失，以及血糖控制达标（HbA1c<7%，TIR>70%）。

该疗法显著减少了所有患者的外源胰岛素的使用量，平均每位患者都减少了92%，并且在10名患者中完全消除了外源胰岛素的使用需求。

与VX-880使用相关的不良事件与典型的胰岛输注和现有免疫抑制药物方案一致，未在任何受试者中观察到额外的不良症状。

试验结果表明，Zimislecel在1型糖尿病治疗中展现出革命性潜力：不仅在1年内显著减少甚至停用外源胰岛素（平均减少92%），同时血糖稳定、低血糖风险消失。10人完全摆脱胰岛素注射，安全性良好，不良反应与常规治疗相当。这一突破为糖尿病患者提供了“摆脱每日注射”的新希望，未来或成为治疗的重要选择。

目前，该疗法已顺利完成二期试验，三期研究预计将在2026年6月结束，若进展顺利，或将于2026年底正式上市。

四、中美不同路径对比：技术路线的多元化探索

在全球干细胞治疗糖尿病的研究中，中美两国展现了不同的技术特色和发展路径：

美国偏向标准化与通用型疗法：福泰制药主要采用人胚胎干细胞系，目标是开发适合广大患者的“现成”细胞产品。Sana公司则专注于基因编辑技术，创建低免疫原性的通用型细胞。

相比之下，中国侧重个体化治疗：例如北京大学邓宏魁团队采用化学重编程技术，将患者自体脂肪细胞转化为多能干细胞，再分化为胰岛细胞。这种自体移植方法避免了免疫排斥问题，但成本更高、周期更长。

在监管审批方面，美国FDA建立了更为成熟的干细胞产品审批流程，而中国则采取“双备案”制度，审批速度相对较慢。

总体来看，两国在科研策略、技术路线和临床实践上各有侧重，但最终目标一致——恢复胰岛β细胞功能，实现1型糖尿病患者的功能性康复。

结语

美国在干细胞治疗1型糖尿病领域的探索，为全球研究提供了宝贵经验，也为患者带来了真正可行的康复方案。从实验室研究到临床验证，干细胞疗法正在把“实验希望”转化为“临床现实”，为未来1型糖尿病的功能性治愈开辟了新路径。

参考资料：

[1]https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/lantidra?utm_source=chatgpt.com

[2]Keymeulen, B., De Groot, K., Jacobs-Tulleneers-Thevissen, D. et al. Encapsulated stem cell–derived β cells exert glucose control in patients with type 1 diabetes. Nat Biotechnol 42, 1507–1514 (2024). https://doi.org/10.1038/s41587-023-02055-5

[3]https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-presents-positive-data-zimislecel-type-1-diabetes

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