概述：一种名为zimislecel的新型干细胞疗法在早期临床试验中展现出良好的疗效，有望成为1型糖尿病治疗领域的一项突破。该疗法通过移植源自干细胞的完全分化的胰岛细胞，使83%的试验参与者在接受全剂量治疗一年内完全停止使用胰岛素。

突破性干细胞疗法Zimislecel：83%重症糖尿病患者停用胰岛素超一年

1型糖尿病的治疗困境：1型糖尿病是免疫系统错误攻击胰腺胰岛素β细胞导致的终身疾病。患者需每日监测血糖并依赖胰岛素注射，且面临严重低血糖风险。对于合并“低血糖无知觉”（血糖骤降无预警）的重症患者，此风险可能致命。

但如果有一天，你可以永远停止使用胰岛素呢？这在今天听起来可能遥不可及，但美国科学家正在努力将其变为现实。他们开发了一种新的干细胞疗法，使大多数参与试验的重度1型糖尿病患者能够停止使用胰岛素。

2025年6月20号《新英格兰医学杂志》发表了一项《干细胞衍生的完全分化胰岛用于1型糖尿病》的研究结果[1]。

该研究测试了一种名为zimislecel的实验性疗法，该研究旨在对1型糖尿病患者进行开展。最近结果表明：该疗法帮助83%的参与者摆脱了胰岛素依赖，并维持至少一年的稳定血糖水平，这标志着糖尿病治疗领域迈出了具有变革意义的一步。

zimislecel是什么？试验发现了什么？

zimislecel（VX-880） 是一种由Vertex Pharmaceuticals开发的实验性干细胞疗法，用于治疗严重1型糖尿病（T1D）。该疗法通过单次输注将实验室培育的、由多能干细胞分化而成的功能性胰岛细胞（含β、α、δ细胞）植入患者肝脏门静脉，替代被自身免疫破坏的天然胰岛细胞，从而恢复胰岛素分泌和血糖调节功能。

其核心特点是“现成可用”（off-the-shelf），解决了传统胰岛移植依赖尸体供体的局限性，但需配合终身免疫抑制剂以防止排斥反应。

干细胞治疗1型糖尿病的试验关键发现（基于1/2期临床数据）

此次公布数据的I/II期研究是一项开放标签、单臂临床试验，共纳入了14例低血糖感知受损（IHA）且每年至少发生两次严重低血糖（SHE）事件的1型糖尿病成人患者，评估了单次输注全剂量Zimislecel（0.8*109个细胞）后至少随访1年的疗效和安全性。

在针对14例伴有低血糖无知觉的重症1型糖尿病患者的试验中，12例接受全剂量（0.8×10⁹个细胞）治疗的患者在至少1年随访期内显示出显著疗效：

疗效数据：随访1年时，所有患者实现血糖控制双重达标：

• HbA1c稳定降至＜7%（糖尿病控制金标准）
• 血糖目标范围内时间（TIR）突破93.3%（远超ADA推荐的70%底线）

治疗第90天起，疗效呈现“三重清零”：

• 严重低血糖事件（SHE）持续零报告
• 外源胰岛素用量平均锐减92%
• 83%（10/12）患者完全停用胰岛素达12个月

风险与局限：需终身免疫抑制，导致3例中性粒细胞减少症（白细胞降低）；两名患者死亡（一例因术前痴呆恶化，一例因免疫抑制相关真菌感染），虽判定与疗法无直接因果，但凸显免疫抑制的长期风险。

zimislecel如何改变1型糖尿病的治疗方法

Zimislecel通过功能性胰岛重建彻底改变了1型糖尿病的治疗模式。传统疗法依赖终身胰岛素注射和血糖监测，而该疗法单次输注实验室培育的干细胞衍生胰岛细胞（0.8×10⁹个）至肝脏门静脉，替代被自身免疫破坏的天然胰岛细胞，恢复内源性胰岛素分泌。

在针对严重1型糖尿病伴低血糖无知觉患者的试验中，83%（10/12）的患者一年内完全停用胰岛素，所有患者HbA1c降至正常（<7%）、血糖达标时间（TIR）超93%，且严重低血糖事件从第90天起清零，首次实现接近“功能性治愈”的疗效。

其突破性在于解决供体短缺并提升治疗可及性。与传统胰岛移植依赖尸体供体不同，Zimislecel利用多能干细胞无限分化胰岛细胞，提供“现成可用”（off-the-shelf）的细胞源，大幅降低移植门槛。但该疗法需终身免疫抑制以抗排斥，导致3例中性粒细胞减少症及2例死亡（1例免疫抑制相关真菌感染），凸显感染与癌症风险等长期挑战。

重大局限：终身免疫抑制及其风险

然而，该试验的参与者还接受了不含糖皮质激素的免疫抑制治疗，以防止身体攻击新引入的胰岛细胞。这意味着患者可能需要终生服用免疫抑制剂，这会降低免疫力并增加感染风险。

该研究于6月21日至23日在芝加哥举行的美国糖尿病协会第85届科学会议上发表。据媒体报道，尽管有专家指出该疗法使用的免疫抑制方案风险可能低于传统器官移植，但终身免疫抑制的需求及其伴随的风险仍是该疗法广泛应用前必须解决的核心挑战。长期安全性仍需更长时间的随访来确认。

zimislecel的下一步计划是什么？什么时候能获得批准？

Vertex Pharmaceuticals目前正在推进zimislecel的三期临床试验。如果更大规模的研究证实了这些结果，该公司最早可能于明年向美国食品药品监督管理局 (FDA) 申请批准。该疗法的费用尚不清楚，但专家们一致认为，即使只是摆脱胰岛素的可能性，也已是一次突破性的飞跃。

这种干细胞疗法也能帮助治疗2型糖尿病吗？

Zimislecel目前仅针对1型糖尿病（胰岛素绝对缺乏）。2型糖尿病以胰岛素抵抗为主，机制不同，故疗效尚未明确。但全球多个团队正探索类似细胞疗法用于2型糖尿病治疗。

例如，我国科学家开发了一种人工胰腺胰岛素分泌细胞，并在试验中将其移植到患者体内，并取得了积极的成果。目前，正在进行更多研究，以验证该方法的有效性和安全性，之后才能将其广泛用于治疗。

写在最后：该领域的专家对此持谨慎乐观态度。一位未参与该研究的孟买内分泌学家指出：“再生医学领域多年来一直在寻求可扩展的、基于干细胞的糖尿病解决方案。如果zimislecel在更大规模的试验中继续展现出这种疗效并证明其长期安全性，它可能会真正改变治疗格局。

目前，更大规模、更长期的III期临床试验正在进行中，旨在验证其疗效并密切监测长期安全性，尤其是免疫抑制相关的风险。

参考资料：[1]:https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2506549

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