为什么应该接受帕金森病的干细胞疗法？

作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队

• 内容声明：本文基于Nature Medicine、Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry等经同行评审期刊论文及公开临床试验注册数据撰写，仅供科普参考，不构成任何临床诊疗建议
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核心速读：帕金森病（PD）是全球第二大神经退行性疾病，全球患者超1000万，中国患者约400万。当前标准治疗（左旋多巴、多巴胺激动剂、深部脑刺激）仅能缓解症状，无法阻止或逆转神经元退化。干细胞疗法因其神经元再生、神经保护、功能恢复和疾病修饰的潜力，成为帕金森病治疗研究的前沿方向。2026年，日本厚生劳动省有条件批准全球首个iPSC衍生多巴胺能祖细胞疗法用于帕金森病治疗，标志着细胞替代疗法正式进入临床商业化阶段。

临床进展：BlueRock/Bayer的bemdaneprocel已进入III期关键性试验（exPDite-2，n=102）；中国士泽生物XS411、睿健医药NouvNeu001、跃赛生物UX-DA001/003等多款产品进入II期或I期临床。核心提醒：干细胞治疗帕金森病仍处于临床研究阶段，绝大多数产品尚未获批常规临床应用，患者应优先参与国家批准的正规临床试验。

一、为什么应该考虑干细胞疗法？——从对症到对因的范式转变

干细胞治疗帕金森病，由于其有潜力解决帕金森病的根本原因并缓解症状，在过去几年中获得了广泛关注。传统治疗旨在控制症状，而干细胞疗法则通过针对神经元再生、神经保护和功能恢复提供了一种新方法。

1.1 了解帕金森病

当大脑中黑质致密部A9多巴胺能神经元进行性退化死亡时，就会发生帕金森病。由于多巴胺分泌不足，这种疾病会影响运动控制。多巴胺是一种重要的神经递质，向大脑中负责协调运动和调节情绪的部分发送信号。随着多巴胺水平的下降，患者会出现运动和非运动症状，严重影响日常生活和生活质量。

帕金森病的核心症状：

症状类型	具体表现
震颤	不自主的颤抖动作，通常从手或手指开始
僵硬	手臂、腿或躯干僵硬或缺乏灵活性
运动迟缓	走路、从椅子上站起来或进行日常活动变慢
姿势不稳	难以保持平衡和协调，导致跌倒或姿势不稳
非运动症状	认知变化、情绪变化、睡眠障碍、便秘和嗅觉丧失

1.2 当前治疗的局限性

帕金森病的传统治疗方法，如多巴胺替代疗法（例如左旋多巴）、多巴胺激动剂和深部脑刺激（DBS） ，主要针对控制症状和改善运动功能。虽然这些方法可以显著缓解症状，但也存在局限性：

局限性	具体说明
无法阻止疾病进展	现有治疗无法阻止或逆转神经元退化，病情随时间推移而进展
副作用	长期大量使用左旋多巴可能导致运动障碍、运动反应波动和精神症状
手术风险	DBS虽对部分患者有效，但存在感染、硬件并发症和认知变化等风险

1.3 干细胞疗法的潜在优势

潜在优势	机制说明
神经元再生	干细胞可转化为多巴胺能神经元，替代受损神经元，恢复多巴胺水平
神经保护	分泌神经营养因子和抗炎分子，促进神经元存活，保护现有神经元
功能恢复	改善神经回路、神经递质平衡和突触连接，恢复运动控制
疾病改变	与传统症状管理不同，有可能延缓或阻止疾病进展
个性化方法	iPSC技术可实现患者特异性定制，优化治疗效果

二、帕金森病治疗中使用的干细胞类型

2.1 胚胎干细胞（ESC）

胚胎干细胞具有分化成体内任何细胞类型的潜力，包括产生多巴胺的神经元。在帕金森病治疗中，ESC对于神经元再生和功能恢复具有重要价值。然而，其使用涉及伦理争议，且存在残留未分化细胞致瘤风险。

2.2 间充质干细胞（MSC）

间充质干细胞是存在于骨髓、脂肪、脐带等组织中的成体干细胞。它们具有抗炎和神经保护特性，适合用于减少神经炎症并促进神经元存活。MSC的优势在于免疫原性低、来源广泛、易于扩增，但其向多巴胺能神经元的分化效率有限。

2.3 诱导多能干细胞（iPSC）

iPSC是通过将成体细胞重编程为类似胚胎状态而产生的，可以创建患者特定的干细胞系。iPSC兼具ESC的分化潜能和无伦理争议的优势，但制备工艺复杂，且存在重编程效率和致瘤风险等问题。

三、临床研究进展：从实验室到病床的关键里程碑

3.1 全球里程碑：日本批准首个iPSC衍生帕金森病疗法

2026年，日本厚生劳动省有条件批准全球首个诱导多能干细胞（iPSC）衍生多巴胺能祖细胞疗法用于帕金森病治疗。该产品基于京都大学医院7名患者的医生主导临床试验数据，24个月随访显示壳核区多巴胺活性增加44.7% ，且无严重不良事件。这一批准标志着细胞替代疗法正式从实验室走向临床商业化应用。

3.2 STEM-PD试验：全球首例患者移植与12个月数据

瑞典隆德大学开展的STEM-PD试验是全球第三个获准进入临床试验的帕金森干细胞疗法，也是欧洲首个获批的多能干细胞帕金森病临床试验。

• 2023年，瑞典帕金森病患者托马斯·马特松成为全球首位接受700万个实验室培育脑细胞植入手术的帕金森病患者。
• 2026年7月，STEM-PD I/II期试验12个月数据发表于 《Nature Medicine》 ：8例患者中7例完成随访，无细胞产品相关严重不良事件，无移植物诱导的运动障碍，6例患者大幅减少抗帕金森病药物用量。

3.3 北京协和医院：全球首项经鼻粘膜移植神经干细胞研究

2024年5月10日，北京协和医院神经外科王任直教授、包新杰教授和神经内科万新华教授团队在 《Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry》 （IF：11.1，中科院Q1/TOP）发表了全球首项人源神经干细胞（ANGE-S003）经鼻粘膜途径移植治疗帕金森病的I期临床研究。

• 研究设计：18名中晚期帕金森病患者，经鼻粘膜途径接受神经干细胞移植，分为低（150万）、中（500万）、高（1500万）三个剂量组，共4次移植，12个月随访。
• 安全性：未发现与治疗相关的严重不良事件，脑MRI未发现肿瘤或异常。
• 疗效：MDS-UPDRS总分自第3个月起持续改善至第12个月，第6个月改善最显著，平均减少19.9分。

3.4 BlueRock/Bayer：bemdaneprocel进入III期关键性试验

bemdaneprocel（BRT-DA01） 由拜耳子公司BlueRock Therapeutics开发，是全球临床进展最快的同种异体多能干细胞衍生帕金森病细胞疗法。

• I期试验（n=12） ：18个月数据显示，高剂量组（每侧壳核270万细胞）MDS-UPDRS Part III“关期”运动评分平均改善23分。
• FDA资格：已获得再生医学先进疗法（RMAT）认定和快速通道资格，允许跳过II期直接进入III期。
• III期试验（exPDite-2） ：2025年9月启动，全球首个进入III期的同种异体多能干细胞衍生帕金森病细胞疗法，计划招募约102名患者，采用随机、双盲、假手术对照设计。

3.5 中国进展：多款产品进入注册临床试验

企业	核心产品	适应症	2026年关键里程碑
士泽生物	XS411（通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞）	帕金森病、MSA-P	牵头国家科技重大专项；MSA-P I期注册临床完成全部入组；获FDA快速通道资格
睿健医药	NouvNeu001（化学诱导iPSC衍生）	帕金森病	中国II期完成全入组；美国II期完成首例给药
跃赛生物	UX-DA001（自体）/ UX-DA003（异体）	帕金森病	“自体+异体”双路径布局完成；UX-DA003获CDE IND批准
中盛溯源	NCR201（iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞）	帕金森病	启动全国多中心II期临床研究

3.6 其他重要临床证据

• 2023年11月，日本厚生劳动省批准了一款由韩国成体干细胞研究机构Biostar研发的干细胞技术，通过静脉注射脂肪来源干细胞联合脊髓腔注射的联合给药方式治疗帕金森病。
• 2021年，FDA批准了一项双盲、安慰剂对照II期临床试验，评估多次静脉注射自体脂肪来源间充质干细胞治疗帕金森病的安全性和有效性（HBSCRF开展）。
• 2019年，河北医科大学报道，34例帕金森患者应用间充质干细胞调节后，运动功能及睡眠质量得到改善，且女性在自主神经症状、认知功能、日常生活能力方面的疗效更明显。

四、临床证据与试验：安全性与有效性信号

多项临床前研究和临床试验已检验了干细胞治疗帕金森病的安全性和有效性。尽管需要更多研究来建立标准化方案和可靠的结果，但早期发现是有希望的：

评估维度	关键发现
临床改善	部分研究和调查报告显示，帕金森病患者在接受干细胞移植后，运动功能、日常生活活动和生活质量有显著改善
多巴胺恢复	移植的干细胞在减轻运动症状、提高多巴胺水平和改善神经连接方面已显示出良好前景
安全性	先前的研究表明，干细胞移植是一种安全、实用的帕金森病治疗选择，并发症和副作用风险较低

五、核心提醒：理性看待干细胞治疗帕金森病

5.1 当前临床定位

绝大多数干细胞治疗帕金森病仍处于临床研究阶段，尚未获批常规临床应用。日本批准的iPSC疗法为有条件批准，需在7年内继续收集安全性和有效性数据。

5.2 主要挑战

挑战	具体说明
移植存活率低	帕金森病患者移植PSC-DAp的存活率仅为0.5%–10%
长期安全性	致瘤性、免疫排斥及异位分化等风险需长期随访验证
标准化不足	最佳细胞类型、剂量、给药途径及免疫抑制方案尚未统一
疗效持久性	部分试验显示疗效随时间衰减，可能需要重复给药

5.3 患者建议

1. 优先选择正规临床试验：参与国家批准的、由权威医疗机构开展的临床试验，是保障安全和权益的最可靠途径
2. 警惕“包治百病”的商业宣传：任何声称能用干细胞根治帕金森病并能“协助走保险报销”的机构，几乎全是骗局
3. 理性看待疗效预期：现有研究提示，干细胞治疗可能改善运动症状、减少药物用量，但目前尚无治愈证据

六、常见问题解答（FAQ）

参考资料

[1] BlueRock Therapeutics. Phase 3 trial of bemdaneprocel (exPDite-2) for Parkinson‘s disease. ClinicalTrials.gov NCT06944522.

[2] STEM-PD: Human embryonic stem cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease: a phase 1/2 open-label trial[J]. Nature Medicine, 2026-07-09.

[3] Jiang S, et al. Phase 1 study of safety and preliminary efficacy of intranasal transplantation of human neural stem cells (ANGE-S003) in Parkinson‘s disease[J]. Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry, 2024.

[4] 日本厚生劳动省. 全球首批iPSC疗法获批[EB/OL]. 共同社, 2026-03-06.

[5] Yamanaka S. Two decades of induced pluripotent stem cell research: From discovery to diverse applications[J]. Cell Stem Cell, 2026, 33(3): 372-381.

[6] 士泽生物. XS411获FDA快速通道资格认定[EB/OL]. 2026-07-31.

[7] 睿健医药. NouvNeu001完成帕金森病中国II期全入组[EB/OL]. 2026-03-18.

[8] 跃赛生物. UX-DA003获CDE IND批准[EB/OL]. 2026-06-03.

[9] 河北医科大学. 间充质干细胞治疗帕金森病34例临床观察[J]. 2019.

[10] ClinicalTrials.gov. NCT07373067: Repeat Intracerebroventricular RB-ADSC Injections in Subjects Who Previously Received the RBI Regimen RB-ADSC-02.

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