干细胞疗法已成为一项突破性的治疗手段，尤其在1型糖尿病领域，由于自身免疫系统对β细胞的破坏，需要通过再生策略来恢复胰岛素分泌功能。

全球首例：自体干细胞移植实现1型糖尿病患者持久胰岛素独立

2025年7月26号，知名医学期刊杂志《World J Stem Cells》刊发了一篇“干细胞疗法首次实现了1型糖尿病患者的胰岛素独立：医学里程碑”的文献综述。

综述表明干细胞疗法通过再生产生胰岛素的β细胞，正在成为一种治疗1型糖尿病的有前景的方法。

本文重点介绍了首例使用自体诱导多能干细胞衍生的胰岛样细胞实现摆脱胰岛素依赖的病例，并批判性地探讨了临床试验趋势、伦理问题和安全注意事项。虽然目前尚无法治愈，但这些进展让我们得以一窥再生糖尿病疗法的未来。

β细胞之殇：全球糖尿病危机下的再生医学曙光

糖尿病，尤其是1型糖尿病，源于免疫系统对胰岛素生成细胞——β细胞的破坏性攻击。当前该疾病位列美国第六大致死因素：美国糖尿病协会数据显示，全国共有2360万成人与儿童患者（占总人口7.8%），其中确诊患者约1790万，而超过25%（约570万）的患者尚未察觉自身病情[1]。

全球范围内糖尿病发病率持续攀升，中国、印度及非洲部分地区等新兴国家尤为显著，这不仅加剧患者痛苦，更导致医疗支出激增。

传统疗法主要依靠外部胰岛素补充，却未能解决T1D患者β细胞持续受损的核心问题。这迫使患者每日需频繁监测血糖并精确调控胰岛素水平。纵然这是当前最优方案，科学家仍在探索恢复机体自主胰岛素分泌或调控能力的新方法。基于干细胞的再生疗法通过重建β细胞功能提供了变革性新途径。

突破性治疗案例

本文聚焦在2024年，南开大学医学院天津第一中心医院器官移植中心移植医学研究所的王树森等人发表的“1型糖尿病患者腹腔前直肌鞘下化学诱导多能干细胞来源的胰岛移植”里程碑研究[2]：该团队通过自体诱导多能干细胞（iPSC）分化的胰岛样细胞移植，成功使1型糖尿病（T1D）患者摆脱胰岛素依赖。尽管成果具有突破性意义，其长期疗效、规模化应用及免疫调节等问题仍需深入探讨[2]。

王团队报告的标志性案例中[2]，一位25岁女性T1D患者在移植自体iPSC来源的胰岛样细胞后，三个月内成功脱离胰岛素治疗。该研究标志着糖尿病治疗领域的重大突破，但现阶段成果仍属初步成功，需通过长期追踪以验证疗效的持久性[2]。

持续性临床验证

针对同一位25岁女性T1D患者的追踪研究显示，在接受自体干细胞重编程移植后的两个半月内，她开始自主分泌足量胰岛素，完全脱离外源性胰岛素治疗。其血糖水平在全天98%以上时间稳定在目标区间，且该状态已持续维持逾一年。研究人员持乐观态度，但强调需通过更多试验验证结果。

值得注意的是，王团队研究[2]采用自体iPSC技术的同时，其他初步试验正在探索异体干细胞胰岛移植方案。这些试验已在T1D患者中观察到胰岛素分泌和血糖控制的早期积极信号，但长期疗效尚待观察[3]。

技术拓展与挑战

尽管该案例标志着领域重大突破，移植β样细胞的长期功能稳定性及脱离胰岛素依赖的持久性仍存疑虑。尤为关键的是，王团队研究[2]未使用免疫抑制剂，这引发新分化细胞如何逃避免疫攻击的机制疑问——而这正是T1D的核心病理问题。加之该试验随访期较短且为单病例研究，未来需纳入多样化人群以验证结果的可复现性与普适性[4]。

需明确区分：1型与2型糖尿病虽均存在血糖调节异常，但病因和治疗目标差异显著。T1D以β细胞自身免疫性破坏为特征，使其成为干细胞疗法等再生医学的理想标的；而2型糖尿病主要涉及胰岛素抵抗，通过生活方式干预和药物治疗管理，其干细胞疗法仍多处于实验阶段。因此本文主要聚焦干细胞在T1D中的治疗潜力[5]。

干细胞治疗糖尿病的优势

根本性治疗突破：干细胞疗法通过再生功能性胰腺β细胞，重建机体自主胰岛素分泌能力，从病因层面逆转糖尿病病理进程。早期干预有望彻底摆脱药物及胰岛素依赖，中晚期患者亦可显著减少外源性胰岛素用量。其核心优势在于将传统”终身对症治疗”转化为”潜在治愈可能”，实现生理性血糖调节（文献支持：[6][8]）。

个体化精准医疗：治疗采用动态定制方案：干细胞专家根据疾病分期、并发症及个体差异，精准规划干细胞来源（如自体iPSC）、输注剂量及治疗周期。自体干细胞可规避免疫排斥风险，专业医疗团队在GMP级实验室完成细胞制备，并于医院无菌环境下注射，确保治疗安全可控（文献支持：[6][7]）。

可持续临床获益：该疗法在疾病早期应用或可根本性消除胰岛素依赖，晚期患者仍能降低50%以上用药需求。尽管存在疗效个体差异及可能需重复治疗等问题，但相比传统胰岛素注射的终身每日管理，干细胞治疗通过阶段性干预实现长期血糖稳定，显著提升生活质量（文献支持：[7][8]）。

干细胞治疗糖尿病的缺点

不便之处：如果您必须注射胰岛素来控制糖尿病，那么这是每天需要做的。无论您身在何处，都可以自行注射，这将成为您日常生活的一部分[9]。使用干细胞治疗糖尿病，尤其是1型糖尿病，似乎很有前景。研究人员认为，干细胞治疗必须满足许多标准才能安全且成功。这包括：

(1) 干细胞来源：确定最适合治疗的干细胞类型至关重要。胚胎干细胞 (ESC)、iPSC和成体干细胞（如间充质干细胞）都是候选细胞。iPSC特别有吸引力，因为它们可以从患者的细胞中提取，从而最大限度地降低免疫排斥的风险；

(2) 分化为β细胞：将干细胞可靠地分化为功能性胰岛素分泌β细胞的能力是主要目标。这些β细胞必须能够对血糖水平作出反应并像健康的胰腺细胞一样分泌胰岛素[10]；

(3)免疫系统调节：在1型糖尿病中，免疫系统会攻击人体的β细胞。任何基于干细胞的疗法都需要解决这种自身免疫方面的问题，要么通过改变免疫反应，要么通过保护新产生的β细胞免受免疫攻击，例如通过封装技术；

(4)长期功能性和稳定性：新产生的β细胞必须随着时间的推移保持功能性和稳定性。它们需要有效地产生胰岛素，并且在移植后不会降解或丧失功能[11]；

(5)安全问题：确保干细胞不会形成肿瘤或分化成不需要的细胞类型对于患者安全至关重要。控制它们的生长并确保它们在移植后的行为可预测至关重要；

(6)递送方法：另一个重要要求是开发一种有效且微创的递送方法。无论是通过直接注射还是封装，移植的细胞都必须与患者身体整合并开始发挥作用[12]；

(7) 监管和伦理考虑：干细胞疗法需要经过严格的临床试验，以确保其安全性和有效性。胚胎干细胞的使用持续引发重大的伦理担忧，主要是因为胚胎干细胞的提取需要破坏人类胚胎。这些担忧在某些宗教和文化背景下尤为明显，在这些文化背景下，胚胎被视为潜在的生命[13]: 

(8) 成本和可及性：最后，开发具有成本效益的干细胞治疗生产和递送方法对于使患者广泛获得干细胞治疗是必要的[9]。

临床安全性结果：对代表性临床试验的回顾表明，间充质干细胞是最常用的细胞类型，目前正在招募NCT04061746和NCT03920397等试验，这些试验的安全性良好[15]。基于ESC的疗法（例如NCT03163511、VC-02）正在开发中，但面临伦理和监管障碍。iPSC疗法（例如ChiCTR2300072200中描述的疗法）代表了一种个性化疗法，可降低免疫原性[16]。

然而，可扩展性和致瘤风险仍然令人担忧。值得注意的是，大多数试验还处于早期阶段，突出了需要进行更长时间的随访和大规模多中心验证[17]。值得注意的是，虽然媒体报道中使用了“逆转”一词，但迄今为止观察到的结果反映的是暂时的胰岛素独立性，而不是明确的治愈。需要长期监测以确认持续的β细胞功能和安全性[18]。

结论

干细胞疗法为1型糖尿病（T1D）的治疗提供了一种革命性的方法，它有可能再生产生胰岛素的β细胞，从而消除终身胰岛素治疗的需要。近期利用自体iPSC衍生的胰岛样细胞实现摆脱胰岛素依赖的病例，标志着该领域的一个重要里程碑。然而，在实现广泛的临床转化之前，仍需应对若干挑战。

这些挑战包括确保移植细胞的长期功能性和安全性、在不进行长期免疫抑制的情况下管理免疫反应、开发可扩展的生产工艺以及保持伦理监督。虽然这些进展尚未治愈1型糖尿病，但它们标志着1型糖尿病管理新时代的开始。持续的研究和更大规模的临床试验对于验证这些早期成果并将干细胞疗法纳入主流实践至关重要。

主要参考资料：世界干细胞杂志文章

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