我国干细胞新药获FDA批准，将在美国开启渐冻症临床试验

在全球生命科学领域，干细胞技术的进展不断推动医学治疗的边界。

继2025年1月，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了我国公司生产的干细胞新药用于治疗帕金森病的注册临床试验之后，近日，同一家公司——士泽生物开发的“通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液”再次获得美国FDA的完全批准，允许其在美国开展治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，ALS）的注册临床试验。这一突破性进展不仅标志着我国干细胞技术走向国际，也为全球渐冻症患者带来了新的治疗希望。

更值得一提的是，该药物已经同步获得我国国家药品监督管理局（NMPA）的正式受理，意味着国内患者未来也有望受益于这一前沿疗法。

渐冻症简述

渐冻症，医学全称为肌萎缩侧索硬化（ALS），是一种神经退行性疾病，以下是简单介绍：

发病机制：主要是大脑皮质、脑干和脊髓中的运动神经细胞受侵犯，致上下运动神经元受损，引发一系列症状。

病因：有遗传因素，约 5%-10% 病例由此导致；环境因素如接触重金属、有机溶剂、头部外伤等可能增加发病风险；还有神经细胞蛋白质代谢异常、氧化应激反应等其他因素也与发病有关。

临床表现：早期常见手指活动不灵活、拿东西不稳、肌肉萎缩、肌束震颤、说话含糊等；中期运动障碍加重，出现吞咽、呼吸困难等；晚期全身瘫痪，依赖呼吸机，还可能有认知及精神症状。

诊断方法：依靠病史采集、体格检查，结合肌电图、头颅和脊髓 MRI 等影像学检查，以及血液、脑脊液等实验室检查来综合判断。

治疗现状：药物有利鲁唑、依达拉奉等，可在一定程度上延缓病情。还有康复治疗和营养、呼吸等支持治疗来改善患者生活质量，延长生存期，但目前该病无法完全治愈。

由于渐冻症的发病机制复杂，医学界一直在探索更有效的治疗方案，而干细胞疗法正是近年来备受关注的突破口。

iPSC技术在渐冻症治疗中的潜力

此次获批的干细胞新药，核心技术来源于诱导多能干细胞（iPSC）。iPSC技术可以将普通体细胞（如皮肤细胞）
“逆转”为具有多能性的干细胞，再定向诱导其分化为神经前体细胞，用于修复受损神经元。

诱导多能干细胞治疗渐冻症的原理

• 细胞替代治疗：iPSC 具有分化为各种神经细胞的能力，理论上可以将 iPSC 诱导分化为运动神经元或其他支持性神经细胞，然后移植到患者体内，替代受损或死亡的神经细胞，恢复神经功能。
• 分泌神经营养因子：即使 iPSC 来源的细胞不能完全替代受损细胞，它们也可能通过分泌神经营养因子等物质，促进内源性神经细胞的存活和修复，改善神经微环境，为受损神经细胞的恢复创造有利条件。

该款药物的临床前研究和初步试验显示，安全性和有效性方面取得了令人鼓舞的结果，在超过12个月的临床随访表明在延缓病情发展上展现出了巨大潜力。

FDA批准：意味着什么？

获得FDA批准，意味着这款干细胞药物可以在美国进行大规模临床试验，是迈向正式上市的重要一步。同时，该药物还获得了FDA的“孤儿药”资格认证，这将为药物研发和推广提供额外政策支持，包括：

1、更长的市场独占期（减少竞争，提高研发回报）
2、优先审评和加快审批通道（更快进入市场）
3、研发资金支持（降低企业开发成本）

这不仅是对中国干细胞技术的国际认可，更意味着全球渐冻症患者将迎来更多新的治疗选择。

干细胞治疗的未来前景

随着干细胞技术在医学治疗中的应用日益广泛，其对许多重大疾病的治疗潜力逐步显现。尤其在神经系统疾病的治疗上，干细胞作为一种修复损伤的工具，展现出了巨大的前景。渐冻症、帕金森病等神经退行性疾病的治疗正成为这一领域研发的重点。

从全球视野来看，干细胞治疗的临床应用正逐步进入实质性阶段，越来越多的干细胞新药正在走向市场。这一批准，既标志着中国干细胞行业赢得了国际认可，同时也为全球神经系统疾病治疗提供了新的希望。

结语：为患者带来希望

此次获批FDA临床试验，不仅是我国干细胞研究的一次重大突破，也为全球渐冻症患者带来了新的希望。未来，随着干细胞新药的进一步研发和推广，这一技术有望改变渐冻症乃至更多神经退行性疾病的治疗格局。

科技进步正在改变医学的未来，而干细胞技术，或许正是治愈不治之症的关键。让我们期待更多创新疗法的到来，为全球患者带来真正的生存希望！

信息来源：士泽生物、干细胞与基因科学

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