干细胞疗法ANPD001对前2次试验的帕金森病患者来说是安全的

2025年1月13日，据美通社报道Aspen Neuroscience已成功完成ASPIRO研究的剂量递增和前两组患者的治疗，ASPIRO研究是针对干细胞治疗帕金森病 (PD) 的1/2a期临床试验。

研究结果表明ANPD001及其给药方式耐受性良好，在ASPIRO研究中前两组患者中未观察到严重不良事件。

Aspen Neuroscience宣布完成ASPIRO干细胞治疗帕金森病患者的第一和第二组患者的1/2a期临床试验

帕金森氏症研究性再生疗法的自体衍生研究 (ASPIRO) 于2024年启动，旨在评估ANPD001对中度至重度PD患者的疗效。

2024年4月17日，AspenNeuroscience, Inc宣布，ASPIRO试验的第一位患者已接受给药，该试验是一项1/2a期开放标签临床试验，旨在评估ANPD001的安全性和耐受性，ANPD001是一种自体多巴胺能神经元细胞替代疗法，适用于中度至重度帕金森病 (PD) 患者。

这项研究正在研究逐渐增加的剂量，主要终点是ANPD001的安全性和耐受性。次要终点包括“开机”时间的改善，即患者经历症状控制期，以及基于标准PD评分量表的运动症状和生活质量的改善。

干细胞疗法ANPD001对前2次试验的帕金森病患者来说是安全的

Aspen Neuroscience首席医疗官Edward Wirth III医学博士、哲学博士表示：“这是帕金森病自体疗法首次多患者、多中心临床试验的一个重要里程碑。我们很高兴地宣布，到目前为止，ANPD001及其给药方式耐受性良好，在ASPIRO研究中前两组患者中未观察到严重不良事件。所有患者均按照方案在48小时内出院。我们现在正在推进该计划，以研究我们的新商业配方。”

ANPD001是美国最先进的治疗帕金森病的自体研究性新细胞疗法。有关1/2a期试验的更多信息，请访问clintrials.gov (NCT06344026)。

这项研究试验的患者年龄为50-70岁，不包括患有认知障碍和其他可能阻碍治疗的合并症的患者。所有入选患者均由运动障碍专家护理。

测试ANPD001

去年启动的开放标签ASPIRO试验 (NCT06344026)旨在测试ANPD001在50-70岁患者中以递增剂量注射一年后的安全性和耐受性。研究人员还将观察一年内运动症状得到控制时的变化。

“这是自体干细胞疗法治疗帕金森病的多患者、多中心临床试验的一个重要里程碑，”Wirth表示“我们现在正在推进该项目，以研究我们的新商业配方，”如果ANPD001将来获得批准，该配方可能会大规模投入市场。

帕金森症的运动症状是由于多巴胺能神经元（大脑中产生多巴胺的神经细胞）的丧失而发生的。多巴胺是一种信号化学物质，作用于负责运动控制的大脑区域。多巴胺减少会导致动作迟缓、震颤、僵硬和平衡问题。

ANPD001旨在用新的多巴胺能神经元取代丢失的多巴胺能神经元。由于ANPD001使用患者自己的细胞，因此无需使用免疫抑制剂来阻止免疫系统排斥细胞疗法。这使得它更安全、更个性化。

第一步是采集患者的皮肤细胞样本，这些细胞被转化为干细胞，然后给予化学信号，发育成多巴胺能神经元的前体。通过MRI引导注射，这些细胞被注入患者大脑的壳核区域，预计在那里它们会发育成功能齐全的多巴胺能神经元。

关于ANPD001

ANPD001是一种研究性自体多巴胺能神经元前体细胞 (DANPC) 疗法，正在研究作为PD的再生疗法。Aspen的个性化方法意味着患者不需要使用免疫抑制药物来抵消身体对外来细胞的免疫反应。

Aspen 的制造过程从患者自身皮肤细胞的一小部分样本开始，然后重新编程为诱导性多能干细胞 (iPSC)，然后将iPSC分化为DANPC。这些DANPC被移植到壳核中，取代因疾病而丢失或受损的细胞。在每个制造阶段，Aspen都会使用其专有的基于机器学习的基因组学测试来评估每个人的细胞质量。

ANPD001已获得美国食品药物管理局 (FDA) 的快速通道认证。

• 国内外干细胞治疗帕金森病的临床试验

参考资料：https://aspenneuroscience.com/aspen-neuroscience-announces-completion-of-first-and-second-cohorts-in-aspiro-phase-1-2a-trial-for-parkinsons-disease/

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。