在医学的漫漫征途中，渐冻症一直是一块极其难啃的 “硬骨头”。它如同一团阴霾，无情地笼罩着患者及其家庭，让原本充满活力的生命逐渐失去光彩。然而，随着科技的飞速发展，干细胞治疗宛如一道曙光，穿透阴霾，为渐冻症患者带来了延缓病情的新希望。

什么是渐冻症？有哪些症状？

渐冻症，这一学名肌萎缩侧索硬化症（ALS）的疾病，有着极其残酷的发病机制。它悄然无声地对人体的运动神经元发起 “攻击”，使得这些神经元如同遭受虫蛀的树木，一点点枯萎、坏死。而运动神经元的退化，直接引发了肌肉的连锁反应 —— 从最初的无力感，到逐渐萎缩，直至最后完全丧失自主运动能力，患者的身体仿佛被一层看不见的寒冰包裹，每一个动作都变得无比艰难。

更为揪心的是，病情的推进会毫不留情地波及言语功能。由于控制口腔、咽喉、舌部肌肉的运动神经元受损，患者说话时就像一台故障的收音机，发音越来越不清晰，直至最后只能发出微弱、含混，甚至让人无法辨别的声音，交流的大门在他们面前缓缓关闭。

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过去，面对渐冻症这一恶魔，医疗手段显得捉襟见肘。传统的药物治疗虽然能在一定程度上缓解症状，但对于阻止病情的恶化，往往力不从心。然而，干细胞治疗的横空出世，彻底打破了这一僵局。

本文将通过临床案例来论述干细胞治疗渐冻症，可以延缓渐冻症患者的症状。

干细胞治疗出击！渐冻症患者病情延缓迎来新转机

临床案例：可以在移植后长达42个月内为渐冻症患者脊髓提供新的支持细胞和 GDNF输送，较长时间内延缓病情进展

2022年9月5日，美国加利福尼亚州洛杉矶雪松西奈脊柱中心在国际期刊《Nature Medicine》上发表了一篇关于《将分泌GDNF的人类神经祖细胞移植到ALS患者的脊髓中：一项1/2a期临床试验》的研究成果。

临床结果表示：

在注射移植后，研究团队对患者进行了一年的随访，以测量治疗和未治疗腿的力量，结果显示，与未治疗的腿相比，细胞移植治疗没有对腿的肌肉力量产生负面影响。此外，研究团队对13名因疾病进展而去世的参与者的检测中发现这些移植的细胞持续存在且有GDNF蛋白的产生。

一次工程神经祖细胞的注射可以在移植后长达42个月内为渐冻症患者脊髓提供新的支持细胞和 GDNF输送。参与者的渐冻症功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 评分平均进步速度为每月1.2分（95%置信区间 (Cl) 每月-1.5至-0.9分），这是渐冻症试验参与者的典型特征。这表明该疗法不仅安全，还能在较长时间内延缓病情进展

临床案例：间充质干细胞移植后，神经丝轻链和胶质细胞衍生的神经营养因子的浓度保持稳定，病情延缓

2024年5月12日，马什哈德医科大学医学院免疫学研究中心在国际期刊《Diseases》上发表了一篇关于《通过研究患者特异性免疫学和生化生物标志物来评估渐冻症患者重复间充质干细胞移植的安全性和有效性》的研究结果。

本研究旨在通过评估一些额外的新参数（如免疫学和生化因素）回顾性地评估间充质干细胞 (MSC) 治疗队列作为一种有前途的新型治疗方式。

• 与实验开始时（19.46±0.41）相比，第1个月患者脑脊液中该细胞因子的含量（20.29 ± 0.68）保持统计上没有变化。（图1A）
• 在免疫生物标志物的情况下，与移植后第0个月的水平相比，脑脊液中的肿瘤坏死因子-α水平在移植后第3 个月显着下降。（图1B）
• 血清水平在细胞移植后患者的三个月随访期内保持稳定。
• 移植后第三个月，随访期间脑脊液中胶质细胞衍生的神经营养因子水平的含量与初始含量相比略有增加。（图1F）

图1

总结：根据这项回顾性队列研究，在三个月的随访期后，重复接受干细胞移植的渐冻症患者脑脊液中的TNF-α水平显著下降。此外，神经丝轻链和胶质细胞衍生的神经营养因子的浓度保持稳定。特定生化标志物也发生了有利的变化，这些生物标志物的变化提示干细胞治疗对延缓病情有积极作用。

临床案例：人脱落乳牙干细胞治疗渐冻症，患者的ALSFRS-R评分下降速度显著减缓，表明疾病进展被延迟

2024年9月26日，日本Hitonowa医疗在国际期刊《Biomedicines》上发表了一篇关于《SHED-CM：人类脱落乳牙干细胞培养基在肌萎缩侧索硬化症治疗中的安全性和有效性：一项回顾性队列分析》的临床研究成果。

这项回顾性队列研究的主要和探索性目标是评估来自人脱落乳牙条件培养基 (SHED-CM) 的干细胞的安全性和有效性。

临床结果显示：

图1展示了初始及第四次、第八次、第十二次给药后的ALSFRS – R评分变化，参与者按性别分入评分提高、不变、恶化三组，女性改善程度大于男性。

图1

计算评估了每次给药后评分的平均变化率（图2），第四次给药平均评分变化为0.0分（标准误差0.32），第八次为-0.21（标准误差0.81），第十二次为-1.77（标准误差1.35），对患者个体数据详细分析发现有评分不变和提高的病例。

总结：在部分指标上，如肌肉力量和生活质量的改善方面，接受SHED-CM治疗的患者表现出显著的优势。仅3%的患者报告了不良事件，且无严重过敏反应，显示出该疗法的安全性和有效性，患者的ALSFRS-R评分下降速度显著减缓，表明疾病进展被延迟。

总结

综上所述，干细胞治疗在延缓渐冻症病情进展方面显示出显著的潜力。多项临床研究结果表明，干细胞移植不仅能减缓病情进展，还能显著延长患者的生存期。此外，干细胞治疗的安全性也得到了验证，大多数患者在治疗后未出现严重不良反应。

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