帕金森病被称为”沉默的杀手”，全球超千万患者饱受肢体震颤、肌肉僵直之苦。在这场对抗神经退行性疾病的攻坚战中，中国科研团队交出了一份突破性答卷。

近日，一款由我国自主研发的干细胞新药获得美国FDA临床试验许可，并同步取得特殊审评通道资格。这标志着我国在再生医学领域首次实现”中美双认证”，为全球帕金森病患者点燃了新的希望。

干细胞疗法破冰帕金森病：中国创新药获FDA双认证开启全球临床试验

经过一系列严谨的非临床安全性和有效性验证，这款干细胞新药成功进入国际临床试验阶段。FDA的快速批准，是对该产品在药物开发、生产及质量控制体系上的严格标准的高度认可。与此同时，我国国家药品监督管理局（NMPA）也在今年1月正式受理了该新药的注册临床试验申请，实现了与国际同步的发展步伐，进一步证明了我国在全球高端生物医药研发领域的领先地位。

值得关注的是，该药物在申报过程中创下“零发补”纪录，即一次性通过技术审评，这在生物医药领域堪称”教科书式”的申报案例。与此同时，我国药监局（NMPA）也于今年初受理其临床试验申请，形成中美同步推进的研发格局。

中国科学院神经科学研究所李教授解读：”iPS技术能像’细胞打印机’般将普通细胞重编程为多巴胺神经元，这相当于为退化的大脑黑质区提供’替换零件’，从根本上解决帕金森病的致病根源。”

临床曙光：超半数患者运动功能改善40%

在已完成的国家级临床试验中，接受治疗的中重度患者展现出显著疗效：

• 安全性突破：连续12个月随访显示，未出现致瘤性、免疫排斥等传统细胞治疗的潜在风险。
• 功能重建：58%的患者运动评分改善超40%，部分患者实现自主进食、独立行走。
• 持续获益：药物植入6个月后，多巴胺神经元存活率达82%，疗效维持超1年。

项目负责人王博士展示了一组振奋人心的数据：”有位68岁的患者治疗后，原本需要每小时服用3次的左旋多巴，现已减少60%药量，这是他患病十年来首次减药。”

全球竞速：中美领跑细胞治疗新赛道

在这场再生医学的”世界杯”中，中国正从跟跑者转变为规则制定者：

• 技术迭代：我国首创的3D微载体培养体系，使细胞纯度达到99.2%，远超国际标准。
• 产能突破：上海张江的智能化细胞工厂，可实现年产10万剂临床级细胞制剂。
• 政策护航：北京、深圳等地已建立细胞治疗先行区，推行”风险分级-动态监管”新模式。

无独有偶，拜耳旗下BlueRock公司的同类疗法近日也获FDA批准进入III期临床。中美双雄并进的格局，预示着帕金森病治疗将迎来”细胞疗法时代”。

• 详情请浏览：拜耳突破性干细胞治疗帕金森病III期临床试验启动，开启治疗新纪元！

未来展望

据《柳叶刀》预测，我国帕金森病患者将在2040年突破500万。当前干细胞疗法已展现三大潜力：

• 病程逆转：早期干预或可阻止神经元继续凋亡。
• 个性治疗：患者自体细胞制备避免排异反应。
• 联合增效：与基因编辑、脑机接口技术协同应用。

并且中国的多项探索性研究，尤其是与自体干细胞相关的试验，也将为推动相关疗法进入更高阶段临床试验提供重要依据。可以预见，未来几年，中国将在这一领域与国际研究形成双向互动，共同推动干细胞疗法的创新与应用。

小结

无论是bemdaneprocel的注册III期试验，还是中国自体干细胞疗法的显著进展，都预示着干细胞疗法正逐步从实验室走向临床。让我们共同关注这一激动人心的过程，期待干细胞新药早日走进临床实践，为全球帕金森病患者带来实实在在的康复希望！

信息来源：土泽生物

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