美国首位帕金森病患者接受新型“即用型”细胞疗法，中国临床亦迎新进展

导语：在细胞疗法治疗神经退行性疾病领域，一项具有里程碑意义的临床试验近日在美国达成关键节点。专注于开发创新细胞疗法的Iregene Therapeutics公司宣布，其用于治疗帕金森病的“即用型”细胞疗法候选药物NouvNeu001，已在美国成功完成首例患者给药。

里程碑！美国首位帕金森病患者接受新型“即用型”细胞疗法，中国临床亦迎新进展

与此同时，该公司的另一款相关细胞疗法在中国也启动了针对多系统萎缩症（MSA）的临床试验，并完成首例患者入组。中美两地双线并进，标志着这一源于诱导多能干细胞（iPSC）的创新疗法正在全球范围内加速临床转化。

美国临床新篇章：首例给药顺利完成

据Iregene公司发布的新闻稿^[1]，这项在美国开展的II期临床试验，于纽约威尔康奈尔医疗中心为第一位帕金森病患者进行了治疗。手术成功将NouvNeu001细胞注射至患者大脑的壳核部位，且为两侧（双侧）同时给药。壳核是大脑深处一个对运动控制至关重要的区域，也是帕金森病病理过程中受影响最严重的脑区之一。

中国数据背书，FDA绿灯直通Ⅱ期

此次美国II期临床试验的快速启动，得益于此前在中国公布的I/II期临床试验（NCT06167681）积极数据。该研究显示，NouvNeu001展现出良好的安全性和耐受性，特别是在移植6个月后，患者无需再使用免疫抑制剂。

PET成像证实，移植细胞可在患者脑内长期植入、存活并成熟。在疗效方面，国际运动障碍学会统一帕金森病评分量表第三部分（MDS-UPDRS III）评分出现显著改善：

• 低剂量组：移植后12个月，患者“关期”运动评分平均改善30.6分（较基线改善52.82%）；“开期”平均改善12.9分（较基线改善54.67%）。
• 高剂量组：移植后9个月，“关期”平均改善23.3分，“开期”平均改善9.67分。

上述改善具有统计学意义，且在治疗后15个月内持续保持。

基于这些令人鼓舞的中国临床数据，美国食品药品监督管理局（FDA）给予了高度认可，直接批准NouvNeu001在美国跳过I期，直接进入II期临床试验。此前，FDA还已授予该疗法快速通道资格和再生医学先进疗法（RMAT）认定^[2]。这两项特殊资格旨在加速针对严重、危及生命疾病的有前景疗法的开发与审评，并允许申办方在临床开发过程中与FDA进行更紧密的沟通与互动。

双线并进：中国针对MSA的临床试验同步启动

在美国取得帕金森病治疗突破的同时，Iregene公司宣布在中国也启动了另一项重要临床试验，并已完成首例患者入组。该试验旨在评估NouvNeu004，一种与NouvNeu001相关的细胞疗法候选药物，用于治疗多系统萎缩症（MSA）。

MSA是一种罕见且进展极为迅速的神经退行性疾病，其症状与帕金森病有部分重叠，但病情通常更严重，目前尚无有效疗法。

技术平台：从“缓解症状”到“替代神经元”

Iregene公司首席医疗官蔡萌博士表示：“为美国首位帕金森病患者给药，以及在中国招募首位多系统萎缩症患者，是我们向全球患者提供变革性、疾病修饰疗法的使命中的关键里程碑。”

当前的帕金森病治疗方法（如左旋多巴）主要通过补充缺失的多巴胺来缓解症状，但无法阻止或逆转疾病的根本原因——多巴胺能神经元的进行性丧失。这些神经元负责产生多巴胺，而多巴胺是大脑控制随意运动的关键信使。

NouvNeu001正是旨在针对这一病因进行治疗。它是一种“现成”的细胞疗法，源自诱导多能干细胞（iPSCs）。通过该公司专有的“人工智能+化学诱导”平台，iPSCs被精确地诱导分化为多巴胺能祖细胞。这些未成熟的细胞被移植到大脑中后，能够在体内成熟并分化为功能性多巴胺能神经元，从而替代在帕金森病进程中丢失的细胞。

NouvNeu001被开发为一种潜在的一次性疗法，其目标是实现“单剂量、持续疗效”，通过长期替代丢失的神经元，从根本上改变疾病的进展轨迹。

全球临床并进，重塑干细胞治疗帕金森病的治疗格局

目前，NouvNeu001的II期临床试验正在美国和中国平行开展。研究人员正密切评估该疗法在帕金森病患者中安全地重建多巴胺能神经元功能，并最终改变疾病病程的能力。

蔡萌博士总结道：“这些并行进展充分体现了我们“人工智能+化学诱导”平台的高效性和可扩展性。它成功催生了两款开创性的‘即用型’细胞疗法：用于帕金森病的NouvNeu001和用于多系统萎缩的NouvNeu004。它们共同展现了我们致力于构建稳健的全球研发路径，以及持续为神经退行性疾病患者带来突破性治疗方案的决心。”

参考资料：

[1]:https://www.prnewswire.com/news-releases/iregene-hits-dual-global-firsts-us-patient-dosed-in-phase-iia-for-nouvneu001-in-parkinsons-and-first-enrollment-in-chinas-randomized-msa-trial-for-nouvneu004-302694132.html

[2]:https://www.biospace.com/press-releases/iregene-therapeutics-announced-promising-nouvneu001-phase-i-clinical-data

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