脑瘫作为一种由胎儿期至婴幼儿期脑损伤引发的终身性运动功能障碍疾病，目前尚无根治手段，传统康复治疗与药物干预仅能部分改善症状。近年来，干细胞疗法凭借其修复受损神经元、促进神经再生的潜力，为患者及家庭带来了新的希望。然而，这一新兴疗法的长期疗效与安全性始终是临床转化的核心争议点——干细胞疗法能否为脑瘫患儿提供持久的功能改善？

为解答这一问题，本文将基于近些年最新临床研究与真实案例，系统解析干细胞治疗脑瘫的长期稳定性与未来发展方向。

干细胞治疗脑瘫能维持多久？5年临床研究揭示长期稳定性

一、干细胞治疗脑瘫的长期效果评估

案例一：五年追踪，间充质干细胞联合康复治疗重塑脑瘫患儿运动功能的长效证据

2015年，湖北三甲医院在国际期刊《全球儿科健康》上发表了一篇关于《人脐血间充质干细胞移植联合基础康复治疗治疗脑瘫一例》的临床研究成果，并进行了长达5年的长期随访记录。

本报告介绍了一例人脐带间充质干细胞(hUCB-MSCs)移植联合基本康复治疗脑瘫儿童的病例，早在6个月大时就开始进行，随访时间长达5年。

• 患者6个月龄时移植前不能抬头，不能坐，移植后运动功能和语言能力发育良好，2岁起基本恢复正常。自理能力、语言能力、认知能力、社会适应能力均有明显提高，5岁基本恢复正常（图1）。
• 移植后2岁时功能影响状态为中度，3岁起综合功能评估总分恢复为轻度（图2）。

综上所述，人脐带间充质干细胞移植联合基础康复治疗对于脑瘫患儿来说是一个安全有效的治疗选择。它不仅促进了患儿的运动功能恢复正常，还对其语言能力和整体生活质量产生了积极的影响。此外，5年长期随访结果显示，这种方法具有良好的耐受性和持久的效果，为脑瘫儿童提供了一个有希望的新治疗方向。

案例二：间充质干细胞治疗54例脑瘫儿童的2年疗效评估

2018年，西安神经生物学研究所牵头在行业期刊《细胞移植》上发表了一篇关于《针对脑瘫儿童进行人脐带血间充质干细胞输注的随机、安慰剂对照试验》的临床研究成果，并在治疗后3、6、12、24个月对54例脑瘫患者进行了随访评估。

输注组包括27例患者，接受4次hUCB-MSCs输注（静脉输注，固定剂量为5×10⁷）和基础康复治疗，而对照组中的27例患者接受0.9%生理盐水和基础康复治疗。

临床结果表明：

1.GMFM-88（粗大运动）

• 3个月：MSC组坐/爬/站/走/跑全功能区改善，对照组仅下肢有效。
• 12个月：MSC组有效率89%（对照组41%），运动模式稳定。
• 24个月：MSC组保留85%增益（对照组仅23%），坐/爬功能优势显著。（见图3）

2.CFA（综合功能评估）

• 6个月：MSC 组手眼协调提升18分（对照组无效）
• 24个月：MSC组抓握/书写能力持续优化（+29.7分），对照组刚达有效阈值（+15.1分）（见图4）

综上所述，2年随访结果表明，间充质干细胞（MSCs）治疗脑瘫在长期疗效上表现显著：患者粗大运动功能（GMFM-88评分）较基线改善幅度在2年随访治疗中维持85%，综合功能评估（CFA）平均提升29.7分，且疗效是对照组的3倍（GMFM-88改善率及CFA增幅均显著高于对照组），证实MSCs在改善运动与综合功能方面具有持久且优越的临床价值。

案例三：神经干细胞移植治疗脑瘫患者长达5年的疗效和安全性

2024年1月，大连干细胞临床研究中心在国际期刊《Frontiers in Pediatrics》上发表了一篇关于《为接受经鼻神经干细胞移植治疗的脑瘫儿童提供整体护理》的研究成果，并进行了长达5年随访治疗记录。

本次研究是该院在2023年评估了神经干细胞（NSCs）通过鼻腔内注射治疗脑瘫的安全性和有效性的一项随机1/2期对照试验的后续研究成果。是2018年1月至2023年6月期间，22名脑瘫儿童接受了三次经鼻神经干细胞移植。

临床结果表明脑瘫患者得到极大改善

• 与对照组相比，治疗组患者治疗24个月后GMFM-88及ADL均有明显改善；与治疗前相比，治疗组治疗24个月后精细运动功能、社交能力、生活适应能力、表达能力、GMFM-88、ADL量表评分均明显提高，SDSC评分明显降低。
• 与治疗前相比，治疗组患者接受NSCs治疗后，FBN分析显示脑网络能量明显降低，VBM分析显示灰质体积明显增加。（图5）

安全性良好

22例患儿住院及随访期间均未出现免疫排斥相关不良反应，所有患儿对治疗耐受性良好，治疗效果优。

• 1例患儿镇静后出现头晕、恶心、呕吐等症状；
• 3例患儿出现鼻黏膜少量出血；
• 2例患儿出现低热（≤38.5℃）；
• 1例患儿复杂部分性癫痫发作类型及频率发生改变；
• 3例患儿在鼻腔内植入补片后4h内出现补片脱落。

二、影响长期稳定性的关键因素

细胞来源与移植技术

• 神经干细胞：胎儿来源的NSCs存在伦理争议，且移植技术要求高（如鼻内精准定位），可能影响长期效果的可重复性。
• 间充质干细胞：脐带或骨髓来源的MSCs易于获取，但不同供体细胞活性和分泌因子差异可能导致疗效波动。

患者个体差异与损伤程度

• 神经干细胞：年龄<3岁的患儿因神经可塑性高，NSC的直接分化能力可最大化利用未成熟脑组织的修复潜力。例如，北京海军总医院的全球首例NSC移植患儿（90天大），其智力与运动功能在3个月内提升至3月龄水平，远超传统康复效果；
• 间充质干细胞：年龄>6岁患儿因神经损伤已形成稳定瘢痕，NSC的精准定位难度增加，而MSC的旁分泌效应可逐步改善微环境。但需注意，间充质干细胞对大龄患儿的疗效提升幅度通常低于神经干细胞。

联合治疗策略

干细胞治疗结合康复训练、物理疗法可增强长期效果。例如，英国伦敦的《Evening Standard》杂志在线报道了采用MSCs注射联合针灸，脑瘫患儿肌肉功能改善持续更久。

三、长期安全性

免疫排斥与肿瘤风险

• 神经干细胞移植可能会引发免疫反应或异位增殖，但目前长期临床试验未报告严重不良反应。
• 间充质干细胞因免疫原性低，安全性较高，但长期输注可能增加感染风险，需严格监控。

疗效衰减与多次移植需求

间充质干细胞的旁分泌效应随时间减弱，需定期补充治疗。例如，在一项浙大进行的间充质干细胞治疗30例脑瘫的临床应用案例中，单次MSCs移植后6个月疗效下降，需二次干预。

四、未来研究方向与优化策略

1.延长疗效的细胞工程改造

通过基因编辑增强干细胞的神经分化能力（如诱导MSCs表达神经营养因子）或延长其存活时间，可能突破疗效衰减瓶颈。

2.标准化治疗方案的建立

统一细胞剂量、移植频率和随访标准。例如，同济医院针对脑出血的MSCs治疗项目已制定严格的入组与评估流程。

3.多模态联合疗法探索

结合神经干细胞与间充质干细胞的优势：MSCs先调节炎症微环境，NSCs随后促进神经再生，可能实现协同增效。

结语

现有研究表明，干细胞治疗脑瘫的长期稳定性已显露曙光，尤其在运动功能维持方面具有潜力。然而，其广泛应用仍需克服标准化不足等瓶颈。未来随着更大规模临床试验的推进，以及再生医学技术的迭代，干细胞疗法有望成为脑瘫治疗的常规手段，为患者提供持久的康复希望。患者家庭需理性看待当前疗效，在充分评估风险后参与正规临床试验。

• 相关阅读：脑瘫治疗选间充质还是神经干细胞？机制、疗效和安全性的全面对比

参考资料：

Zhang C, Huang L, Gu J, Zhou X. Therapy for Cerebral Palsy by Human Umbilical Cord Blood Mesenchymal Stem Cells Transplantation Combined With Basic Rehabilitation Treatment: A Case Report. Global Pediatric Health. 2015;2. doi:10.1177/2333794X15574091

Huang L, Zhang C, Gu J, et al. A Randomized, Placebo-Controlled Trial of Human Umbilical Cord Blood Mesenchymal Stem Cell Infusion for Children With Cerebral Palsy. Cell Transplantation. 2018;27(2):325-334. doi:10.1177/0963689717729379

Zhongyue Lv, Ying Li, Yachen Wang et al. Safety and Efficacy Outcomes after Intranasal administration of Neural Stem Cells in Cerebral Palsy: a randomized controlled trial, 05 May 2022, PREPRINT (Version 1) available at Research Square [https://doi.org/10.21203/rs.3.rs-1599525/v1]

Li X, Li M, Qin X, Li Y, Wang Y, Han C, Ni S, Sun X, Dong P and Liu J (2024) Providing holistic care to children with cerebral palsy treated with transnasal neural stem cell transplantation. Front. Pediatr. 11:1297563. doi: 10.3389/fped.2023.1297563

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