渐冻症，学名肌萎缩侧索硬化（ALS），是一种罕见且致命的神经系统疾病。它如同一场无声的风暴，悄然侵袭患者的运动神经元，导致肌肉逐渐萎缩、无力，最终剥夺患者的肢体功能，甚至危及生命。面对这一残酷的疾病，传统医学手段往往力不从心，患者和家属只能在绝望中等待。然而，随着干细胞技术的兴起，一束新的希望之光正在穿透渐冻症的黑暗，为肢体能力的恢复带来了前所未有的可能。

近年来，科学家们将目光投向了干细胞治疗渐冻症的潜力，试图通过移植干细胞来修复受损的神经细胞，重建神经连接，从而恢复患者的肢体功能。从实验室的初步探索到临床试验的逐步推进，干细胞治疗渐冻症的研究正在不断取得突破，一个个令人振奋的案例也逐渐浮出水面。这些案例不仅为患者带来了身体上的改善，更为无数家庭点燃了希望的火种。

本文将通过临床案例来证明干细胞治疗渐冻症，如何修复受损的肢体功能。

渐冻症的突破：干细胞治疗如何帮助患者修复受损的肢体功能？

首先干细胞治疗修复受损肢体功能要通过机制的帮助，机制涉及多个层面，以下为详细分析

细胞替代：干细胞具有分化为多种细胞类型的能力，包括神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞。在渐冻症中，运动神经元的退化和死亡是疾病进展的关键因素。通过移植干细胞，可以补充丢失或功能受损的运动神经元，恢复神经回路的功能。

神经营养因子分泌：干细胞能够分泌多种神经营养因子，如脑源性神经营养因子（BDNF）、神经生长因子（NGF）、神经营养因子-3（NT-3）和胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）等。

免疫调节：渐冻症的发病机制中存在显著的炎症反应，免疫系统对神经组织的攻击加剧了疾病进展。间充质干细胞（MSC）具有强大的免疫调节能力，能够减少促炎细胞因子的产生，抑制T细胞的活化，并增加抗炎细胞因子的水平。

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接下来我们通过临床案例来分析，干细胞治疗渐冻症是如何改善患者的肢体功能的

临床案例：间充质干细胞治疗后，ALS-FRS-R 评分和 FVC 的每月下降率有更显著改善

ALS功能评分量表（ALS-FRS）主要由四个球部-呼吸功能、两个上肢功能（用餐具和穿衣）、两个下肢功能（走路和爬楼梯）及两个其他功能（穿衣及洗漱、床上翻身）组成。ALSFRS-R 可以评估呼吸道症状和患者执行独立日常活动能力的受损程度。

2016年3月，以色列耶路撒冷哈达萨-希伯来大学在国际期刊《JAMA Neurology》上发布了一篇《间充质干细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症的安全性及临床效果1/2 期和 2a 期临床试验结果》，研究的主要终点是该细胞疗法的安全性和耐受性。次要终点包括治疗对各种临床参数的影响，例如 ALS 功能评定量表修订评分和呼吸功能。

进行了一项 1/2 期研究，研究单次肌肉内 (IM) 或鞘内 (IT) 注射自体 MSC-NTF 细胞。在完成 24 名目标患者中的 12 名后进行了积极的中期安全性分析，之后该试验转变为 2a 期剂量递增研究，通过肌肉内和鞘内联合注射 MSC-NTF 细胞。

临床结果表示：

将 MSC-NTF 细胞移植后 6 个月内 ALS-FRS-R 评分和 FVC（预测百分比）的变化率与 3 个月导入期的变化率进行了比较。在研究的 1/2 期部分，IT 队列的 ALS-FRS-R 评分和 FVC 的平均每月进展率有所改善，但 IM 治疗组没有改善（图1A 和图2A）。

图1：

在试验的 2a 期阶段，MSC-NTF 细胞移植后观察到 ALS-FRS-R 评分和 FVC 的每月下降率有更显著改善（图1B 和图2B）。未检测到明显的剂量效应。

图2：

由于两项研究中只有接受 IT 治疗的患者似乎获得了全身益处，因此对两项研究中接受 IT 或 IT+IM 治疗的患者在治疗前和治疗后期间的 ALS-FRS-R 评分和 FVC 进展率进行了事后比较，并进行了 6 个月的随访，使用具有患者随机效应的分段线性回归分析。

该分析显示，FVC 进展率有统计学显著改善，并且 ALS-FRS-R 评分进展率有改善趋势（非常接近统计学显著性）对于接受完整随访的患者。

临床案例：骨髓间充质干细胞移植治疗后，可以减缓疾病的进展，ALSFRS-R 改善

2021年12月，马什哈德医科大学免疫学研究中心在国际期刊《Regenerative Therapy》上发布了一篇《骨髓间充质干细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症的安全性和有效性》的研究结果，本研究的主要目的是确定自体骨髓间充质干细胞(BM-MSCs)同时通过 IT 和 IV 应用对 ALS 患者进行的安全性和有效性。

临床结果表示：

在应用骨髓间充质干细胞后，各个患者的 ALSFRS-R 值 3 个月内保持稳定（图1B）。对所有患者的 ALSFRS-R 评分进行回归分析表明，与植入前评分相比，BM-MSC 移植 1 个月和 3 个月后 ALSFRS-R 斜率没有显著降低（图1A -B）。

患者在接受细胞治疗的3个月内，FVC 的平均值保持稳定（图1C-D)

本研究表明，对 ALS 患者同时进行骨髓间充质干细胞的 IT 和 IV 注射是一种安全的方法，没有重大不良事件，并表明有潜在的临床益处。在3 个月的随访中，ALSFRS-R 和 FVC 值在细胞治疗后保持稳定。

总结

综上所述，干细胞治疗渐冻症可以改善患者的肢体功能，并且呼吸道症状也得到了改善。干细胞治疗渐冻症所展现出的潜力，让我们对未来充满了期待。相信在不久的将来，随着科学技术的不断进步和研究的深入，干细胞治疗将成为渐冻症的有效治疗手段，帮助更多的患者恢复肢体能力，重新拥抱美好的生活。在医学科研人员的不懈努力下，渐冻症患者终有一天能够摆脱疾病的束缚，重获行动自由，绽放生命的光彩。

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