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从无力到掌控:干细胞疗法助力脑瘫患者重获肌肉控制能力

脑瘫(Cerebral Palsy, CP)是一种由脑部损伤引起的运动功能障碍疾病,主要表现为肌肉控制异常、肌张力失调及姿势障碍。近年来,干细胞疗法因其再生与修复潜力,成为改善脑瘫患者运动功能的研究热点。本文结合多项临床研究与科学证据,探讨干细胞治疗对脑瘫患者肌肉控制能力的改善效果。

那么,干细胞治疗是否真的能够如预期那样显著改善患者的肌肉控制能力呢?答案是肯定的。现有数据表明,对于那些长期遭受肌肉无力困扰、严重影响日常生活自理能力的脑瘫患者而言,干细胞治疗为他们重新获得自主行动的能力提供了可能。

本文结合多项临床研究与科学证据,探讨干细胞治疗对脑瘫患者肌肉控制能力的改善效果。

从无力到掌控:干细胞疗法助力脑瘫患者重获肌肉控制能力

从无力到掌控:干细胞疗法助力脑瘫患者重获肌肉控制能力

案例一:自体干细胞对脑瘫患者的肌肉控制能力及整体生活质量的提升

2012年,国外研究团队在期刊《Case Reports in Transplantation》上发表了一篇关于《自体干细胞移植治疗脑瘫的潜力》的临床研究成果。

自体干细胞移植治疗脑瘫的潜力

治疗后观察到:

1.运动功能改善:

  • 在干预后的六个月内,我们注意到患者能够独立行走,尽管存在轻微的外翻畸形。随着时间推移,患者的运动功能持续进步,现在她已经能够握住具有抓握力的物品,如蜡笔或铅笔,并开始尝试绘制水平和垂直线条以及简单的图形。这一进展表明她的精细运动技能有了显著提升
  • 起初,患者需要他人帮助进食,而现在她已经能够自主地将食物送入口中。根据GMFCS-E&R分级标准,她的运动能力从III级提升到了I级(见图1)

2.感官功能改善:

  • 此外,在治疗后我们还观察到了感官方面的积极变化,特别是眼神交流的能力有所增强。同时,患者的听力也得到了改善,这有助于她在日常生活中的沟通与学习。

3.认知及社交技能提高:

  • 患者的认知能力和社交技巧同样经历了明显的进步。现在,她不仅能识别家庭成员并记住他们的名字,而且发展出了初步的问题解决能力和拼图游戏技巧,能够准确地放置或指出拼图各部分的位置。她在完成任务时表现出更高的专注度,这些进步共同促进了她的学业进展,使她得以升入更高年级。

4.言语表达的进步:

  • 言语方面,患者的语言清晰度大大提高,现在她能够流畅地使用完整的句子进行交流。这种言语上的改善不仅增强了她的自我表达能力,也为她提供了更多参与社会互动的机会。
图1:显示了患者治疗后各阶段的改善情况。
图1:显示了患者治疗后各阶段的改善情况。

综上所述,干细胞治疗能够有效促进了脑瘫患者的肌肉控制能力及整体生活质量的提升。

案例二:神经干细胞对患者肌肉控制能力以及精细动作能力的改善效果

患者一名叫锦轩来自福建厦门,锦轩出生后5个月发现头还竖不起来,当地儿童医院检查精神运动发育迟缓,后辗转上海、北京等地,治疗和康复一年多后,并没有太多起色。 

2018年年初,锦轩因脑炎,病情进一步加重,无法站立和走路,持续流涎,不能理解问他的问题,也不能配合动作。“医生们说锦轩这种情况,唯一的希望就是干细胞治疗。”锦轩的叔叔经上海、北京的专家推荐,通过原国家卫计委官网公布的首批备案干细胞临床研究项目,最终联系到国内医院团队。

国内两名脑瘫患儿的干细胞治疗经历

目前锦轩已完成一个治疗疗程,即3次神经干细胞输注,历时3个月。至于疗效,锦轩的叔叔这样描述,“应该说每一次的变化都不一样,第一次做完之后就可以走路,虽然走得不是很稳。第二次输注完左肢有力,第三次以后左肢力量明显加大。另外之前有明显的流口水的现象,现在已经基本上不流口水。也会有意识地发一些音节出来,发病的时候是没办法的。”

项目组负责功能评估的李颖、李晓艳等医护人员表示,“目前看治疗效果明显,表现为已经可以独立行走50米以上,能借助围栏自主完成爬楼梯等动作,自主单音节发音,成功摘掉了以往寸步不离的口水巾,能与他人进行简单的情感沟通。”

在医院,还见到了另一名来自宁夏的患儿承泽。承泽父母在承泽5个月时发现自己的孩子和别的孩子相比,抬头不稳、肌张力高,运动发育迟缓。随后在宁夏当地医院被诊断为小儿脑瘫,辗转北京、上海等多家医院就医,但始终无法站立、行走,双手手指持续屈曲位,不能完成持物、对指精细运动。

截至2018年采访时,承泽完成了第一阶段治疗。据介绍,承泽手部以前经常保持拇指外翻、其余四指并拢弯曲的“解剖位”姿势。现在承泽可以拇指随意内收内旋,四指可以张开自如,术语称可以切换成“功能位”。此外,承泽已能完成抓握等动作,初步完成开盖、拿笔、搭积木、套圈、投币等活动

值得一提的是,承泽父母还先后去泰国、美国、英国等国家寻求干细胞治疗,后经英国专家推荐,来到国内医院。这样的求医之路被认为走了不少弯路。

综上所述,干细胞对脑瘫患者的肌肉控制能力显示出显著效果,包括增强肌肉力量和协调性,如锦轩在治疗后能够行走且左肢力量增加;调节肌张力,使承泽的手部从固定的“解剖位”转换到更灵活的“功能位”,改善了精细动作能力。此外,患儿们在日常生活技能、认知交流及社交互动方面也表现出进步,体现了整体生活质量的提升。

案例三:神经干细胞对脑瘫患者粗大运动功能以及精细运动控制的显著提升

2023年,国内三甲医院在国际期刊《Stem Cell Research & Therapy》上发表了一篇关于《脑瘫患者鼻腔内注射神经干细胞的安全性和有效性结果:一项随机1/2期对照试验》的研究成果。

脑瘫患者鼻腔内注射神经干细胞的安全性和有效性结果:一项随机1/2期对照试验

共有25名3至12岁的脑瘫患者被随机分配到治疗组(n=15),该组接受鼻腔内输注负载神经干细胞的鼻贴和康复治疗,或对照组(n=10)仅接受康复治疗。

  1. 与对照组患者比较,治疗后24个月,治疗组患者日常生活活动(ADL)和儿童粗大运动功能的标准化量表量表评估的自我护理能力及粗大运动功能均较治疗前明显改善
  2. 与治疗前比较,治疗组24个月时FMFS、SS、LAS、EAS、GMFM-88量表评分及ADL评分均较治疗前明显升高,SDSC评分降低。
  3. 研究表明,鼻腔注射神经干细胞可改善患者的运动、语言、认知、自理能力等临床症状,甚至改善睡眠质量。
  4. 患者的自我护理能力(ADL,从34.54±20.90到45.85±24.34)、站立(GMFM-88-D,从15.86 ±10.33到22.85±11.51)步行/跑步/跳跃(GMFM-88-E,从14.29±13.60到21.77±15.24)等活动早在治疗后1个月就开始显示出显著改善
  5. 治疗后3个月,表达能力(EAS,从29.29±21.41到36.92±19.86)和粗大运动整体功能(GMFM-88-TOTAL,从52.41±24.44到71.45±22.29)均有显著改善
  6. 治疗后6个月,患者的社交技能(SS,从26.68±18.65到32.82±17.82)得到改善,并且先前的其他改善均得以维持。
  7. 复杂的手部精细运动需要对小肌肉、肌肉张力和手眼协调能力有很高的控制能力,而这种改善直到24个月开始(FMFS,从24.00±15.85到36.56±17.86)。治疗组所有显著改善均持续至移植后24个月。结果提示NSCs鼻腔给药可为脑瘫患者带来长期改善,且在粗大运动早期效果更为明显
注射后患者各项指标比较
注射后患者各项指标比较

综上所述,神经干细胞治疗脑瘫患者的试验显示,这种疗法能显著改善患者的肌肉控制能力。治疗组在治疗后1个月即显示出自我护理能力和站立功能的提升;3个月时粗大运动整体功能和表达能力得到显著改善;6个月时社交技能有所进步;而复杂的手部精细运动能力则在24个月时表现出明显的提升。此外,患者的步行、跑步及跳跃等大肌肉群活动也得到了长期改善,证明了干细胞治疗对提高脑瘫患者肌肉控制能力的有效性。

小结

干细胞疗法为脑瘫患者的肌肉功能改善提供了突破性方向。现有资料表明,其可通过神经修复、肌肉再生及微环境调节等多重机制,显著提升粗大运动、精细运动控制及日常生活能力。尽管仍需克服安全性与标准化等挑战,随着技术发展,干细胞治疗有望成为脑瘫综合管理的重要一环,为患者带来更高质量的康复希望。

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参考资料:

https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1155/2012/825289

https://link.springer.com/article/10.1186/s13287-022-03234-y

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