运动功能平均提升14分！12例帕金森病患者接受胚胎干细胞治疗，1年随访获显著疗效

2025年12月11日，韩国首尔多家医院联合在国际著名期刊《Cell》上发表了一篇名为“Phase 1/2a clinical trial of hESC-derived dopamine progenitors in Parkinson’s disease“（帕金森病患者的人胚胎干细胞衍生多巴胺前体细胞1/2a期临床试验）的临床研究成果。

研究团队报告了人胚胎干细胞衍生多巴胺祖细胞移植治疗帕金森病的1/2a期临床试验1年随访结果。

结果显示，接受人胚胎干细胞衍生神经细胞移植的患者，在一年后普遍出现好转：不服药时运动更自如，“关期”减少，日常活动能力增强。影像学证据也首次直观表明，移植的细胞已在脑内成功定植并很可能恢复了多巴胺分泌功能。

一、研究目标：从对症用药到神经修复的探索

长期以来，帕金森病的治疗主要依赖左旋多巴等药物，其核心目标是缓解症状，而非逆转神经元丢失。随着疾病进展，药效波动和“关期”延长的问题日益明显，传统药物难以满足病程控制和生活质量改善的需求。

本研究聚焦于疾病核心——中脑黑质多巴胺神经元的进行性丢失，旨在验证：人胚胎干细胞衍生多巴胺祖细胞（hESC-derived dopamine progenitors, A9-DPC）是否能够在患者脑内存活、成熟，并替代缺失的神经元功能。

这标志着治疗理念从“外源补充多巴胺”迈向“重建多巴胺神经系统”的新阶段。

二、试验设计：精准的“细胞植入”策略

研究团队招募了12名平均病程超过10年的中晚期帕金森病患者，分为低剂量组（每侧大脑壳核约157.5万个细胞，6人）和高剂量组（每侧大脑壳核约315万个细胞，6人）。

植入手术依托立体定向技术，精度低于1毫米，确保细胞悬浮液精准送达目标区域。术后患者接受约一年的免疫抑制治疗，以降低排斥风险，为细胞生根发芽提供时间。

三、临床疗效证实：停药状态下运动功能仍得到显著改善

一年的随访期结束后，研究数据呈现出多个一致的积极信号：

在停药状态下（OFF），患者的运动症状在移植后12个月出现了明确改善。与治疗前相比，MDS-UPDRS第三部分（运动评分）平均下降14分左右，提示运动功能明显好转。（图2）

其中，高剂量组（改善15.5分）的疗效显著优于低剂量组（改善12.7分）。

在疾病分期方面（Hoehn & Yahr，OFF），两组患者在12个月时均出现分期下降，高剂量组平均改善1.7级，优于低剂量组的1.0级。

需要注意的是，在服药状态下（ON），患者的运动评分总体变化不大，提示该疗效并非药物增强效应，而更可能来源于细胞移植本身。（图3）

从患者日常体验来看，12个月时两组患者的每日“关期”时间平均减少约3小时，这是对生活质量影响最为直接、也最容易被患者感知的改善指标之一。

同时，MDS-UPDRS的非运动症状、日常活动能力和运动并发症相关评分均有不同程度好转。（图4）

在整个随访期间，患者的认知功能保持稳定，包括非运动症状量表 (NMSS)、帕金森病问卷 (PDQ-39) 和施瓦布和英格兰日常生活活动 (SE-ADL) 评分都得到改善。

且左旋多巴等效日剂量并未明显增加，提示症状改善并非通过加大药量实现。

四、关键影像学证据：影像检查证实细胞存活并发挥作用

影像学检查为上述临床改善提供了客观的生物学证据：

术后MRI显示，移植区域未出现肿瘤或明显炎症反应，细胞被准确植入壳核目标区域，初步证明手术和细胞定位的安全性与可控性。

更关键的证据来自多巴胺转运体PET成像。与基线相比，后背侧壳核区域的DAT信号在高剂量组明显升高，且这种变化与患者停药状态下的运动改善程度呈显著相关。这意味着，影像学上观察到的多巴胺能功能增强，与临床症状的改善方向一致。（图6）

这些结果共同表明：移植的多巴胺祖细胞不仅在脑内存活，而且在关键运动环路中实现了功能性整合，并与实际运动改善相对应。

五、胚胎干细胞治疗安全吗？一年随访表现良好

安全是发展的基石，尤其是涉及大脑和细胞移植。令人宽慰的是，在这为期一年的密切随访中：

无肿瘤风险：最受关注的细胞异常增殖或肿瘤形成风险并未发生。

可控的不良反应：报告中出现的少数不良反应，主要与外科手术操作本身（如1例无症状的微量出血）或为保护细胞而使用的免疫抑制剂有关，且均被评估为与移植细胞本身无直接关联，并在医疗干预下得到有效控制和缓解。

总体来看，在一年随访期内，胚胎干细胞移植治疗未发现与移植细胞相关的严重安全隐患，风险可控，安全性得到验证。

六、这项研究对帕金森病患者意味着什么？

对于每一位帕金森病患者及其家人而言，这项研究传递出一个清晰而积极的信号——我们距离“修复”受损大脑的目标，又向前迈进了一步。

研究结果表明，通过干细胞移植来重建多巴胺神经系统，在人体中具备现实可行性，这不再只是停留在实验室中的设想，而是已经在临床层面得到临床验证的治疗路径。

未来的治疗模式或许不再局限于长期服药或依赖植入设备，而是有望通过一次性的“细胞修复”，实现更加持久、更加根本的改善。

对患者而言，这代表着帕金森病的治疗方向，正从单纯控制症状，逐步走向修复受损神经功能的全新阶段。

结语

这项发表于《Cell》的研究，并不是一项夸张的“治愈宣言”，而是一场谨慎、扎实、循证的临床探索。

它用一年随访的数据回答了三个关键问题：细胞能不能活下来、安不安全、以及有没有真实作用。

从目前结果来看，答案是积极而令人鼓舞的。移植的多巴胺祖细胞不仅在脑内成功定植，还在关键运动通路中实现了功能性整合，并与患者的实际运动改善相对应。

也许，帕金森病的治疗仍无法一蹴而就；但可以肯定的是，医学已经开始不再只满足于“延缓和控制”，而是在认真尝试修复和重建。

而这一步，正是未来真正改变疾病走向的起点。

信息来源：Phase 1/2a clinical trial of hESC-derived dopamine progenitors in Parkinson’s diseaseChang, Jin Woo et al.Cell, Volume 188, Issue 25, 7036 – 7048.e11

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