近年来，干细胞治疗1型糖尿病（T1D）取得了显著进展，为患者实现“功能性治愈”提供了新的希望。

中国科研团队通过诱导多能干细胞（iPSC）或化学重编程干细胞（CiPSC）生成胰岛β细胞，并将其移植至患者体内，不仅能够修复受损的胰岛功能，还能恢复体内胰岛素分泌能力，为长期依赖外源性胰岛素的患者带来全新的治疗思路。

从临床前研究到首例功能性移植，再到异体通用胰岛产品获批，中国在该领域不断突破，技术路线日益成熟，临床转化加速，也为全球研究提供了宝贵经验。

本文将带领大家回顾中国在干细胞治疗1型糖尿病的发展历程、最新临床成果，并结合技术创新与临床策略，帮助读者全面了解中国在干细胞治疗1型糖尿病中的应用前景与发展趋势。

25年回顾 | 中国干细胞治疗1型糖尿病的发展历程与技术突破

一、中国干细胞治疗1型糖尿病的发展历程

中国在干细胞治疗1型糖尿病的探索始于20世纪末，其发展可大致分为四个阶段，每一阶段都为下一步的突破奠定了基础。

1. 基础研究与方法学奠基（2000–2010）

2000年代末至2010年代，中国科研机构在iPSC、胚层分化与胰岛发生学方面进行了系统研究，为多能干细胞分化为功能性β细胞打下基础。此阶段主要成果包括细胞重编程、胰向分化流程优化及早期动物模型验证，为后续临床转化提供了技术储备。

2. 产业化探索与临床前优化（2010–2020）

随着分化效率和细胞质量控制技术成熟，中国团队开始尝试可放大生产、GMP制备及移植策略。通过大量动物试验，逐步解决了细胞存活、功能成熟及免疫排斥等问题，并优化了移植位点（如腹直肌前鞘下注射），为人体给药路径提供了可行方案。

3. 早期临床信号（2021–2024）

进入2020年代，中国团队的临床探索初见成效。以“自体再生胰岛（E-islet）”为代表的个性化再生策略首次在人类中应用，程新和殷浩团队的研究显示，受试者在术后长期随访中实现了胰岛功能代偿和临床改善（随访超过100周），为组织替代疗法提供了首批人体证据。同时，多组课题在移植技术、细胞稳定性及随访方案上积累了可复制的经验，为进一步放大验证奠定基础。

4. 里程碑性临床试验与产业化突破（2024–2025）

2024–2025年，中国在干细胞治疗1型糖尿病领域取得多项关键进展：

• 首例自体再生胰岛临床报道：程新—殷浩团队报道了首例EnSC-E-islet移植及其116周随访，证实体外再造胰岛在安全性和功能替代上的可行性。
• 异体“货架型”再生胰岛（E-islet 01）获临床受理：该通用型再生胰岛产品获得国家监管部门的临床受理，标志国产通用型细胞药物进入规范化临床试验阶段，可规模化、GMP放大生产。
• 多条移植路径与工艺并行推进：肝门静脉输注、腹直肌鞘下植入等不同位点同步验证，为患者提供定制化方案。
• 临床案例积累：上海长征医院等团队披露的多例T1D/T2D移植案例，为多中心随机对照试验设计提供了现实依据。

二、政策与环境：中国干细胞研究的推动力

中国干细胞研究的快速发展得益于政策引导、资金投入和产学研合作的共同推动：

战略规划：干细胞治疗被列入《“十四五”医药工业发展规划》重点发展方向。

监管框架：国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》，为干细胞产品研发提供技术指导。

开放创新：2024年，中国在北京、上海、广东等地的自由贸易试验区和海南自由贸易港试点允许外商投资人体干细胞技术开发和应用，促进了国际资本与技术的引入。

地方支持：例如四川省成立了干细胞技术与细胞治疗协会，并推动干细胞领域创新平台建设。

这些政策为干细胞技术转化提供了制度保障，加速了临床应用的进程。

三、关键临床里程碑

E-islet 01获批临床：临床治愈多位糖尿病患者

2024年5月7日，上海长征医院殷浩教授团队联合中国科学院程新教授团队在行业起来《细胞·发现》（Cell Discovery）上发表了一篇重磅研究，通过自体干细胞再生胰岛移植，成功治愈一名患病25年的糖尿病患者。^[1]

该患者为59岁男性，患糖尿病25年。接受干细胞疗法后，随访116周内胰岛素需求逐渐减少，并在第11周完全停用。口服降糖药也逐步减量，第48周（阿卡波糖）和第56周（二甲双胍）完全停用。

术后平均空腹C肽水平升至术前的3倍（0.68 nmol/L），混合餐耐量试验（MMTT）显示C肽和胰岛素分泌显著增加，AUC分析进一步证实了胰岛功能明显改善。

时隔一年，2025年4月18日，该团队再传捷报：其与中科院分子细胞科学卓越创新中心合作开发的“异体人再生胰岛注射液（E-islet 01）”，正式获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验默示许可。^[2]

这是全球第二个、中国首个获批临床试验的通用型再生胰岛疗法，标志着我国在糖尿病再生医学领域实现了从“跟跑”到“领跑”的跨越。这一年，在临床上殷浩与合作团队先后利用该自体和异体干细胞疗法，成功治愈多例1型糖尿病患者！

长征医院的临床研究表明，E-islet 01经微创操作输注到患者肝门静脉内，可实现胰岛功能衰竭糖尿病(1型和严重2型)患者的治愈。

据介绍，目前E-islet 01已经实现了标准化及规模化制备，产品从生产到临床应用全流程可追溯、质量稳定均一，为临床试验的高效推进及未来规模产业化落地夯实了技术基础。

自体CiPS胰岛移植里程碑：首位患者实现一年以上无胰岛素生活

2024年9月25日，北京大学、昌平实验室邓宏魁团队，天津市第一中心医院沈中阳、王树森团队，和杭州瑞普晨创科技有限公司合作在《Cell》发表题为Transplantation of Chemically Induced Pluripotent Stem-Cell-Derived Islet Under Abdominal Anterior Rectus Sheath in a Type 1 Diabetes Patient的研究论文。^[3]

该成果在国际上首次报道了利用化学重编程诱导多能干细胞制备的胰岛细胞移植，治疗1型糖尿病的临床研究。首位患者在移植后恢复了内源自主性、生理性的血糖调控，移植75天后完全稳定地脱离胰岛素注射治疗，目前疗效已稳定持续1年以上。实现了1型糖尿病的临床功能性治愈。

研究入组的首位患者是一位病史长达11年的1型糖尿病病人，通过强化胰岛素治疗仍然不能有效控制血糖，为了治疗糖尿病，患者于2017年5月接受了胰腺移植手术，但一年后胰腺移植失败，并且患者群反应抗体呈现为强阳性，难以接受同种异体胰岛移植，然而自体细胞移植有可能解决这个难题。

本临床研究移植前，患者血糖在目标血糖范围内的时间比例仅为43.18%，最近一年内多次发生严重低血糖，威胁患者的生命安全。2023年6月25日，患者接受了自体人CiPS细胞分化胰岛移植的治疗。

该研究报道了该患者临床治疗达到1年的有效性和安全性临床终点的数据。在证明安全性的基础上，该研究获得了临床有效性的关键数据：

1）移植后患者空腹血糖水平逐步恢复正常，外源胰岛素需要量持续下降，从移植后第75天开始，实现了完全稳定地脱离胰岛素注射治疗，截止到论文发表时，患者完全脱离胰岛素治疗超过1年；

2）糖化血红蛋白水平在移植后一年降至4.76%；

3）患者血糖达标率从基线值43.18%持续提高，移植后5个月后超过98%以上，并维持在该水平。这些结果证明了该疗法实现了1型糖尿病的临床功能性治愈。

这一案例显示，自体CiPS细胞分化胰岛移植在1型糖尿病中具备真正逆转病程的潜力，为实现长期无胰岛素生活提供了里程碑式的临床证据。

2025年1月，邓宏魁团队又在《Nature》上发表了题为“A Rapid Chemical Reprogramming System to Generate Human Pluripotent Stem Cells”的最新研究成果。^[4]

不仅揭示了化学重编程体系中的核心表观遗传障碍（KAT3A/B和KAT6A的富集表达），还进一步优化了快速化学重编程技术，将人成体细胞诱导为多能干细胞的时间从30天压缩至最短10天，标志着该领域的重要里程碑。

此次最新的研究成果主要体现在以下几个方面：

1.发现表观遗传关键障碍：研究团队通过对比不同个体的体细胞，发现组蛋白修饰酶KAT3A/B和KAT6A在难诱导细胞中显著富集，其核心作用是维持细胞身份。这一发现为突破化学重编程瓶颈提供了新靶点。

2.建立快速化学重编程体系：基于上述机制，团队开发出新型快速重编程方法，将人CiPS细胞诱导周期从30天缩短至10-16天。在15名不同个体来源的体细胞中验证，最高诱导效率达38%，且对难诱导样本效率提升超20倍，显著增强技术普适性。

3.解析机制并验证效果：通过基因表达与表观遗传谱分析发现：抑制KAT3A/B和KAT6A可加速体细胞基因关闭，并预激活关键基因增强子区域，缩短转录启动时间。单细胞测序进一步证实该机制能快速打破原基因程序，抑制异常激活，促进目标基因高效表达。

这一成果不仅为干细胞治疗（如I型糖尿病）提供了高效、低成本的细胞来源，也为破解细胞命运调控难题提供了新靶点，标志着我国科研团队在干细胞领域迈入国际领先行列，加速了再生医学向临床转化的步伐。

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这些里程碑事件标志着中国在干细胞治疗糖尿病领域已进入世界领先行列。

四、国内干细胞的技术路线与特色

中国团队在干细胞治疗糖尿病领域实现了多项技术创新：

1. 化学重编程技术：邓宏魁团队开发的化学小分子重编程法，取代了传统的病毒载体方法，避免了基因组整合风险，更安全且易于标准化生产。
2. 新型移植部位：团队创新性地将胰岛移植到腹直肌前鞘下，替代传统的肝门静脉移植。这一部位创伤更小、易于成像观察，且能提高细胞存活率。
3. 高效分化方案：研究团队建立了高效优化的分化方案，成功生成了特征与天然人类胰岛相当的CiPSC来源的胰岛样细胞（CiPSC-islets）。
4. 异体通用型产品：上海长征医院与中科院团队开发了利用健康供体来源的血液细胞转化为内胚层干细胞，再定向制备再生胰岛的技术路线，实现了标准化和规模化制备。

这些创新点共同构成了中国在该领域的技术优势，为临床转化奠定了基础。

五、国内什么时候能够上市？

2025年11月，由浙江省数理医学学会主办、浙江大学医学院附属第二医院协办的“2025广济内分泌代谢论坛”上海军军医大学上海长征医院殷浩教授就干细胞治疗1型糖尿病的最新进展进行系统解读。

其中提到该团队计划于2026年初进入二期研究阶段，若一切顺利，预计在未来3至5年内，有望实现国产化产品的临床应用与上市。

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六、国内干细胞治疗1型糖尿病的费用是多少？

据了解，国内相关产品的定价预计在50万至80万人民币之间，而美国同类产品定价约为100万美元。

当然随着生产工艺优化和产能提升，产品价格有望进一步降低。未来可能通过医保、商业保险及个人共付等方式降低患者负担。

七、面临的挑战与未来方向

尽管进展显著，但从“功能性个例”走向“广泛可及的临床产品”仍面临若干关键挑战：

• 长期安全性：需大样本、多中心长期随访以监测肿瘤风险与免疫并发症；
• 免疫管理：如何减少或避免长期免疫抑制（基因免疫化、局部耐受诱导或封装技术的结合）；
• GMP放大生产与质量一致性：实现稳定批次与可追溯的生产体系；
• 可及性与定价：把高度复杂的细胞疗法转化为患者可支付的医疗服务，是产业化必须解决的问题。

针对这些问题，下一步需以多中心随机对照临床试验为主线，加速标准化生产体系建设，并同步完善监管与支付制度保障。

结语

中国在干细胞治疗T1D的临床转化中，已经从理论与动物验证走入了首例人体移植和异体产品申报阶段，展现出“个性化自体再生”与“通用货架型产品”并行推进的独特优势。

未来几年，随着多中心验证、监管审批与产业化落地，中国有望在全球干细胞糖尿病治疗版图中占据重要席位，为T1D患者带来真正可及的功能性替代治疗方案。

参考资料：

[1]Wu, J., Li, T., Guo, M. et al. Treating a type 2 diabetic patient with impaired pancreatic islet function by personalized endoderm stem cell-derived islet tissue. Cell Discov 10, 45 (2024). https://doi.org/10.1038/s41421-024-00662-3

[2]https://www.thepaper.cn/newsDetail_forward_30703516

[3]Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patientWang, Shusen et al.Cell, Volume 187, Issue 22, 6152 – 6164.e18

[4]Wang, Y., Peng, F., Yang, Z. et al. A rapid chemical reprogramming system to generate human pluripotent stem cells. Nat Chem Biol 21, 1030–1038 (2025). https://doi.org/10.1038/s41589-024-01799-8

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