过去几十年，1型糖尿病一直被视为一种“终身性疾病”——患者只能依靠外源性胰岛素维持生命。虽然胰岛素治疗大大延长了患者寿命，但它并不能阻止病情进展，也无法恢复胰岛的自然功能。

随着再生医学和细胞治疗技术的兴起，科学家们开始尝试从更根本的层面“修复”这一疾病。干细胞疗法正是在这样的背景下进入公众视野。

近年来，多项研究显示，干细胞不仅能调节异常免疫反应，还能在一定程度上修复受损的胰岛β细胞功能，为1型糖尿病的康复带来了新的希望。

干细胞疗法用于1型糖尿病康复：从胰岛修复到功能性治愈的新希望

一、1型糖尿病现状与治疗困境：为何需要干细胞疗法

1型糖尿病是一种典型的自身免疫性疾病，患者体内的免疫系统会错误地攻击胰岛β细胞，使其丧失分泌胰岛素的能力。这意味着患者必须长期依赖外源性胰岛素来维持血糖平衡。全球范围内，该疾病发病率正以每年3-5%的速度增长，已成为严重的公共卫生问题。

然而，即便在规范治疗下，许多患者仍难以实现理想血糖控制，面临低血糖风险和多种并发症。胰岛移植虽能部分恢复胰岛功能，但受供体限制、免疫排斥及高成本等因素影响，仍无法大规模应用。

正因如此，医学界开始探索一种更根本的方案——能修复胰岛细胞本身的治疗。在这一背景下，干细胞疗法逐渐走入视野。

二、为什么干细胞疗法可以用于1型糖尿病的康复？

干细胞疗法之所以可以用于1型糖尿病的康复，主要因为它能同时修复受损的胰岛β细胞并调节异常的免疫反应。

1型糖尿病的根源在于免疫系统攻击胰腺中的β细胞，导致胰岛素分泌能力丧失。干细胞，具有免疫调节作用，能抑制过度活跃的免疫细胞，恢复身体对胰岛组织的“耐受”，从而阻止β细胞继续被破坏。

同时，干细胞还能分化为胰岛样细胞或分泌促进β细胞再生的因子，帮助重建胰岛功能。部分临床研究显示，接受干细胞治疗后，患者的C肽水平上升、胰岛素需求减少，说明胰岛功能得到了恢复。

简单来说，干细胞疗法能从根源上“修复+调控”，既恢复胰岛功能，又重建免疫平衡，为1型糖尿病带来康复的可能。

三、干细胞疗法用于1型糖尿病康复的临床进展

近年来，全球范围内针对干细胞疗法用于1型糖尿病康复的研究持续升温，多个国际团队取得了里程碑式进展。例如：

封装干细胞装置优化提升β细胞功能：Nature 2023研究成果

2023年11月27日，比利时布鲁塞尔糖尿病研究中心在国际期刊《nature》上发表了一篇名为《封装的干细胞衍生β细胞在1型糖尿病患者中发挥血糖控制作用》的研究成果。^[1]

研究开展了一项I/II期、多中心开放标签临床试验（NCT03163511），通过提高细胞剂量并优化装置膜穿孔，评估β细胞功能及血糖控制。

1年随访显示，在10例基线C肽不可检测的患者中，有3例从第6个月起C肽水平达到≥0.1 nmol/L，并伴随持续血糖改善和胰岛素剂量下降。

其中表现最好的患者，C肽水平在第12个月达到0.23 nmol/L，连续血糖监测（CGM）显示目标血糖范围时间从基线的55%升至85%，胰岛素用量明显减少。其他患者也出现不同程度的血糖稳定性提升和低血糖事件减少。

此外，哨兵装置中的β细胞存活量在第6个月约为初始量的4%，提示尽管细胞存活率有限，但仍能产生显著的临床信号。整体来看，优化后的封装装置在提高β细胞功能和改善血糖控制方面显示出可观潜力，为后续大规模应用和疗效优化提供了方向。

国内团队实现功能性治愈：Cell 2024化学重编程干细胞疗法

2024年9月，国际权威期刊《细胞》刊登了一项突破性成果：中国研究团队利用化学重编程干细胞技术，成功让一位1型糖尿病患者实现 “功能性治愈”。这项由沈中阳、邓宏魁团队主导的临床研究，为全球糖尿病治疗撕开了一道希望的裂缝。^[2]

这位25岁的天津女性自14岁确诊1型糖尿病以来，一直依赖胰岛素，血糖波动剧烈，长期低血糖发作频繁。她曾经历两次肝移植（2014、2016 年）和一次全胰腺移植（2017 年），因血栓并发症被迫切除胰腺，再次依赖胰岛素，长期免疫抑制治疗使生活充满挑战。

2023年，患者接受干细胞治疗手术，将化学重编程的多能干细胞分化为胰岛β细胞并植入体内。移植后约75天，她开始恢复自身胰岛素分泌。血糖达到目标范围的时间从基线的43.18%升至第4个月的96.21%，糖化血红蛋白降至正常水平。

随后血糖持续稳定，目标范围时间超过98%，糖化血红蛋白约为5%，1年后临床数据达成所有研究终点，未发现移植相关异常。

研究表明，化学诱导多能干细胞衍生的胰岛β细胞能够有效修复受损的胰腺功能，实现糖尿病患者体内胰岛素自我分泌的恢复。

Zimislecel再生胰岛疗法突破：NEJM 2025临床结果

2025年6月20日，福泰制药（Vertex）在美国糖尿病协会（ADA）科学年会上震撼发布FORWARD-101临床试验的1/2/3期的最新研究结果，并更新了1/2期试验的最新临床数据，相关结果发表在国际期刊《新英格兰医学杂志》上。^[3]

该研究聚焦于zimislecel（原名VX-880），一种基于干细胞的完全分化胰岛细胞疗法，旨在治疗伴有低血糖意识障碍和严重低血糖事件（SHE）的1型糖尿病（T1D）患者。

FORWARD-101试验跟踪了12名1型糖尿病患者，他们接受单次Zimislecel治疗后随访超1年，效果相当亮眼：

12名患者自身胰岛素分泌都恢复了（通过C肽检测能看出来），严重低血糖再也没发生过，血糖也控制得挺好（糖化血红蛋白低于7%，达标时间超70%）。

最关键的是，患者用的胰岛素量平均减少了92%，其中10个人完完全全消除了外源胰岛素的使用需求。治疗过程中出现的副作用和平时用免疫药、做胰岛移植的反应差不多，没发现新的安全问题。

相比传统胰岛移植或胰岛素强化治疗，这种基于干细胞的再生疗法从根源上修复了受损的β细胞功能，为1型糖尿病的功能性治愈提供了切实可行的方向，也标志着干细胞疗法正从“实验室希望”走向“临床现实”。

四、临床疗效总结与康复观察

综合上面三项具有代表性的临床研究结果，以清晰地看到：干细胞疗法在1型糖尿病的功能性康复方面，正从实验性探索走向可验证的临床现实。

在血糖控制方面，无论是封装式干细胞衍生胰岛移植，还是化学重编程诱导多能干细胞技术，均显著提升了患者的血糖达标时间，部分病例达96% 以上。糖化血红蛋白（HbA1c）维持在5%–7%之间，长期处于非糖尿病水平，提示干细胞移植后能实现稳定的代谢平衡。

在胰岛功能恢复方面，多项试验数据显示，患者C肽水平持续上升，标志着体内β细胞功能逐步恢复。部分患者在术后6个月即出现C肽阳性，至12个月时胰岛素分泌能力显著增强。尤其是Vertex的FORWARD-101 试验中，超过80%的受试者完全摆脱外源胰岛素依赖，这在1型糖尿病治疗史上极具里程碑意义。

在安全性与康复观察方面，所有试验均未发现新的严重不良反应或免疫排斥相关并发症。局部植入区域无炎症反应、无畸胎瘤形成，患者生活质量显著改善。大多数受试者报告在术后3–6个月内，低血糖发作频率明显减少，情绪、睡眠及体能状态均有提升。

总体来看， 干细胞疗法已展现出恢复胰岛β细胞功能、重建自体胰岛素分泌、稳定血糖水平的综合疗效。未来，随着封装技术、生物兼容材料及免疫调控策略的进一步优化，这一疗法有望成为1型糖尿病长期缓解乃至“功能性治愈”的核心路径。

五、未来展望：从探索到临床常规化

干细胞疗法正在改变人们对1型糖尿病的认知。它不再仅仅是“控制血糖”的手段，而是尝试从根源上修复受损胰岛细胞、重建胰岛功能、恢复体内胰岛素自我分泌的再生医学路径。

虽然目前的临床研究样本量仍有限，随访时间相对较短，但从多项国际试验的结果可以看到，干细胞疗法的疗效与安全性已得到初步验证。未来，随着自体干细胞来源优化、封装装置免疫保护技术完善、以及人工胰岛工程的融合发展，这一疗法有望摆脱免疫抑制依赖，真正实现“免疫安全型干细胞移植”。

此外，全球范围内已有多家机构启动更大规模、多中心、长期随访的临床试验，以进一步评估干细胞疗法在不同类型、不同阶段T1D患者中的疗效差异与可持续性。

可以预见，未来的1型糖尿病治疗模式将从“胰岛素替代”逐步转向“胰岛功能再生”。干细胞疗法或将成为推动糖尿病医学从“管理”迈向“治愈”的关键力量。

结语

从最初的概念探索到如今的临床突破，干细胞疗法正让1型糖尿病患者看见“摆脱胰岛素”的现实希望。
它代表的不仅是一项医学技术的进步，更是再生医学理念在人类重大慢性疾病中的一次深度实践。

未来，随着技术标准化、临床验证体系完善，以及伦理与监管框架的同步推进，干细胞疗法有望真正进入临床常规治疗序列，成为1型糖尿病患者通往功能性康复的新起点。

参考资料：

[1]Keymeulen, B., De Groot, K., Jacobs-Tulleneers-Thevissen, D. et al. Encapsulated stem cell–derived β cells exert glucose control in patients with type 1 diabetes. Nat Biotechnol 42, 1507–1514 (2024). https://doi.org/10.1038/s41587-023-02055-5

[2]Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patientWang, Shusen et al.Cell, Volume 187, Issue 22, 6152 – 6164.e18

[3]Reichman TW, Markmann JF, Odorico J, Witkowski P, Fung JJ, Wijkstrom M, Kandeel F, de Koning EJP, Peters AL, Mathieu C, Kean LS, Bruinsma BG, Wang C, Mascia M, Sanna B, Marigowda G, Pagliuca F, Melton D, Ricordi C, Rickels MR; VX-880-101 FORWARD Study Group. Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2025 Sep 4;393(9):858-868. doi: 10.1056/NEJMoa2506549. Epub 2025 Jun 20. PMID: 40544428.

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