曙光降临！脐带血输注帮助多数自闭症儿童打开“心扉”，沟通社交能力显著提升

自闭症（Autism Spectrum Disorder, ASD）是一种典型的广泛性发育障碍，通常在婴幼儿期发病，以男性多见。其主要特征包括社交孤僻、情感联系缺失、语言障碍、刻板行为、感知觉异常及智力障碍，严重影响儿童的正常发育与日常生活能力。

根据2022年发布的《中国孤独症教育康复行业发展状况报告IV》，中国新生儿自闭症发病率约为1%，考虑到诊断遗漏等因素，业内专家推测实际发病率可能在1%~1.2%之间，患病总人数超过1000万，其中12岁以下儿童约有200多万。尽管部分婴儿在出生后6个月就显示异常行为，但公认的明确诊断年龄为2岁以上，少数患者甚至需到成年才被确诊。对于自闭症，目前尚无根治方法；轻度患者可完成学业，重度患者可能终身难以独立生活。

目前，自闭症主流治疗手段有限，但一些新兴疗法在康复实践中应用广泛。细胞疗法，尤其是自体脐带血（CB）治疗，为自闭症提供了新的干预思路。脐带血不仅富含多种生物活性分子，还含有干细胞成分，可在神经发育和免疫调节中发挥潜在作用。

近期，Felician Stancioiu等人在《Preprints.org》发布的一项临床试验研究了自体脐带血细胞疗法治疗56名自闭症儿童的效果。结果显示，3~7岁患儿在输注CB后改善明显，尤其在语言能力、社交互动和主动性方面效果显著；而8岁及以上患儿疗效明显下降。该研究为自闭症细胞治疗提供了临床证据，并强调了早期干预的重要性。

该研究共纳入56名自闭症儿童，所有患儿参与试验之前均接受过包括心理治疗在内的多种治疗，但没有取得明显进展。

方 法：获得当地伦理委员会批准以及所有患儿父母知情同意后进行，56名自闭症患儿全部接受了CB和补充剂，为了评估疗效和安全性的差异，对8岁以上/或体重超过30公斤的患儿进行了另外处理，其中只有28名患儿被纳入最终研究数据分析。

症状改善结果：3-7岁患儿输注CB后，ASD症状得到了明显改善，90%家长表示就像看到了一个不同的孩子，10%家长表示没有明显效果；对于8岁以上且体重超过35kg的患儿，改善的发生率和改善幅度明显减少，只有10%的患儿在输注脐带血后得到改善。

分析16项症状评估表格上的分数发现，输注CB后，所有患儿注意力、理解、语言表达、社交互动、主动性和保持专注6个领域都出现了统计上显著改善，如图2所示。

比较10个负向领域的分数发现，4个领域（多动、刻板行为、言语不足和变化）有显著改善，而其它6个领域则没有显著改善（易怒、攻击性、退缩、嗜睡、头痛、便秘/腹泻），如图3所示。

此外，还发现6个正向领域的综合评分在CB输注后也明显变得更好，输注前平均得分29.11 +/-10.14 SD，输注后38.16+/-9.83；类似地，10个负向领域在CB输注后的总分显著优于输注CB前的32.62+/-11.09，输注后为29.17 +/- 9.96。

自闭症治疗评价量表(ATEC)：分析CB输注前后的ATEC分数发现，所有患儿言语（p = 0.0043）、社交（p = 0.012）和总分（p = 0.0051）这3个分数显著提高，但在子量表上没有表现出显著改善，感觉/认知子量表(p=0.09) 和整体健康/行为子量表(p=0.18)同样都没有。

通过分析输注CB与补充剂前后的ATEC总分和16项表评分对比发现，在28名患儿中，23名输注脐带血的患儿比输注补充剂带来了更多改善，另外5名输注补充剂的患儿表现出了比脐带血更好效果。

安全性结果：输注补充剂或脐带血都没有出现重大不良反应，4名患儿在输注CB后出现呕吐，可能是由于胆囊痉挛，不需要治疗，1名患儿出现胃食管反流症状，服用抗酸剂解决了这个问题，1名患儿在输注期间出现持续几分钟的面部潮红，后自行消退。

总 结：上述研究结果发现，3-7岁年龄段的自闭症患儿细胞疗法后效果显著，其中约四分之三的患儿表现出了明显改善，尤其是在语言表达、主动性、社交互动和理解方面，但对8岁以上患者的改善效果要小很多。

考虑到使用自体干细胞的良好风险状况，我们主张未来通过更多临床研究进一步探讨自体干细胞治疗自闭症中的临床应用。

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