干细胞治疗慢性肾病：出国治疗还是留在国内？5条实用建议告诉你答案

当“干细胞治疗”为慢性肾病患者带来新希望时，一个现实的选择题也随之而来：是应该在国内寻求治疗，还是远赴海外？

网络上信息繁杂，国内一些机构宣传“技术领先”，而海外医疗又常被贴上“先进可靠”的标签。这令许多患者和家庭感到迷茫：国内外治疗究竟有何不同？哪里更适合我？

为了更理性地看待这个问题，本文将立足当前全球干细胞治疗慢性肾病的真实研发格局，从技术路径、监管环境、临床可及性及个人成本效益等多个维度，系统对比国内外的现状与特点，帮助您看清不同选择背后的“潜在优势”与“现实挑战”，从而做出更清醒、更符合自身情况的判断。

一、为什么要把国内和国外放在一起比较？

慢性肾病是一种慢性进展性疾病，随着病情加重，患者可能面临透析或肾移植。干细胞治疗作为一种新兴的再生医学手段，因其潜在的肾组织修复能力而被患者寄予厚望。

然而，干细胞治疗尚处于发展阶段，其安全性、疗效及长期效果仍在研究中。国内和国外的医疗环境、技术水平及监管体系存在差异，这使得患者在选择时必须综合考量，而不仅仅依赖广告或舆论宣传。比较国内外的现状，有助于了解各自的优势与局限，从而做出理性决策。

二、干细胞治疗慢性肾病全球批准现状一览

需要首先明确的是：截至目前（2025年底），全球范围内尚无任何干细胞治疗慢性肾病的产品获得全面、无条件的正式上市批准，成为标准临床治疗。

因此，对任何宣称“国内外已经批准干细胞治疗慢性肾病”的诊所或机构，都应保持高度警惕，这类说法往往缺乏监管依据，甚至存在误导或欺诈风险。

不过，这并不意味着该领域停滞不前。实际上，全球已有多项干细胞疗法针对慢性肾病进行高强度临床研究，并取得了值得关注的进展，这些研究正稳步推进，走在未来可能获批的道路上。

三、国内干细胞治疗慢性肾病现状

中国在干细胞治疗慢性肾病的研究并非单一路线，而是在特定领域取得了令人瞩目的突破。

其中，肾前体细胞疗法通过利用患者自身的肾前体细胞修复肾单位，展示了“直接再生”的潜力。2025年5月我国细胞公司自研的细胞药物REGEND003已进入I期临床试验，这也是全球首个从尿液无创提取肾前体细胞的尝试，代表了国内在源头创新方面的国际领先水平，疗效仍需进一步验证。^[1]

与此同时，间充质干细胞疗法则着眼于改善肾脏微环境，通过分泌抗炎和抗纤维化因子，保护肾功能。这间充质干细胞（MSC）疗法通过改善肾脏微环境，分泌抗炎和抗纤维化因子，从而保护肾功能。它是慢性肾病研究中最广泛探索的方向，多项临床试验正在进行，为未来临床应用积累了数据基础。

例如，2025年11月在Kidney Week 2025上，华中科技大学同济医院报告了19例CKD 3–4期患者接受人脐带间充质干细胞（UC-MSC）静脉输注的结果：^[2]

• 肾小球滤过率（eGFR）：UC-MSC组在6个月和12个月时均上升（+1.5、+6.8 mL/min/1.73m²），对照组变化不明显（−0.4、+2.4）。
• 蛋白尿：UC-MSC组保持稳定，对照组随时间增加，第9个月差异显著（P≈0.04）。
• 胱抑素C：UC-MSC组6、9个月均优于对照组（P≈0.011、0.03）。
• 免疫指标：UC-MSC组NK细胞活性保持稳定，对照组下降明显。

这些数据与干细胞的生物学特性高度一致——抗炎、抗纤维化与免疫调节。

研究团队认为，干细胞在一定程度上“放慢”了肾功能恶化的速度，让肾脏获得了更多修复的时间。

此外，国内学者还在探索干细胞联合中药的联合治疗策略，认为中药能够调控信号通路、增强干细胞功能，对肾纤维化这一CKD进展关键病理具有潜在辅助疗效。

总体来看，中国在干细胞治疗慢性肾病的技术研发上，不仅有创新突破，也在稳步推进多条可行技术路线，为未来临床应用打下了坚实基础。

四、国外干细胞治疗慢性肾病现状

国际上干细胞治疗慢性肾病的研发高度集中在两条技术路径上，并已进入中后期人体试验。

1.美国自体肾脏细胞疗法

该疗法由美国ProKidney公司研发，是目前全球进展最快的干细胞类肾病疗法之一，已进入三期临床试验。

核心治疗逻辑：该疗法从患者肾脏中取出一小片组织（活检），分离出有修复潜力的自体细胞，在实验室扩增后，重新注射回患者双侧肾脏。其目标不是暂时替代功能，而是直接修复和再生受损的肾单位。

2025年11月，该公司公布的一项二期临床试验完整结果，为其提供了重要支持。^[3]

• 核心疗效：在晚期糖尿病肾病患者中，接受标准双剂量注射的患者，其肾功能下降速度（以eGFR斜率衡量）改善了78%，具有显著的统计学和临床意义。
• 剂量重要性：数据明确显示疗效与治疗方案相关。接受标准双剂量注射的患者，效果明显优于仅接受单次或按需注射的探索方案组。
• 安全性：疗法耐受性良好，未出现不可接受的安全风险。

基于上述积极数据，该疗法已启动大规模国际多中心三期注册试验。美国FDA已同意将eGFR斜率作为试验评估的关键指标，这为未来加速审批奠定了基础。

预计支持上市申请的关键数据将于2027年第二季度公布。公布支持加速审批申请的主要数据。Rilparencel 是目前唯一正在进行3期临床试验的用于治疗CKD合并2型糖尿病的细胞疗法。

2.日本诱导多能干细胞疗法

日本京都大学iPS细胞研究所（CiRA）的研究团队正在探索利用诱导多能干细胞（iPSC）生成肾脏前体细胞，用于慢性肾脏病（CKD）的再生性治疗。这一策略属于“通用型”细胞疗法，理论上能解决细胞来源受限的问题，因为iPSC可从患者自身或临床级细胞库中来源，并在体外大规模增殖。

2025年6月，在最新的研究中，科研团队成功开发了能够从人类iPSC高效扩增肾单位前体细胞的方法，并将这些细胞移植到慢性肾病模型小鼠体内。移植后，研究者观察到肾功能指标（如血尿素氮和肌酐）恶化被抑制，同时肾间质纤维化的进程显著减少，表明移植细胞可在体内发挥延缓肾功能下降的效果。

研究认为，这些细胞分泌的再生因子（如血管内皮生长因子 VEGF‑A）可能促进局部新血管生成，从而缓解肾损伤。

目前，该团队正根据这些动物实验的数据优化细胞制备工艺和安全性评估，计划在未来几年内启动首次针对CKD患者的人体临床试验。这样的人体研究目标是验证iPSC衍生肾脏前体细胞在安全性和有效性方面的表现，为将来再生疗法的临床转化奠定基础。

除了上述两项临床进展外，仍有多项干细胞疗法在早期临床和动物实验中显示出积极信号，但多数处于临床Ⅰ期Ⅱ期。

五、国内外核心差异：技术、监管与可及性的本质区别

对比维度	国内	国外（以美、欧为典型）
技术路径侧重	广泛探索型：以MSCs（改善微环境）为主流，同时在尿液来源细胞等无创再生路径上有特色突破。	纵深突破型：资源高度集中于少数已进入后期临床的自体细胞再生路径，追求在明确路径上取得确证性成果。
监管环境	转型规范期：从相对宽松向药品级严管过渡，呈现“正规临床试验”与“商业探索性治疗”并存的局面。	成熟严管期：遵循全球最严格的药品监管体系（FDA/EMA）。任何临床应用必须基于获批的临床试验，商业性治疗几乎无法合法开展。
患者可及性	相对容易：信息多，渠道多，接触各种“治疗”机会多。	极其困难：对国际患者而言，几乎只有“参与顶尖机构临床试验”一条路，且门槛极高。商业化治疗法律风险大、天价。
核心风险	质量与欺诈风险：面临机构资质、细胞质量、数据真实性和过度承诺的风险。	经济与法律风险：面临极高费用、可能的法律合规问题，以及无法获得预期效果的风险。
核心成本	从免费临床试验到数十万人民币不等的商业项目。	参与临床试验费用较低，但生活旅宿成本高；非临床试验渠道，综合费用常达百万至数百万人民币级别。

六、给您的5条选择策略与建议

面对干细胞治疗慢性肾病的多样选择，患者在做决策时应理性评估自身情况、治疗目标和可承受的风险与成本。以下是几个参考策略：

1.评估自身病情与治疗需求：明确慢性肾病分期、合并症情况和肾功能下降速度。判断自己是希望参与探索性早期疗法（可能领先但数据有限），还是倾向等待临床数据更充分、疗效更可靠的成熟疗法。

2.关注疗法科学依据与临床数据：了解干细胞来源、作用机制、临床试验阶段及关键疗效指标（如 eGFR、蛋白尿、肾纤维化指标等）。优先选择有公开临床数据支持、且在正规临床试验框架下开展的治疗机构。

3.国内选择建议：可考虑北京、上海、广州、杭州等一线城市的大型公立医院或知名干细胞研究中心。这些机构通常技术成熟、研究规范、数据可靠性高，也便于长期随访与安全监测。

4.国外选择建议：如果英语能力良好、经济条件允许，可以关注美国、日本等国家开展的三期或注册阶段临床试验。这些试验技术相对成熟、数据完整，但就医成本高，需考虑旅行、住宿及医保覆盖问题。

5.综合决策：治疗决策应兼顾科学依据、风险评估、经济承受能力及个人偏好。与专业肾脏科医生和临床研究团队充分沟通，了解潜在风险、随访要求和长期监测方案。

总之，无论选择国内还是国外，核心原则是正规、数据可查、技术成熟，避免仅凭宣传或网络信息做决定。理性评估后再行动，才能让干细胞治疗真正成为延缓病程、改善生活质量的辅助选择。

结语

干细胞治疗正在为慢性肾病患者开辟新的治疗途径和希望。虽然该领域仍处于发展阶段，但国内外各有优势：国内创新活跃、就医便利，可为患者提供更多探索性选择；国外技术成熟、临床数据丰富，为未来疗效可靠的再生治疗奠定基础。

通过理性评估科学依据、风险、安全性和个人条件，患者有望将干细胞治疗作为延缓病程、改善生活质量的重要手段，为慢性肾病管理带来积极变化。

参考资料：

[1]https://www.pharnexcloud.com/zixun/zcsp_47779

[2]Xu, Gang; Zeng, Rui; Wang, Kun; Yu, Chong. Safety and Efficacy of Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells in the Treatment of Patients with CKD Stages 3-4: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial: FR-OR024. Journal of the American Society of Nephrology 36(10S):10.1681/ASN.2025w3nv7730, October 2025. | DOI: 10.1681/ASN.2025w3nv7730

[3]https://investors.prokidney.com/news-releases/news-release-details/prokidney-presents-full-results-phase-2-regen-007-trial

[4]https://sj.jst.go.jp/news/202506/n0627-01p.html?utm_source=chatgpt.com

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