在2025年的医学领域,前沿技术不断涌现,给无数患者带来曙光。其中,干细胞治疗自身免疫性疾病的研究与应用,正以惊人的速度发展,为那些长期受病痛折磨的患者开辟出一条全新的治愈通道 。
长久以来,自身免疫性疾病一直是医学上的难题。
- 从类风湿性关节炎带来的关节疼痛、肿胀,严重时甚至导致关节畸形,让患者行动受限;
- 到系统性红斑狼疮累及全身多个器官,皮肤红斑、肾脏损伤、血液系统异常等症状严重影响患者生活质量;
- 如1型糖尿病,胰岛β细胞受损,患者不得不终身依赖外源性胰岛素注射,时刻警惕血糖波动带来的健康风险。
这些疾病的发病机制复杂,传统治疗手段往往只能缓解症状,难以实现根本性治愈,患者承受着身体和心理的双重煎熬。
2025年,干细胞为10大自身免疫病开启治愈新通道
而干细胞,这种具有自我更新和多向分化潜能的神奇细胞,正逐步改变这一困境。近年来,随着科研人员对干细胞研究的不断深入,干细胞在治疗自身免疫性疾病方面展现出了巨大的潜力。它就像一把万能钥匙,似乎能够打开通往治愈的大门。
如今,多项临床试验取得了令人振奋的成果,部分患者接受干细胞治疗后,病情得到有效控制,甚至实现了临床缓解,身体机能逐渐恢复,重新拥抱正常生活 。干细胞如何施展 “魔法”,在自身免疫性疾病的治疗中发挥关键作用?又将如何改写患者的命运?让我们一同深入探寻。
什么是自身免疫性疾病?
在自身免疫性疾病中,我们的免疫系统会把朋友误认为敌人,并释放自身抗体攻击正常的健康细胞,如皮肤细胞、器官或关节。已知的自身免疫性疾病有100多种,每种都会对身体的不同部位造成损害。
例如,患有1型糖尿病的患者会发生胰腺的自身免疫性损伤,而其他自身免疫性疾病,如系统性红斑狼疮和纤维肌痛,会影响整个身体。[1]当免疫系统攻击脊髓或大脑中的健康神经细胞和组织并导致炎症时,就会诊断出自身免疫性脑疾病。炎症反应是导致认知和神经功能受损的原因。
为什么免疫系统会攻击我们自己的身体?
免疫系统通常会保护身体免受病原体的侵害,但在某些情况下,它可能会错误地攻击自身身体,引发自身免疫性疾病,主要有以下几方面原因:
免疫耐受的破坏
- 中枢耐受缺陷:在胚胎发育和免疫系统成熟过程中,淋巴细胞在中枢免疫器官(如胸腺和骨髓)中经历阴性选择,以清除识别自身抗原的淋巴细胞。如果这一过程出现异常,一些本应被清除的自身反应性淋巴细胞可能会存活并进入外周免疫系统,成为攻击自身组织的隐患。例如,一些基因突变可能导致胸腺细胞的阴性选择不充分,使得针对自身甲状腺抗原的T细胞逃脱清除,可能引发自身免疫性甲状腺疾病。
- 外周耐受失调:在外周免疫器官和组织中,免疫系统也会通过多种机制维持对自身抗原的耐受。但某些因素如感染、炎症等可能打破外周耐受。比如,感染过程中,病原体产生的抗原可能与人体自身抗原相似,激活的免疫细胞在清除病原体的同时,也可能误将自身组织当作外来抗原进行攻击,这种现象被称为分子模拟,是引发风湿性心脏病等疾病的原因之一。
免疫调节异常
- T细胞功能失衡:调节性T细胞(Tregs)是一类具有免疫抑制功能的T细胞亚群,能够抑制自身反应性T细胞的活化和增殖,维持免疫稳态。当Tregs数量减少或功能缺陷时,自身反应性T细胞可能失控,引发自身免疫反应。此外,辅助性T细胞(Th)亚群之间的平衡失调也可能导致免疫紊乱,如Th1/Th2失衡在一些自身免疫性疾病如系统性红斑狼疮的发生发展中起重要作用。
- 细胞因子网络紊乱:细胞因子是免疫系统中的重要信号分子,它们相互作用形成复杂的网络,调节免疫细胞的功能和活性。在自身免疫性疾病中,细胞因子网络常常出现紊乱。例如,类风湿关节炎患者体内,促炎细胞因子如肿瘤坏死因子 -α(TNF-α)、白细胞介素-6(IL-6)等大量分泌,导致关节滑膜炎症和组织破坏。
遗传因素
许多自身免疫性疾病具有遗传倾向,研究表明,特定的基因位点与自身免疫性疾病的易感性密切相关。
例如,人类白细胞抗原(HLA)基因是与自身免疫性疾病关联最为紧密的基因群之一。HLA-II类基因的某些等位基因与类风湿关节炎、多发性硬化症等多种自身免疫病的发生风险增加相关,可能是因为这些基因编码的分子在抗原呈递和T细胞激活过程中发挥关键作用,其结构或功能的改变可能影响免疫系统对自身抗原的识别和反应。
环境因素
- 感染因素:如上述提到的分子模拟,此外,感染还可能通过其他机制引发自身免疫反应。感染过程中,炎症反应会导致组织细胞释放更多的自身抗原,同时激活抗原呈递细胞,增强免疫细胞对自身抗原的识别和反应能力。
- 化学物质和药物:某些化学物质和药物可能诱发自身免疫反应。
- 饮食与生活方式:不良的饮食和生活方式也可能影响免疫系统的平衡,增加自身免疫性疾病的发病风险。
自身免疫性疾病的危险因素
在过去的40年里,再生医学研究人员还注意到自身免疫性疾病的急剧增加,这可能归因于环境中接触溶剂和化学物质。其他可能导致自身免疫性疾病和关节炎的可疑风险因素包括高脂肪食物、人造糖和加工食品。了解早餐和晚餐的健康脂肪。一些加工食品被认为会导致全身炎症,从而引发免疫反应。其他已知会增加自身免疫性疾病风险的因素包括年龄、遗传、性别、病毒和细菌感染。[2]
2025年10种常见的自身免疫性疾病
自身免疫性疾病的名单相当广泛,已知的自身免疫炎症疾病有100多种,但其中最常见的10种包括:
1. 1型糖尿病 (TD1),以前称为青少年糖尿病或胰岛素依赖型糖尿病,是一种慢性自身免疫性疾病,患者的胰腺几乎不产生胰岛素。胰腺会产生胰岛素激素,调节血糖水平。
1型糖尿病患者的免疫系统会攻击产生胰岛素的细胞,从而慢慢破坏胰腺功能。随着时间的推移,血糖水平升高会损害血管和周围器官,如肾脏、眼睛和周围神经,并可能导致心力衰竭。
2.类风湿性关节炎 (RA)是一种常见的系统性自身免疫性风湿病和慢性炎症性疾病,会影响各种关节,但也可能影响其他部位。类风湿性关节炎可能导致红细胞计数低和心脏和肺部周围发炎。
类风湿性关节炎通常会导致手腕和手部关节疼痛肿胀。类风湿性关节炎患者经常报告休息一段时间后出现疼痛和僵硬。与骨关节炎 (OA) 不同,骨关节炎 (OA)通常影响老年人随着年龄增长而发病,而自身免疫性类风湿性关节炎可能在30岁出头或更早的时候开始。
3.多发性硬化症 (MS)是一种自身免疫性疾病,会攻击和损害髓鞘(中枢神经系统)和脊髓。髓鞘是神经细胞和运动神经元周围的保护层。髓鞘主要由脂肪物质和蛋白质组成。髓鞘有助于电脉冲和神经递质在中枢神经系统中快速有效地发送和接收旁分泌信号——髓鞘受损会导致大脑和脊髓之间的信息传递速度减慢。
随着时间的推移,损伤会导致其他症状,如神经病变、视觉障碍、麻木、刺痛(针刺感)、平衡问题、虚弱、思维、记忆问题和行走困难。神经系统自身免疫性疾病有几种类型,包括多发性硬化症,其进展速度不同。统计数据显示,多发性硬化症 T 细胞减少对女性的影响大于男性,通常始于18至40岁之间。
4.系统性红斑狼疮 (SLE)是另一种常见的自身免疫性疾病。在 SLE 中,免疫系统会错误地攻击全身的健康组织。在19世纪,狼疮被认为是一种皮肤病,因为它会产生典型的皮疹和TNF诱发的牛皮癣。最常见的狼疮类型是系统性狼疮,通常会影响肾脏、大脑和心脏等器官,但也会导致严重的关节疼痛、慢性疲劳、心血管问题和身体皮疹。红斑狼疮的根本原因仍然未知。
不过,医生认为这可能是由于遗传原因、细菌或病毒感染、药物反应或长时间暴露在紫外线下造成的。狼疮会影响所有年龄段的患者(包括儿童)。然而,它最常在育龄妇女中被诊断出来。女性受狼疮的影响远远大于男性。
5.炎症性肠病 (IBD)是一种自身免疫性疾病,会导致肠道内壁发生慢性炎症。IBD主要有两种类型,包括克罗恩病和溃疡性结肠炎。IBD的症状是胃肠道 (GI) 发炎,但胃肠道区域取决于患者被诊断出的IBD类型。克罗恩病患者的胃肠道任何部位都可能发炎,从口腔内部到肛门。另一方面,溃疡性结肠炎主要影响直肠和大肠 (结肠) 的内壁。[3]IBD的常见症状包括:
- 血性腹泻
- 因失血导致缺铁(贫血)
- 由于人体对常见元素的处理导致的吸收不良
- 腹痛和痉挛
- 失语症是自身免疫性脑炎的症状之一
- 发烧
- 频繁排便
- 食欲不振
- 体重减轻
6. 桥本甲状腺炎 (HT) –也称为慢性淋巴细胞性甲状腺炎,是一种自身免疫性疾病,免疫系统攻击并损害患者的甲状腺,导致其产生较少的甲状腺激素和甲状腺功能低下。
HT是一种危及生命的疾病,在长期甲状腺功能减退后发展,通常是由于桥本氏病未得到治疗。HT的体征和症状包括:
- 睡意
- 嗜睡和慢性疲劳
- 肌肉酸痛
- 脱发
- 便秘
- 面部肿胀
- 体重增加
- 关节僵硬、疼痛
- 对寒冷敏感
桥本氏病的病因通常包括遗传和环境因素,且女性发病率高于男性。
7. IgA肾病和肾小球肾炎是与肾脏疾病相关的自身免疫性疾病。当 IgA 蛋白(白蛋白)通常帮助我们的身体抵抗感染并沉积在肾脏而不是通过肾脏时,就会诊断出IgA肾病。随着时间的推移,IgA沉积物会导致肾脏漏血和尿液中的蛋白质(蛋白尿)。当过多的蛋白质泄漏到尿液中时,人的手和脚就会肿胀。
IgA肾病是一种慢性疾病,随着时间的推移,大约30%的患者会出现肾衰竭。IgA肾病可发生在任何年龄,但不到10%的儿童病例会导致完全肾衰竭。慢性肾衰竭症状包括手脚水肿(肿胀)、疲劳、头痛、恶心和睡眠障碍。
患有终末期肾衰竭的患者需要血液透析,并且经常被列入肾移植等候名单;对于自身免疫性IgA肾病,男性的确诊率高于女性。除了糖尿病肾病、PKD和高血压外,IgA肾病是最常见的肾脏疾病之一。
肾小球肾炎是另一种自身免疫性肾脏疾病,会攻击肾脏的废物过滤功能。当肾小球受损导致尿液中出现蛋白质和血液时,就会被诊断为肾小球肾炎。这种疾病通常发展迅速,肾功能可能在数周内丧失(快速进展性肾小球肾炎)。
患者的病因通常不明,但以下一些原因可能会增加患上这种疾病的风险:
- 淀粉样变性
- 脓肿
- IgA肾病
- 古德帕斯丘综合征
- 接触环境毒素或碳氢化合物溶剂
- 对处方药的反应
- 大量使用或滥用止痛药,包括非甾体抗炎药
- 血液或淋巴系统疾病
- 既往癌症病史
- 病毒或细菌感染
- 心脏感染、既往心脏病发作或心脏病
- 膜增生性肾小球肾炎
- 抗肾小球基底膜抗体病
- 过敏性紫癜
- 狼疮性肾炎
常见症状包括深棕色或铁锈色的尿液、泡沫尿液以及面部、脚踝、眼睛、脚、腹部或腿部肿胀。
8. 强直性脊柱炎 (AS),也称为Bechterews病或脊柱关节炎,是一种自身免疫性脊柱疾病,会导致脊椎内部以及骨盆和脊柱之间的关节肿胀。强直性脊柱炎通常在男性中诊断出来,通常是由于人体 DNA中的HLA-B27变异所致。
强直性脊柱炎的症状包括严重的背痛和慢性僵硬。这些AS症状通常发生在成年早期,如果不及时治疗,强直性脊柱炎会使脊椎融合,从而限制运动。强直性脊柱炎是一种自身免疫性疾病,会攻击肌肉并导致其他关节(如臀部、肩膀、肋骨、手、膝盖和脚)疼痛、发炎和僵硬。虽然很少见,但AS有时会影响眼睛(虹膜炎和葡萄膜炎)、肺和心脏功能。
9. 轴突和神经元神经病变 (AMAN)又称为格林-巴利综合征,是一种自身免疫性疾病,其特征是瘫痪和反射丧失,但没有感觉丧失。
AMAN综合征表现为进行性对称性瘫痪,导致肌肉功能丧失和正常神经反射(膝跳反应)消失。当抗体攻击运动神经元的外层而不引起炎症时,就会发生轴突和神经元神经病变。这种攻击不会影响感觉神经元,因此患者的感觉仍然存在,但无法运动。
AMAN是多种自身免疫综合征 (MAS) 的一部分,因此患有轴突和神经元神经病变的患者常见于被诊断为慢性阻塞性肺病 (COPD) 的患者和呼吸衰竭病例。一种类似的神经性自身免疫性疾病是慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP)。
这种罕见疾病发生在免疫系统攻击神经根并破坏髓鞘时,导致瘫痪和患者手臂和腿部运动功能受损。患有CIDP的患者还报告感觉丧失、麻木、灼热感和刺痛感。慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病会影响任何年龄段的人,并且可能在生命中的任何时间开始。
10. 纤维肌痛 (FMS)是一种慢性疾病,其特征是全身疼痛、压痛和慢性疲劳。
尽管纤维肌痛不被认为是一种典型的自身免疫性疾病,但它伴随其他类似的自身免疫性风湿病和内分泌疾病。患有纤维肌痛的患者经常会出现晨僵、睡眠障碍、焦虑、抑郁和肠易激综合征。通常,它还伴有。FMS的诊断可能很复杂,因为许多症状与其他疾病相似。
虽然自身免疫性疾病有多种类型,但其症状往往相互重叠,因此很难诊断,也很难用老年疗法治疗。对于一些患者来说,疾病可能表现为轻微但令人痛苦的症状,影响患者的生活质量。但对其他人来说,这种疾病可能很严重,有时会因严重的组织损伤而致命。
自身免疫性疾病的干细胞疗法
传统的治疗策略通常包括药物治疗、饮食调整和其他生活方式的改变,以减轻症状。自身免疫性疾病通常用免疫抑制剂治疗,这种药物可以暂时改善症状,但会带来许多长期不良影响,需要终生治疗。
最新研究表明,增强型间充质干细胞 (UC-MSC+)、祖细胞和SVF细胞可有效用于在细胞水平上促进许多常见 (非遗传) 类型的自身免疫性疾病 (如干燥综合征) 的愈合。[4]对于遗传病,目前正在进行多项临床试验,以使用基因疗法治疗遗传性自身免疫性疾病。
除了能够修复受损组织之外,使用干细胞治疗自身免疫性疾病还可以帮助调节免疫系统 (免疫调节特性) [5],关闭不必要的病理反应,同时保留免疫系统抵抗疾病的能力。分离和扩增的间充质干细胞和组织特异性生长因子可以针对发炎组织区域,帮助身体重新启动抗炎剂、巨噬细胞、T细胞、中性粒细胞和单核细胞的产生。
这些细胞介质不会抑制专利免疫反应,同时增加B细胞、NK细胞、树突状细胞、祖细胞和T调节细胞的产生,T调节细胞是一种免疫细胞,可保护我们的身体免受免疫自我攻击并使细胞凋亡正常化,促进血管生成和神经生成。
干细胞治疗自身免疫性疾病的案例
干细胞治疗类风湿性关节炎
央视曾报道过这样一个案例:秦女士新婚不久就患上了类风湿性关节炎,长达 11 年的时间里,她尝试了各种治疗方法,但病情持续恶化,甚至因长期服药不得不终止妊娠。
后来她接受了间充质干细胞治疗,第二天身体肿胀就迅速消退,浑身有劲、动作灵活。两年后,秦女士成功生下了一个健康女婴,困扰她多年的类风湿性关节炎得以治愈。
干细胞治疗系统性红斑狼疮
孙凌云教授团队案例:早在2007年,孙凌云教授团队就开始通过输注异体骨髓来源及脐带来源的间充质干细胞临床治疗系统性红斑狼疮(SLE)。II期临床试验结果显示,临床干预4年后患者的存活率为94%,50%患者的症状得到缓解,但也有23%的患者出现复发。目前该团队已完成1132例难治性红斑狼疮患者的异体间充质干细胞移植,取得良好效果。
干细胞治疗1型糖尿病
南开大学 / 天津市第一中心医院沈中阳、王树森团队与北京大学 / 昌平实验室邓宏魁团队合作,在国际顶尖学术期刊《Cell》上发表了一项研究成果。他们首次使用化学重编程多能干细胞(CiPSC)分化而来的胰岛细胞成功治疗了1型糖尿病患者。
一位罹患1型糖尿病长达11年的患者,通过强化胰岛素治疗仍不能有效控制血糖,多次发生低血糖危及生命,经过该治疗后已稳定摆脱胰岛素注射,血糖水平长期稳定,疗效已稳定持续1年以上。
写在最后
UC-MSCs+干细胞移植并非对所有类型的自身免疫性疾病都有效或适用,但对于早期诊断或并发症较少的患者,它们具有免疫抑制和免疫调节作用。干细胞疗法可以帮助更新淋巴系统、重启有缺陷的免疫系统、降低疾病活动度并实现长期缓解。
由于增强型间充质 (UC-MSCs+) 干细胞具有免疫调节特性,干细胞还可以使对常规治疗有抵抗力、手术失败或对传统自身免疫性疾病疗法敏感的患者受益。
回首过往,自身免疫病曾是患者难以跨越的 “沟壑”,传统治疗手段的局限让无数人陷入绝望。但在2025年,干细胞治疗技术的突破为他们点亮了希望之灯。从临床研究中患者症状的显著缓解,到身体机能的逐步恢复,都见证着干细胞的神奇力量。
未来,随着科研的持续深入,干细胞治疗的应用将更加广泛,或许在不久的将来,我们真的能彻底攻克自身免疫病,让每一位患者都能摆脱病痛束缚,重获健康人生。
参考资料:
[1] F H Abouali, D S Sheha, H M Elsayed, N A Ibrahim, S T Kamal, Y S Sharawy, IgA Deficiency in type 1 Diabetes Mellitus patients, QJM: An International Journal of Medicine, Volume 113, Issue Supplement_1, March 2020, hcaa052.055, https://doi.org/10.1093/qjmed/hcaa052.055
[2] Y.W. Song, E.H. Kang, Autoantibodies in rheumatoid arthritis: rheumatoid factors and anticitrullinated protein antibodies, QJM: An International Journal of Medicine, Volume 103, Issue 3, March 2010, Pages 139–146, https://doi.org/10.1093/qjmed/hcp165
[3]J. A. SNOOK, H. J. de SILVA, D. P. JEWELL, The Association of Autoimmune Disorders with Inflammatory Bowel Disease, QJM: An International Journal of Medicine, Volume 72, Issue 3, September 1989, Pages 835–840, https://doi.org/10.1093/oxfordjournals.qjmed.a068372
[4]J.J. El-Jawhari, Y.M. El-Sherbiny, E.A. Jones, D. McGonagle, Mesenchymal stem cells, autoimmunity and rheumatoid arthritis, QJM: An International Journal of Medicine, Volume 107, Issue 7, July 2014, Pages 505–514, https://doi.org/10.1093/qjmed/hcu033
[5]Bulati Matteo, Miceli Vitale, Gallo Alessia EC. The Immunomodulatory Properties of the Human Amnion-Derived Mesenchymal Stromal/Stem Cells Are Induced by INF-γ Produced by Activated Lymphomonocytes and Are Mediated by Cell-To-Cell Contact and Soluble Factors DOI=10.3389/fimmu.2020.00054 https://www.frontiersin.org/article/10.3389/fimmu.2020.00054
免责说明:本文仅用于传播科普知识,分享行业观点,不构成任何临床诊断建议!杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问,请随时联系我。