脑瘫（Cerebral Palsy, CP）是由非进行性脑损伤引起的运动功能障碍性疾病，通常都是以对症康复为主，帮助患儿改善运动功能，比如说进行物理疗法、康复训练、药物治疗和手术治疗等，但是治疗的效果都不是很理想。但近年来，神经干细胞（NSCs）凭借其自我更新、多向分化及旁分泌效应在神经系统疾病取得了令人鼓舞的进展，成为脑瘫治疗的研究焦点。

接下来本文结合近年来临床研究及案例，系统阐述神经干细胞移植治疗脑瘫核心机制以及临床疗效证据。

孩子脑瘫有救了？神经干细胞移植治疗脑瘫的真实疗效分享

一、神经干细胞治疗脑瘫的关键作用机制

神经干细胞（NSCs）主要通过细胞替代与旁分泌调节两大核心机制发挥治疗作用。一方面，NSCs可定向分化为功能性神经元、支持性星形胶质细胞及髓鞘生成的少突胶质细胞，直接修复受损的神经网络连接；另一方面，NSCs作为“生物工厂”，持续分泌多种神经营养因子（如BDNF、VEGF、IGF-2），形成“神经修复工具包”：

• BDNF：激活神经元存活信号通路，防止神经元凋亡；
• VEGF：促进血管新生，改善脑组织供血；
• IGF-2：加速轴突再生与髓鞘化，重建神经传导通路。

这一双重作用不仅直接补充缺失的神经元，还通过改善局部微环境（如抑制炎症、清除自由基），为神经功能恢复提供系统性支持。

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二、神经干细胞移植治疗脑瘫的临床疗效验证

2.1 粗大运动功能（GMFM）显著提升

2013年，武警总医院曾在国际期刊《转化医学杂志》上发表了一篇关于《自体骨髓间充质干细胞来源的神经干细胞样细胞用于治疗脑瘫患者》的临床研究结果。

本研究于2010年6月至2011年6月入选60例运动功能严重受限的运动障碍型脑瘫患儿，粗大运动功能分类系统平均Ⅲ-Ⅴ级。治疗后：

粗大运动功能的结果分析

为了评估治疗效果，研究人员记录了患者在接受治疗前以及治疗后1、3和6个月的GMFM评分变化情况。（见图1）

• 数据显示，实验组患者的GMFM评分在治疗后的3个月和6个月内显著增加，分别达到了统计学上的显著性水平。
• 相比之下，对照组患者的评分虽然有所上升，但并未达到统计学上的显著差异。
• 特别地，实验组患者在治疗后6个月的GMFM评分相较于基线增加了58.6分，这表明神经干细胞移植对于改善运动功能具有明显的效果。进一步分析显示，IV级和V级的实验组患者在移植后的运动功能恢复更为显著。

综上所述，该研究通过60例重度脑瘫患儿的对照试验发现，神经干细胞移植能显著提升运动能力（GMFM评分6个月后平均提高58.6分），尤其对最严重患儿（IV/V级）效果更明显，而对照组无明显改善。

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2.2 精细运动与认知功能改善

2012年，中国北京海军总医院儿科在行业期刊《细胞移植》上发表了一篇关于《神经干细胞移植对重症脑瘫儿童的影响》的临床研究成果。

本次研究对45例重度脑瘫儿童患者实施了神经干细胞移植手术，将来自流产胎儿组织的NPC注射到侧脑室。采用皮博迪发育运动量表-精细运动（PDMS-FM）测试对患者的神经功能进行评估。

• 大部分患者在术后1个月出现临床改善。术前康复训练改善较小的患者，治疗后头部控制得到改善，思维亢进和异常姿势得到部分纠正，肢体功能恢复较好。
• 智力低下患者的认知能力提高，语言理解和交流能力提高，对简单指令和面部表情的理解能力提高。
• 手术前精细运动测量表每月进步的评分为2.22±3.54（PDMS-FM），手术后1个月内每月进步的评分为2.17±3.27（PDMS-FM），均显著提高，提示细胞移植加速了运动功能发育。（见图2）

综上所述，该研究通过45例重度脑瘫患儿的神经干细胞移植，证实术后1个月内运动、认知和语言能力明显进步，头部控制、肢体功能及指令理解能力显著提升，且精细运动评分提高，表明干细胞移植能有效促进神经发育。

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2.3 长期疗效

2024年1月，我国干细胞临床研究中心在国际期刊《Frontiers in Pediatrics》上发表了一篇关于《为接受经鼻神经干细胞移植治疗的脑瘫儿童提供整体护理》的研究成果，并进行了长达5年随访治疗记录。

本次研究是该院在2023年评估了神经干细胞（NSCs）通过鼻腔内注射治疗脑瘫的安全性和有效性的一项随机1/2期对照试验的后续研究成果。是2018年1月至2023年6月期间，22名脑瘫儿童接受了三次经鼻神经干细胞移植。

临床结果表明脑瘫患者得到极大改善

• 与对照组相比，治疗组患者治疗24个月后GMFM-88及ADL均有明显改善；与治疗前相比，治疗组治疗24个月后精细运动功能、社交能力、生活适应能力、表达能力、GMFM-88、ADL量表评分均明显提高，SDSC评分明显降低。
• 与治疗前相比，治疗组患者接受NSCs治疗后，FBN分析显示脑网络能量明显降低，VBM分析显示灰质体积明显增加。（图3）

综上所述，该研究通过5年随访证实，经鼻神经干细胞移植可显著改善脑瘫儿童的运动、生活能力和社交表达，24个月后多项功能明显提升，且安全性良好。脑影像显示大脑结构改善，为干细胞治疗脑瘫提供了长期有效性的证据。

三、神经干细胞移植治疗脑瘫疗效总结

综上所述，多项临床研究表明，神经干细胞移植在改善脑瘫患儿的运动功能、认知能力和生活质量方面具有显著疗效。短期观察中，患者的粗大运动功能（如坐立、行走）和精细运动能力（如手部协调）均显著提升，语言理解与表达能力也有所增强；长期随访显示，治疗效果可持续数年，并伴随脑结构（如灰质体积增加）和功能网络的改善。

这一疗法通过促进神经修复和重塑，为脑瘫患儿提供了安全、有效的治疗选择，不仅验证了神经干细胞在神经系统疾病中的应用潜力，也为优化康复策略和探索长期干预方案奠定了科学基础。

四、局限性与未来方向

尽管神经干细胞移植治疗脑瘫已取得令人鼓舞的疗效，但仍存在一些影响治疗效果的因素。例如：

患儿的年龄、病情严重程度、神经干细胞的来源和移植剂量、移植途径等，都可能对疗效产生影响。一般来说，年龄越小、病情越轻的患儿，治疗效果相对更好；不同来源的神经干细胞在分化潜能、免疫原性等方面存在差异，也会影响治疗效果 。

未来，随着干细胞技术的不断发展和研究的深入，相信会在神经干细胞的来源选择、制备技术、移植方案等方面取得更大突破，进一步提高治疗效果和安全性。同时，多学科联合治疗模式，如将神经干细胞移植与康复训练、药物治疗等相结合，有望为脑瘫患儿提供更个性化、更有效的综合治疗方案，让更多脑瘫患儿重获健康和希望。

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结语

神经干细胞移植为脑瘫治疗开辟了新路径，其通过替代损伤细胞、重塑神经网络及调节免疫微环境，显著改善患儿运动、语言及生活能力，但需进一步优化移植策略并推动标准化进程。未来，随着基因工程与递送技术的突破，神经干细胞有望成为精准修复脑损伤的核心手段，为全球数百万患儿带来康复希望。

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参考资料：

Chen, G., Wang, Y., Xu, Z. et al. Neural stem cell-like cells derived from autologous bone mesenchymal stem cells for the treatment of patients with cerebral palsy. J Transl Med 11, 21 (2013). https://doi.org/10.1186/1479-5876-11-21

Luan Z, Liu W, Qu S, et al. Effects of Neural Progenitor Cell Transplantation in Children with Severe Cerebral Palsy. Cell Transplantation. 2012;21(1_suppl):91-98. doi:10.3727/096368912X633806

 Li X, Li M, Qin X, Li Y, Wang Y, Han C, Ni S, Sun X, Dong P and Liu J (2024) Providing holistic care to children with cerebral palsy treated with transnasal neural stem cell transplantation. Front. Pediatr. 11:1297563. doi: 10.3389/fped.2023.1297563

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