脑瘫作为一种由非进行性脑损伤引起的运动障碍疾病，传统治疗方法以康复训练、药物及手术为主，但存在疗效有限、易复发等问题。近年来，神经干细胞移植（NSCs）等再生医学技术的发展为脑瘫治疗提供了新思路。

本文结合近年来研究进展，从作用机制、临床疗效、安全性等方面，对比神经干细胞移植与其他治疗方法治疗脑瘫的差异。

神经干细胞移植VS其他疗法：脑瘫治疗的优劣全面对比

一、神经干细胞移植治疗脑瘫的核心优势

神经干细胞（Neural Stem Cells, NSCs）移植在脑瘫治疗中展现出独特优势，主要体现在其直接修复神经网络、促进长期功能重建及安全性可控等方面。

直接修复神经网络：靶向再生能力

• 多向分化潜能：NSCs可定向分化为神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞，直接替代受损神经元并重建神经回路。
• 整合到宿主神经系统：NSCs移植后能迁移到损伤部位，与宿主神经元形成功能性突触连接。

促进神经可塑性与功能重建

• 分泌神经营养因子：NSCs通过旁分泌作用释放脑源性神经营养因子（BDNF）、神经生长因子（NGF）等，激活休眠神经元并增强突触可塑性。
• 调节炎症与抑制凋亡：NSCs可降低炎症因子（如TNF-α、IL-6）水平，抑制神经细胞凋亡。

安全性方面：多项研究通过影像学追踪移植后24个月的NSCs分布，未发现肿瘤形成或免疫排斥反应，支持其临床应用的安全性。

详情请浏览：神经干细胞移植治疗脑瘫的5大作用机制，你都了解吗？

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二、神经干细胞与传统治疗方法疗效数据对比

2.1 运动功能改善对比

药物疗法：本质是通过抑制脊髓反射或短期营养支持实现症状控制。例如，巴氯芬鞘内注射虽可快速降低肌张力，但停药后易复发，且无法逆转神经损伤。重庆医科大学附属儿童医院曾进行过一项脑瘫痉挛型双瘫患儿观察口服巴氯芬的临床疗效的研究。

• 研究显示，巴氯芬药物治疗组（试验组）在缓解痉挛方面优于传统康复治疗组（对照组）：治疗前两组 MAS 痉挛评分无显著差异，但治疗2周及4周后试验组评分均显著低于对照组，且试验组治疗4周评分较治疗2周进一步降低。疗效评估显示，试验组治疗2周有效率73.3%（22/30），4周有效率93.3%（28/30），均显著高于对照组。

康复训练：国际中医中药杂志曾发表过一篇针刺联合康复训练治疗小儿脑性瘫痪临床研究。

• 研究发现，实验组针刺组肌张力评分（1.3±0.3vs1.7±0.4）、GMFM评分（55.7±13.7vs37.8±11.4）均优于对照组，总有效率94.1%vs73.5%。
• 结果表明，针刺联合康复训练可明显改善脑瘫患儿肌张力及粗大运动功能，降低患儿血清VEGE及CK-BB水平，提高临床疗效。

神经干细胞移植：通过神经组织再生实现功能重建。例如，浙江军医院进行过的一项神经干细胞治疗中重度脑瘫患者60例临床研究，展示了其在改善患者运动功能方面的潜力。

• 研究数据显示，接受干细胞治疗的实验组患者在治疗后3个月和6个月时的粗大运动功能测量（GMFM）评分显著增加。相反，传统方法治疗对照组患者的评分提升虽有记录但不具统计学显著性。
• 特别值得注意的是，实验组患者经过6个月的治疗后，GMFM评分较基线提高了58.6分，表明干细胞移植对改善运动功能有显著成效，尤其是对于那些病情更严重的脑瘫患儿，其运动功能的恢复更为明显。

2.2 认知与语言能力对比

药物疗法：现有药物（如神经营养药）对认知和语言改善微弱，仅能缓解注意力缺陷，无长期数据支持。

康复训练：第七届北京国际康复论坛上发表过一篇利用引导式教育结合传统康复方法治疗60例脑瘫儿童的临床分析。

• 研究表明，引导式教育结合传统康复训练方法治疗组临床显效51例(85.0%)，有效57例(95.0%)，无效3例(0.05%)；传统治疗组临床显效45例(75.0%)，有效54例(90.0%)，无效6例(10.0%)，引导式教育结合传统治疗法治疗组的运动功能改善总有效率明显高于传统治疗组。
• 并且患者社会适应能力评分提高53.7分，较传统组高16.57分。患者的认知功能、言语功能、运动能力、自理动作、社会适应能力都相比于传统康复训练有了改善。
• 但这项技术需3-6个月见效，停止训练后可能反弹。

神经干细胞移植：2012年，海军总医院儿科在行业期刊《细胞移植》上发表了一项神经干细胞移植对重度脑瘫患儿的疗效的临床试验结果。治1年后，干细胞治疗组各功能领域（粗大运动、精细运动和认知）的发育水平均显著高于康复训练对照组。

• 研究数据显示，部分患者术后3天即出现快速响应。表现为睡眠质量提升（入睡时间缩短、整夜睡眠）、易激惹缓解及异常姿势（扭转痉挛、角弓反张）部分纠正；大部分患者在1个月内改善明显，包括头部控制增强、肢体功能恢复及认知能力提升（语言理解、指令执行能力改善）。
• 此外智力低下患者语言交流能力、对指令和表情的理解能力提升，部分患者在2-3个月后出现延迟改善，但未出现功能逆转。（见图2）

2.3 长期疗效对比：2年随访揭示分水岭

药物治疗：抗痉挛药物需持续增量维持效果，24个月后会从有效率从75%降至40%。

康复训练：康复训练停止训练6个月后，患儿运动功能评分平均下降20%-30%，代偿机制易因发育停滞失效。

神经干细胞移植：2023年，国际期刊《springer nature》上发表了一项我国医院进行过的一项脑瘫患者鼻腔内注射神经干细胞的安全性和有效性结果，一项随机1/2期对照试验，并进行了2年的随访研究。

• 治疗组患者治疗24个月后，相比对照组GMFM–88和ADL有明显改善；相比基线，其多项能力量表评分升高、SDSC评分降低，脑网络能量经FBN分析显著降低，灰质体积经VBM分析在NSCs治疗后显著增加。
• 安全性方面，移植后24个月内未发生与鼻腔给药治疗或神经干细胞相关的严重不良反应。结果表明，鼻内给药NSCs耐受性良好，并且对脑瘫儿童有益。
• 此外为了进一步探究接受NSCs移植的CP患者脑功能的变化。治疗组在6个月和24个月时脑网络能量（BNE）显著降低，提示脑活动能耗减少，可能反映睡眠稳态改善。（见图3）

2.4 神经干细胞与传统治疗方法疗效对比总结

综上所述，神经干细胞移植在脑瘫治疗中展现出优于传统疗法的综合优势。在运动功能改善上，药物治疗（如巴氯芬）仅能短期缓解痉挛但无法逆转损伤，康复训练依赖长期干预且停训后易反弹，而神经干细胞通过神经组织再生实现更持久的功能重建，尤其对重度患儿效果更显著。在认知与语言能力提升方面，药物作用有限，康复训练虽有一定改善但周期长，神经干细胞则能同步促进运动、语言及认知功能恢复，部分患儿短期内即出现明显变化。长期疗效对比中，传统方法效果随时间递减（如药物需增量维持、康复训练停训后功能下降），而神经干细胞移植的修复作用可持续数年，脑网络和灰质结构的改善进一步支持其长期稳定性。

总体而言，神经干细胞疗法通过根本性修复机制，为脑瘫治疗提供了更全面、持久的解决方案。

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三、神经干细胞移植与其他干细胞疗法对比

3.1 作用机制对比

神经干细胞移植：以直接分化为神经元、少突胶质细胞为核心机制，通过重建神经环路实现结构性修复。例如，移植后的NSCs可迁移至缺氧缺血性损伤区域，分化为功能性神经元并形成突触连接。此外，其分泌的BDNF、VEGF等因子可促进髓鞘形成，但旁分泌作用弱于MSCs。

间充质干细胞：以旁分泌为主导，通过分泌神经营养因子（IGF-2、HGF）和抗炎因子（IL-10）改善微环境。其优势在于无需整合至宿主神经网络即可发挥作用，但对神经元缺失的替代能力有限。

3.2 临床疗效对比

神经干细胞移植：2017年，大连三甲医院副院长带领团队正式启动了中国第一个神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床研究项目。证明接受神经干细胞治疗的患儿在运动功能、精细运动以及精神症状等方面均均有不同程度改善，特别是精细运动和行走能力尤为明显。

福建厦门患儿锦轩的治疗历程

其中一个案例来自福建厦门的锦轩出生5个月时即被发现头无法竖立，确诊为精神运动发育迟缓，辗转上海、北京等地治疗一年多未见明显改善。2018年因脑炎病情加重，出现无法站立、流涎、语言及认知障碍。经专家推荐，其家人通过国家卫计委备案的干细胞临床研究项目，选择国内医院接受神经干细胞治疗。

目前锦轩已完成一个治疗疗程，即3次神经干细胞输注，历时3个月。至于疗效，锦轩的叔叔这样描述，“应该说每一次的变化都不一样，第一次做完之后就可以走路，虽然走得不是很稳。第二次输注完左肢有力，第三次以后左肢力量明显加大。另外之前有明显的流口水的现象，现在已经基本上不流口水。也会有意识地发一些音节出来，发病的时候是没办法的。”

项目组负责功能评估的李颖、李晓艳等医护人员表示，“目前看治疗效果明显，表现为已经可以独立行走50米以上，能借助围栏自主完成爬楼梯等动作，自主单音节发音，成功摘掉了以往寸步不离的口水巾，能与他人进行简单的情感沟通。”

宁夏患儿承泽的治疗经历

患病与求医治前状况：宁夏的承泽，5个月大时被发现抬头不稳、肌张力高、运动发育迟缓，经诊断为小儿脑瘫。辗转北京、上海等多家医院，药物等一些列治疗方法都尝试过，基本没有作用。患者仍无法站立、行走，双手手指持续屈曲，无法完成持物、对指等精细动作。

治疗过程与效果：截至 2018 年采访，承泽完成第一阶段治疗。治疗前，其手部常呈拇指外翻、其余四指并拢弯曲的 “解剖位”；干细胞治疗后，拇指可随意内收内旋，四指灵活张开，实现 “功能位” 转换，还能完成抓握动作，做到开盖、拿笔、搭积木、套圈、投币等活动。

间充质干细胞：2018年，土耳其伊斯坦布尔伊斯坦尼耶大学在国际期刊《国际干细胞杂志》上发表了一篇关于《脐带间充质干细胞移植治疗脑瘫患者疗效观察：病例报告》的临床研究成果。

本次研究是一名6岁男性肌张力障碍性痉挛性脑性瘫痪患者，接受4次1×10⁶/kg脐带间充质干细胞（UC-MSCs）鞘内及静脉注射治疗。

躯干控制和坐姿平衡结果评估：

坐姿平衡和坐姿功能独立性通过躯干控制测量量表（TCMS）测试进行评估。干细胞治疗后：

• 总成绩从5/58提高到31/58：这是对上述所有子项目以及其他未提及项目的综合评价。总成绩的大幅提升（从5分到31分）不仅体现了患者在各个具体领域内的进步，也标志着整体躯干控制能力和平衡功能的整体改善。
• 静态坐姿平衡从2/20变成10/20：这表明患者在维持无外部支持的情况下保持稳定坐姿的能力有了显著提升。初始评分为2分可能意味着患者几乎无法独立维持坐姿，而提高到10分则显示了他们在这一方面取得了明显的改善。
• 选择性运动控制从2/28提高到17/28：这部分评估的是患者在不引起不必要的身体其他部位运动的情况下，能够精确地移动躯干部位的能力。从2分提高到17分是一个巨大的进步，说明患者的精细运动控制能力得到了极大的增强。
• 平衡反应从1/10提高到4/10：平衡反应指的是当身体受到外界干扰时，为了防止跌倒所做出的自动调整反应。虽然得分仍然较低，但这个分数的增加显示出患者在应对动态环境中维持平衡的能力有所改善。

3.3 神经干细胞与其他干细胞疗效对比总结

综上所述，神经干细胞移植在脑瘫治疗中表现出更全面的改善效果：福建厦门的锦轩治疗后能独立行走、流口水消失并能发音；宁夏的承泽手部功能从僵硬到灵活抓握。而土耳其的间充质干细胞治疗案例显示，患者坐姿平衡和躯干控制能力显著提升（如能自主坐稳、协调移动），但未涉及行走或语言功能的恢复。

总体来看，神经干细胞移植对脑瘫患者整体运动、语言和精细动作的改善更突出，间充质干细胞则更适合改善坐姿和基础运动能力。

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四、神经干细胞移植的安全性

2022年，我国科研人员在国际期刊《Stem Cell Research & Therapy》上发表了一篇关于《脑瘫患者鼻腔内注射神经干细胞的安全性和有效性结果：一项随机对照试验》的临床研究成果，并进行了长达2年的随访记录。

2年随访发现，神经干细胞移植联合康复治疗安全可靠：治疗期间未出现严重不良反应，仅出现轻微且短暂的低热、鼻出血等反应，均无需特殊处理即可恢复；血常规、肝肾功能等指标正常，未发生神经功能恶化或长期后遗症。结果表明，该疗法在长期应用中风险可控、疗效稳定，为脑瘫的干细胞治疗提供了重要安全性依据。

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五、未来展望

尽管神经干细胞移植治疗脑瘫展现出独特优势，仍需解决以下问题：

1. 技术优化：提高细胞存活率、减少免疫排斥（如基因编辑技术）。
2. 个体化方案：根据脑瘫类型（如痉挛型、共济失调型）制定差异化治疗策略。
3. 政策与伦理规范：需建立国际统一的质控标准，解决胚胎干细胞应用的伦理争议，推动临床转化。

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结语

神经干细胞移植在机制上突破了传统疗法的局限，通过神经再生与微环境调控实现功能修复，尤其在修复神经结构、改善运动功能方面具有显著潜力。传统疗法虽安全性高，但难以实现神经再生。未来需通过多学科协作（如干细胞+康复+基因治疗）提升疗效，同时降低成本和风险，为脑瘫患者提供更全面的治疗方案。

相关阅读：神经干细胞移植治疗脑瘫：不同剂量与给药方式对疗效的关键影响

参考资料：

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Lv, Z., Li, Y., Wang, Y. et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther 14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y

https://synapse.koreamed.org/articles/1159131

Zhongyue Lv, Ying Li, Yachen Wang et al. Safety and Efficacy Outcomes after Intranasal administration of Neural Stem Cells in Cerebral Palsy: a randomized controlled trial, 05 May 2022, PREPRINT (Version 1) available at Research Square

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