“政策放行了，药品上市了，为何医院里还是找不到？”2025年初，当中国首款干细胞药物艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）获得国家药监局批准上市的消息传出后，不少患者带着希望走进各地三甲医院，却带着同样的困惑离开。

今年1月2日，这款用于治疗急性移植物抗宿主病的干细胞药物通过优先审评程序获批，被业界视为中国干细胞治疗的里程碑事件。短短五个月后，其定价方案出炉：1.98万元/次，完整疗程约15.8万元，仅为美国同类产品价格的1/70。

首款干细胞药已上市，三甲医院为何仍“不开”干细胞治疗？医生“不了解、暂不推荐”的真相

然而在这场看似简单的“价格革命”背后，干细胞治疗进入三甲医院的道路依然充满政策障碍、认知鸿沟与技术挑战。当患者面对医生“不了解、暂不推荐”的回应时，背后是一整个产业生态的深层博弈。

01 政策破冰与现实困境，首款药物的象征意义

2025年1月2日，国家药监局的一纸批文改写了中国干细胞治疗的历史。铂生卓越生物科技研发的艾米迈托赛注射液获得附条件批准上市，这是中国首款获批上市的干细胞治疗产品。

该药物主要适应症聚焦于14岁以上激素治疗失败的急性移植物抗宿主病患者——这是造血干细胞移植后可能出现的致命并发症。

这一突破来之不易。从2017年至今，我国已有120多款干细胞药品进入临床试验阶段，适应症覆盖血液系统、呼吸系统、心血管系统和自身免疫系统疾病。然而直到2025年初，才终于有一款产品成功闯关。

在政策层面，2024年是关键转折点。国家药监局评审中心在《中国食品药品监管》上发文，释放了将细胞和基因治疗产品划入先进治疗药品行列的信号。同时，广州南沙、海南博鳌等地区获准开展细胞治疗先行先试。

然而政策破冰并未立即改变医院端的谨慎态度。根据《干细胞临床研究管理办法（试行）》，目前全国仅有百余家三甲医院完成备案成为“干细胞临床研究备案机构”，且研究项目“不得收费”。这种限制导致干细胞治疗难以在医院体系内大规模开展。

02 政策审批限制，临床准入的高门槛

干细胞治疗目前面临“双轨制”监管困境。卫生健康管理部门负责监管干细胞临床研究，药监部门则负责监管干细胞新药注册。这种分割管理导致医院在执行层面面临诸多合规挑战。

在现行政策框架下，三甲医院开展干细胞治疗只有两种合法途径：作为已上市药品按适应症使用，或作为临床研究项目在备案后开展。前者目前仅限于艾米迈托赛注射液针对的急性移植物抗宿主病；后者则必须遵循“不得收费”的铁律。

“除干细胞干预移植物抗宿主病外，其他适应症均未上市成为药品。”一位从事细胞行业近10年的业内人士指出，“医院必须根据国家规章制度规范使用药品，其他疾病目前无法在医院合法使用干细胞治疗”。

即使是政策较为开放的海南博鳌乐城先行区，其2024年一项“缓解骨髓移植后抗宿主病的间充质干细胞治疗技术”定价高达8万元/次，是艾米迈托赛注射液定价的4倍。这种价格差异凸显了政策差异带来的市场扭曲。

03 成本与支付难题，商业闭环尚未形成

干细胞治疗的高成本是阻碍其普及的另一座大山。尽管睿铂生的定价已远低于国际水平，但15.8万元的完整疗程费用仍让普通家庭望而却步。

“干细胞制备成本在3000元以内，但市场售价达十多万元，利润惊人。”华南地区一位干细胞从业人士透露。巨大的利润空间催生了灰色市场，但也阻碍了正规医疗机构的参与。

更深层的问题在于支付体系的缺失。参考CAR-T细胞疗法的经验，复星凯特120万元的疗法至今未被纳入医保。睿铂生虽然价格相对较低，但短期内进入医保的可能性依然渺茫。

“企业和患者之间尚未形成较为良性的闭环。”广东医谷执行总裁谢嘉生指出，“高昂定价让患者难以承担，医保无法覆盖，企业又需确保持续资金支持”。

海南博鳌乐城探索的“三层次保险体系”——基本医疗保险+惠民保+特药险——可能是破局之道。但要推广到全国，仍需解决区域发展不平衡、保险精算数据缺失等难题。

04 技术认知鸿沟，医生为何“不了解”

“干细胞是‘活’的。”国家干细胞重大研发专项专家组副组长王小宁道出了问题的核心。与传统药物不同，干细胞具有“活”的特性和异质性，进入人体后可能增殖，其生长衰退曲线因人而异。

这种特性导致医生在面对患者时格外谨慎。王小宁将干细胞治疗与患者机体环境比喻为“种子”与“土壤”的关系：“种子很好，但如果转入的机体环境不适合其发挥效果，也可能难以产生疗效。”

干细胞治疗的有效率存在明显个体差异。国际药企多采用“无效不收费”或“费用减半”的方式来应对这种不确定性。但在中国医疗体系内，这种弹性收费模式面临政策障碍。

“目前愿意自费去打针的，通常是慢病人群、衰老人群以及大病之后需要康复的人群。”一位行业人士透露，“可以把这通俗理解成高浓度的加强营养针，实际上有效时间不会很长”。这种认知差异进一步加大了医患之间的信息不对称。

05 灰色市场冲击，三甲医院的谨慎之源

在正规医院体系外，一个庞大的干细胞灰色市场早已形成。2025年3月，山东济南天桥人民医院被曝光违规提供“NKT免疫细胞”治疗，单针费用超过十万元。这种乱象并非个例。

“在‘魏则西事件’发生之前，多数三甲医院提供干细胞及免疫细胞治疗服务，价格区间大致为2万至3万元人民币。”一位干细胞从业人士透露，“魏则西事件后，只有少数私立医院仍在持续”。

这些灰色服务往往通过五种渠道展开：医美机构、健康管理中心、私营医院、伪三甲医院以及细胞机构。它们利用政策模糊地带，以“技术创新”之名行高价治疗之实。

“这些干细胞产品来源于哪里？以什么样的原料制备？制备工艺和环境是否安全？产品活性程度如何？”业内人士坦言，灰色市场的安全性令人担忧。正是这种乱象，使得正规三甲医院在开展干细胞治疗时更加谨慎，以避免陷入合规争议。

06 未来之路，从单点突破到生态构建

尽管挑战重重，干细胞治疗的未来依然可期。随着首款药物上市，行业正迎来三大转变：技术标准化、支付多元化和监管清晰化。

在技术层面，单细胞组学等新技术有望破解干细胞治疗的“黑箱”。王小宁建议：“开展干细胞生物学表征的深入研究，找到干细胞标记物与治疗有效性之间的对应关系。”这有助于建立疗效预判体系，解决“因人而异”的难题。

在产业生态方面，区域协作成为新趋势。“粤琼两地地缘接近，在基因和细胞治疗产业的发展上有很大合作空间。”谢嘉生表示，“区域协同发展是未来方向”。

最根本的突破可能来自政策创新。海南博乐城将于2025年2月执行《生物医学新技术促进规定》，鼓励开展细胞治疗临床研究与转化应用。这种“先行先试”模式可能为全国性政策调整积累经验。

随着更多干细胞药物进入上市通道，治疗费用有望进一步降低。“中国干细胞专利数众多，临床研究规模全球第二，未来3-5年或迎来更多低价竞品，推动治疗费用向万元级迈进。”行业分析师预测。

07 结语

干细胞治疗的管理体系被专家称为 “双轨制困局”：卫健委审批的算医疗技术，药监局批准的算药品。这种分割导致三甲医院即使想开展治疗，也常在部门监管的夹缝中无所适从。

更棘手的问题在于细胞本身的性质。国家干细胞重大研发专项专家组副组长王小宁点出关键：“干细胞是‘活’的。”这些活细胞进入人体后可能增殖，其生长曲线因人而异，使得标准化的疗效评价体系难以建立。

面对种种不确定性，医生们的“不了解、暂不推荐”背后，是对患者负责的审慎态度。而随着海南博鳌乐城推出三层次保险体系，广东南沙打造细胞治疗产业集群，区域性医疗协作网络正在形成。

总之，干细胞治疗虽然仍处于探索期，但前景广阔。我们既要保持对新技术的积极关注，也要尊重和理解医学和监管层面的谨慎态度。只有当技术、证据、监管三者成熟统一时，干细胞治疗才能真正安全、有效地造福广大患者。

未来已来，我们只需再多一些耐心。

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