日本干细胞治疗脊髓损伤新药迈向正式批准：中国多中心临床研究也在推进

作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队

• 内容声明：本文基于日本厚生劳动省药事审议会公开信息、PMDA审评报告、中山大学附属第三医院官方公告及中国临床试验注册平台数据撰写，仅供科普参考，不构成任何临床诊疗建议
• 利益相关声明：杭吉干细胞科技与Stemirac研发方Nipro、天津昂赛及本文提及的任何机构无商业合作或利益关联

核心速读：2026年10月15日，日本厚生劳动省药事审议会再生医疗等产品·生物由来技术部会召开会议，认可了Stemirac注（一般名：人自体骨髓来源间充质干细胞）的正式批准申请。Stemirac于2018年12月依据“条件及期限付承认”制度获批，7年有效期内完成了上市后比较使用成绩调查，于2025年11月提交正式批准申请。此次部会认可意味着，Stemirac有望成为日本首个从附条件批准转为正式批准的再生医疗产品。

关键审评信息：PMDA审评报告明确指出，支撑早期附条件批准的STR01-03研究为无对照研究，不能排除自发恢复和康复训练的影响，可用数据有限；疗效方面，AIS A级患者中33.3%实现AIS改善≥2级。中国并行探索：中山大学附属第三医院戎利民教授团队牵头的“注射用间充质干细胞（脐带）治疗外伤性脊髓损伤”IND项目已于2023年12月启动，申办方为天津昂赛，这是全国首个干细胞治疗脊髓损伤的注册临床试验；另一项由西安高新医院申办的随机、平行空白对照、开放标签研究（ChiCTR2500096189）则探索脊髓内注射脐带MSC治疗亚急性创伤性脊髓损伤。

核心判断：Stemirac的监管进展为MSC治疗脊髓损伤提供了从“早期信号”走向“完整证据”的国际参照，但其疗效的可重复性与患者筛选标准，仍需更大规模对照研究回答。

日本干细胞治疗脊髓损伤新药迈向正式批准：中国多中心临床研究也在推进

一、日本Stemirac：从附条件批准到正式批准的关键一步

1.1 审评进展

2026年10月15日，日本厚生劳动省药事审议会再生医疗等产品·生物由来技术部会召开会议，审议了Nipro公司Stemirac注的正式批准申请及再审查期间，并认可了正式批准^[1]。厚生劳动大臣在次日记者会上确认了这一进展，并提及有因交通事故导致脊髓损伤、失去行走能力的患者，在接受该产品治疗并结合康复训练后重新获得行走能力的案例。

Stemirac的监管路径具有标志性意义：它于2018年12月28日依据日本 “条件及期限付承认”制度获批，有效期7年。在该制度下，产品可在早期临床证据有限的情况下先行上市，但须在期限内完成上市后评价。2025年11月，Nipro在完成制造销售后承认条件评价（使用成绩比较调查） 后提交正式批准申请。此次部会认可，使Stemirac成为日本首个走完“附条件批准→正式批准”全流程的再生医疗产品。

需要明确：截至本文撰写，最终行政批准手续尚未完成。部会“认可”是正式批准前的关键监管步骤，不等同于最终批准已经生效。

1.2 产品特征与早期证据的边界

Stemirac采用患者自体骨髓来源间充质干细胞（MSC） ，经体外扩增后静脉输注，面向外伤性急性脊髓损伤，主要纳入标准为损伤后14天内、特定损伤程度患者。早期支持性研究STR01-03的主要疗效终点为治疗后约220天（伤后约40±14天给药）AIS分级改善≥1级的患者比例。

然而，PMDA审评报告对早期证据的局限性作出了明确表述：STR01-03为无对照研究，不能排除自发恢复、康复训练效果等因素对结果的影响，可用数据有限；从疗效评价角度，本应获取标准治疗下的对照数据进行比较。这意味着，Stemirac的早期批准建立在“有限且无对照”的临床证据之上，正式批准所依据的核心增量，来自上市后比较使用成绩调查的积累。

1.3 疗效数据与审评关注点

PMDA审评报告披露：在STR01-03研究中，AIS A级患者有33.3%实现AIS改善≥2级。这一数据是支持其获益评价的重要参考，但由于缺乏同期对照，不能直接等同于产品相对于标准治疗或自然病程的独立效应。

在安全性方面，PMDA要求上市后评价持续收集的潜在风险包括：异位组织形成（基于MSC的多能性）、肺栓塞与血栓形成（与静脉给药相关）、过敏反应（包括过敏性休克），以及免疫调节活性对并发或既往疾病（如感染发生或加重、癌症复发）的潜在影响。这些关注点反映了MSC产品从“短期耐受”走向“长期风险可控”所必须回答的问题。

1.4 审评逻辑的启示

Stemirac的正式批准申请之所以能够获得部会认可，并非因为早期无对照研究被重新解释为“高效”，而是因为上市后比较调查提供了在真实临床环境中与未治疗符合条件患者进行前瞻性比较的数据。PMDA在早期审评中即指出，随机对照研究在产品上市后“实际不可行”，因此采用了比较使用成绩调查作为折中方案，同时要求通过提高组间可比性来维护评价的客观性。

这一路径的启示在于：对于脊髓损伤这类自然病程存在一定自发恢复、且康复训练本身具有明确作用的疾病，无对照的早期信号不足以确立疗效；监管的“附条件”设计，本质上是将确证性证据的收集从上市前后移到上市后，而非降低证据标准。

二、中国间充质干细胞治疗脊髓损伤的研究：两条并行的临床路径

在日本Stemirac走向正式批准的同时，中国针对脊髓损伤的MSC临床研究也在以不同路径推进。两者均属于MSC治疗路线，但在细胞来源、监管路径和研究设计上存在实质差异。

2.1 药品注册路径：中山三院牵头的全国多中心IND项目

2023年12月21日，由中山大学附属第三医院院长、骨科学科带头人戎利民教授牵头的 “注射用间充质干细胞（脐带）治疗外伤性脊髓损伤单臂、开放、多中心探索性临床研究” 启动会召开。

该项目的关键特征包括：

维度	信息
监管属性	全国首个干细胞治疗脊髓损伤的注册临床试验（IND项目）
申办方	天津昂赛细胞基因工程有限公司
登记号	CTR20233388
细胞来源	脐带来源MSC，与Stemirac的自体骨髓来源不同
研究设计	单臂、开放、多中心探索性研究
主要目的	评价耐受性和安全性，确定临床用药范围
前期基础	已完成蛛网膜下腔注射UC-MSC的临床前剂量探索及安全性、有效性研究，并制定了相关全国团体标准

值得注意的是，该项目采用的是蛛网膜下腔注射途径，而非Stemirac的静脉输注。戎利民团队此前的研究方向亦聚焦于脐带MSC的旁分泌活性、归巢能力、低免疫原性和抗纤维化等特性，并已在犬模型中对重复给药促进运动功能恢复进行了探索。

需要区分：该IND项目为单臂探索性研究，其主要目标是安全性与剂量范围，并非以确证性疗效为直接目的。将其早期结果解读为“已被证明有效”，是对研究阶段和设计目的的误读。

2.2 研究者发起路径：脊髓内注射的随机对照探索

另一项注册于中国临床试验注册中心的研究（ChiCTR2500096189）则采用了不同的设计与给药策略：

维度	信息
研究设计	前瞻性、随机、平行空白对照、开放标签（对评估者隐藏分组）
干预方式	脐带MSC脊髓内注射
适应症	亚急性创伤性脊髓损伤（伤后2周至2月）
入选标准	ASIA A或B级，影像学提示损伤区空腔/变细长度小于2cm
申办单位	西安高新医院
目标/实际入组	目标20例，实际入组10例
研究状态	截至可及信息，状态为 “尚未开始” （首次公示2025年1月20日）

与中山三院项目的蛛网膜下腔注射和Stemirac的静脉输注相比，该研究采用脊髓内直接注射，在递送精准性上具有不同考量，但侵入性也相应更高。其随机对照设计在方法学上更接近确证性评价的要求，但实际入组10例的规模，决定了其结论更适合作为探索性信号而非确定性证据。

2.3 两条路径的对照意义

对比维度	Stemirac（日本）	中山三院IND项目	ChiCTR2500096189
细胞来源	自体骨髓MSC	脐带MSC	脐带MSC
给药途径	静脉输注	蛛网膜下腔注射	脊髓内注射
监管路径	再生医疗产品正式批准	药品注册IND	研究者发起临床研究
当前设计	已完成上市后比较调查	单臂、开放、探索性	随机、空白对照、开放标签
证据阶段	从附条件证据向完整批准证据过渡	安全性与剂量探索	探索性疗效与安全性信号
核心局限	早期无对照；长期风险需持续监测	无同期对照；样本量与随访待公布	实际入组仅10例，统计效能有限

这一对照说明：“MSC治疗脊髓损伤”并非一个单一的、已被证实的结论，而是一个由不同细胞来源、不同给药途径、不同监管路径和不同证据强度共同构成的进行中的研究领域。Stemirac的监管进展提供的是制度层面的参照，而非疗效层面的定论。

三、间充质干细胞治疗脊髓损伤的共性挑战

无论日本还是中国，MSC治疗脊髓损伤都面临几个无法回避的方法学与临床问题。

3.1 自然病程与康复训练的混杂效应

脊髓损伤后，部分患者存在不同程度的自发恢复，而康复训练本身对运动功能改善具有明确作用。PMDA在审评中明确将“自发恢复”和“康复训练效果”列为无对照研究无法排除的混杂因素。这意味着，任何单臂研究中观察到的功能改善，不能当然归因于MSC本身。这是Stemirac早期证据的核心局限，也是中国单臂探索性研究在解读时必须保持审慎的根本原因。

3.2 细胞来源与给药途径的未决问题

自体骨髓MSC、脐带MSC在增殖能力、免疫原性、旁分泌谱和规模化可及性上存在差异；静脉、蛛网膜下腔和脊髓内注射在靶向性、侵入性和局部暴露浓度上各有取舍。目前尚无头对头比较证据确定某一来源或途径具有明确优越性。将不同研究的结果跨来源、跨途径直接比较，在方法学上并不成立。

3.3 长期安全性的持续监测需求

PMDA要求Stemirac上市后持续监测异位组织形成、血栓栓塞、过敏反应及免疫调节相关的潜在风险。这一要求并非Stemirac独有——MSC产品的多能性、静脉给药的栓塞风险以及免疫调节可能带来的感染或肿瘤相关风险，是所有MSC脊髓损伤研究共同需要长期回答的问题。短期耐受性良好，不等于长期风险已经排除。

四、审慎的结论

日本Stemirac从附条件批准迈向正式批准，是再生医疗监管领域一个值得关注的制度进展：它展示了如何在早期证据有限的现实约束下，通过上市后比较调查逐步积累确证性数据，而非将早期无对照信号直接等同于疗效结论。

中国针对脊髓损伤的MSC研究，则在药品注册IND和研究者发起随机对照两条路径上并行推进。中山三院牵头的IND项目是全国首个干细胞治疗脊髓损伤的注册临床试验，其单臂探索性设计以安全性与剂量为首要目标；ChiCTR2500096189的随机对照设计在方法学上更接近疗效评价要求，但10例的实际入组规模决定了其结论的探索性质。

对于患者和公众而言，最需要避免的误读是：将“监管审评取得进展”等同于“疗法已被证明有效”，或将“某项研究观察到改善”等同于“MSC治疗脊髓损伤已经成立”。脊髓损伤的MSC治疗仍处于证据积累阶段，其真正的临床价值——包括可重复的功能改善幅度、明确的获益人群以及长期风险-获益比——仍有待设计严谨、随访充分的对照研究给出回答。

常见问题解答（FAQ）

参考资料

主要参考资料：日本厚生劳动省，2026年10月16日大臣记者会。日本Stemirac上市后评价及正式批准申请资料。中山大学附属第三医院，2024年1月3日，多中心干细胞治疗脊髓损伤临床试验启动公告。国家药物临床试验登记平台：CTR20233388。中国临床试验注册中心：ChiCTR2500096189。

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