近年来，随着科学研究的深入与媒体报道的增加，干细胞疗法作为帕金森病一种潜在的革命性治疗方向，受到了空前的关注。

然而，由于国内对干细胞临床应用秉持极为审慎的监管政策，许多患者及家庭不禁将目光投向海外，并产生两个迫切而具体的问题：美国是否已经批准干细胞疗法用于治疗帕金森病？如果前往美国接受治疗，是否合法？ 本文将依据最新的监管动态与临床进展，为您厘清这其中的关键区别与现状。

真相揭秘：FDA批准干细胞疗法治疗帕金森病了吗？赴美治疗是否合法？

一、FDA是什么？为何它的批准至关重要？

美国食品药品监督管理局（FDA）是全球公认的药品监管权威之一。一款新药或疗法必须经过FDA严格的临床试验审核，证明其安全性和有效性后，才能获得上市批准，合法用于临床治疗。

因此，FDA的批准是检验一项疗法是否科学、可靠的黄金标准。

二、核心结论：FDA尚未批准任何干细胞疗法用于帕金森病临床治疗

首先必须澄清一个至关重要且常被混淆的概念：FDA批准某种干细胞疗法进入临床试验，与该疗法获得正式上市批准，是截然不同的两件事。

• 批准临床试验：意味着FDA认为该疗法的初步研究数据足够安全，可以开始在严格监控下，于有限的患者群体中测试其安全性与有效性。这仅仅是科学探索的起点。
• 批准上市销售：则意味着该疗法已经完成了大规模、严谨的临床试验（通常包括III期），其安全性和有效性得到了充分证实，可以作为一种标准治疗提供给广大患者。

截至目前，FDA没有批准任何一款干细胞产品用于治疗帕金森病。 所有相关的干细胞疗法，无论在美国还是其他国家，均处于临床试验阶段。

因此，在美国，任何面向公众收费提供的、声称能治疗帕金森病的商业化干细胞治疗，都不属于FDA批准的合法医疗手段。患者无法在正规医院通过处方获得此类治疗。对于任何宣称提供“FDA批准”的帕金森病干细胞治疗的美国诊所或机构，都应保持高度警惕，这通常属于误导或欺诈行为。

三、全球临床现状：干细胞治疗帕金森病的研究进展

目前，全球干细胞治疗帕金森病的临床研究正处在关键的“临床转化加速期”。虽然尚无任何干细胞疗法在全球任何国家正式获批上市，但多项临床试验已证实了其基本安全性和初步疗效，并为未来的治疗带来了实质性希望。

以下是2025年干细胞治疗帕金森病的一些关键案例，它们代表了不同的技术路径和最新进展。

1.异体通用型iPSC疗法（中国案例）

中国的士泽生物在该路径上进展显著。其开发的“现货型”细胞注射液（XS411）在2025年1月获得了美国FDA的临床试验批准，随后于2025年4月又获得了中国国家药监局的完全批准，实现了“中美双批”。^[1]

这标志着其研发体系获得了国际监管机构的认可。更早之前，该公司与上海市东方医院合作，已完成了中国首例治疗，患者最长随访期超过12个月，结果显示安全性良好，且关键运动指标获得改善。

2.自体iPSC疗法（中国案例）

由上海瑞金医院与中科院团队合作研发的自体疗法（UX-DA001注射液）取得了临床实践突破。2025年4月，全国首例接受该疗法的66岁患者成功接受了移植。^[2]

术后一个多月，患者已能实现自主行走，并报告睡眠改善、手脚灵活性增加。该疗法采用患者自身的细胞进行定制化制备，旨在避免免疫排斥，并已在中美两国获批开展临床试验。

详情请浏览：国内首例！帕金森病患者接受自体干细胞疗法，一个月后身体灵活多了

3.异体胚胎干细胞疗法（韩国案例）

由韩国高丽大学、延世大学等机构主导的研究，在2025年10月于《细胞》杂志上公布了其I/IIa期临床试验结果。12名患者移植了由人类胚胎干细胞分化而来的多巴胺前体细胞。^[3]

一年随访数据显示，治疗安全性良好，患者运动功能得到改善，并且高剂量组的改善效果更为明显，呈现出清晰的剂量依赖性疗效。影像学检查也证实移植细胞在脑内存活。

3.异体多能干细胞疗法（美国案例）

美国BlueRock Therapeutics（拜耳旗下） 的疗法是目前全球进展最快的项目之一。其候选产品Bemdaneprocel (BRT-DA01)在2025年9月22日，Bayer对外宣布首例患者已于III期试验exPDite‑2中接受给药。该试验预计招募约102名患者，采用双盲、假手术对照设计，将评估疗效与安全性。^[4]

2025年10月6日，BlueRock在国际帕金森病大会（International Congress of Parkinson’s Disease and Movements Disorders）上公布其I期36个月 (3 年) 随访数据，继续显示安全性良好，且运动功能改善趋势保持稳定。

这是全球首个进入III期临床的、利用异体多能干细胞治疗帕金森病的疗法，旨在通过大规模严格试验验证其疗效与安全性。

四、为何尚未获批？通往获批道路上的核心挑战

干细胞疗法要最终获批，必须跨越科学和监管的崇山峻岭：

长期安全性与有效性未知：细胞在体内长期存活、功能维持、是否会异常分化或增殖，都需要数年甚至数十年的随访数据来验证。

标准化生产挑战：如何确保每一批细胞产品都质量一致、纯净且有效，是规模化应用的最大瓶颈。

高昂的成本：尤其是自体细胞疗法，为单个患者“量身定制”的生产过程极其复杂昂贵。

五、国际监管情况：全球是否已有国家正式合法批准？

截至目前，全球范围内没有任何一个国家批准了用于临床治疗帕金森病的干细胞产品上市。 所有提供所谓“干细胞治疗”的诊所，无论位于美国、日本还是其他国家，如果声称其疗法已获批，都是在利用监管灰色地带或直接进行误导。

六、帕金森病患者指南：如何正确选择干细胞治疗

对于帕金森病患者而言，干细胞治疗仍属于前沿且受严格监管的医疗技术。选择治疗时，安全性、合规性和医疗质量应成为首要考虑因素。以下几点建议，可帮助患者做出科学决策：

1.参与国内正规临床试验

国内在干细胞研究领域投入巨大，已有多家三甲医院和国家级科研机构开展干细胞临床试验。参与这些试验，患者可以在顶尖专家团队的全程监护下，接触到经过严格质量控制的干细胞产品，同时避免高额的商业化费用和潜在风险。

2.选择正规干细胞机构

确认机构具备国家药品监督管理部门或相关卫生监管部门认可资质，避免任何未经批准的私人诊所或海外商业机构。正规机构不仅在干细胞制备、存储和使用上符合规范，还能提供完整的治疗记录、随访方案和安全保障。

3.重视长期随访与科学评估

干细胞疗法属于新兴治疗方式，疗效和安全性仍在临床观察中。选择正规渠道的一个重要优势是，机构会提供系统的术后随访和科学评估，使治疗效果和安全性可被持续监控。

4.保持理性与科学判断

干细胞治疗并非万能，现阶段尚无法完全治愈帕金森病。患者应保持理性期待，不盲目追求高价、海外或未经批准的疗法，以免延误正规治疗或增加风险。

总之，对于帕金森病患者来说，立足国内、选择正规临床试验和干细胞机构、优先就近治疗，是当前最安全、最科学的途径。通过这样的方式，患者既能接触到前沿治疗，也能保障自身安全和治疗合规性。

结语

总结而言，干细胞治疗帕金森病在全球仍处于临床研究阶段。美国并未批准该疗法，前往美国寻求治疗不仅不合法、风险极高，而且将带来巨大的经济负担。对于国内患者而言，真正的希望在于国内严谨、规范的临床试验体系，而非代价高昂且充满未知的海外医疗陷阱。保持耐心，积极关注并咨询国内正规医院的科研临床试验信息，才是当前最安全、最理性的前沿治疗接触途径。

参考资料：

[1]https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/9ab597f8912b10b4986a3dac625392e9

[2]https://news.sjtu.edu.cn/jdzh/20250416/209308.html

[3]https://www.thepaper.cn/newsDetail_forward_31778791

[4]https://www.bayer.com/media/en-us/bluerock-therapeutics-advances-investigational-cell-therapy-bemdaneprocel-for-treating-parkinsons-disease-to-registrational-phase-iii-clinical-trial/?utm_source=chatgpt.com

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