近年来，干细胞治疗1型糖尿病正受到全球广泛关注。大量研究表明，干细胞不仅能够修复受损的胰岛β细胞，还能通过调节异常免疫反应，改善患者体内的糖代谢环境，为减少甚至部分停用胰岛素提供了科学依据。

然而，许多患者和家属最关心的问题是：干细胞治疗是否真的有可能彻底摆脱每日胰岛素注射？

本文将从干细胞治疗的作用机制、临床观察数据以及实际可行性出发，深入解析干细胞在1型糖尿病治疗中的潜力与局限，帮您理性了解这一前沿疗法是否真的可以让1型糖尿病患者停用胰岛素。

从机制到临床应用：干细胞治疗1型糖尿病能否彻底停用胰岛素？

一、1型糖尿病：为什么患者必须依赖胰岛素注射？

1型糖尿病（T1D）是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统会错误攻击胰岛β细胞。这些细胞是人体分泌胰岛素的“工厂”，胰岛素则是调控血糖水平的关键激素。一旦β细胞受损，体内就无法产生足够的胰岛素，血糖难以稳定，甚至可能引发酮症酸中毒等严重并发症。

因此，1型糖尿病患者必须依赖外源性胰岛素注射来维持生命和血糖平衡。现代胰岛素疗法虽能有效控制血糖，但仍无法完全模仿健康胰岛细胞的分泌节律，也无法彻底阻止长期并发症如视网膜病变、肾病和心血管疾病的发生。

此外，注射胰岛素并非一劳永逸的解决方案，患者需每日监测血糖、调整剂量，还要应对低血糖的风险，这对生活质量和心理压力都是不小的挑战。

正因如此，科学界一直在探索更根本的治疗方法，希望恢复或替代失去的β细胞功能，而干细胞治疗便成为其中最受关注的前沿方向。

二、干细胞治疗能做什么？3大科学原理解析

干细胞在1型糖尿病治疗中主要发挥以下三大作用：

1. 补充缺失的β细胞：部分干细胞能够分化为胰岛β细胞样结构，直接替代受损的β细胞，从而恢复胰岛素分泌功能，为血糖控制提供基础保障。

2. 调节免疫系统：干细胞具有显著的免疫调节作用：它们可以抑制过度活跃的T细胞，减轻自身免疫攻击；同时改变树突状细胞功能，使其传递“和平信号”，降低局部炎症；并增强调节性T细胞（Treg）活性，帮助恢复免疫耐受，保护β细胞免受进一步破坏。

3. 改善胰岛微环境：干细胞分泌的外泌体、细胞因子和生长因子可促进残余β细胞再生、改善血管环境，从而优化胰岛局部微环境，为β细胞功能恢复提供支持。

综上，这些作用不仅保护新生成的β细胞，还能在一定程度上恢复患者自身残存的β细胞功能，实现“免疫调控+功能修复”的双重效果。

三、临床观察：停用胰岛素是否可行

在这些年的临床研究上干细胞治疗让1型糖尿病患者“彻底停用胰岛素”已非空想。

联合移植初显成效 —— 6名患者成功停用胰岛素，疗效稳定持续3年

2022年8月18日，四川省医学科学院联合四川省人民医院在期刊《中国普外基础与临床杂志 》上发表了一篇关于《同种异体胰岛联合自体外周血干细胞移植治疗1型糖尿病：随访3年的临床研究》的临床研究成果。^[1]

本次研究回顾性收集2017年1月至2019年12月期间我院实施的同种异体胰岛细胞联合（或不联合）自体外周血干细胞移植受者的临床病理资料。随访3年，分析移植术后受者的胰岛素使用、C肽水平及糖化血红蛋白浓度情况。

共纳入完成同种异体胰岛细胞移植患者10例，其中单独同种异体胰岛细胞移植（简称单独组）受者5例，同种异体胰岛细胞联合自体外周血干细胞移植（简称联合组）受者5例。

其中胰岛素使用情况：10例受者术后在正常饮食下严格控制血糖在7.8mmol/L 以下，其术前（图表中以“0”表示）及术后36个月内不同时间点所需胰岛素用量（见表2和图2a）。

从表2可见，单独组和联合组受者术后第12个月时分别均有3例撤除胰岛素，至术后第36个月时单独组和联合组受者分别有2例和3例撤除胰岛素。

从图2a可见，术后不同时间点的胰岛素用量均较术前下降，2组的变化趋势基本一致，在术后12个月内，联合组胰岛素用量呈现出低于单独组的趋势。

综上所述，随访3年，6例患者完全撤除胰岛素治疗，4例患者胰岛素用量较术前减少60%以上。显示同种异体胰岛细胞联合自体外周血干细胞移植在改善胰岛功能、降低胰岛素依赖方面具有显著疗效，同时提示联合移植可能在促进β细胞功能恢复方面优于单独移植。

自体CiPS胰岛移植里程碑 —— 首位患者实现一年以上无胰岛素生活

2024年9月25日，北京大学、昌平实验室邓宏魁团队，天津市第一中心医院沈中阳、王树森团队，和杭州瑞普晨创科技有限公司合作在《Cell》发表题为Transplantation of Chemically Induced Pluripotent Stem-Cell-Derived Islet Under Abdominal Anterior Rectus Sheath in a Type 1 Diabetes Patient的研究论文。^[2]

该成果在国际上首次报道了利用化学重编程诱导多能干细胞制备的胰岛细胞移植，治疗1型糖尿病的临床研究。首位患者在移植后恢复了内源自主性、生理性的血糖调控，移植75天后完全稳定地脱离胰岛素注射治疗，目前疗效已稳定持续1年以上。实现了1型糖尿病的临床功能性治愈。

研究入组的首位患者是一位病史长达11年的1型糖尿病病人，通过强化胰岛素治疗仍然不能有效控制血糖，为了治疗糖尿病，患者于2017年5月接受了胰腺移植手术，但一年后胰腺移植失败，并且患者群反应抗体呈现为强阳性，难以接受同种异体胰岛移植，然而自体细胞移植有可能解决这个难题。

本临床研究移植前，患者血糖在目标血糖范围内的时间比例仅为43.18%，最近一年内多次发生严重低血糖，威胁患者的生命安全。2023年6月25日，患者接受了自体人CiPS细胞分化胰岛移植的治疗。

该研究报道了该患者临床治疗达到1年的有效性和安全性临床终点的数据。在证明安全性的基础上，该研究获得了临床有效性的关键数据：

1）移植后患者空腹血糖水平逐步恢复正常，外源胰岛素需要量持续下降，从移植后第75天开始，实现了完全稳定地脱离胰岛素注射治疗，截止到论文发表时，患者完全脱离胰岛素治疗超过1年；

2）糖化血红蛋白水平在移植后一年降至4.76%；

3）患者血糖达标率从基线值43.18%持续提高，移植后5个月后超过98%以上，并维持在该水平。这些结果证明了该疗法实现了1型糖尿病的临床功能性治愈。

这一案例显示，自体CiPS细胞分化胰岛移植在1型糖尿病中具备真正逆转病程的潜力，为实现长期无胰岛素生活提供了里程碑式的临床证据。

Vertex重磅突破 —— 10名患者彻底告别胰岛素，全球T1D治疗迎来新希望

2025年6月20日，福泰制药（Vertex）在美国糖尿病协会（ADA）科学年会上震撼发布FORWARD-101临床试验的1/2/3期的最新研究结果，并更新了1/2期试验的最新临床数据，相关结果发表在国际期刊《新英格兰医学杂志》上。

该研究聚焦于zimislecel（原名VX-880），一种基于干细胞的完全分化胰岛细胞疗法，旨在治疗伴有低血糖意识障碍和严重低血糖事件（SHE）的1型糖尿病（T1D）患者。

FORWARD-101试验跟踪了12名1型糖尿病患者，他们接受单次Zimislecel治疗后随访超1年，效果相当亮眼：

12名患者自身胰岛素分泌都恢复了（通过C肽检测能看出来），严重低血糖再也没发生过，血糖也控制得挺好（糖化血红蛋白低于7%，达标时间超70%）。

最关键的是，患者用的胰岛素量平均减少了92%，其中10个人完完全全消除了外源胰岛素的使用需求。治疗过程中出现的副作用和平时用免疫药、做胰岛移植的反应差不多，没发现新的安全问题。

这说明Zimislecel不光能让患者少打甚至不打胰岛素，还把血糖稳住了，低血糖风险也没了，10个人彻底摆脱针管，安全性也过关。对1型糖尿病患者来说，这简直是告别每天扎针的新希望，以后可能会成为重要的治疗选择。

综上所述，干细胞治疗1型糖尿病已经在临床上展现出恢复胰岛功能、部分患者实现长期胰岛素独立的突破性成果，被认为正逐步接近“功能性治愈”。

四、为什么“彻底停用胰岛素”很难实现

虽然近年来干细胞治疗在1型糖尿病领域取得了突破性进展，但“所有患者都能停用胰岛素”仍然不是当前现实，其原因主要集中在以下3点：

1.自身免疫反应仍未被完全解决

1型糖尿病的根源是免疫系统攻击β细胞，即便新的胰岛细胞被移植入体内，如果免疫异常持续存在，仍可能导致新生细胞受损。

即便是联合免疫调节的干细胞方案，也只能在部分患者中建立较为持久的免疫耐受，这意味着效果具有个体差异。

2.干细胞来源与类型影响疗效

不同的干细胞治疗方式差异巨大，例如：

• 间充质干细胞（MSC）：更偏向免疫调节，难以直接补充β细胞。
• iPSC或CiPSC分化胰岛细胞：可直接替代β细胞，但需解决免疫排斥、安全性与持久性问题。

因此并非所有患者都适合相同的干细胞方案。

3. 患者自身移植后胰岛细胞的存活和持续功能尚有不确定性

胰岛移植后的细胞是否能长期存活和稳定分泌胰岛素，与患者自身因素密切相关：

• 局部微环境是否足够稳定
• 有无炎性反应
• 是否获得良好血供
• 是否存在慢性免疫排斥

这些都可能影响疗效持久性。

五、现实结论：干细胞治疗能否彻底停用胰岛素？

综合当前全球临床数据，可以得出一个理性、科学的结论：干细胞治疗确实让部分1型糖尿病患者实现了“真正停用胰岛素”。不止上面这三个案例，还有许多真实案例都显示出干细胞治疗为1型糖尿病带来了过去无法想象的功能性缓解甚至临床治愈可能性。

但这并不意味着所有患者都能达到“停用胰岛素”。实际效果仍因人而异，受病程、残余β细胞、免疫状态、干细胞类型、治疗方案等多因素影响。

目前对绝大多数患者来说：改善血糖波动、减少胰岛素用量、减少低血糖事件以及延缓并发症这才是干细胞治疗最普遍、最可靠的获益。

六、理性看待干细胞治疗

干细胞治疗具有真实潜力：对于血糖波动严重、频繁发生严重低血糖、或残存部分β细胞功能的患者，经过严格筛选并在正规临床试验或有资质的医疗机构操作下，干细胞干预可望减少胰岛素用量、改善血糖稳定性并降低低血糖风险；个别患者也已实现长期停用外源胰岛素。但疗效存在显著个体差异，且仍需长期随访来评估持续性与安全性。

决策须保持审慎：不要被“治愈”或“一次见效”的宣传所诱导，避免未经批准的商业项目或来路不明的海外机构。选择时应优先考虑国家/机构批准的临床试验、明确的细胞来源与质量控制、详尽的知情同意与随访计划，并与内分泌科与移植/干细胞专家充分沟通。

总之，理性期待潜力、谨慎评估风险、通过正规渠道参与，是当前接近这一前沿疗法的最佳方式。

结语

干细胞治疗正在为1型糖尿病打开新的希望之门。从联合移植到自体CiPS胰岛移植，再到Zimislecel的国际突破，越来越多患者实现了长期无胰岛素生活。

然而，科学进步总是循序渐进的。目前能完全停用胰岛素的患者仍属于少数，疗效仍在持续观察中，尚无法替代标准治疗。

但可以肯定的是，干细胞疗法正在让1型糖尿病从“必须终身打胰岛素”走向“有机会恢复自身胰岛功能”的新阶段。

只要理解清楚其潜力与局限，避免盲目期待，未来的治疗选择将更加安全、科学、可靠。

参考资料：

[1]姚豫桐,赖春友,冯天航,等.同种异体胰岛联合自体外周血干细胞移植治疗1型糖尿病：随访3年的临床研究[J].中国普外基础与临床杂志,2022,29(09):1189-1194.

[2]Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patientWang, Shusen et al.Cell, Volume 187, Issue 22, 6152 – 6164.e18

[3]Reichman TW, Markmann JF, Odorico J, Witkowski P, Fung JJ, Wijkstrom M, Kandeel F, de Koning EJP, Peters AL, Mathieu C, Kean LS, Bruinsma BG, Wang C, Mascia M, Sanna B, Marigowda G, Pagliuca F, Melton D, Ricordi C, Rickels MR; VX-880-101 FORWARD Study Group. Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2025 Sep 4;393(9):858-868. doi: 10.1056/NEJMoa2506549. Epub 2025 Jun 20. PMID: 40544428.

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