脑性瘫痪（Cerebral Palsy, CP），简称脑瘫，是一种由大脑发育异常或受损引起的永久性运动障碍综合征。尽管传统药物的治疗方法治疗在一定程度上能够改善症状，但对于许多患者而言，这些方法的效果往往有限。近年来，随着再生医学的发展，干细胞疗法作为一种新兴的治疗手段，正在为那些对传统药物治疗反应不佳的脑瘫患者带来新的希望。

本文旨在通过对国内外权威医疗机构临床实践案例的梳理与分析，深入探讨干细胞疗法在治疗药物反应不佳脑瘫患者中的应用价值和潜力。

当传统药物失效：干细胞疗法能否为脑瘫患者带来新希望？

01.目前传统药物治疗的局限性

目前脑瘫（Cerebral Palsy, CP）的常规药物（如巴氯芬、苯海索）主要针对痉挛和运动障碍，但对神经损伤修复几无作用：

• 症状掩盖性治疗：药物仅缓解肌张力（MAS评分降低0.5-1.0分），无法改善基底节或皮质脊髓束损伤。
• 疗效天花板效应：72%患者在用药6个月后出现耐药性，GMFM-88评分停滞在40-50区间。
• 发育代偿缺失：药物无法激活神经干细胞（NSCs）增殖，错过3-6岁脑可塑性关键期。

02.干细胞疗法的机制与类型

干细胞通过多向分化、分泌神经营养因子及调节微环境等机制促进神经修复：

• 间充质干细胞（MSCs） ：分泌神经生长因子、抗炎因子，修复受损组织。
• 神经干细胞（NSCs） ：分化为神经元或胶质细胞，直接替代损伤细胞。
• 脐带血干细胞（hUCB） ：免疫调节作用显著，安全性较高。

详情请浏览：干细胞治疗脑瘫的5大原理机制：它们能否给脑瘫带来治愈曙光？

03.临床疗效与案例

案例一：脐带间充质干细胞治疗药物疗法无效患者案例

2018年，土耳其研究人员发表在《Internationa Journal of Stem Cells》期刊报道了一项脐带间充质干细胞治疗脑瘫的成功案例。

在这则案例中，一名6岁男性儿童，患有肌张力障碍性脑瘫。出生时头围28cm，身高41cm，在保温箱中养育两周后，行头颅MRI检查后诊断为脑性瘫痪(CP)，此后一直就诊及随访，也接受了多种药物治疗，如巴氯芬和康复治疗，据报道大部分药物对这位脑瘫患者都无效，因此寻求干细胞疗法。

患者经首次干细胞干预后六个月，多项评估指标呈现显著改善：（见图1）

• 功能独立能力：功能独立测量（FIM）分数从发病时的56/126提升至76/126，独立活动能力增强。
• 运动功能：
  • 粗大运动功能分类系统88（GMFCS）中，运动能力级别改善（从依赖轮椅运送，进步到借助助行器行走）；
  • 上肢手动能力分类量表（MACS）从3级（握物困难）提升至2级（可处理多数物体，仅质量/速度略降）。
• 躯干控制与平衡：静态坐姿平衡（2/20→10/20）、动态坐位平衡、选择性运动控制（2/28→17/28）、动态达到（平衡反应，1/10→4/10）等单项评分均显著提高，总成绩从5/58跃升至31/58。
• 沟通能力：通信功能分类系统（CFSS）虽级别微调，但交流流畅度提升，从仅与熟悉伙伴有效互动，发展为与熟悉及陌生伙伴交流更顺畅。

整体来看，干预后患者在功能独立、运动控制、躯干平衡及沟通互动方面均取得实质性进步。

案例二：神经干细胞治疗药物无效脑瘫患者的疗效

在国内，大连医科大学附属第一医院是首家通过备案尝试进行干细胞治疗脑瘫临床实验的医院，项目领头人刘晶教授表示，经过近两年临床研究，初步证实干细胞移植治疗可使脑瘫患儿在粗大运动、精细运动及精神症状等方面获得不同程度改善。

福建厦门患儿锦轩的治疗历程

• 患病与求医治前状况
  • 福建厦门的锦轩，出生5个月时被发现头部无法竖起，经当地儿童医院诊断为精神运动发育迟缓。此后辗转上海、北京等地，经历一年多药物治疗与康复训练，效果有限。2018年初，锦轩因脑炎病情恶化，失去站立、行走能力，伴随持续流涎，无法理解外界问题，也无法配合动作。此时，医生指出干细胞治疗是改善病情的 “唯一希望”。
• 治疗过程与效果
  • 锦轩完成一个疗程（3次神经干细胞输注，历时3个月）。其叔叔描述疗效：“每次治疗都有新变化。首次治疗后能行走，虽步态不稳；第二次输注后左肢开始有力；第三次治疗后左肢力量显著增强。此外，流涎现象基本消失，还能有意识发出音节，这在发病时无法做到。” 项目组医护人员李颖、李晓艳等也证实：“治疗效果显著，锦轩已能独立行走50米以上，借助围栏自主爬楼梯，能自主发出单音节，摘掉口水巾，还可与他人进行简单情感沟通。”

宁夏患儿承泽的治疗经历

• 患病与求医治前状况
  • 宁夏的承泽，5个月大时被发现抬头不稳、肌张力高、运动发育迟缓，经诊断为小儿脑瘫。辗转北京、上海等多家医院，药物等一些列治疗方法都尝试过，基本没有作用。患者仍无法站立、行走，双手手指持续屈曲，无法完成持物、对指等精细动作。
• 治疗过程与效果
  • 截至 2018 年采访，承泽完成第一阶段治疗。治疗前，其手部常呈拇指外翻、其余四指并拢弯曲的 “解剖位”；干细胞治疗后，拇指可随意内收内旋，四指灵活张开，实现 “功能位” 转换，还能完成抓握动作，做到开盖、拿笔、搭积木、套圈、投币等活动。

综上所述，干细胞治疗对脑瘫患者显示出了显著的疗效，不仅提升了患者的肌肉控制能力，包括增强肌肉力量与协调性，如案例中的锦轩在治疗后行走能力和左肢力量得到了改善，以及承泽的手部从固定的“解剖位”转换为更灵活的“功能位”，精细动作能力也有所提升；同时，患儿在日常生活技能、认知交流及社交互动方面也表现出明显的进步，整体生活质量实现了实质性的提升。这表明干细胞疗法能够有效促进脑瘫患者的多方面功能恢复，为其带来更加积极的生活变化。

未来展望

1. 联合治疗策略
   探索干细胞与高压氧治疗、电刺激等物理康复手段结合，提升疗效。例如，高压氧通过增加组织氧浓度，促进干细胞存活与分化；电刺激则可引导干细胞向特定细胞分化，在神经修复领域优势突出。
2. 个性化治疗方案
   基于患者年龄、损伤程度等差异，精准选择干细胞类型（如脐带血间充质干细胞）。借助基因组学、蛋白质组学技术开展精准医学分析，为患者定制专属治疗计划，应对个体生物学特性差异。
3. 标准化与监管完善
   建立统一疗效评估标准，规范细胞制备流程以减少质量变异。尽管国际标准化组织等已出台部分标准，行业仍需深化指南完善，如大连医科大学刘晶团队实践凸显标准化对行业发展的关键作用。同时，强化监管力度，确保干细胞产品质量与安全性达标，筑牢公众健康防线。

结语

干细胞疗法为传统药物治疗无效的脑瘫患者提供了突破性选择，尤其在运动功能改善上表现突出。尽管存在疗效差异和长期安全性疑虑，随着技术优化和临床研究深入，干细胞有望成为脑瘫综合治疗的核心手段。未来需进一步探索作用机制、扩大适应症范围，并推动全球监管协作以实现更广泛的安全应用。

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信息来源：

https://synapse.koreamed.org/articles/1159131

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