近日，解放军总医院第一医学中心（即常说的“301医院”）儿科发布一项临床研究招募信息，宣布开展 ALT002（应激诱导的间充质干细胞衍生物） 用于治疗孤独症谱系障碍（ASD） 的临床研究。该研究已通过伦理审查，现面向社会招募符合条件的患儿。
孤独症谱系障碍是一种常见的神经发育障碍，主要表现为社会交往障碍、交流障碍、兴趣狭窄及重复刻板行为。其发病机制复杂，普遍认为是遗传与环境因素共同作用的结果，神经免疫异常、突触功能失调等也被认为参与疾病进程。目前尚缺乏根治性药物，干预以康复训练为主，医学界一直在探索新的治疗途径。
一、研究招募核心信息
- 研究单位：解放军总医院第一医学中心 儿科
- 年龄范围：3–8周岁（整个治疗期内年龄需小于8周岁）
- 诊断要求：经专业评估依据ADOS量表确诊为ASD
- 智力要求：韦氏智力量表（WPPSI或WISC）评分提示智力低下（＜70分）
主要排除情况（节选）：
- 营养不良或体重＜15kg；
- 患有严重基础疾病或已知遗传性疾病，经研究者评估不适合参与；
- 有癫痫发作史；
- 有严重头颅外伤、获得性脑损伤或脑炎病史；
- 近4周内参加过其他干预性临床研究，或曾接受过干细胞治疗。
（以上为招募要点节选，最终能否入组需经研究团队全面评估。）
二、什么是“MSC衍生物”？与传统“输注干细胞”是一回事吗？
很多人一听到“干细胞治疗”，第一反应是“把活细胞输进体内”。但本次研究使用的是 “MSC衍生物” 。
通俗来说，这并非直接输注活的间充质干细胞，而是利用细胞在特定培养条件下产生并提取的活性成分，经过制备成为成分相对明确、可标准化生产的生物制剂。
可以这样理解二者的核心区别：
- 传统细胞输注：交付的是“活的干细胞”，期待它们在体内迁移、定植并发挥作用。
- MSC衍生物路线：交付的是“干细胞分泌或释放的活性物质”，更接近一种成分可控的生物制剂，重点研究其特定组分在体内的剂量效应与安全性。
三、与传统干细胞输注相比，核心差异在哪里？
1. 交付物形态不同
细胞输注关注活细胞在体内的动态过程；而衍生物是制剂化的生物活性组分，研究重点更偏向于其成分稳定性、给药剂量与体内暴露效应。
2. 质控逻辑不同
活细胞产品存在个体差异、批次间状态波动等问题；衍生物路线则更注重建立化学成分、生物活性、纯度与杂质等可量化放行标准，强调不同批次间的一致性。
3. 安全性关注点不同
活细胞输注需关注细胞在体内的存活、分化、免疫排斥等风险；衍生物则更聚焦于制剂纯度、免疫原性、输注反应及剂量窗口等，两者的风险结构有所区别，必须通过规范的临床研究来验证。
四、家长最关心的几个问题
1. 研究是否有对照组？
临床研究通常包含不同队列或随机分组设计，具体方案需在研究团队进行知情同意说明时详细了解。
2. 怎么给药？需要频繁来医院吗？
具体给药途径、次数、随访频率及评估项目，应在报名沟通时直接向研究团队询问清楚。
3. 孩子还能继续做康复训练吗？
多数研究允许维持原有稳定的康复训练，但会对“同期接受的其他干预”有记录或要求保持稳定，需严格遵守研究方案。
4. 费用和检查如何安排？
建议直接咨询研究团队“哪些检查、药物由研究承担，哪些需自费”，这些通常会明确写在研究流程与知情同意书中。
报名方式
地点：中国人民解放军总医院第一医学中心 门诊楼2层 儿科门诊
信息渠道：解放军总医院医疗健康服务号（最新动态请以官方公示为准）
温馨提示：本研究为临床科研项目，并非常规治疗。家长在考虑报名时，请仔细阅读知情同意材料，与研究人员充分沟通，结合孩子实际情况审慎决定。
信息来源：解放军总医院医疗健康服务号
浙公网安备 33010202002429号
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