2025年5月，据国家药品监督管理局药品审评中心官网公布一款名为“REGEND003”的肾干细胞自体回输制剂近日获得了《药物临床试验批准通知书》的新药注册临床试验I/II期申请（受理号：CXSL2500196），用于治疗2型糖尿病合并慢性肾脏疾病（CKD）。

这款由自主研发的全球首创肾干细胞新药是首个获批进入临床的肾脏干细胞产品，利用自体肾脏来源的SOX9+CD73+肾前体细胞（一种肾脏干细胞）肾内移植策略，可实现肾脏组织的再生修复及功能重建，在多种慢性肾脏疾病治疗中具有巨大的潜力。 

REGEND003：全球首款肾干细胞治疗慢性肾病获批临床试验

慢性肾病治疗现状

慢性肾脏疾病（CKD）是全球1.3亿糖尿病患者面临的最严重并发症之一，其核心特征为不可逆的肾功能损伤。研究表明，约27.1%-83.6%的糖尿病患者伴随不同程度的肾脏损害，临床表现为持续性蛋白尿和肾小球滤过率（GFR）持续下降，最终可能发展为终末期肾病（ESRD），患者需依赖透析或肾移植维持生命。

目前，针对CKD的治疗手段主要包括：

1. 药物干预：如SGLT2抑制剂、降糖/降压药物，可延缓病情进展，但无法逆转已损伤的肾单位；
2. 替代疗法：透析虽能替代部分肾功能，但长期治疗导致生活质量显著下降，并增加心血管并发症风险；
3. 肾移植：受制于供体短缺和免疫排斥反应，仅能惠及少数患者。

对于中晚期CKD患者而言，治疗过程往往伴随着身体机能衰退与经济负担加重的双重压力。透析费用高昂且需终身依赖，而肾移植手术的高门槛更让许多患者陷入“无解”的困境。因此，亟需一种能够修复肾脏组织、延缓甚至逆转疾病进程的创新疗法，以填补现有治疗的空白。

干细胞治疗技术应运而生，因其独特的修复和再生特性，被视作攻克肾病难题的希望之光。

干细胞治疗慢性肾病的原理机制

干细胞治疗慢性肾病的原理主要基于以下三种机制：

1. 修复与再生：干细胞具有“归巢效应”，能自动迁移到肾脏损伤部位，并分化为肾小管上皮细胞、肾小球细胞等，直接替换受损组织，重建肾脏结构。
2. 分泌活性因子：干细胞会释放多种生长因子（如VEGF、HGF）和抗炎因子（如IL-10），促进血管生成、减少炎症反应，并改善肾脏微环境，帮助组织自我修复。
3. 调节免疫系统：干细胞能抑制过度的免疫反应，减少炎症细胞（如T细胞、B细胞）对肾脏的攻击，降低纤维化风险，从而保护肾功能。

通过这些机制，干细胞既能“修复已坏的零件”，又能“调节系统故障”，为慢性肾病患者提供新的治疗可能。

详情请浏览：干细胞治疗肾脏疾病的6大原理机制，您都了解吗？

REGEND003如何修复肾脏？

此次获批的REGEND003疗法，开创性地采用了尿液中无创提取的SOX9+CD73+肾前体细胞。经体外扩增后，这些高纯度的自体肾前体细胞被精准回输到肾脏损伤区域。通过细胞分化和旁分泌因子协同作用，能有效再生肾小管和肾小球结构，恢复肾脏功能。（图1）

这一创新点极大提高了患者的接受度和治疗效果预期，克服了传统肾活检采样创伤大、不可重复、细胞群复杂等弊端。

REGEND003注册临床I/II期试验负责人、同济大学附属同济医院肾脏内科主任、上海市医师协会肾脏医师分会副会长余晨教授表示：“很高兴能见证一款针对慢性肾病的全新干细胞药物能够得到药监局的认可获批。中国慢性肾病患者基数大、医疗负担沉重，干细胞治疗为患者带来了新的希望。我们将联合全国多家高水平专业医疗机构，规范开展高质量的多中心临床试验，探索干细胞药物的有效性和安全性，期待早日为患者健康提供更好的医疗服务。”

与国际同类药物Rilparencel比较

2025年美国ProKidney公司的肾脏干细胞药物Rilparencel已在美国进入III期临床，并预计明年获批上市。Rilparencel的II期临床数据显示，其能明显减缓患者肾功能（eGFR）下降速度，甚至出现功能回升。然而，该药物需要通过肾脏活检方式提取细胞，取样过程具创伤性且只能进行一次，产品中混合细胞类型较多，有效成分不够明确。

相较之下，REGEND003完全采用无创尿液提取方式，且可多次采样，获得的肾前体细胞纯度更高，剂量更精准，有望进一步提升疗效并降低潜在不良反应风险。

REGEND003临床关注的重点有哪些？

本次临床将以糖尿病合并中晚期慢性肾病患者为主，重点评估患者在治疗后48周内肾功能（eGFR）的变化，以及蛋白尿水平和肾脏影像学的改善情况。同时，试验全程将严格监测受试者的安全性，确保疗法的可行性与风险可控。

该研究计划于2025年第三季度正式启动，并将联合全国多家权威医疗机构共同开展。当前，REGEND003细胞自体回输制剂已完成安全性和有效性初步验证，建立了完善的质量管控体系，并具备规模化生产的能力。待临床试验正式启动后，将立即面向符合条件的患者开展受试者招募，并通过规范的筛选流程确保试验科学严谨。、

未来展望：从肾再生到多器官修复

REGEND003的成功研发不仅为慢性肾病治疗开辟新路径，更预示着干细胞技术在以下领域的潜力：

全球竞争格局：推动我国在再生医学领域从“跟随”迈向“引领”。

肾病治疗范式革新：从“透析依赖”转向“功能修复”；

多器官再生拓展：未来可能应用于心肌修复、肝再生等领域；

结语

2025年，肾干细胞治疗迎来历史性突破。REGEND003的获批不仅为糖尿病肾病患者带来“再生希望”，更标志着中国在细胞治疗领域的创新能力从“跟随”迈向“引领”。随着技术迭代与临床验证的推进，再生医学或将彻底改写慢性肾病的治疗格局。

参考资料：干细胞基因与科学

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。