描述: 截至2025年底,上海共有14家国家卫健委备案的干细胞临床研究机构,累计承担29项国家级备案项目,覆盖肾脏疾病、神经系统疾病、血液病与肿瘤、心血管疾病、代谢性疾病及肝病六大领域。本文系统梳理各医院的核心技术突破与临床进展,附患者常见问题解答。
信息说明:本文基于截至2025年12月的国家卫健委干细胞临床研究备案数据及各医院公开发布的信息整理,更新于2026年5月。
数据来源:
- 国家卫健委干细胞临床研究备案机构及项目公示
- 各医院官方发布的临床研究进展
- ClinicalTrials.gov及中国临床试验注册中心公示信息
引言:上海干细胞治疗的战略格局
2025年,是中国干细胞临床研究从“量变”迈向“质变”的关键之年。截至2025年12月31日,全国干细胞临床研究备案机构达155家(含132家地方医院+23家军队医院),备案项目共208项。在这一宏观格局下,上海作为国家细胞治疗研发重镇,以14家备案机构、29项备案项目的体量,形成了从基础研究到临床转化、从细胞制备到产业落地的完整生态链。
本文基于国家卫健委官方备案数据,系统梳理上海14家干细胞备案机构的最新临床研究进展。通过对代谢性疾病与自身免疫病、心血管及呼吸系统疾病、神经系统疾病与罕见病、血液病与肿瘤、肾脏疾病、肝脏疾病六大疾病领域的深入分析,旨在为关注前沿再生医学的患者提供客观、透明的临床研究信息,帮助患者及其家属更全面地了解当前干细胞治疗的发展现状。
核心数据一览:
- 上海备案机构数量:14家(地方医院)
- 上海承担备案项目数:29项
- 备案项目最多的机构:同济大学附属东方医院(8项)
- 覆盖疾病领域:6大领域

2025-2026年上海干细胞治疗医院盘点:14家备案机构+29项临床研究
一、上海有哪些医院开展了干细胞治疗代谢性疾病与自身免疫病的研究?

01.海军军医大学第二附属医院(上海长征医院)
备案状态:该院作为军队医院,拥有独立备案资格,在器官移植与免疫治疗领域积累了数十年的临床研究经验,在军队医院体系中处于领先地位。
主攻方向:1、2型糖尿病、系统性硬皮病等自身免疫病。
技术亮点:
1)再生胰岛移植治疗1型糖尿病:长征医院副院长、器官移植中心主任殷浩教授团队联合中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新研究员团队,长期致力于干细胞来源再生胰岛技术的研发。2025年4月18日,“异体人再生胰岛注射液(E-islet 01)”正式获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可,成为全球第二个、中国第一个获得临床试验批件的异体通用型再生胰岛产品。
该产品核心技术在于使用一种新型干细胞种子——“人内胚层干细胞(EnSC)”,其在体内不会增殖从而避免了肿瘤形成的风险,同时能够高效精准地分化为胰岛、肝脏等组织细胞类型。通过微创肝门静脉输注,再生胰岛能够感知血糖变化并精准分泌胰岛素,临床研究(IIT)已显示可实现胰岛功能衰竭糖尿病(1型和严重2型)患者的治愈。
2)硬皮病CAR-NK细胞疗法:徐沪济院士团队研发的iPSC来源双靶点CAR-NK细胞疗法,成果发表于《细胞》期刊,为系统性硬皮病等自身免疫病提供了新的治疗路径。
02.上海交通大学医学院附属瑞金医院
主攻方向:2型糖尿病
备案状态:瑞金医院为上海市较早获得国家干细胞临床研究备案资质的医疗机构之一,备案项目3项。
技术亮点:
(1)基因修饰脂肪干细胞治疗2型糖尿病:2025年7月23日,瑞金医院正式启动了由宁光院士领衔的I期临床试验,评价“GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液”在2型糖尿病患者中的安全性与初步有效性。这是国内首个进入临床试验的基因修饰间充质干细胞药物。
该产品采用患者自体脂肪间充质干细胞为载体,通过基因工程技术使其共表达GLP-1和FGF21两种关键代谢调节因子。GLP-1以葡萄糖浓度依赖性方式促进胰岛素分泌、抑制胰高血糖素释放,FGF21从多器官层面改善胰岛素抵抗、调节脂质代谢,二者形成协同调控网络。与传统化学降糖药需长期频繁用药不同,该疗法一次输注可在体内长期存活,实现局部、长效的“活细胞药物”治疗模式。
(2)干细胞再生胰岛临床研究:2025年12月,瑞金医院启动了针对糖尿病的干细胞再生胰岛临床研究项目,面向社会公开招募入组患者。该项目已在国家卫健委备案可查,为糖尿病治疗探索新的临床路径。

03.复旦大学附属儿科医院
主攻方向:自身免疫型糖尿病、溶酶体贮积症等先天性缺陷导致的内分泌代谢病,以及糖尿病、低血糖、肥胖等代谢性疾病及相关罕见病。
核心优势:国内较早开展新生儿苯丙酮尿症和甲状腺功能减低症筛查及质谱技术遗传代谢病筛查诊断的单位。具备完善的罕见病诊疗体系,多学科协作能力强,在儿童代谢性疾病及罕见病领域经验丰富。
技术亮点:通过造血干细胞移植,成功攻克因先天性缺陷引发的内分泌代谢病难题。在糖尿病、低血糖、肥胖等代谢性疾病及相关罕见病的诊疗、高危筛查及研究领域,始终处于国内领先地位,并在国际上具有一定影响力,建立了全面且专业的临床诊治体系。
04.同济大学附属东方医院
主攻方向:2型糖尿病肾病等代谢性疾病。
核心优势:与中国科学院上海高等研究院等联合成立 “干细胞工程转化医学中心”,整合多方科研力量。拥有先进的干细胞培养与治疗技术平台,在干细胞治疗多种疾病方面成果显著。
技术亮点:开展脐带间充质干细胞治疗2型糖尿病肾病等临床试验,在代谢性疾病的干细胞治疗研究上持续发力,积累了大量临床数据,为后续治疗方案的优化与推广提供了有力依据。
05.上海交通大学医学院附属仁济医院
主攻方向:2型糖尿病合并中、重度勃起功能障碍(ED)。
核心优势:男科诊疗经验丰富,具备前沿的细胞治疗技术与理念。临床研究团队专业,对糖尿病并发症的治疗研究深入。
技术亮点:2月,仁济医院即将开展一项前沿探索性临床研究,采用人脐带间充质干细胞(hUC – MSCs)注射液,为长期受常规PDE5i(如他达拉非或西地那非)治疗无效的2型糖尿病合并中、重度勃起功能障碍患者,提供全新治疗思路,有望改善患者生活质量 。[2]
二、上海有哪些医院开展了干细胞治疗心血管与呼吸系统疾病的研究?

01.同济大学附属东方医院
主攻方向:心肌梗死、肺纤维化、慢阻肺等。
备案状态:东方医院为上海市备案项目最多的机构,共计8项,居全市首位。该院是中国干细胞临床研究的先行者,早在2013年便联合中国科学院上海高等研究院等成立了“干细胞工程转化医学中心”,构建了国内首个干细胞存储—制备—质检—基础研究—临床前研究—临床研究—临床转化应用的全产业链平台。
技术亮点:
(1)干细胞治疗心力衰竭:由名誉院长刘中民教授团队研发的“人脐带间充质干细胞注射液”,通过3D低氧规模化生产体系制备,用于治疗缺血性心肌病。2024年6月,该产品正式进入Ⅰ期临床试验阶段,也是国内在该领域的首款干细胞药物。临床前动物实验结果提示,该注射液对心肌细胞组织损伤有明显抑制作用,可增加动物心功能、促进血管再生、减少心肌凋亡[3]。2025年8月,国家卫健委与国家药监局委托专家对东方医院的干细胞临床研究机构和在研项目开展现场监督核查,该院以合规、规范的体系建设顺利通过核查。
(2)iPSC治疗帕金森病:刘中民教授团队与士泽生物李翔博士团队合作开展的“采用iPSC分化的多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病”临床研究项目,经国家卫健委和国家药监局正式批准,采用士泽生物GMP基地制备的临床级再生多巴胺神经细胞。首批接受移植的患者从术前生活不能自理到恢复自己吃饭、洗澡、大步走等基本生活能力,运动能力显著增强。这是中国首个通过国家级备案的iPSC衍生细胞治疗帕金森病临床研究项目。
02.上海市第六人民医院

备案状态:获国家干细胞临床研究备案资质。
主攻方向:特发性肺纤维化等难治性呼吸系统疾病。
核心优势:呼吸与危重症医学科团队实力强劲,历时多年研发气道上皮干细胞在体获取与体外扩增技术,能快速制备治疗用基底干细胞,对肺纤维化疾病研究深入,临床转化能力突出。
技术亮点:
- 1月2日,呼吸与危重症医学科任涛团队在《柳叶刀》子刊eBioMedicine发表研究论文。团队首次对特发性肺纤维化(IPF)患者近端至远端气道上皮及其干 / 祖细胞的衰老特征进行全景描绘,并借助自主研发技术,为难治性IPF患者成功快速制备治疗用基底干细胞,通过气管镜下输注实现细胞移植治疗。接受治疗的受试者肺功能和运动耐力均显著改善。[4]
- 此外,医院还开展了人脐带间充质干细胞注射液治疗间质性肺疾病的临床试验,探索其安全性、耐受性及初步有效性 。
03.上海交通大学医学院附属新华医院
主攻方向:先天性心脏病、成人心血管疾病等。
核心优势:心血管发育与再生医学研究所整合了本院从新生儿到100岁全生命周期心血管领域的临床治疗和基础研究优势资源。拥有先进的科研平台与设备,承担多项国家级及省部级科研项目,科研成果丰硕,在国际权威学术刊物发表多篇高质量SCI论文 。
技术亮点:研究所长期以心血管疾病防治临床重大需求为导向,深入开展干细胞与血管损伤修复和重构机制及干预研究,推动介入治疗器械研发和产学研一体化交叉研究,在心血管疾病的干细胞治疗研究方面持续深耕,为相关治疗技术的创新发展提供理论与实践支撑。
04.复旦大学附属中山医院
备案状态:中山医院获国家干细胞临床研究备案资质,备案项目1项。
主攻方向:心肌梗死、心力衰竭等心血管疾病。
核心优势:在心血管疾病治疗领域处于国内领先地位,心脏介入、心脏外科手术技术精湛,拥有先进的心血管疾病诊疗设备和专业医疗团队。
技术亮点:具备开展干细胞治疗心血管疾病研究的实力与潜力,曾开展过干细胞疗法治疗心肌损伤临床研究,研究发现一种全新的工程化改造修饰细胞外囊泡及其靶向递送的策略。通过生物膜融合的工程化改造手段,单核细胞的仿生物赋予了干细胞外囊泡对损伤心脏显著增强的靶向趋化能力。为解决胞外囊泡产量低、归巢少、功效不确切等问题提供了新方法。[5]

三、上海有哪些医院开展了干细胞治疗神经系统与罕见病的研究?

01.复旦大学附属华山医院
备案状态:华山医院为上海市较早获得国家干细胞临床研究备案资质的医疗机构之一,备案项目1项。
主攻方向:帕金森病、脑出血、罕见神经系统疾病等。
核心优势:华山医院的神经内科和神经外科在国内乃至国际上都享有极高声誉,是国家重点学科。拥有一支由顶尖专家组成的高水平专业团队,在神经系统疾病的诊断与治疗方面经验丰富。
核心技术突破——中国首个随机双盲对照帕金森病注册临床试验:
2025年4月,华山医院正式启动“中国首个”采用证据级别最高的“随机双盲对照”设计的iPSC再生多巴胺神经前体细胞治疗早发性帕金森病注册临床试验。该试验由华山医院神经内科王坚教授、神经外科陈亮教授、临床药理研究中心张菁教授担任牵头PI及共同临床负责人,苏州大学附属第二医院刘春风主任作为联合中心联合负责PI。该临床试验系复旦大学牵头的脑科学与类脑研究国家科技重大专项(项目编号:2025ZD0214800)的重要组成部分,该专项由中国首个针对帕金森病治疗的国家脑计划重大专项[6]。
02.上海交通大学医学院附属瑞金医院
备案状态:瑞金医院备案项目3项。
主攻方向:帕金森病、神经系统免疫性疾病(如视神经脊髓炎谱系疾病)等。
核心技术突破:2025年3月,瑞金医院神经内科主任刘军教授团队联合中国科学院脑科学与智能技术卓越中心陈跃军教授团队,完成了我国首例在国家药监局批准开展的临床试验中接受自体干细胞疗法的帕金森病患者的手术治疗。66岁的沈女士在接受微创手术后,已实现全天自主行走,睡眠质量显著改善,肢体僵硬与震颤症状明显缓解,多巴胺转运体PET等多维影像学指标均呈现积极改善。
术后一个月,她便扔掉拐杖爬行,冻步显著减少[7]。截至目前,瑞金医院已完成十余例此类移植。这是我国首次在规范注册临床试验框架下完成自体iPSC来源多巴胺能神经前体细胞移植治疗帕金森病的临床实践,标志着我国iPSC衍生细胞治疗帕金森病在规范化层面迈出了关键一步。
03.同济大学附属东方医院
备案状态:东方医院备案项目8项,居全市首位。
主攻方向:帕金森病、脑中风后遗症、老年痴呆症等神经系统疑难疾病。
技术亮点:1月,上海市东方医院公布了一项具有里程碑意义的临床研究成果。首批接受自体诱导多能干细胞(iPSC)衍生的多巴胺能神经前体细胞移植治疗的帕金森病患者,在手术后的12个月内展现出了惊人的疗效。这些患者不仅恢复了走路、跑步、写字等基本生活技能,甚至能够重新使用筷子和操作智能手机,极大地提升了他们的生活质量,并为全球帕金森病治疗带来了新的曙光。[8]
04.复旦大学附属儿科医院

主攻方向:儿童罕见病、遗传性疾病、原发性免疫缺陷病等,如IRF4基因缺陷病、神经系统遗传代谢病等。
核心优势:作为国家儿童医学中心,拥有全面的精准诊断体系,涵盖临床、免疫表型、基因型分析和功能实验。干细胞移植团队经验丰富,针对多种罕见病开创国际或国内首例移植成功案例,多学科协作能力强。
技术亮点:在异染性脑白质营养不良等儿童罕见神经系统疾病治疗方面,通过异基因造血干细胞移植,纠正患者基因缺陷导致的代谢异常,阻止神经病变进展。2025年成功救治俄罗斯ASAH1基因缺陷患儿,依托“海上国际会诊厅”平台,成为全球罕见病患儿的重要治疗中心。团队已建立从早期筛查、精确诊断到移植治疗和移植后多学科随访的完善诊治体系。[9]
05.上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心
备案状态:该院血液肿瘤学科造血干细胞移植组是国内儿童专科医院中起步最早、年移植病例数最多、病种最全的团队之一。
主攻方向:脑型肾上腺脑白质营养不良、脑白质营养不良、粘多糖贮积症、先天性免疫缺陷等罕见病。
核心优势:血液肿瘤学科造血干细胞移植组是国内儿童专科医院起步最早,目前年移植病例数最多、病种最全、移植疗效领先的团队之一。1980年完成我国首例异基因造血干细胞移植治疗儿童再生障碍性贫血。率先将移植技术拓展到多种罕见病领域,建立和完善了多学科共同合作的管理模式。
技术亮点:由其牵头制定的《异基因造血干细胞移植治疗脑型肾上腺脑白质营养不良中国专家共识(2023年版)》发布,为cALD患儿的诊断、监测、治疗及多学科合作管理等提供系统性诊疗建议。在脑白质营养不良、粘多糖贮积症等罕见病治疗方面积累了大量成功经验。[10]
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四、上海有哪些医院开展了干细胞治疗血液病与肿瘤的研究?

01.上海交通大学医学院附属瑞金医院
主攻方向:各类白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、重症地中海贫血等血液系统疾病及肿瘤。
核心优势:血液科历史悠久,是国家重点建设学科。构建世界级髓系肿瘤诊治体系,建立精准诊断体系,研发众多创新疗法,如 “上海方案” 治愈急性早幼粒细胞白血病,在CAR-T细胞疗法、造血干细胞移植等方面技术领先,临床经验极为丰富。
技术亮点:异基因造血干细胞移植超千例,技术成熟度国内顶尖。特别是在白血病和血栓与出血性疾病的诊断和治疗上接近国际先进水平。在干细胞治疗方面也有着独到的见解和经验。
02.上海交通大学医学院附属仁济医院
备案状态:仁济医院是首批通过国家备案的干细胞临床研究机构,现有6项干细胞临床研究项目通过国家备案,5项已启动入组,备案项目数居上海第二位。
主攻方向:白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、出凝血疾病等血液系统疾病。
核心技术突破:在血液肿瘤领域开展造血干细胞移植、CAR-T细胞治疗等多方向的临床研究,特别是在骨髓瘤与浆细胞疾病诊断和治疗方面发展突出。在糖尿病并发症领域也取得重要备案突破——由仁济医院卢慕峻教授团队牵头的研究项目(hUC-MSCs治疗2型糖尿病合并中、重度勃起功能障碍)在2025年1月获得国家卫健委首个干细胞治疗ED的IIT备案,采用异体脐带间充质干细胞局部注射治疗。
03.上海市第一人民医院
备案状态:获国家干细胞临床研究备案资质,备案项目1项。
主攻方向:各类需要造血干细胞移植的血液系统疾病。
核心技术突破:血液科自1992年起在上海率先探索造血干细胞移植治疗血液系统疾病。截至2025年,每年完成造血干细胞移植近300例,其中异基因造血干细胞移植200例以上。在老年白血病移植方面特色显著,团队积累了丰富的经验——高龄虽然会带来挑战,但并非治疗的绝对禁区,急性白血病缓解期移植患者生存率接近80%,复发难治血液病移植生存率约60%,老年白血病移植后生存率约60%。
2025年4月10日,上海首个造血干细胞移植术后随访规范化管理示范中心正式设立,造血干细胞移植术后随访门诊在上海市第一人民医院正式落成。这是上海首个专注异基因造血干细胞移植后慢性排异等远期并发症管理的规范门诊,填补了本地在该领域的制度化、规范化管理空白。
04.上海交通大学医学院附属新华医院
主攻方向:急、慢性白血病、恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征以及再生障碍性贫血等。
核心优势:是中华造血干细胞库定点移植单位,造血干细胞供体来源广泛。建立了造血干细胞实验室,拥有技术一流的移植团队。
技术亮点:开展血缘相关、非血缘相关、全相合、不全相合以及半相合 / 单倍体移植,在上海率先开展脐带血移植治疗成人恶性血液病。承担多项多中心注册临床研究工作,在造血干细胞移植治疗血液疾病方面成果显著。
05.高博上海闸新医院
备案状态:该院作为造血干细胞移植专科医疗机构,在王椿教授(原上海市第一人民医院血液科主任、原上海医学会血液分会主任委员)领衔下,专注于难治性白血病的挽救性治疗等领域。
主攻方向:难治性白血病、恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液肿瘤。
核心优势:5月24日加入欧洲血液和骨髓移植协会(EBMT),拥有32间造血干细胞移植层流病房。由王椿教授(原上海市第一人民医院血液科主任、原上海医学会血液分会主任委员)领衔专业医护技团队。
核心技术突破:截至2025年,医院已累计开展超过800例高难度造血干细胞移植,其中大多数为难治或未缓解患者,且多数获得了显著生存获益。团队凭借“异基因造血干细胞移植挽救性治疗难治性恶性血液病”的体系与关键技术,先后获得了教育部及中华医学会科学技术进步奖二等奖。
06.海军军医大学第二附属医院(上海长征医院)
主攻方向:以多发性骨髓瘤为代表的血液系统恶性肿瘤。
核心优势:作为上海市住院医师规范化培训基地和血液专科医师规范化培训基地之一,培养众多血液科专业人才。从事以 “多发性骨髓瘤” 为代表的血液系统恶性肿瘤临床和基础研究40余年,建立多层次全方位的系统诊断方法和疗效监测平台。
技术亮点:开展多项国际先进、国内首创的检测方法及新疗法,年诊疗血液系统恶性肿瘤患者达5000余人次,其中浆细胞肿瘤患者占比超70%,治疗有效率达80 – 90%以上,处于国内领先。1998年起开展干细胞移植技术,2014年开展微移植技术,2015年开展CAR – T免疫治疗,显著延长骨髓瘤患者总体生存时间 。
五、上海有哪些医院开展了干细胞治疗肾脏疾病的研究?

01.复旦大学附属中山医院
备案状态:中山医院获国家干细胞临床研究备案资质,备案项目1项。
主攻方向:急慢性肾损伤、肾移植排斥反应、肾纤维化等肾脏疾病。
核心优势:肾移植领域历史底蕴深厚,早在20世纪50年代便开展肾移植动物实验,1970年进行国内首批同种异体肾移植手术之一,1974年成功完成国内首例长期存活的尸体肾移植术。进入21世纪,肾移植科研团队围绕临床问题深入开展科研攻关。拥有先进的科研平台与专业医疗团队,建立了完善的干细胞研究与应用体系,注重多学科协作,整合肾脏内科、外科、免疫学、分子生物学等多领域知识。
技术亮点:
开展国内首个造血干细胞移植诱导肾移植免疫耐受临床研究,通过 “改造” 受者免疫系统,使其不再对移植肾发起攻击,部分患者已成功停用免疫抑制剂,显著提高生活质量。
在肾损伤的干细胞治疗前沿领域,取得一系列原创性研究成果,如探索干细胞修复肾损伤的机制,相关成果多次获奖并获国家发明专利 。承担多项国家级、省部级课题,如 “NamiRNA-199a-3p正调控Dnm3os表达抑制肾缺血再灌注介导的AKI向CKD转化”“M-MDSC来源的IL-15调控MSC糖代谢重编程在肾纤维化中的作用与机制研究”等 。
02.上海交通大学医学院附属瑞金医院
备案状态:瑞金医院备案项目3项。
主攻方向:慢性肾脏病、肾纤维化等。
核心技术突破:2025年12月,瑞金医院正式启动了针对肾衰竭的干细胞临床研究项目,并在国家卫健委备案可查。基础研究层面,儿科周同课题组与中科院生物化学与细胞生物学研究所合作,在《EBioMedicine》发表成果,发现转录因子RUNX1通过上调PI3K亚基p110δ表达,激活AKT信号通路调控肾小管上皮细胞EMT以及肾纤维化的发生发展,提出RUNX1可作为肾纤维化治疗新靶点。该研究成果被编辑部配发评论文章,高度评价其转化应用前景。
03.海军军医大学第二附属医院(上海长征医院)
主攻方向:糖尿病肾病等。
核心优势:作为军队系统的知名医院,拥有先进科研设备与专业医疗团队,在医学研究领域成果突出。
技术亮点:曾经进行的临床实践成果显示,干细胞修复肾小球的有效率超75%,患者肌酐值平均下降幅度达40%,为糖尿病肾病患者肾脏功能改善带来希望,有望延缓甚至逆转疾病进程 。
04.复旦大学附属华山医院
备案状态:华山医院作为首批国家干细胞临床研究备案机构之一,备案项目1项。
主攻方向:慢性肾病、急性肾损伤、狼疮性肾炎
核心优势:作为国内领先的医疗机构之一,复旦大学附属华山医院于2016年获得了国家卫生健康委员会以及国家食品药品监督管理总局认证,成为首批干细胞临床研究机构。
技术亮点:2023年6月,华山医院风湿免疫科启动了首个干细胞临床研究项目——“人脐带间充质干细胞治疗狼疮性肾炎的随机盲态平行对照多中心研究”,并迎来了首位受试者。该项目标志着华山医院在干细胞治疗领域迈出了重要一步,旨在验证人脐带间充质干细胞(UC-MSCs)对难治性狼疮性肾炎的有效性和安全性。[11]
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六、上海有哪些医院开展了干细胞治疗肝病的研究?

01.上海市公共卫生临床中心
主攻方向:终末期肝病(如失代偿期肝硬化、肝衰竭)、疑难危重肝病的干细胞治疗。
核心优势:肝病专业组于2004年底建立,是长江三角洲地区以疑难危重肝病救治为特色的专业科室和临床科研基地。拥有独立的干细胞研究实验室与肝病重症监护病房,与国内外肝病研究机构保持密切合作。
技术亮点:开展干细胞移植治疗终末期肝病相关研究,其中脐带间充质干细胞治疗失代偿肝硬化的安全性研究成果于2013年在欧洲肝病年会上进行口头报告。脂肪干细胞体内移植治疗肝衰竭的临床前研究成果发表多篇SCI文章,证实干细胞可通过分泌生长因子促进肝细胞再生,改善肝衰竭动物模型的肝功能。此外,医院还参与多项全国多中心干细胞治疗肝病临床试验,探索干细胞在肝纤维化逆转中的作用机制。
02.上海交通大学医学院附属瑞金医院
备案状态:仁济医院6项国家备案项目涵盖肝脏疾病、膝骨关节炎等多个研究方向,肝脏外科是国家器官移植临床重点专科。
主攻方向:酒精性肝硬化、肝炎后肝硬化、肝纤维化等慢性肝病的干细胞治疗。
核心优势:国内较早开展干细胞移植治疗酒精性肝硬化的医院之一,肝病科团队由知名肝病专家领衔,具备丰富的临床经验与科研实力。医院拥有先进的细胞培养与移植技术平台,与基础医学研究所合作开展干细胞分化机制研究。
技术亮点:近年来开展多项干细胞治疗肝病临床研究,如自体骨髓间充质干细胞经肝动脉移植治疗肝硬化的临床试验,结果显示患者肝功能指标(如白蛋白、胆红素)显著改善,肝纤维化程度减轻。此外,团队发现干细胞分泌的外泌体可抑制肝星状细胞活化,从而延缓肝纤维化进程,相关研究成果发表于《Hepatology》子刊。
03.复旦大学附属中山医院
主攻方向:肝硬化、肝衰竭、肝癌术后肝再生障碍等肝病的干细胞治疗与再生医学研究。
核心优势:干细胞研究中心以肝病和心血管疾病领域的创新治疗为核心,拥有院士领衔的科研团队,整合了肝脏外科、感染病科与基础医学研究资源。建立了标准化干细胞制备与质控体系,与中科院上海生命科学研究院开展联合攻关。
技术亮点:临床研究表明,脐带间充质干细胞静脉输注可显著提升Child-Pugh分级较低的肝硬化患者的肝功能储备。团队还发现肝源性干细胞在肝损伤修复中的定向分化机制,相关成果发表于《Cell Stem Cell》,为干细胞治疗肝病提供了新的理论依据。
04.同济大学附属东方医院
备案状态:东方医院备案项目8项,上海干细胞转化医学工程技术研究中心设于该院。
主攻方向:肝纤维化、肝硬化、急性肝衰竭的干细胞治疗及肝再生机制研究。
核心优势:上海干细胞转化医学工程技术研究中心设于该院,拥有以干细胞与肝脏再生为研究方向的研究员团队,在肝向谱系重编程、肝干细胞生物学和干细胞肝向分化等领域取得系列重要进展。与中国科学院上海高等研究院共建干细胞工程转化医学中心,具备从基础研究到临床转化的全链条能力。
技术亮点:在肝纤维化治疗方面,团队开发的3D培养间充质干细胞可分泌更高浓度的抗纤维化因子,动物实验显示其抑制肝星状细胞活化的效率较传统2D培养提升40%。此外,通过单细胞测序技术解析了干细胞治疗后肝组织微环境的动态变化,相关研究成果发表于《Nature Communications》,为优化干细胞治疗方案提供了数据支持。
05.上海交通大学医学院附属仁济医院
主攻方向:慢性肝病、基因缺陷肝病(如威尔逊病、进行性家族性肝内胆汁淤积症)的基因与细胞联合治疗。
核心优势:2024年6月成立中德基因和细胞治疗中心,重点布局肝病基因和细胞疗法,建成基因合成及递送平台、干细胞定向分化平台等多个研究平台。肝脏外科是国家器官移植临床重点专科,学科带头人夏强长期专注于慢性肝病/基因缺陷肝病的基因和细胞治疗研究,团队具备肝脏外科手术与干细胞治疗的交叉学科优势。
技术亮点:针对威尔逊病(肝豆状核变性),团队开发了CRISPR-Cas9基因编辑结合间充质干细胞移植的联合疗法,在动物模型中成功纠正ATP7B基因突变并恢复肝细胞铜代谢功能。此外,在肝硬化治疗中,采用人脐带间充质干细胞外泌体联合小分子药物的 “鸡尾酒疗法”,临床前研究显示可协同促进肝细胞再生,减少肝内胶原沉积。
06.海军军医大学第一附属医院(上海长海医院)
主攻方向:肝硬化、肝衰竭、肝胆术后肝损伤的干细胞修复治疗。
核心优势:消化内科干细胞治疗中心在军医系统中具有独特地位,拥有全军肝病研究重点实验室,团队结合军事医学需求开展干细胞在创伤性肝损伤中的应用研究。具备先进的干细胞库与细胞治疗质控体系,可实现干细胞制剂的标准化生产。
技术亮点:在肝硬化治疗中,采用自体骨髓间充质干细胞经门静脉输注的方式,临床观察显示80%患者的腹水消退时间缩短,肝功能指标改善持续时间超过12个月。此外,团队发现干细胞可通过调节肝内免疫微环境,抑制炎症因子风暴,从而降低肝衰竭患者的死亡率,相关机制研究成果发表于《Journal of Hepatology》。
七、常见问题解答(FAQ)
总结与结语
回顾2025年,上海干细胞临床研究已从“项目备案数量扩张”全面转向“转化成果质量突破”。从长征医院再生胰岛移植与硬皮病CAR-NK疗法双双获得国家级临床试验许可,到东方医院心衰干细胞药物进入Ⅰ期临床试验;从华山医院首次以随机双盲对照试验设计推动帕金森病iPSC治疗完成首例给药,到瑞金医院在帕金森病自体干细胞移植和基因修饰脂肪干细胞治疗糖尿病领域的“中国首例”突破——2025年上海完成了从备案制度向临床转化的系统性跃升。
展望2026-2030年,随着更多备案项目完成随访评估、真实世界数据不断积累,部分已获证实的干细胞产品有望从探索性临床研究阶段逐步进入规范化临床应用通道。上海作为国家细胞治疗研发的核心枢纽,将依托“基础研究—临床转化—产业落地”的全链条模式持续深耕,在更广泛的疾病领域内推动更多干细胞疗法从实验室走向规范化临床应用。这不仅为患者带来更多治疗选择,更推动着再生医学向“精准化、个性化”方向稳步迈进。
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参考资料:
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[7]https://www.sohu.com/a/887258216_121434689
[8]上海东方医院
[9]https://export.shobserver.com/baijiahao/html/853923.html
[10]刘晓黎,曹立.肾上腺脑白质营养不良最新治疗研究进展.上海交通大学学报. 医学版,2025,45(1):95-100. doi:
10.3969/j.issn.1674-8115.2025.01.011[11]复旦大学附属华山医院
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