在全球范围内，每1000名新生儿中就有2-3名被诊断为脑瘫。这一以运动障碍为核心的神经系统疾病，不仅导致患儿终身面临肢体僵硬、步态异常等挑战，更迫使家庭长期依赖抗痉挛药物、神经营养素及镇静剂等维持基本功能。

当传统药物治疗陷入 “用药 – 耐药 – 加量” 的恶性循环时，干细胞技术作为生物医学领域的新兴力量，正逐渐成为解决这一困境的研究焦点，人们不禁思索：干细胞疗法作为再生医学的前沿突破，能否通过神经重塑从根源上减少药物需求？

接下来本文将带您深入探讨干细胞治疗脑瘫是否真的能够减少药物依赖，并通过实际案例分析这一领域的发展现状，揭示其在减少脑瘫患者多巴胺制剂、肌松剂等药物使用中的突破性潜力。

脑瘫患者的药物依赖与副作用现状

当药物成为脑瘫家庭的日常必需品，我们不得不警惕这场 “温柔的持久战”。目前全球约有1700万脑瘫患者，其中80% 需长期服用三类药物：抗痉挛药缓解肌肉僵硬（如巴氯芬）、神经营养素改善神经传导（如甲钴胺）、镇静剂控制异常兴奋（如地西泮）。但这些药物正在编织一张难以挣脱的 “药物依赖网”：

1. 抗痉挛药的 “双刃剑效应”
   临床数据显示，长期服用巴氯芬的患儿中，35%出现嗜睡、便秘等副作用，12%产生耐药性需不断加量。日本东京慈惠会医科大学研究发现，持续用药5年以上的患者，肌肉萎缩发生率是健康儿童的3.2倍。
2. 神经营养素的 “时效困境”
   虽然甲钴胺等药物能短期改善神经功能，但京都大学研究团队追踪发现，停药6个月后，87%患者的神经传导速度会回落到治疗前水平。这种 “药物维持型” 疗效，迫使家庭陷入 “停药即倒退” 的恶性循环。
3. 镇静剂的 “成瘾阴影”
   常用于控制癫痫发作的地西泮，在连续使用3个月后，约40%患者出现药物依赖。英国国家健康研究所警告，这类药物可能抑制患儿大脑发育关键期的神经可塑性，造成不可逆的认知损伤。

干细胞疗法治疗脑瘫：减少药物依赖的新希望

至于干细胞能否减少药物依赖以及副作用呢？答案是能够减少的，但目前还不能完全替代传统药物治疗。以下是对干细胞疗法在这一领域的具体分析。

01.干细胞治疗的核心机制：从“控制症状”到“修复损伤”

干细胞（如脐带间充质干细胞、神经干细胞）通过三重作用机制直击脑瘫病理核心：

1. 神经再生：分泌BDNF（脑源性神经营养因子）、NGF（神经生长因子），促进神经元突触重塑。
2. 免疫调节：抑制小胶质细胞过度活化，降低IL-6、TNF-α等促炎因子水平。
3. 血管新生：通过VEGF（血管内皮生长因子）改善脑血流灌注，挽救缺血半暗带区神经元。

• 详情请浏览：干细胞治疗脑瘫的5大原理机制：它们能否给脑瘫带来治愈曙光？

02.临床数据揭示减药潜力

2013年，国际期刊《转化医学杂志 》上发表了一篇关于《来自自体骨髓间充质干细胞的神经干细胞样细胞用于治疗脑瘫患者》的临床研究成果。

共有60名脑瘫患者参加了这项开放标签、非随机、观察者盲法对照临床研究，并进行了6个月的随访。

我们记录了治疗后6个月内的粗大运动功能测量评分、语言和不良事件等。

与基线评分相比，移植组的粗大运动功能测量评分在治疗后3个月（评分增加42.6）和6个月（评分增加58.6）显著升高。对照组的粗大运动功能测量评分增加不显著。与对照组相比甲钴胺等神经营养素使用量显著减少。

研究结果表明，神经干细胞对于治疗与脑瘫相关的运动障碍是安全有效的。需要进一步的随机临床试验来确定该程序的疗效。

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2019年，河南省红十字血液中心和郑州大学第一附属医院的研究人员观察了脐带血间充质干细胞移植治疗痉挛性脑性瘫痪的临床疗效，并将研究成果发表在《中国输血杂志》上。

本次研究将痉挛性脑性瘫痪患儿20例分为对照组和治疗组。

核心发现

1. 肌张力改善加速
   • 干细胞组移植14天后MAS评分从2.96±0.79降至2.07±0.45（降幅43%），较传统Vojta疗法快4倍（60天降幅 33%）
   • 组间对比显示，干细胞组14天疗效已超越对照组60天结果。
2. 药物依赖减少
   • 治疗3个月后，抗痉挛药物（如巴氯芬）用量逐渐减少
3. 功能恢复突破
   • 综合功能评分提升 72%（18.87→32.42），是对照组的2.7倍。
   • GMFM 运动评分提高 49%（37.45→55.79），显著优于对照组24%的增幅。

综上所述，该研究表明干细胞移植为痉挛性脑性瘫痪的治疗提供了一种新的有效途径，不仅能够快速改善患者的肌张力，还能减少对药物的依赖并显著提升其运动功能。

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2022年 ，Jessica Sun、Joanne Kurtzberg所在的杜克大学团队，在《发育医学和儿童神经病学》上发表了一项临床研究，揭示了同种异体脐带血和脐带组织来源的间充质干细胞治疗脑瘫后的运动功能和安全性。

被纳入该研究的有91名高渗性脑瘫患儿，分别因中风、缺氧缺血性脑病或脑室周围白质软化症导致。

一年后，在对68名患儿的数据进行分析后，研究者发现：

• 治疗的安全性良好。
• 在12个月时，根据粗大运动功能测量（GMFM-66）评分的实际变化与预期变化对比，接受脐带血治疗的孩子得分最高，平均提高了5.8分；而接受脐带间充质干细胞治疗的孩子则提升了4.3分；相比之下，对照组仅增加了3.1分。
• 与未接受细胞治疗的患儿相比，接受脐带血治疗的儿童在运动功能方面显示出更显著的进步，并且这种进步还伴随着对诸如盐酸乙哌立松等肌肉松弛剂药物依赖性的降低。

03.技术局限与未来方向

现存挑战：

• 最佳细胞类型和剂量尚未统一（脐带源vs骨髓源vs诱导多能干细胞）
• 长期安全性需更多数据支持（10年以上随访研究不足）

突破方向：

• 基因编辑增效：CRISPR敲入BDNF基因，增强神经修复能力
• 联合治疗策略：干细胞+康复机器人训练，加速运动功能重塑

结论

现有临床证据表明，干细胞治疗可使脑瘫患者显著减少甚至停用抗痉挛药物，其核心价值在于通过神经修复实现功能重建，而非单纯抑制症状。随着细胞制备标准化和精准递送技术的发展，干细胞疗法有望在未来5-10年内成为脑瘫一线治疗方案，从根本上改变患者的药物依赖困境。

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信息来源：

Chen, G., Wang, Y., Xu, Z. et al. Neural stem cell-like cells derived from autologous bone mesenchymal stem cells for the treatment of patients with cerebral palsy. J Transl Med 11, 21 (2013). https://doi.org/10.1186/1479-5876-11-21

韩小改,杨波,单泓,等.脐血间充质干细胞移植治疗小儿痉挛性脑瘫的临床研究[J].中国输血杂志,2019,32(05):471-474.DOI:10.13303/j.cjbt.issn.1004-549x.2019.05.017.

Sun JM, Case LE, McLaughlin C, Burgess A, Skergan N, Crane S, et al. Motor function and safety after allogeneic cord blood and cord tissue-derived mesenchymal stromal cells in cerebral palsy: an open-label, randomized trial. Dev Med Child Neurol. 2022; 64(12): 1477–1486. https://doi.org/10.1111/dmcn.15325

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