国内诱导多能干细胞疗法创奇迹！首例年轻帕金森患者给药当天独立行走

中国方案领跑神经再生疗法，改写“年轻帕金森”患者命运

2025年7月3日，中国生物医药领域迎来里程碑时刻——一位年轻的早发型帕金森病患者在中外专家团队的注视下，成功接受了中盛溯源自主研发的iPSC衍生的多巴胺能神经前体细胞（iDAP）注射液治疗。

令人惊叹的是，患者术后当天即能下床行走、正常交流，且无任何不适反应。术后7天CT复查显示大脑无异常，患者顺利出院。

年轻患者的漫长困境：早发型帕金森病的特殊挑战

帕金森病常被视为老年疾病，但医学数据显示，5%-10%的患者在50岁前就被确诊，被归类为早发型帕金森病（EOPD）。这些年轻患者面临更漫长的病程挑战。

早发型帕金森病（EOPD）是指发病年龄小于50岁的帕金森病，该病罕见，治疗主要以药物改善运动和非运动症状为主，无法根治。”中国科学技术大学附属第一医院神经内科施炯副院长指出，“这对年轻EOPD患者的生活、家庭、工作和心理造成很大的负担。

遗传因素在EOPD发病中扮演重要角色。中南大学湘雅医院神经内科郭纪锋主任解释道：“不同基因突变会导致不同的临床表型。目前主流治疗方案存在明显局限——药物导致的开关期症状波动、异动症等运动并发症出现更早，对患者的生活造成极大困扰。”

年轻患者群体平均病程长达30年以上，传统药物治疗效果随病程延长而急剧下降，形成“治疗时间越长，效果越差”的恶性循环。他们迫切需要能够改变疾病进程而不仅是缓解症状的治疗方案。

突破性疗法：NCR201如何改写帕金森治疗规则

中盛溯源的NCR201注射液代表了帕金森病治疗范式的转变——从“缓解症状”到“修复病因”。

这项创新疗法通过机器人辅助立体定向技术，将实验室培养的“多巴胺能神经前体细胞”精准移植入患者大脑纹状体区域，直接补充缺失的多巴胺能神经元。

“NCR201疗法的创新性在于，通过移植由iPSC定向分化的多巴胺能神经前体细胞（iDAP），直接补充患者脑内丢失的多巴胺能神经元，从病理机制上改善运动功能。”施炯副院长强调。

该疗法的核心技术突破在于三大优势：

1、高纯度细胞产品：通过多轮迭代创新与专利工艺优化，iDAP细胞纯度达国际领先水平

2、通用型设计：突破自体细胞疗法的个体化限制，可覆盖更广泛患者群体

3、规模化量产能力：单株iPSC可无限扩增并分化为所需细胞，满足大规模治疗需求

尤为重要的是，NCR201采用的iPSC技术避开了传统胚胎干细胞的伦理争议。科学家通过向成熟体细胞（如皮肤或血液细胞）中引入特定因子，将其“重编程”回类似胚胎干细胞的状态。

这种技术不仅无伦理争议，还可利用患者自身细胞制备（自体移植），或建立高质量细胞库供大众使用（同种异体移植）。

疗效数据：从“关期”到“重生”的转变

临床数据显示，接受NCR201治疗的患者在半年后获得了前所未有的改善：

• 每日“良好状态”时间平均延长89.5%（“良好状态”指不伴麻烦性运动障碍的开期）
• 多名患者实现“关期消失”的突破性效果
• 关期MDS-UPDRS III评分最高改善52.9%
• Hoehn-Yahr疾病分期最高下降2级，实现疾病逆转

评估指标	改善幅度	临床意义
每日“良好状态”时间	平均增加89.5%	患者日常活动能力显著提升
MDS-UPDRS III评分	最高改善52.9%	运动功能大幅恢复
Hoehn-Yahr分期	最高下降2级	疾病进程被逆转
“关期”症状	多名患者完全消失	摆脱药物失效的困境

这些数字背后是患者生活质量的飞跃提升：

“翻身不疼了，走路稳了，扣扣子也轻松了！”一位患者分享道。

“以前每晚睡眠不足4小时，常做噩梦、喊叫，易惊醒，难以再入睡。现在睡眠延长至6-8小时，噩梦、喊叫消失。”另一位患者描述睡眠改善。

甚至有患者表示：“说话流利，家人能听懂意思，记忆力好转，甚至能背诵唐诗。”

PET/CT影像学证据进一步证实了治疗效果——移植区域新增显著的多巴胺能功能成像信号，意味着移植细胞已成功定植并发挥功能。

中国智慧：全球神经再生疗法的领跑者

中盛溯源在此领域的突破并非偶然。公司创始人俞君英博士是人类iPSC技术国际首创人之一，也是干细胞领域国际顶尖科学家。她曾师从“人类胚胎干细胞之父”Dr. James Thomson。

2007年，她率先实现了将人类皮肤细胞转化成iPSC；2009年又率先实现了无病毒载体制备人类iPSC，为产业化打开了大门。

凭借卓越科研实力，中盛溯源已在神经再生领域构建了全球竞争力：

• 全球唯一全管线布局：建立iMSC、iNK、iDAP、islet多元化iPSC分化技术体系；
• 临床进展行业领先：6条产品管线进入注册临床试验阶段；
• 国际化专利壁垒：覆盖iPSC重编程、定向分化等核心技术；

除帕金森病治疗外，公司针对膝骨关节炎的iPSC衍生细胞产品已处于注册临床Ⅱ期阶段，面向血液肿瘤、间质性肺病、移植物抗宿主病等适应症的iPSC衍生细胞产品处于注册临床Ⅰ/Ⅱ期阶段。

2025年成为中盛溯源加速突破的关键年份：

• iDAP疗法获批临床，展现巨大治疗潜力；
• 全球首个iMSCplus获批临床，巩固领域领先地位；
• 入选国家工信部首批重点培育中试平台，获国家级认可；

近期完成的2.35亿元B轮融资将进一步加速这些管线的开发与商业化。

展望未来：帕金森病治愈的新纪元

随着首例EOPD患者成功给药，中盛溯源正在全面验证NCR201注射液治疗帕金森病的潜力。这项突破性进展为全球约500万早发型帕金森病患者点燃了希望之光。

“细胞治疗可以从根本性替代多巴胺能神经元，分泌多巴胺发挥作用。”郭纪锋主任强调，“开展NCR201注射液治疗EOPD的临床研究有望为患者提供一种可改变疾病进程的治疗方案。”

NCR201注射液已获得国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，正在开展注册临床试验（CTR20252147）。随着更多临床数据的积累，这种疗法有望成为帕金森病治疗的新标准。

中国在再生医学尖端领域的这一突破，不仅为饱受煎熬的帕金森病患者带来希望，更向世界展示了中国在生物医药领域的自主研发实力。

随着iPSC技术的不断成熟与更多管线的推进，中国制造的“细胞药物”有望在未来惠及全球更广泛的神经退行性疾病患者，重塑人类对抗脑部疾病的格局。

参考资料：

1. Doi D, et al. Isolation of human induced pluripotent stem cell-derived dopaminergic progenitors by cell sorting for successful transplantation. Stem Cell Reports. 2014 Mar 6;2(3):337-50.

2. Kikuchi T, et al. Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson’s disease model. Nature. 2017 Aug 30;548(7669):592-596.

3. Jeon J, et al. Pre-clinical safety and efficacy of human induced pluripotent stem cell-derived products for autologous cell therapy in Parkinson’s disease. Cell Stem Cell. 2025 Mar 6;32(3):343-360.e7.

4. Piao J, et al. Preclinical Efficacy and Safety of a Human Embryonic Stem Cell-Derived Midbrain Dopamine Progenitor Product, MSK-DA01. Cell Stem Cell. 2021 Feb 4;28(2):217-229.e7.

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