渐冻症，医学上称为肌萎缩侧索硬化症（ALS），是一种残酷的神经退行性疾病。患者的运动神经元逐渐受损，导致肌肉无力、萎缩，身体如同被逐渐冻住一般，最终失去自主运动能力，甚至呼吸、吞咽和言语功能也会受到严重影响。在众多受影响的功能中，言语功能的丧失对患者的社交、情感交流以及生活质量造成了巨大打击。不过，随着医学科技的飞速发展，干细胞疗法为渐冻症患者的言语功能改善带来了新的希望。

什么是渐冻症患者言语功能受损？

渐冻症患者言语功能受损的表现形式多样。起初，患者可能只是发音变得不够清晰，语速变慢，一些复杂的词汇发音开始出现偏差。随着病情进展，声音会逐渐变得微弱，音量减小，说话时气息不足，甚至难以完整表达一个句子。许多患者在与人交流时，对方常常需要反复询问、猜测才能理解其意思，这使得患者的沟通变得极为困难，社交活动也被迫大幅减少。

从病理角度来看，渐冻症导致大脑和脊髓中的运动神经元死亡，支配咽喉部、舌部等发音和构音相关肌肉的神经也受到损害。这些肌肉得不到正常的神经信号支配，逐渐出现萎缩、无力，进而无法协调完成发音、共鸣、呼吸等言语产生所必需的动作，最终导致言语功能严重受损。

干细胞疗法的作用机制

干细胞治疗的核心概念是利用干细胞的自我更新和分化能力来替代受损的神经细胞。干细胞可以分化成多种类型的细胞，包括运动神经元，这些神经元在ALS中会逐渐退化和死亡。通过移植干细胞到受损的神经组织中，理论上可以替代丢失的神经细胞，从而恢复神经功能。

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本文将通过临床案例为您介绍干细胞疗法改善渐冻症患者言语功能。

干细胞疗法改善渐冻症患者言语功能：临床数据与患者见证

临床案例：脐带间充质干细胞治疗后，患者言语功能评分明显高于治疗后第 14 天

2016年9月30日，广东省中医院在国内期刊《山东医药》上发布了一篇《脐带间充质干细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症的短期疗效及安全性分析》的研究结果，目的探讨脐带间充质干细胞(UC-MSCs)移植治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的效果及安全性。

临床结果显示：

ALSFRS-Ｒ评分：治疗后第 14 天穿衣和卫生评分明显高于治疗前; 治疗后第 28 天，言语、穿衣和卫生功能评分明显高于治疗前，且言语功能评分明显高于治疗后第 14 天。

结论：脐带间充质干细胞移植治疗 ALS 短期效果好且较为安全，且患者言语功能评分明显高于治疗后，有显著改善。

临床案例：自体谱系阴性干细胞治疗后，患者发音功能出现改善

2020年7月19日，波兰什切青波美拉尼亚医科大学在国际期刊《International Medical Journal》上发布了一篇《谱系阴性辅助细胞治疗后 ALS 患者的关节功能恢复 – 初步报告》的研究结果，这项初步研究旨在调查对 ALS 患者应用自体谱系阴性干细胞/祖细胞疗法是否会影响所选营养和促炎因子的水平，从而改善发音。

临床结果表示：

在接受LIN细胞治疗的 12 名患者中，8 名 (第 I 组) 的发音功能出现短期改善，尤其明显的是发声时间、嘴唇和软腭表现、吞咽反射和声音响度的改善。4 名患者 (第 II 组) 没有表现出明显改善。第 I 组患者的脑脊液 BDNF、ANGP-2 和 PDGF-AA 浓度在注射 LIN 细胞 28 天后显著下降。注射后第 3 天，血浆中 BDNF 浓度水平达到最高（组 II），NGF 浓度水平达到最高（组 2）。

结论：LIN细胞在 ALS 关节器官治疗中的应用效果良好。该程序被证明是安全可行的。自体LIN给药的短暂营养作用可以鼓励重复应用细胞以维持其有益效果。

临床案例：脂肪间充质干细胞治疗后，没用构音障碍，ALSFS-R 升高至 45

2021年6月1日，日本京都国立医院组织南京都医院在国际期刊《European Review of Medicine and Pharmacology》上发布了一篇《接受自体脂肪间充质干细胞移植的肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者实现了长期生存》的研究结果，本研究报告了一例接受自体脂肪间充质干细胞 (ADSC) 治疗的 ALS 病例，并进行了 7 年的随访。

自2013年起，患者共接受6次自体ADSC静脉输注，评估肌电图、神经传导和ALSFS-R的变化。

临床结果显示：

给药后不久，患者发现在交谈或进食时没有咳嗽。虽然下楼梯有困难，但身体状况良好，没有咳嗽、构音障碍或吞咽困难。他的 ALSFS-R 升高至 45。在检查的任何肌肉（包括斜方肌和股直肌）中均未检测到束状电位。截至本文撰写时，患者在接受 ADSC 治疗后已健康 7 年，从发病到现在已经健康 10 多年。

结论：本病例表明，自体脂肪间充质干细胞可以安全给药，并且改善渐冻症患者的言语、肌肉功能等症状。

总结

综上所述，干细胞治疗渐冻症，可以改善渐冻症患者的言语功能症状。目前干细胞疗法在渐冻症治疗领域仍处于不断探索和完善的阶段。未来，随着研究的深入和技术的进步，我们有望看到更优化的干细胞治疗方案，进一步提高治疗效果，延长患者的生存期，改善患者的生活质量。或许在不久的将来，干细胞疗法能够成为渐冻症标准治疗方案的重要组成部分，为更多患者带来 “解冻” 的希望，让他们重新找回言语交流的能力，重燃生活的信心。

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