脑性瘫痪（Cerebral Palsy, CP），简称脑瘫，是一种由于大脑发育过程中受到非进行性的损伤或缺陷所导致的永久性神经发育障碍，主要影响个体的肌肉张力、运动功能、运动和姿势。这种损伤发生在胎儿期、新生儿期或婴儿早期阶段，即大脑发育的关键时期。

据中国残疾人福利基金会官方数据显示，我国现有脑瘫患儿约180万人，每年新增5万。其中，0~6岁的有31万。更为严重的是，脑瘫孩子的就诊率非常低，有30万脑瘫孩子因为家长没有重视、不了解，耽误了治疗的最佳时期，甚至导致终身残疾。

• 详情请浏览：脑瘫-原因、症状、类型和治疗方法

目前传统治疗方法如物理治疗、运动功能训练等虽然可以在一定程度上缓解症状，提高患者的生活质量，但这些干预措施主要针对的是症状管理，并不能直接修复受损的大脑组织或恢复正常的神经系统功能。因此，对于中重度脑瘫患者而言，现有的治疗方法未能从根本上改善其脑损伤状况。

近年来，干细胞移植作为一种创新且极具潜力的治疗策略，逐渐成为研究热点。多种类型的干细胞被考虑作为治疗脑瘫的理想候选细胞，包括但不限于：人胚胎神经干细胞、嗅鞘细胞、脐带间充质干细胞和骨髓间充质干细胞。

干细胞治疗是否真的能如期待般显著改善肢体无力状况呢？答案是肯定的。根据现有数据，对于那些长期受肢体无力困扰、严重影响日常生活自理能力的脑瘫患者而言，干细胞治疗为他们重新获得自主行动的能力提供了可能性。例如，原本无法独立从椅子上站起或行走的患者，在接受治疗后可能变得能够自如地完成这些基本动作。

本文聚焦于干细胞疗法在提升脑瘫患者肢体无力状况方面的临床成果，探讨干细胞其如何为这些患者带来新的希望。

干细胞治疗脑瘫的作用机制

干细胞是一类具有自我复制能力和多向分化潜能的未成熟细胞，它们能够在体内特定条件下分化为多种类型的细胞。对于脑瘫而言，科学家们希望通过移植健康的干细胞来替代或修复受损的神经细胞，进而恢复大脑与肌肉之间的正常信号传递路径，从而达到增强肌肉力量的目的。

• 具体来说，植入的干细胞可以在体内增殖、分化为损伤的神经细胞，融入机体组织，稳定机体内环境，克服不利条件。
• 此外，干细胞还可以通过旁分泌作用释放生长因子和其他生物活性分子，刺激周围细胞的存活、增殖及分化，促进局部微环境的优化。
• 并且干细胞具备一定的免疫调节特性，帮助减轻炎症反应，创造有利于组织修复的环境。

干细胞疗法可以改善脑瘫的肢体无力状况吗？3项临床案例告诉您

案例一：全球首例神经干细胞移植治疗脑瘫患者

在干细胞治疗脑瘫领域，我国始终走在国际前沿，早在2005年，全球首例用神经干细胞脑移植的方法治疗缺血缺氧性小儿脑性瘫痪的手术，在北京海军总医院取得巨大成功。这名出生90多天的小儿脑性瘫痪女婴治疗后智力发育追赶上了同龄小儿，肢体无力状况也得到了极大的改善。

当时，一名仅90多天大的脑瘫女婴接受了神经干细胞移植手术。

• 经过观察和测评，这个患儿的智力发育追赶上了同龄的健康婴儿，智力和运动能力评估从入院时还不到1个月龄时，基本达到了3个月龄。
• 并且患者可以张嘴“说话”了，原本无法抬起手臂的患儿，还会挥动着自己的小手。

案例二：干细胞治疗后，患者摆脱轮椅，采用助行器行走

2018年，一名6岁的脑瘫患儿，在接受4次脐带间充质干细胞治疗后，患儿上肢和下肢活动能力得到一定的改善，平衡能力及沟通能力都得到提高，可以摆脱轮椅，采用助行器行走。

表明脐带间充质干细胞治疗可以显著改善脑瘫患者活动能力。这则案例发表在《International Journal of Stem Cells》期刊上，向人们展示了脐带间充质干细胞的临床潜力。

在这则案例中，一名6岁男性儿童，患有肌张力障碍性脑瘫。出生时头围28cm，身高41cm，在保温箱中养育两周后，行头颅MRI检查后诊断为脑性瘫痪（CP），此后一直就诊及随访，也接受了多种药物治疗，如巴氯芬和康复治疗，据报道有部分疗效。后来接受了间充质干细胞治疗，患儿一共接受4次脐带间充质干细胞治疗后，随访18个月没有观察到全身不良反应。

方法：患儿一共接受了4次同种异体间充质干细胞治疗，每次剂量为1×10⁶/kg，给药方式为鞘内和静脉给药。以下为给药时间、剂量。

结果

治疗前以及首次治疗6个月时检测患者的FIM（功能独立测量）、GMFCS（粗大运动功能分类系统88）、Tardieu量表、TCMS（躯干控制测量量表）、MACS（手动能力分类量表）、CFS（通信功能分类系统），患者在接受治疗后并接受强化康复，一共随访18个月。

• 相比于治疗前，首次脐带间充质干细胞治疗后6个月后患者的多项功能出现改善，其中，患儿粗大运动功能得到了一定的提高，可以摆脱轮椅，采用助行器行走；
• 上肢可以进行一些简单的操作，原本无法抬起手臂的患儿，在治疗后能够在一定程度上自主抬起手臂，进行简单的动作；坐姿平衡及运动控制得到较大程度的改善。
• 整体量表评估总分从原来的5/58升高至31/58，表明间充质干细胞治疗的有效性。（见图1）

综上所述，这个案例表明间充质干细胞对于脑瘫存在着一定的治疗作用，可以显著改善患者的肢体无力状况、认知技能、躯干控制和手部操控能力，此外，其安全性也值得肯定。

案例三：干细胞对肌张力、运动能力的显著改善效果

2019年，《中国输血杂志》上发表了一篇关于关于《脐血间充质干细胞移植治疗小儿痉挛性脑瘫的临床研究》的临床研究成果。临床研究显示，脐血间充质干细胞移植治疗与Vojta运动疗法相比，疗效更快，可显著降低患儿肌张力，提高运动能力。

肌张力与肢体无力的关系

• 肌张力增高：在痉挛性脑瘫等疾病中，肌张力增高会导致肌肉僵硬，被动运动时阻力增加，这种情况下，虽然肌肉的紧张度高，但实际的运动能力受限，表现为肢体无力。
• 肌张力正常或降低：当肌张力改善，即从过高状态降低到正常或接近正常水平时，肌肉的柔韧性和协调性会有所提高，这有助于改善肢体的运动功能，从而在一定程度上缓解肢体无力的症状。

方法：采用随机数字表法将痉挛性脑性瘫痪患儿20例分为对照组(12例Vojta运动疗法)和治疗组(８例UCMSCs移植疗法)。分别对2组治疗前、后对患者肌张力、运动功能进行评价对2种治疗结果进行对比。

结果

2组患者治疗后不同时间MAS评分比较

• 组内比较，治疗组经UCMSCs移植疗法14天后MAS评分较治疗前显著下降，对照组经Vojta运动疗法治疗60天后MAS评分较治疗前显著下降；
• 组间比较，治疗14d后治疗组MAS评分显著低于对照组。（见表1）

2组患者治疗前、后残疾评分比较

治疗3个月后，两组患者的脑性瘫痪综合功能评分和GMFM评分均显示出显著提升。具体而言：

• 治疗组的脑性瘫痪综合功能评分为32.42±5.36，而对照组为18.87±8.22；
• 治疗组的GMFM评分为55.79±10.13，而对照组为37.45±8.14。
• 此外，在粗大运动功能方面，治疗组得分为33.62±5.96，对照组则为26.25±6.39；
• 在GMFM特定区域评分中，治疗组达到了56.05±9.17，而对照组为45.33±8.34。

与治疗前相比，这些结果均表现出统计学上的显著差异。（见表2）

综上所述，我们认为，脐血间充质干细胞移植用于治疗重症脑瘫不仅显示出良好的安全性，而且在改善患者的肌张力和运动功能方面具有显著疗效。

未来展望

未来的研究应该继续聚焦于提高干细胞疗法的安全性和疗效，探索更精确的治疗靶点，并建立长期随访机制以评估治疗效果。同时，跨学科的合作也将成为推动这一领域向前发展的重要力量，从基础研究到临床应用，每一个环节都需要紧密配合，共同致力于改善脑瘫患者的生活质量。

结论

综上所述，无论是早期的神经干细胞移植还是近年来的干细胞治疗，都展示了其在改善脑瘫患者肌张力和运动功能方面的潜力。

随着更多高质量随机对照试验结果的公布，我们有理由相信，干细胞疗法将继续为改善脑瘫患者的生活质量提供新的希望。

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参考资料：

The Effect of Umbilical Cord-derived Mesenchymal Stem Cell Transplantation in a Patient with Cerebral Palsy: A Case Report

韩小改,杨波,单泓,别立莉,王姣杰,刘英,李建斌.脐血间充质干细胞移植治疗小儿痉挛性脑瘫的临床研究[J].中国输血杂志,2019,32(05):471-474. DOI： 10.13303/j.cjbt.issn.1004-549x.2019.05.017

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