帕金森病（PD）作为全球增长最快的神经退行性疾病，正以每十年25%的增速席卷老龄化社会。传统药物治疗与深部脑刺激（DBS）仅能暂时缓解症状，无法逆转多巴胺能神经元的进行性死亡——这一核心病理过程，使超过1000万患者深陷“药物失效-运动功能崩塌”的恶性循环。

2018年，日本京都大学首次将iPSC衍生的多巴胺前体细胞植入PD患者脑内，标志着干细胞疗法从实验室走向临床的破冰之旅。2025年更成为全球转化医学的分水岭：

• 美国FDA加速批准首个“现货型”胚胎干细胞疗法进入Ⅲ期临床；
• 中国完成首例GCP级自体移植患者14天行走奇迹；
• 欧洲通用型细胞库覆盖90%人群的蓝图落地。

然而曙光之下暗藏挑战：

＞90%移植细胞因针伤炎症、宿主α-突触核蛋白病理及免疫排斥三重绞杀而早期死亡，成为临床推广的“阿喀琉斯之踵”。

全球开展干细胞治疗帕金森病的医院及机构有哪些？

本文揭示全球开展干细胞治疗帕金森病的医院及机构有哪些？助力干细胞疗法重塑帕金森病的治疗未来。

 一、北美：自体移植与“现货型”疗法双轨突破

1. 布莱根总医院&麦克莱恩医院神经再生研究所（美国波士顿）

技术路线：自体iPSC分化的中脑多巴胺神经元

核心突破：全球首个自体iPSC治疗帕金森病Ⅰ期临床试验（2025年启动），6名患者接受移植，免免疫抑制剂。

30年技术积累：源自哈佛医学院Ole Isacson团队的非人灵长类动物模型验证（2015）。

进展：FDA批准跳过Ⅱ期直接进入Ⅲ期（100名患者计划）。

2. 纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK，美国纽约）

技术路线：胚胎干细胞（ESC）衍生“现货型”神经元（Bemdaneprocel）

创新点：术中MRI实时导航提升移植精准度，冷冻细胞库即取即用。Ⅰ期试验结果：移植18个月后细胞存活率＞90%，高剂量组患者日均增加2.7小时“ON状态”。

合作方：授权BlueRock Therapeutics推进Ⅲ期试验（2025年启动）。

二、中国：临床转化速度领先，成本优化显著

1. 上海瑞金医院&中科院脑智卓越中心

技术路线：自体iPSC分化的多巴胺前体细胞（UX-DA001注射液）。

里程碑：中国首例GCP级自体移植（2025年3月）：66岁患者14天恢复自主行走，睡眠与运动功能显著改善。

核心技术：高通量谱系示踪技术精准富集目标细胞，中美双获批临床试验。

2. 复旦大学附属华山医院

创新试验设计：全国首个干细胞治疗帕金森病随机双盲对照试验（2025年4月启动），针对早发性帕金森病患者，联合苏州大学附属第二医院多中心推进。

3. 上海市东方医院&士泽生物

产业化突破：

• 中国首个国家级iPSC衍生细胞疗法备案项目（2024年获批）。
• 首例患者术后1年实现生活自理，大步行走。

三、日本：安全性与长期疗效标杆

京都大学医学部附属医院进行了一项iPS细胞衍生的多巴胺能细胞治疗帕金森病的I/II期临床试验

技术路线：异体iPSC来源多巴胺前体细胞。

临床成果：Ⅰ/Ⅱ期试验（7名患者）24个月零严重副作用，无肿瘤形成，5/6患者停药后运动症状显著改善，为“现货型”疗法提供安全范本。

四、欧洲：产学研协同与通用型细胞库建设

1. 剑桥大学 & 蓝石医疗（BlueRock Therapeutics）

• 角色：承接MSK技术授权，主导欧洲Ⅲ期多中心试验（英、德、瑞士）。
• 优势：冷冻细胞库全球供应链，支持大规模临床应用。

2. 卡罗林斯卡医学院（瑞典）

科研突破

• 基因编辑iPSC敲除HLA抗原，构建覆盖90%欧洲人群的“通用型”细胞库。
• 与欧盟干细胞银行合作，降低免疫排斥风险。

全球干细胞治疗帕金森病机构对比表

机构/医院	技术类型	临床阶段	创新点	疗效数据
布莱根总医院（美）	自体iPSC神经元	Ⅰ期进行中	免免疫抑制	12个月安全性验证
MSK（美）	胚胎干细胞现货型	Ⅲ期启动	术中MRI导航	日均增加2.7hON状态
瑞金医院（中）	自体iPSC前体细胞	Ⅰ期完成	高通量谱系示踪	14天运动功能恢复
京都大学（日）	异体iPSC前体细胞	Ⅰ/Ⅱ期完成	无肿瘤风险	24个月安全性100%
蓝石医疗（欧）	胚胎干细胞衍生品	Ⅲ期筹备	冷冻细胞库全球供应	18个月存活率＞90%

挑战与未来方向

存活率瓶颈：＞90%移植细胞因针伤炎症、宿主α-syn病理扩散早期死亡，中美团队正通过Treg细胞共移植（哈佛）和VM星形胶质细胞联合疗法（中科院）突破。

可及性优化：

• 中国宝方科技“三维微环境诱导”技术降低70%成本。
• 欧洲通用型细胞库解决规模化瓶颈。

监管加速：

• 美国FDA为MSK疗法开绿灯（跳过Ⅱ期）。
• 中国药监局2024-2025年批准3项国家级干细胞临床试验。

展望：2025-2027年为临床转化关键窗口期，随着中美技术融合（如瑞金医院与哈佛合作机制）及成本下降，帕金森病“功能性治愈”将进入普惠阶段。

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。