前言：近年来，干细胞治疗在脑瘫领域的研究取得了显著进展，为脑瘫患者带来了新的希望。2024年，多个研究机构发布了多项重要的临床研究成果，进一步验证了干细胞治疗在改善脑瘫患者运动功能和生活质量方面的潜力。本文将概述2024年干细胞治疗脑瘫的最新研究成果。

脑性瘫痪，简称“脑瘫”，是指胎儿或新生儿因非进行性脑损伤所致的，以姿势异常和运动障碍为主要表现的综合征。

脑瘫的运动障碍常伴有感觉、知觉、认知、交流和行为障碍，以及癫痫和继发性肌肉骨骼问题。

• 详情请浏览：什么是脑瘫-脑瘫的症状有哪些？

脑瘫这种疾病的治疗是很复杂的，通常都是以对症康复为主，帮助患儿改善运动功能，比如说进行物理疗法、康复训练、药物治疗和手术治疗等，但是治疗的效果都不是很理想。

因此迫切需要一种新的治疗技术，不仅能让脑瘫患者活下来，还要让患者有尊严地活着。

在这一背景下，科研人员将目光投向了干细胞，利用其自我更新和分化成多种不同类型细胞的潜能，以及修复神经损伤的潜力，在神经系统疾病的治疗上取得了令人鼓舞的进展。以下是2024年干细胞治疗脑瘫患者的最新研究进展盘点。

2024年干细胞治疗脑瘫最新进展：多中心随机对照试验成果汇总

2024年1月5日，大连医科大学附属第一医院干细胞临床研究中心在国际期刊《Frontiers in Pediatrics》上发表了一篇关于《为接受经鼻神经干细胞移植治疗的脑瘫儿童提供整体护理》的研究成果。^[1]

本次研究是该院在2023年评估了神经干细胞（NSCs）通过鼻腔内注射治疗脑瘫的安全性和有效性的一项随机1/2期对照试验的后续研究成果。22名脑瘫儿童接受了三次经鼻神经干细胞移植。

1.临床结果得到极大改善

• 与对照组相比，治疗组患者治疗24个月后GMFM-88及ADL均有明显改善；与治疗前相比，治疗组治疗24个月后精细运动功能、社交能力、生活适应能力、表达能力、GMFM-88、ADL量表评分均明显提高，SDSC评分明显降低。
• 与治疗前相比，治疗组患者接受NSCs治疗后，FBN分析显示脑网络能量明显降低，VBM分析显示灰质体积明显增加。（图1）

2.安全性良好

22例患儿住院及随访期间均未出现免疫排斥相关不良反应，所有患儿对治疗耐受性良好，治疗效果优。

• 1例患儿镇静后出现头晕、恶心、呕吐等症状；
• 3例患儿出现鼻黏膜少量出血；
• 2例患儿出现低热（≤38.5℃）；
• 1例患儿复杂部分性癫痫发作类型及频率发生改变；
• 3例患儿在鼻腔内植入补片后4 h内出现补片脱落。

该项目组采用经鼻干细胞移植技术，针对经鼻神经干细胞移植在儿童神经系统疾病治疗中的特点，提出了全面、新颖的整体护理方案，对指导患儿照顾者完成正确的护理，进一步提高治疗的安全性和有效性，减少并发症的发生具有重要意义。

2024年3月26日，土耳其健康科学大学神经外科系牵头在国际知名期刊《世界临床病例杂志》上发表了一篇关于《同种异体间充质干细胞可能是治疗脑瘫的一种可行方法》的临床研究成果。^[2]

研究的样本包括四名脑瘫患者，他们没有外部支撑就无法站立或行走。所有这些病例均接受了1×10⁶/kg的同种异体间充质干细胞疗法（MSCT）治疗，共六次，采用脐带来源的间充质干细胞(UC-MSC) 进行鞘内、静脉和肌肉内注射。

病例系列陈述

• 病例1：是一名一岁女童，因出生时缺氧而被诊断为脑性瘫痪。治疗四个月后，她的WeeFIM认知评分增加了1分，MAS评分（双侧）减少了1分。此外，她的GMFCS和MACS评分下降到3分。
• 病例2：是一名四岁男性，由于扁桃体切除术期间出血导致缺氧而诊断为脑瘫。他的WeeFIM评分在干预后没有变化，但他的MAS评分从术后第一周开始下降，最终达到双侧18。他的GMFCS和MACS评分降至3。
• 病例3：这名9岁男性在出生11个月后因不明原因心脏骤停被诊断为脑性瘫痪。他的WeeFIM评分在干预后没有变化，但他的MAS评分在四个月时下降了3分（双侧）。
• 病例4：是一名9岁男性，因出生时缺氧而患上脑性瘫痪。从第二个月开始，该患者的WeeFIM运动评分显著增加了32分，MAS评分（双侧）下降了2分。此外，他的GMFCS和MACS评分在干预后下降了2分。（图2）

安全性：4例患者病例在三次应用后没有出现任何副作用，除了低热，低热在冷敷后约12小时内消退。

综上所述，脐带间充质干细胞移植治疗脑瘫患者12个月随访后，其痉挛和运动功能得到极大改善。但认知能力没有明显改善。未发生与干细胞移植相关的严重不良反应。

2024年6月15日，波兰卢布林医科大学儿童神经病学系在行业期刊《干细胞评论和报告》上发表了一篇关于《脐带间充质干细胞对脑瘫儿童运动功能的影响：真实世界、同情使用研究的结果》的临床研究成果。^[3]

研究招募了152名脑瘫儿童，他们接受了最多两个疗程、每个疗程五次的人脐带间充质干细胞（hUC-MSCs）注射。

儿童的运动功能通过粗大运动功能测量 (GMFM)、6分钟步行测试 (6-MWT)、计时起立行走测试 (Up&Go 测试) 和洛维特测试进行评估，智力通过临床总体印象 (CGI) 量表进行评估。

所有参数得到改善

四次hUC-MSCs注射后，所有评估参数均得到改善。

1. GMFM评分的变化中位数为1.9分（IQR：0.0–8.0），与年龄相关。所有GFMCS组均观察到了这种变化，并且在所有评估的GMFM区域中均有发现。
2. 6-MWT上观察到中位数增加75米，并且这与GMFM评分变化相关。
3. Up&Go测试的时间中位数减少了2秒，并且变化与年龄、基线GMFM评分以及6-MWT上观察到的差异相关。
4. Lovett测试的结果表明肌肉强度有轻微变化。
5. 根据CGI，75.5％（96/151）的儿童在第一次就诊时病情严重（VI级）或严重病情（V级），63.6％（96/151）的患者在第五次就诊时有所改善，23.8％（36/151）的患者出现改善（II级）或很大改善（I级）。

综上所述，人脐带间充质干细胞的应用通常会增强功能表现，但个体反应各不相同。该疗法也使残疾程度较高的儿童受益，但效果不如最初残疾程度较低的儿童。虽然年龄较小的患者对治疗反应更好，但年龄较大的儿童也可以受益。

干细胞在治疗脑瘫患者中的作用机制

1. 直接替代作用：干细胞具有自我更新和分化成多种组织细胞的能力，可以直接替代受损的神经细胞。在脑瘫发生后，受损的脑组织会释放出多种生物活性因子，引导移植的干细胞迁移至脑损伤区域，分化为相应的功能细胞，增加脑区的神经网络结构连接，从而改善脑瘫患儿的功能结局。
2. 旁分泌效应：移植的干细胞介导脑瘫患者功能恢复的主要作用可能来自于旁分泌效应对中枢神经系统微环境的影响，而非直接的细胞替换。
3. 免疫调节功能：间充质干细胞（MSCs）具有免疫调节功能，可以降低机体的免疫反应，减少对自身神经组织的进一步损害。
4. 营养支持机制：干细胞能够分泌营养因子，如血管内皮生长因子（VEGF）促进损伤部位的血管再生，肝细胞生长因子（HGF）影响少突胶质细胞的发育和生长，加速髓鞘的形成。
5. 改善运动功能：临床案例显示，接受干细胞治疗的脑瘫患者可见运动功能改善，如行走能力、手部运动和协调性的提高。
6. 促进神经恢复和神经保护作用：神经干细胞具有促进神经恢复和神经保护作用的特性，可能通过直接或间接的作用机制来治疗脑瘫。

结论

2024年干细胞治疗脑瘫患者的临床研究在多个方面取得了重要进展。从不同类型干细胞的研究到给药途径的创新，从联合治疗策略的发展到安全性与伦理的深入考量，这些进展为脑瘫的治疗带来了新的希望。

然而，仍然存在许多挑战需要克服，如干细胞治疗的标准化、长期疗效的进一步验证以及伦理问题的持续探讨等。未来，随着科学技术的不断发展和研究的深入，干细胞治疗有望成为脑瘫患者更有效、更安全的治疗选择，为改善他们的生活质量和促进康复带来更大的希望。

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[1]Li X, Li M, Qin X, Li Y, Wang Y, Han C, Ni S, Sun X, Dong P and Liu J (2024) Providing holistic care to children with cerebral palsy treated with transnasal neural stem cell transplantation. Front. Pediatr. 11:1297563. doi: 10.3389/fped.2023.1297563

[2]Boyalı O, Kabatas S, Civelek E, Ozdemir O, Bahar-Ozdemir Y, Kaplan N, Savrunlu EC, Karaöz E. Allogeneic mesenchymal stem cells may be a viable treatment modality in cerebral palsy. World J Clin Cases. 2024 Mar 26;12(9):1585-1596. doi: 10.12998/wjcc.v12.i9.1585. PMID: 38576742; PMCID: PMC10989435.

[3]Chrościńska-Kawczyk, M., Zdolińska-Malinowska, I. & Boruczkowski, D. The Impact of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells on Motor Function in Children with Cerebral Palsy: Results of a Real-world, Compassionate use Study. Stem Cell Rev and Rep 20, 1636–1649 (2024). https://doi.org/10.1007/s12015-024-10742-2

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