规范与引领：深度解读广东省干（体）细胞临床研究备案新指南（试行）

随着生物医学技术的迅猛发展，干细胞与体细胞治疗作为前沿领域，正从实验室研究逐步走向临床应用，为众多难治性疾病带来新的希望。然而，技术的特殊性决定了其必须在严格的监管框架下有序推进。

近日，广东省发布的《干（体）细胞临床研究备案新指南（试行）》，正是对这一需求的及时回应。该指南以国务院新出台的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818号）为核心依据，结合广东省在干细胞临床研究备案审查中的实务经验，旨在为相关机构和研究者提供一份清晰、可操作的技术指导手册。

本文将通过回答五个核心问题，从政策背景、机构门槛、研究者要求、受试者权益保障以及备案流程与材料等维度，对这项新指南进行深入解读，以期为行业从业者和关注者呈现一份全面、系统的政策分析。

问题一：这项新指南出台的最主要背景和法律依据是什么？

解读：这项指南的出台，是对国家层面最新法规的积极响应和具体落实。

直接法律依据：指南在开篇即明确指出，其制定是为了贯彻落实 《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818号）。该条例由国务院于2025年9月公布，并将于2026年5月1日起施行，是国家规范生物医学新技术（包括干细胞、体细胞治疗等）临床研究和转化应用的顶层设计。

地方落实与细化：广东省作为国内生物医学研究和产业发展的前沿阵地，由省干（体）细胞临床研究质量控制中心牵头，结合本省在备案审查中的实际工作经验，制定了这份指南。它的作用是将国家条例中较为原则性的规定，转化为供研究者直接使用的 “操作手册” ，旨在统一标准、提高备案材料的质量和规范性，从而推动行业的健康发展。

问题二：指南对开展干细胞临床研究的“机构”提出了哪些硬性要求？

解读：指南对负责发起研究的“发起机构”和具体实施的“临床研究机构”都设置了明确的“门槛”，尤其对实施医院的要求极为严格。主要体现在以下几个方面：

机构类型	核心资质要求	关键证明材料
临床研究机构（实施医院）	1. 必须是三级甲等医疗机构 。 2. 已完成药物临床试验机构备案 。 3. 具备专门的干细胞临床研究学术委员会和伦理委员会。 4. 具备相应的医疗场所、设施设备、专业团队和管理体系。	1. 三甲医院证明文件。 2. 药物临床试验机构备案证明。 3. 委员会的成立文件、委员名单。 4. 质量管理体系文件、组织架构图。
临床研究发起机构	在我国境内依法成立的法人，具备组织、资助及监督研究的能力。	1. 法人营业执照。 2. 近三年承担相关研究的项目清单、经费证明、质量管理体系认证等资质证明。

问题三：指南对“研究者”和“研究过程”提出了哪些核心要求？

解读：指南对研究团队，特别是主要研究者（PI）的资质提出了高标准，并对研究的全过程管理，尤其是科学依据和风险控制，提出了精细化要求。

对主要研究者（PI）的要求极高：

• 硬性资质：必须具备执业医师资格、高级职称，并以本临床研究机构为主要执业机构。同时，还需已完成药物临床试验主要研究者（PI）备案。
• 专业能力：需提供个人简历、同类研究经验及近五年内的GCP培训合格证书。

强调研究的“科学地基”：

• 备案必须提交完整的非临床研究报告（如药理学、毒理学实验），证明该技术在动物实验或实验室阶段是安全、有效的。
• 尤其关键的是，必须提供数据证明用于动物实验的细胞制剂与拟用于人的临床研究制剂具有“一致性”，这是从实验室走向临床的重要桥梁。

对研究方案的严谨性有细致规定：

• 方案设计必须科学，如采用随机、对照、盲法以控制偏倚。如果采用单臂研究，必须说明其必要性。
• 样本量的估算必须有明确的统计学依据。
• 必须对细胞治疗特有的风险（如异常免疫反应、致瘤性等）制定专门的监测计划。

问题四：这份指南如何保障受试者的权益和安全？

解读： 保障受试者权益是整部指南的核心基调，贯穿于所有要求之中，主要体现为“风险管控”和“知情同意”两大支柱。

建立全流程风险管理体系：

• 预防在先：要求制定系统的风险管理文件，全面识别从筛查到随访全流程的风险（医疗、操作、数据安全等），并对其进行评估和分级。
• 应急处置：必须制定详尽的应急预案，包括严重不良事件（如严重过敏、输注差错）和细胞制剂相关紧急情况（如制备污染）的处理流程，确保与医院急救体系无缝衔接。

确保知情同意的真正“知情”：

• 内容完整：知情同意书必须涵盖研究目的、流程、方法、预期风险与受益、可替代治疗方案、损害赔偿等所有必备要素。
• 语言通俗：要求避免过多专业术语，使用受试者易于理解的日常语言，确保其能充分理解。
• 权利保障：明确受试者自愿参与、随时无条件退出的权利。

完善的损害补偿机制：

• 指南要求提供研究经费来源证明，其中需包含受试者补偿/补助、临床研究保险等费用。
• 在“其他资料”中，明确要求提供为本次临床研究购买的、足额的临床研究责任保险单，或由发起机构出具的具有同等法律效力的损害补偿与赔偿担保协议。这确保了受试者一旦发生研究相关的损害，能够得到及时的治疗和经济补偿。

问题五：备案的具体流程是怎样的？需要准备哪些核心材料？

解读：备案流程清晰，分为机构内部审查和政府备案两步走。核心是需要提交一整套严谨、完整、相互印证的书面材料。

备案三步走流程：

• 机构“双审查”：项目必须先通过本机构学术委员会的科学性审查和伦理委员会的伦理审查。
• 提交备案申请：通过审查后5个工作日内，由临床研究机构通过指定的信息系统，向国务院卫生健康部门提交备案申请。
• 信息公开与监督：备案成功后，相关信息将向社会公开，接受同行和社会监督。

九大核心备案材料清单（与《条例》第十六条完全对应）：

• 机构基本情况：发起方和实施方的资质证明。
• 研究人员基本情况：PI及团队成员的资质和经验证明。
• 临床研究工作基础：科学文献总结、关键的非临床研究报告。
• 临床研究方案：详细、科学、合规的研究计划书。
• 风险防控与应急处置预案：系统的风险管理文件和应急流程。
• 学术与伦理审查意见：机构内部审查通过的正式批件及会议记录。
• 知情同意书（样式）：保障受试者权益的核心文件。
• 研究经费来源证明和使用方案：证明资金充足且使用透明。
• 其他规定资料：如人类遗传资源管理批件、细胞制剂GMP证明、责任保险单等。

总的来说，广东省这份新指南是一个兼具 “法规落地”、 “行业指导” 和 “操作规范” 三重功能的重要文件。它通过抬高机构门槛、细化研究要求、强化伦理风控，为广东省干细胞与体细胞临床研究从“实验室”走向“病床”铺设了一条清晰、规范、安全的标准化路径。

结语：开启干细胞临床研究规范化的新篇章

广东省干（体）细胞临床研究备案新指南的出台，绝非一份简单的技术文件，而是我国生物医学新技术监管体系从”宏观立法”走向”微观落地”的重要缩影。它以国家《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》为纲，以广东省丰富的备案审查实践经验为目，编织出一张既严谨又具操作性的规范之网。

这份指南的意义，可以从三个维度来审视：

于监管而言，它是一次治理能力的跃升。 通过将”三甲资质”、”GCP备案”、”双委员会审查”、”责任保险”等硬性要求系统化、清单化，指南将原本模糊的准入标准转化为可衡量、可追溯的刚性约束，为全国范围内的干细胞临床研究监管提供了”广东样本”。

于行业而言，它是一张高质量发展的路线图。 短期来看，它确实提高了准入门槛，可能会淘汰一批准备不足的机构和项目；但长远而言，它通过明确”游戏规则”，引导资源向真正具备科研实力、临床能力和伦理意识的团队集中，有效避免了低水平重复和恶性竞争，为广东乃至全国干细胞产业的可持续发展奠定了坚实基础。

于受试者而言，它是一份沉甸甸的安全承诺书。 从通俗易懂的知情同意书，到全流程的风险管理，再到强制性的责任保险，每一个条款都在将”受试者权益至上”的原则从口号转化为可执行的制度安排。这种对生命伦理的敬畏与守护，正是医学进步的真正底色。

展望未来，随着国务院818号令的正式施行，以及更多像广东这样先行先试地区的探索，我国干细胞临床研究有望步入一个”有法可依、有章可循、有险可防、有权可护”的新时代。规范不是发展的终点，而是真正腾飞的起点——只有在规范的轨道上运行，干细胞这列承载着无数患者希望的快车，才能安全、平稳地驶向临床应用的远方。

参考资料：信息来源网络

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。