全球首款：间充质干细胞治疗慢性运动瘫痪获批上市！

描述：2024年7月31日，SanBio公司宣布其同种异体间充质干细胞产品AKUUGO®（vandefitemcel）在日本获得有条件限期上市许可，用于改善创伤性脑损伤（TBI）导致的慢性运动麻痹。这是全球首个获批用于此适应症的异体细胞治疗药物。临床II期试验显示，治疗组FMMS评分较对照组提高8.3分（vs 2.3分），具有统计学显著差异。本文详解产品机制、临床试验数据、手术流程及患者常见问题。

全球首款！创伤性脑损伤干细胞疗法AKUUGO®在日本获批上市，改善慢性运动麻痹

一、里程碑事件：全球首款TBI干细胞疗法获批

2024年7月31日，东京——SanBio Co., Ltd.（TOKYO:4592）宣布，其同种异体间充质干细胞产品AKUUGO®颅内植入用悬浮液（INN：vandefitemcel）在日本获得有条件限期上市许可，用于改善创伤性脑损伤（TBI）导致的慢性运动麻痹。

这是全球首个且唯一获批用于该适应症的同种异体细胞治疗药物，标志着再生医学在神经系统疾病领域迈出了历史性一步。

二、疾病背景：创伤性脑损伤慢性运动麻痹的未满足需求

创伤性脑损伤（TBI）是由交通事故、坠落等强烈外力导致颅骨内脑组织受损。TBI患者症状多样，根据受损脑区不同，可能出现运动功能障碍或高级脑功能障碍等后遗症。

关键事实：

• 被破坏或受损的脑组织无法自然再生
• 进入慢性期并出现运动麻痹的患者，其日常生活和社交生活将受到终生影响
• 长期以来，无有效治疗手段，存在巨大的未满足医疗需求

AKUUGO®的获批，为这些患者提供了全新的治疗选择。

三、产品解析：AKUUGO®的作用机制与制备工艺

3.1 细胞来源与制备

AKUUGO®是一种同种异体（来自健康供体）细胞产品，制备流程：

1. 从健康供体采集骨髓间充质干细胞（BM-MSC）
2. 培养扩增
3. 瞬时转染人Notch-1胞内结构域基因，以增强其再生神经细胞的能力
4. 制成细胞悬浮液，用于颅内植入

3.2 作用机制

将AKUUGO®移植到脑部受损神经组织后，预期通过以下途径发挥作用：

机制	具体作用
释放FGF-2等蛋白	促进受损神经细胞的自然再生能力
诱导神经细胞增殖与分化	补充丢失的神经元
神经保护作用	保护残存神经元免于进一步损伤
诱导血管生成	改善局部血供，促进修复
免疫调节	减轻神经炎症，为修复创造有利环境

四、临床试验数据：全球II期研究结果

AKUUGO®的批准基于SanBio在日本和美国进行的全球II期临床试验。

4.1 研究设计

• 主要终点：治疗后24周Fugl-Meyer运动量表（FMMS）评分较基线的平均变化
• 治疗组：AKUUGO®颅内植入
• 对照组：假手术（安慰剂）

4.2 核心结果

组别	FMMS评分改善（24周）	统计学差异
AKUUGO®治疗组	+8.3分	P<0.05
对照组	+2.3分	—

治疗组较对照组提高了6.0分，具有统计学显著差异。最终分析结果已在美国神经病学学会年会上公布。

4.3 专家评价

• 东京大学神经病学教授Nobuhito Saito博士（临床试验负责人）：“AKUUGO®的获批可能会为脑外伤慢性后遗症患者提供一种新的治疗选择。”
• 匹兹堡大学神经外科教授David O. Okonkwo博士：“AKUUGO®的获批是一项突破，为慢性脑外伤运动障碍的治疗揭开了新的篇章。”
• 庆应义塾大学教授、SanBio创始科学家Hideyuki Okano博士：“20多年来，SanBio一直在脑再生医学领域开展研发工作，我很高兴AKUUGO®被批准用于治疗脑外伤导致的慢性运动性瘫痪。”

五、给药方式：立体定向脑内植入手术流程

AKUUGO®通过立体定向脑手术植入，具体流程：

步骤	操作细节
剂量	5×10⁶个活细胞（300μL细胞悬浮液）
植入途径	通过颅骨钻孔，沿三条轨迹植入病灶周围区域
每条轨迹	注入100μL细胞悬浮液，在距离最深位置5-6毫米的五个位置各注入20μL
植入速率	约10μL/分钟
手术准备	使用专用输送装置（导向器、止动器、插入器）固定于头部固定装置
细胞处理	解冻后清洗，调整浓度为1.67×10⁶细胞/100μL，注入微量注射器

该手术需在具备足够脑外伤诊断和治疗经验以及脑立体定向手术技术的医生操作下，在配备齐全的急救设施内进行。

六、批准条件与未来展望

6.1 有条件限期批准的含义

日本“有条件限期批准”制度（Sakigake指定计划）允许基于较小规模临床试验提前上市，但需满足以下条件（共4项）：

条件	内容
1. 质量等效性评估	因生产记录有限，需及时收集产品质量信息，评估临床试验产品与商业化产品的质量等效性/同质性，获批后方可发货
2. 使用条件限制	必须在配备齐全急救设施的医院，由具备足够知识和经验的医生使用
3. 上市后评估	必须在有条件批准到期前，对所有使用情况进行上市后评估
4. 重新申请	到期前必须重新申请上市许可，并收集生物学特性信息，改进质量控制策略

6.2 异体细胞疗法的优势

维度	自体细胞疗法	异体细胞疗法（AKUUGO®）
细胞来源	患者自身	健康供体
制备时间	数周至数月	批量生产，即用型
治疗患者数量	一次制备仅用于1人	可治疗大量患者
成本	高昂	相对较低
一致性	批次间差异大	标准化

6.3 未来拓展

SanBio正在推进针对慢性脑梗塞等其他适应症的研发，探索AKUUGO®在更广泛中枢神经系统疾病中的应用潜力。

八、常见问题解答（FAQ）

参考资料

• SanBio Co., Ltd. 官方新闻稿（2024年7月31日）
• 日本厚生劳动省“先导品指定制度”（Sakigake Designation）
• 美国神经病学学会年会公布数据

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议或治疗推荐。本文内容不能替代医生或药剂师的专业建议。所有治疗决策请咨询正规医疗机构专科医生。AKUUGO®的具体适应症、禁忌症、手术风险及费用，请以日本厚生劳动省批准的药品说明书为准。杭吉干细胞所发布的信息仅供参考。如有版权等疑问，请随时联系。